臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年6月4日 | ||
| 令和6年10月18日 | ||
| 原発性高シュウ酸尿症で腎機能が比較的維持されている0～11歳の小児患者を対象にnedosiranの有効性、安全性及び薬物動態を評価する非盲検多施設共同第Ⅱ相試験 | ||
| PH1、PH2又はPH3で腎機能が比較的維持されている0～11歳の小児患者におけるnedosiran投与（PHYOX8） | ||
| Bowman Thomas | ||
| Novo Nordisk | ||
| 推算糸球体濾過量及び血清クレアチニンより腎機能が比較的維持されていると判断された原発性高シュウ酸尿症の新生児、乳幼児、及び小児(0～11歳)を対象として、nedosiranの有効性、安全性および薬物動態を評価する。 | ||
| 2 | ||
| 原発性高シュウ酸尿症 | ||
| 募集終了 | ||
| Nedosiran (DCR-PHXC) | ||
| なし | ||
| 久留米大学臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年10月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2041220026 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 原発性高シュウ酸尿症で腎機能が比較的維持されている0～11歳の小児患者を対象にnedosiranの有効性、安全性及び薬物動態を評価する非盲検多施設共同第Ⅱ相試験 | A Phase 2 Open-Label Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Nedosiran in Pediatric Patients from Birth to 11 Years of Age with Primary Hyperoxaluria and Relatively Intact Renal Function (PHYOX8) | ||
| PH1、PH2又はPH3で腎機能が比較的維持されている0～11歳の小児患者におけるnedosiran投与（PHYOX8） | Nedosiran in Pediatric Patients from Birth to 11 Years of Age with PH1, PH2, or PH3 and Relatively Intact Renal Function (PHYOX8) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Bowman Thomas | Bowman Thomas | ||
| / | Novo Nordisk | Novo Nordisk | |
| / | 75 Hayden Ave. Lexington, MA 02421 US | 75 Hayden Ave. Lexington, MA 02421 US | |
| 1-617-621-8097 | |||
| TMBW@novonordisk.com | |||
| インテリムJRCT問合せ窓口 | intellim inquiry desk for JRCT | ||
| 株式会社インテリム | intellim Corporation | ||
| 臨床開発本部 | |||
| 110-0005 | |||
| 東京都台東区上野1丁目1番10号 | 1-1-10, Ueno, Taito-ku, Tokyo | ||
| 03-5688-7240 | |||
| intjrct@intellim.co.jp | |||
| 令和4年4月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
|
小児科 |
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830-0011 |
|||
福岡県 久留米市旭町67番地 |
|||
0942-35-3311 |
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|
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| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 名古屋市立大学病院 |
Nagoya City University Hospital |
|
泌尿器科 |
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467-8601 |
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愛知県 名古屋市瑞穂区瑞穂町字川澄1 |
|||
052-851-5511 |
|||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 推算糸球体濾過量及び血清クレアチニンより腎機能が比較的維持されていると判断された原発性高シュウ酸尿症の新生児、乳幼児、及び小児(0～11歳)を対象として、nedosiranの有効性、安全性および薬物動態を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 2022年04月28日 | |||
| 2022年09月09日 | |||
| 2022年04月20日 | |||
| 2024年10月31日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| その他 | other | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| フランス/ドイツ/英国/米国/カナダ/スペイン/イタリア/レバノン/ポーランド/トルコ | France/Germany/United Kingdom/United States/Canada/Spain/Italy/Lebanon/Poland/Turkey | ||
| ・同意書署名時に0～11歳である ・遺伝学的検査に基づきPH1、PH2又はPH3と診断された記録を有する ・スクリーニング時の平均スポットUox／クレアチニン比が、年齢別の95パーセンタイルの2倍超 ・体表面積1.73 m2で標準化したスクリーニング時のeGFRが30 mL/min以上 ・Day 1までの3ヵ月間のPH治療レジメンに変更がなく、親／法定後見人は、治験期間中、被験者に同一の治療レジメンを変更なく継続させることとする ・男性又は女性 ・被験者の親又は法定後見人は、同意説明文書（ICF）及び治験実施計画書に記載された要件及び制約事項の遵守を含めて、文書による同意が可能であることとする ・治験実施医療機関の担当者による追跡調査に協力し、治験のフローチャートに従って各評価日に治験実施医療機関まで被験者に随行し（規定来院、治療計画、臨床検査、その他の治験手順の遵守など）、規定来院時に評価尺度を用いた被験者の情報を一貫して継続的に提供し、指示どおりに正確かつ確実に治験薬を用意することができる法定後見人又は主要介護者が存在することとする ・健康保険システムの加入者又は受給者 |
- Birth to 11 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent. - Documented diagnosis of PH1, PH2, or PH3 confirmed by genotyping (historically available genotype information is acceptable for study eligibility). - Average spot Uox to creatinine ratio at Screening above 2 times the 95th percentile for age - Estimated GFR at screening >= 30 mL/min normalized to 1.73 m2 BSA - Participants must have been on a stable treatment regimen for PH for 3 months prior to Day 1 and parent(s)/legal guardian should be willing to ensure participant remains on the same stable treatment regimen during the study - Male or female - Participant's parent or legal guardian is capable of giving signed informed consent, which includes complia nce with the requirements and restrictions listed in the ICF and in this protocol - A legal guardian or primary caregiver must be available to help the study-site personnel ensure follow up; accompany the participant to the study site on each assessment day according to the SoA (e.g., able to comply with scheduled visits, treatment plan, laboratory tests and other study procedures); consistently and consecutively be available to provide information on the participant using the rating scales during the scheduled study visits; accurately and reliably dispense study intervention as directed - Affiliated with or is a beneficiary of a health insurance system |
||
| ・腎移植又は肝移植の既往がある、あるいは治験期間中にその予定がある ・現在透析を受けている、又は治験期間中にその必要性が生じると予測される ・Poxが30 μmol/L超 ・重度の全身性シュウ酸沈着の症状を示す記録を有する ・治験の遵守又はデータの解釈を妨げる、あるいは被験者の安全性に影響を及ぼす可能性のある状態又は併存疾患を有する ・過去6ヵ月以内におけるRNAi薬の使用 ・オリゴヌクレオチドを用いた治療に対して反応が発現した既往を有する ・臨床試験に参加し、治験薬がスクリーニング前の4ヵ月以内又は当該治験薬の半減期の5倍以内（いずれか長い方）に投与されている ・肝機能検査異常：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が年齢別及び男女別正常値上限（ULN）の1.5倍を超える。 ・nedosiran又は製剤中のいずれかの成分に対する過敏症を有する ・治験計画書に詳述する生活習慣に関する要件を含めて、規定された治験手順を遵守できない又は遵守する意思がない。 |
- Prior renal or hepatic transplantation; or planned transplantation within the study period - Currently receiving dialysis or anticipating requirement for dialysis during the study period - Plasma oxalate (Pox) > 30 micromol/L - Documented evidence of clinical manifestations of severe systemic oxalosis - Presence of any condition or comorbidities that would interfere with study compliance or data interpretation or potentially impact participant's safety - Use of an RNAi drug within the last 6 months - History of reactions to an oligonucleotide-based therapy - Participation in any clinical study in which they received an IMP within 4 months or 5 times the half-life of the drug (whichever is longer) before Screening - Liver function test (LFT) abnormalities : alanine aminotransferase (ALT) and/or aspartate aminotransferase (AST) > 1.5 x ULN for age and gender - Known hypersensitivity to nedosiran, or any of its ingredients - Inability or unwillingness to comply with the specified study procedures, including the lifestyle considerations detailed in protocol |
||
| 0歳 0ヶ月 0週 以上 | 0age 0month 0week old over | ||
| 12歳 0ヶ月 0週 未満 | 12age 0month week old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 原発性高シュウ酸尿症 | Primary hyperoxaluria | ||
| あり | |||
| 月1回6ヵ月間nedosiran 3.5 mg/kg（ただし170mg以下）を腹部又は大腿部 に皮下注射する。1回の注射用量は0.5mlを超えない。0.5mlを超える場合は 2回に分割して投与する必要がある。スクリーニング時に生後6か月未満の 場合は、体重変化を反映させるためにDay90に用量を調節するが、それ以外 は用量を調節してはならない。 |
Participants will receive monthly SC doses (3.5 mg/kg, not exceed 170 mg) of nedosiran over 6 months.The maximum injection volume in participants is 0.5 mL; if the participant's weight requires an injection volume > 0.5 mL, the total dose will be administered as 2 SC injections. No dose modifications are allowed, except for dose adjustments based upon weight at Day 90 for participants < 6 months of age at Screening. |
||
| PH1、PH2、及びPH3の被験者サブグループにおける、スポット尿中シュウ酸／クレアチニン比のベースラインからMonth 6までの変化率及び変化量 | Percent and absolute change from Baseline to Month 6 in spot urinary oxalate-to-creatinine ratio in PH1, PH2, or PH3 participant subgroups | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Nedosiran (DCR-PHXC) | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Dicerna Pharmaceuticals, Inc. | |
| Dicerna Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 久留米大学臨床試験審査委員会 | Kurume University Institutional Review Board | |
| 福岡県久留米市旭町67番地 | 67 Asahi-machi,Kurume-shi, Fukuoka, Japan, Fukuoka | |
| 0942-31-7200 | ||
| kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
| 名古屋市立大学医学系研究倫理審査委員会 | Nagoya City University Institutional Review Board | |
| 愛知県名古屋市瑞穂区瑞穂町字川澄1番地 | 1 Kawasumi, Mizuho-cho, Mizuho-ku, Nagoya, Aichi, Japan, Aichi | |
| 052-851-5511 | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05001269 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |