臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年10月26日 | ||
| 令和5年12月21日 | ||
| 男女の進行性骨化性線維異形成症の小児患者と成人患者を対象としてfidrisertib（IPN60130） を 2 種類の用法・用量で経口投与したときの有効性及び安全性を評価する第 II 相試験 | ||
| FOP に対するfidrisertib（IPN60130）経口剤の 2 種類の用法・用量の有効性及び安全性を評価する試験 | ||
| Negar Karimian | ||
| Clementia Pharmaceuticals Inc（Ipsen グループ会社） | ||
| 成人及び小児の FOP 患者を対象として、IPN60130 経口剤の単剤療法の有効性及び安全性を評価する | ||
| 2 | ||
| 進行性骨化性線維異形成症 | ||
| 募集中 | ||
| fidrisertib | ||
| なし | ||
| あいち小児保健医療総合センター受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月13日 |
| jRCT番号 | jRCT2041220080 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 男女の進行性骨化性線維異形成症の小児患者と成人患者を対象としてfidrisertib（IPN60130） を 2 種類の用法・用量で経口投与したときの有効性及び安全性を評価する第 II 相試験 | A Phase 2 study to assess the efficacy and safety of 2 dosage regimens of oral fidrisertib (IPN60130) for the treatment of fibrodysplasia ossificans progressiva in male and female paediatric and adult participants (FALKON) |
||
| FOP に対するfidrisertib（IPN60130）経口剤の 2 種類の用法・用量の有効性及び安全性を評価する試験 | A study assessing the efficacy and safety of 2 dosage regimens of oral fidrisertib (IPN60130) for FOP (FALKON) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Negar Karimian | Negar Karimian | ||
| / | Clementia Pharmaceuticals Inc（Ipsen グループ会社） | Clementia Pharmaceuticals Inc, an Ipsen Company | |
| 105-0001 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門4-3-9 住友新虎ノ門ビル6階 | 6th Floor Sumitomo ShinToranomon Bldg, 4-3-9 Toranomon, Minato-ku, Tokyo 105-0001, Japan | |
| 080-8820-4878 | |||
| gra-japan@iconplc.com | |||
| ICON Japan Regulatory Affairs窓口 | ICON Japan Regulatory Affairs | ||
| 株式会社アイコン・ジャパン | ICON Japan K.K. | ||
| 105-0001 | |||
| 東京都港区虎ノ門4-3-9 住友新虎ノ門ビル6階 | Sumitomo Shin Toranomon Bldg. 4-3-9, Toranomon, Minato-ku, Tokyo | ||
| 080-8820-4878 | |||
| gra-japan@iconplc.com | |||
| 令和4年8月30日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | あいち小児保健医療総合センター |
Aichi Children's Health and Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 成人及び小児の FOP 患者を対象として、IPN60130 経口剤の単剤療法の有効性及び安全性を評価する | |||
| 2 | |||
| 2023年09月29日 | |||
| 2023年11月10日 | |||
| 2022年08月12日 | |||
| 2029年08月31日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/コロンビア/カナダ/中国/フランス/ドイツ/イタリア/韓国/メキシコ/オランダ/スペイン/スウェーデン/英国/米国/ベルギー/ポルトガル | Argentina/Australia/Brazil/Columbia/Canada/China/France/Germany/Italy/Korea republic of/Mexico/Netherlands/Spain/Sweden/United Kingdom/United States/Belgium/Portugal | ||
| 以下のすべての基準を満たした場合にのみ、本治験の適格症例とする： 年齢 - 主試験 1. 被験者は、被験者自身／保護者が同意文書に署名した時点（15 歳未満の低年齢小児の登録は、成人及び 15 歳以上の思春期小児における安全性が確立してから実施する）で、未成年の被験者については年齢に応じた意思確認を取得した時点で、5 歳以上とする。 年齢 - [18F]NaF PET-CT 画像検査サブスタディ 2. 被験者は、被験者自身／保護者が主試験への同意文書に署名した時点で、未成年の被験者については年齢に応じた意思確認が得られた時点で、15 歳以上とする。 被験者のタイプと疾患特性 3. 被験者は、進行性 HOに関連する R206H ACVR1 遺伝子変異又はその他の FOP型変異を伴う FOP と臨床的に診断された者とする。 4. 被験者は、スクリーニング来院の前年に病勢進行が認められた者で、以下のいずれか 1 項目以上に該当するものとする： a. 自己報告によるフレアアップがあり、腫脹、疼痛（新規部位での疼痛の新規発現）、動きの減少、こわばり、熱感、発赤等の主なフレアアップ症状のいずれか 1 つ以上が認められる。 b. 新たな触知可能な HO c. 新たな関節の強直 d. CAJIS スコアの増加（以前の CAJIS 評価が得られた場合） 5. FOP 治療のために他の治験薬を用いた臨床試験に以前参加したことがある被験者は、その半減期の 5倍以上の休薬期間後に組み入れることができる。イマチニブ、isotretinoin、garetosmab、palovarotene 等（これらに限定しない）の前治療を受けた者は、投与中止から 30 日後又は半減期の 5 倍以上のいずれか長い方の休薬期間後に組み入れることができる。 a. Palovarotene の休薬期間は 30 日である。 b. Garetosmab の休薬期間は 4 カ月である。 6. 被験者は、肺機能検査を適切かつ確実に実施できなければならない。 7. 被験者は、治験実施計画書で規定された左室の構造及び機能の評価のためにスクリーニング時に、適切な心エコー検査による評価を受けることができなければならない。 8. 被験者は、投与及び追跡調査のために連絡可能で、すべての治験手順を受けることができなければならない。治験実施施設から離れた場所に居住する被験者は、初回来院及び施設でのすべての追跡調査来院のために、治験実施施設に移動することが可能であり、その意思がなければならない。被験者は、鎮静剤なしで低線量 WBCT（頭部を除く）を受けることができなければならない。 体重 9. 体重は 10 kg 以上。 性別 10. 男性及び／又は女性の被験者： 男性又は女性による避妊法の使用は、臨床試験に参加している被験者の避妊法に関する現地の規制に従ったものであること。 a. 男性被験者： 男性被験者は、投与期間中及び投与後 90 日間は異性間性交を控えること、或いは性的に活動的な場合は、投与期間中及び投与後 90 日間は 2 種類の効果的な避妊法（そのうち 1種類は極めて効果の高いもの）を用いることに同意しなければならない。禁欲又は 2種類の効果的な避妊法（そのうち 1種類は極めて効果が高いもの）を使用することへの同意については、同意文書に明記される。被験者又は法定代理人（保護者、介護者又は法定後見人等）は、この特定の項目に署名しなければならない。 b. 女性被験者： 妊娠する可能性のある女性は、治験薬投与前の血液又は尿による妊娠検査（感度 50 mIU/mL 以上）が陰性でなければならない。妊娠の可能性のある女性（FOCBP）被験者は、投与期間中及び投与後 1 カ月間は異性間性交を控えること、或いは性的に活動的な場合は、投与期間中及び投与後 1 カ月間は 2種類の効果的な避妊法（そのうち 1種類は極めて効果が高いもの）を用いることに同意しなければならない。さらに、異性間性交において性的に活動的な FOCBP 被験者は、治療開始 1 カ月前の時点で 2 種類の効果的な避妊法（そのうち 1種類は極めて効果が高いもの）を既に使用していなければならない。 妊娠中に治験薬を使用した場合の特定のリスク、並びに禁欲又は 2種類の効果的な避妊法を使用する（そのうち 1種類は極めて効果が高いもの）ことは、同意文書に明記される。被験者自身又は法定代理人（保護者、介護者又は法定後見人等）はこの特定の項目に署名しなければならない。 11. 被験者は、被験者自身／保護者が署名及び日付を記入した同意文書を提供できなければならない。また、未成年の被験者については、年齢に応じた意思確認及び／又は法定後見人の同意を提供できなければならない（現地の規制に従って実施）。 |
Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply: Age - Main Study 1. Participants must be at least 5 years of age, to be confirmed (entry for younger paediatric participants <15 years of age will only be once safety in adult and older paediatric participants >=15 years of age has been established) at the time of signing the informed participant/parent consent and, for participants who are minors, age-appropriate assent. Age - [18F]NaF PET-CT Imaging Substudy 2. Participants must be at least 15 years of age at the time of signing the informed participant/parent consent for the main study and, for participants who are minors, ageappropriate assent. Type of Participant and Disease Characteristics 3. Participants must be clinically diagnosed with FOP, with the R206H ACVR1 mutation or other FOP variants associated with progressive HO. 4. Participants must have disease progression in the preceding year of the screening visit by having at least one of the following: a. A self-reported flare-up with at least one major symptom of a flare-up, including swelling, pain (a new onset pain in a new site), decreased movement, stiffness, warmth, or redness b. A new palpable HO c. A new joint ankylosis d. An increase in CAJIS score (if previous CAJIS assessment is available) 5. Participants who have participated in a prior clinical study using another investigational product for the treatment of FOP may be enrolled after a washout of at least 5 half-lives of the other investigational product. Participants with prior treatment such as, but not limited to, imatinib, isotretinoin, garetosmab, or palovarotene may be enrolled 30 days after discontinuation or after washout of at least 5 half-lives, whichever is longer. a. Washout period for palovarotene is 30 days b. Washout period for garetosmab is 4 months. 6. Participants must be able to perform pulmonary function tests adequately and reliably. 7. Participants must be able to have an adequate echocardiography assessment at screening for evaluation of left ventricular structure and function as defined by the protocol. 8. Participants must be accessible for treatment and follow-up and be able to undergo all study procedures. Participants living at distant locations from the investigational site must be able and willing to travel to a site for the initial and all on-site follow-up visits. Participants must be able to undergo low-dose WBCT (excluding head) without sedation Weight 9. Body weight >=10 kg. Sex 10. Male and/or female participants: Contraceptive use by men or women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies. a. Male participants: Male participants of childbearing potential must agree to remain abstinent from heterosexual sex during treatment and for 90 days after treatment or, if sexually active, to use 2 effective methods of birth control, one of which must be highly effective during and for 90 days after treatment. The agreement to remain abstinent or use 2 effective methods (one of which must be highly effective) of birth control will be clearly defined in the informed consent; the participant or legally authorized representatives (e.g. parents, caregivers, or legal guardians) must sign this specific section. 'b. Female participants: Females of childbearing potential must have a negative blood or urine pregnancy test (with sensitivity of at least 50 mIU/mL) prior to administration of study drug. FOCBP participants must agree to remain abstinent from heterosexual sex during treatment and for 1 month after treatment or, if sexually active, to use two effective methods of birth control, one of which must be highly effective during and for 1 month after treatment. Additionally, sexually active FOCBP participants in a heterosexual relationship must already be using two effective methods of birth control (one of which must be highly effective) 1 month before treatment is to start. Specific risks of study drug use during pregnancy as well as the agreement to remain abstinent or use two effective methods of birth control (one of which must be highly effective) will be clearly defined in the informed consent; the participant or legally authorized representatives (e.g. parents, caregivers, or legal guardians) must sign this specific section. Informed Consent 11. Participants must be capable of giving written, signed, and dated informed participant/parent consent; and for participants who are minors, age-appropriate assent and/or legal guardian consent (performed according to local regulations). |
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| 以下の基準のいずれかに該当する被験者は、本試験の対象から除外する。 医学的状態 1. スクリーニング時の心電図検査で完全心ブロック及び左脚ブロックが認められた被験者 2. スクリーニング時の心エコー検査で、成人被験者の場合は中隔壁厚又は左室自由壁厚が 12 mm 超、小児及び青年の被験者の場合は母集団における標準値（population norms）と比較して Zスコアが 3超であることが示された被験者、或いは LVEF が 50%未満の被験者 3. スクリーニング時の心エコー検査で重度の僧帽弁逆流又は三尖弁逆流が認められた被験者 4. 酸素補充を要する重大な肺の基礎疾患のある被験者又はスクリーニング時の努力性肺活量が予測値の 35%未満の被験者 5. 治験責任医師によりコントロール不能と判断された心血管、肝、肺、消化器、内分泌、代謝、眼科、免疫、精神又はその他の重大な疾患がある被験者 6. 重度の肝機能障害のある被験者 '前治療／併用療法 7. シトクロム P450（CYP）3A4 活性の強力な阻害薬（グレープフルーツジュースを含む）又は誘導薬（セイヨウオトギリソウを含む）、イマチニブ等のキナーゼ阻害薬の併用 8. PET-CT サブスタディの被験者についてはビスフォスフォネート製剤の過去 1年間の使用及び併用 過去／同時期の臨床試験の経験 9. 他の介入臨床試験、又は画像診断による評価若しくは侵襲的手技（採血又は組織検体採取等）を伴う非介入試験への同時参加 その他の除外基準 10. アミラーゼ又はリパーゼ値が基準値上限（ULN）の 2 倍を超える、又は慢性膵炎の既往がある場合 '11. ULN の 5 倍を超えるアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）又はアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）上昇 12. 血液学的異常が認められる被験者： • ヘモグロビン（Hgb）<10 g/dL • 血小板<75,000/mm^3 • 白血球（WBC）<2,000/mm^3 13. 授乳中の女性被験者 14. 治験責任医師の判断により、本人及び／又はその家族が治験実施計画書を遵守できなくなるような何らかの理由がある場合 |
Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: Medical Conditions 1. Participants with complete heart block and left bundle branch block on screening electrocardiogram. 2. Participants with screening echocardiograph showing septal or left ventricular free wall thickness >12 mm for adult participants or a z-score >3 compared with population norms for children and adolescent participants or LVEF <50%. 3. Participants with severe mitral or tricuspid regurgitation on echocardiograph at screening. 4. Participants with significant underlying lung disease requiring supplementary oxygen or forced vital capacity <35% of predicted at screening. 5. Participants with uncontrolled cardiovascular, hepatic, pulmonary, gastrointestinal, endocrine, metabolic, ophthalmologic, immunologic, psychiatric, or other significant disease as judged by the investigator. 6. Participants with severe hepatic impairment. Prior/Concomitant Therapy 7. Concomitant medications that are strong inhibitors (including grapefruit juice) or inducers (including St Johns Wort) of cytochrome P450 (CYP) 3A4 activity or kinase inhibitors such as imatinib. 8. Prior use in the past year and concomitant use of bisphosphonates for participants in the PET-CT substudy. Prior/Concurrent Clinical Study Experience 9. Concurrent participation in another interventional clinical study, or a noninterventional study with radiographic measures or invasive procedures (e.g. collection of blood or tissue samples). Other Exclusions 10. Amylase or lipase >2* the upper limit of normal (ULN) or with a history of chronic pancreatitis. '11. Elevated aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) >5*ULN. 12. Participants with hematologic abnormalities: - Hgb<10g/dL - Platelets<75,000/mm^3 - WBC<2000/mm^3 13. Female participants who are breastfeeding. 14. Any reason that, in the opinion of the investigator, would lead to the inability of the participant and/or family to comply with the protocol. |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 進行性骨化性線維異形成症 | fibrodysplasia ossificans progressiva | ||
| あり | |||
| - fidrisertib 高用量群 - fidrisertib 低用量群 - プラセボ群 1日1回カプセルをそのまま飲み込む又は食事に振りかけて投与する |
- fidrisertib high dosage arm - fidrisertib low dosage arm - Placebo arm Oral capsule, swallowed whole or sprinkled onto food, once daily |
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| '- プラセボ投与群と比較した IPN60130 投与群での低線量 WBCT（頭部を除く）で測定した HO 量の M12 時点におけるベースラインからの年率変化 (期間：ベースラインから12ヶ月間) - 有害事象（AE）／重篤な有害事象（SAE）の発生率 (ベースラインから試験終了時（25ヶ月）まで) |
'1.Annualized change in HO volume as assessed by low-dose WBCT (excluding the head) in treated participants receiving IPN60130 compared with placebo. [Time Frame: From baseline to 12 months] 2.Incidence of Adverse Events / Serious Adverse Events (AEs/SAE) [Time Frame: From baseline until the end of study (25 months)] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| fidrisertib | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Clementia Pharmaceuticals Inc（Ipsen グループ会社） （治験国内管理人：株式会社アイコン・ジャパン） | |
| Clementia Pharmaceuticals Inc, an Ipsen Company (ICCC: ICON JAPAN K.K.) | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| あいち小児保健医療総合センター受託研究審査委員会 | Aichi Children's Health and Medical Center IRB | |
| 愛知県大府市森岡町七丁目426番地 | 7-426, Morioka-cho, Obu, Aichi | |
| 0562-43-0500 | ||
| shoni-tiken@sk00106.achmc.pref.aichi.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2020-002858-24 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |