臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年7月29日 | ||
| 令和6年7月9日 | ||
| インヒビター保有または非保有の重症（凝固因子活性 1%未満）の血友病 A 患者もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症（凝固因子活性 2%以下）の血友病 B 患者を対象として marstacimab による定期予防投与の長期の安全性，忍容性および有効性を検討する非盲検延長試験（治験実施計画書番号：B7841007） | ||
| インヒビター保有または非保有の血友病患者におけるmarstacimabの非盲検延長試験 | ||
| 河合 統介 | ||
| ファイザーR&D合同会社 | ||
| インヒビター保有または非保有の重症（凝固因子活性 1%未満）の血友病 A 患者もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症（凝固因子活性 2%以下）の血友病 B 患者を対象としてmarstacimab による定期予防投与の長期の安全性，忍容性および有効性を検討する。 | ||
| 3 | ||
| 血友病 A および B 患者（インヒビター保有および非保有）における出血傾向 | ||
| 募集中 | ||
| PF-06741086（marstacimab） | ||
| なし | ||
| 名古屋大学医学部附属病院治験審査員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年7月8日 |
| jRCT番号 | jRCT2041220046 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| インヒビター保有または非保有の重症（凝固因子活性 1%未満）の血友病 A 患者もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症（凝固因子活性 2%以下）の血友病 B 患者を対象として marstacimab による定期予防投与の長期の安全性，忍容性および有効性を検討する非盲検延長試験（治験実施計画書番号：B7841007） | AN OPEN-LABEL EXTENSION STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY, AND EFFICACY OF MARSTACIMAB PROPHYLAXIS IN PARTICIPANTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A AND B WITH OR WITHOUT INHIBITORS | ||
| インヒビター保有または非保有の血友病患者におけるmarstacimabの非盲検延長試験 | Open-Label Extension Study of Marstacimab in Hemophilia Participants With or Without Inhibitors | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 河合 統介 | Kawai Norisuke | ||
| / | ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | |
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| / | 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | |
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
| 治験情報窓口担当 | Clinical Trials Information Desk | ||
| ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | ||
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
| 令和4年6月15日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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広島県 |
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| 広島県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital -Transfusion Medicine |
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愛知県 |
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| 愛知県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectural Children's Medical Center |
|
埼玉県 |
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|
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| 埼玉県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 長野県立病院機構 長野県立こども病院 |
Nagano Children's Hospital |
|
長野県 |
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| 長野県 | |||
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| インヒビター保有または非保有の重症（凝固因子活性 1%未満）の血友病 A 患者もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症（凝固因子活性 2%以下）の血友病 B 患者を対象としてmarstacimab による定期予防投与の長期の安全性，忍容性および有効性を検討する。 | |||
| 3 | |||
| 2022年09月09日 | |||
| 2022年09月09日 | |||
| 2022年09月09日 | |||
| 2030年07月31日 | |||
| 145 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| カナダ/中国/クロアチア/フランス/香港/インド/イタリア/韓国/メキシコ/オマーン/セルビア/南アフリカ/スペイン/台湾/トルコ/米国 | Canada/China/Croatia/France/Hong Kong/India/Italy/Korea, Republic of/Mexico/Oman/Serbia/South Africa/Spain/Taiwan/Turkey/United States | ||
| •すべての治験参加者は先行試験の最低体重の基準を満たす 予定されているすべての来院，治療計画，臨床検査およびその他の治験手順を遵守する意思および能力を有している治験参加者 •先行試験を問題なく完了した治験参加者（先行試験を「早期中止」する必要がなかった治験参加者と定義する） |
All participants will have a minimum body weight as defined by parent studies Participants who are willing and able to comply with all scheduled visits, treatment plan, laboratory tests, and other study procedures. Participants have successfully completed participation in parent studies, defined as did not require "Early Termination" |
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| •冠動脈疾患，静脈または動脈血栓症（CTCAEグレード4以上），または虚血性疾患の過去または現在の治療またはその既往歴を有する（カテーテル関連血栓症を除く）。 •eGFRが30 mL/min/1.73 m2未満と定義される腎機能異常。 •予定された治験期間中に外科的処置が予定されている。 •治験責任医師による臨床評価および直近の臨床検査値レビューによって肝機能が不安定と判断された治験参加者は，本治験に不適切とされる場合がある。 •HIV陽性の治験参加者については，治験責任医師による臨床評価および直近の臨床検査値レビュー（可能な場合，治験実施医療機関で得られた直近のCD4数を含む）で疾患状態が悪化していると判断された治験参加者は，本治験に不適切とされる場合がある。 •免疫調節薬（静注用免疫グロブリン製剤，定期的なコルチコステロイドの全身投与，リツキシマブなど）による定期的な併用療法を受けている。 •治験期間中の免疫寛容導入療法の実施もしくは予定，またはFVIIIもしくはFIX製剤による定期予防投与の実施 •本治験への組み入れ前の30日以内もしくは半減期の5倍以内に，先行試験への参加を除き，治験薬または治験ワクチンを使用する他の治験に参加した，または本治験実施中にこれらの他の治験に参加する患者 •本治験の実施に直接関わっている治験実施医療機関のスタッフまたはファイザー社員，治験責任医師の指揮監督下にある治験実施医療機関のスタッフ，およびその親類縁者 |
Exclusion Criteria: *Previous or current treatment for or history of coronary artery disease, venous or arterial thrombosis (CTCAE Grade >3), or ischemic disease (except catheter-associated thrombosis) *Abnormal renal function as defined by eGFR <30 mL.min/1.73 m(2) *Known planned surgical procedure during the planned study period *Unstable hepatic function as determined by the Investigator clinical assessment and review of the participant's most recent laboratory results, which would make the participant inappropriate for the study *For participants known to be HIV+, worsening disease status as determined by the Investigator clinical assessment and review of participant's most recent laboratory results, to include recent locally available CD4 count (if available), which would make the participant inappropriate for the study *Regular, concomitant therapy with immunomodulatory drugs (eg, IVIG, and routine systemic corticosteroids, rituximab) *Ongoing or planned use of immune tolerance induction or prophylaxis with FVIII or FIX replacement during the study *Participation in other study involving investigational drug(s) or investigational vaccine(s) within 30 days or 5 half-lives prior to or during study participation, with the exception of participation in parent study *Investigator site staff or Pfizer employees directly involved in the conduct of the study, site staff otherwise supervised by the Investigator, and their respective family members |
||
| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 74歳 以下 | 74age old under | ||
| 男性 | Male | ||
| 血友病 A および B 患者（インヒビター保有および非保有）における出血傾向 | Bleeding tendency in patients with hemophilia A and B with and without inhibitors | ||
| あり | |||
| 12歳以上の治験参加者には，PF-06741086(marstacimab) 300 mgを初期負荷投与として皮下投与した後，1週間後から150 mgを週１回皮下投与する。用量漸増基準を満たした治験参加者には300 mgを週１回皮下投与する。 6歳以上12歳未満の治験参加者には，PF-06741086(marstacimab) 150 mgを初期負荷投与として皮下投与した後，1週間後から75 mgを週１回皮下投与する。用量漸増基準を満たした治験参加者には150 mgを週１回皮下投与する。 |
For participants aged >=12 years, marstacimab 300 mg SC for loading dose followed by 150 mg SC once weekly. 300 mg SC once weekly is prescribed for participants who meet dose escalation criteria. For participants aged >=6 to <12 years, marstacimab 150 mg SC for loading dose followed by 75 mg SC once weekly. 150 mg SC once weekly is prescribed for participants who meet dose escalation criteria. |
||
| •有害事象の報告例数（期間：ベースラインから7年まで） •重篤な有害事象の報告例数（期間：ベースラインから7年まで） •血栓事象の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで） •血栓性微小血管症の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで） •播種性血管内凝固／消費性凝固障害の発現例数（期間：ベースラインから7年まで） •Marstacimabに対する臨床的に意味のある持続的NAbの発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） •注射部位反応の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで） •バイタルサインの臨床的に意味のあるベースラインからの変化（期間：ベースラインから7年まで） •臨床的に意味のある臨床検査値異常の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） •重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） |
Primary Outcome Measures: 1.Number of subject reporting Adverse Events [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 2.Number of subjects reporting Serious Adverse Events [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 3.Incidence and severity of thrombotic events [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 4.Incidence and severity of thrombotic microangiopathy [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 5.Number of subjects reporting Disseminated intravascular coagulation/consumption coagulopathy [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 6.Incidence of clinically significant persistent NAb against marstacimab [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 7.Incidence and severity of injection site reaction [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 8.Clinically significant changes in vital signs from baseline [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 9.Incidence of clinically significant laboratory value abnormalities [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 10.Incidence of severe hypersensitivity and anaphylactic reactions [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] |
||
| •出血事象の年間発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） •凝固因子製剤の総使用量（期間：ベースラインから7年まで） •関節出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） •自然出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） •標的関節の出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） •総出血（治療の要不要を問わない）の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで） •4歳以上の治験参加者に対するHJHSを指標とする関節の変化（期間：ベースラインから7年まで） •被験者ごとの標的関節数のベースラインからの変化（期間：ベースラインから7年まで） •Health Utilities Measure questionnaireデータの変化（期間：ベースラインから7年まで） •17歳以上の治験参加者におけるHaem-A-QoL questionnaireデータの変化（期間：ベースラインから7年まで） •Haemo-QoL questionnaire データの変化（期間：ベースラインから7年まで） 8歳以上12歳未満はHaemo-QoL Cll, 12歳以上17歳未満はHaemo-QoL •バイパス製剤の総使用量（期間：ベースラインから7年まで） ・EQ-5D questionnaire データの変化（期間：ベースラインから7年まで） EQ-5D-5L（12歳以上）, EQ-5D-Y自己版（7歳以上11歳以下）, EQ-5D-Y代理人版（4歳以上6歳以下） |
1.Annualized rate of bleeding episodes [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] Derived for each subject for each treatment period by using the following formula: ABR = number of bleeds requiring treatments/ (days on treatment period / 365.25) 2.Total coagulation factor product consumption [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 3.Incidence of joint bleeds [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 4.Incidence of spontaneous bleeds [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 5.Incidence of target joint bleeds [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 6.Incidence of total bleeds (treated and untreated) [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 7.Change in joints measured by the HJHS [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] Change in joints as measured by the HJHS for participants >=4 years of age 8.Change in number of target joints per subject from baseline [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 9.Changes in Health Utilities Measure questionnaire data [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 10.Changes in Haem-A-QoL questionnaire data for participants >=17 years of age [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 11.Changes in Haemo-QoL questionnaire data [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] Haemo-QoL CII (Ages 8 to <12 years), Haemo-QoL (Ages 12 to <17) 12.Total bypass product consumption [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] 13. Changes in EQ-5D questionnaire data [ Time Frame: Baseline up to 7 years ] EQ-5D-Y Proxy (Ages >= 4 to <= 6 years), EQ-5D-Y Self (Ages >= 7 to <= 11 years), EQ-5D-5L (Ages >=12) |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| PF-06741086（marstacimab） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ファイザー株式会社 | |
| Pfizer Japan Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 名古屋大学医学部附属病院治験審査員会 | Nagoya University Hospital Institutional Review Board | |
| 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 | 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi | |
| 052-744-1956 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05145127 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 | Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests. URL:https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| （１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |