臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年4月8日 | ||
| 令和6年4月5日 | ||
| 骨髄線維症及びその他の進行性骨髄系腫瘍患者を対象としたINCB057643の第1相、非盲検、安全性及び忍容性試験 | ||
| 骨髄線維症及びその他の進行性骨髄系腫瘍患者を対象としたINCB057643の第1相、非盲検、安全性及び忍容性試験 | ||
| 植田 英治 | ||
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | ||
| 治療 Treatment | ||
| 1 | ||
| 骨髄線維症、骨髄異形成症候群、骨髄異形成症候群／骨髄増殖性腫瘍、本態性血小板血症 | ||
| 募集中 | ||
| INCB057643：なし、ルキソリチニブ：ルキソリチニブリン酸塩 | ||
| INCB057643：なし、ルキソリチニブ：ジャカビ | ||
| 藤田医科大学病院群共同治験審査委員会（最初に承認を得たIRBを記載） | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年4月5日 |
| jRCT番号 | jRCT2041220002 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 骨髄線維症及びその他の進行性骨髄系腫瘍患者を対象としたINCB057643の第1相、非盲検、安全性及び忍容性試験 | A Phase 1, Open-Label, Safety and Tolerability Study of INCB057643 in Participants With Myelofibrosis and Other Advanced Myeloid Neoplasms | ||
| 骨髄線維症及びその他の進行性骨髄系腫瘍患者を対象としたINCB057643の第1相、非盲検、安全性及び忍容性試験 | A Phase 1, Open-Label, Safety and Tolerability Study of INCB057643 in Participants With Myelofibrosis and Other Advanced Myeloid Neoplasms | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 植田 英治 | Eiji Ueda | ||
| / | インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | Incyte Biosciences Japan G.K. | |
| 臨床開発 | |||
| 100-0006 | |||
| / | 東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 | Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan | |
| 0120-094-139 | |||
| jpmedinfo@incyte.com | |||
| メディカルインフォメーションセンター | Medical Information Center | ||
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | Incyte Biosciences Japan G.K. | ||
| 100-0006 | |||
| 東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 | Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan | ||
| 0120-094-139 | |||
| jpmedinfo@incyte.com | |||
| 令和4年3月25日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立がん研究センター東病院 |
National Cancer Center Hospital East |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 藤田医科大学病院 |
Fujita Health University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 山梨大学医学部付属病院 |
University of Yamanashi Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治療 Treatment | |||
| 1 | |||
| 2022年05月09日 | |||
| 2023年09月28日 | |||
| 2021年02月23日 | |||
| 2024年11月11日 | |||
| 138 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ合衆国/カナダ/フィンランド/イタリア/スペイン/イギリス | U.S.A/Canada/Finland/Italy/Spain/United Kingdom | ||
| 1. ICFへの署名時点で18歳以上の患者。 2. パート1 単剤療法：再発又は難治性のMF（原発性MF、PVから移行したMF又はETから移行したMF）、MDS、MDS/MPN、又はETの診断が確定され、1ライン以上の治療歴があり、前回の治療に対して難治性、再発又は不耐容を示し、臨床的ベネフィットが得られるとされる治療が存在しないと治験責任（分担）医師により判断された患者。 a. 治験実施計画書の規定に従い、測定可能病変（触知可能な脾臓及び症状）を伴うMF及びDIPSSに従いリスク分類が中間-II リスク又は高リスクに分類される。MF患者はルキソリチニブ等のJAK阻害剤の投与歴を有していなければならない。 b. ET患者は、治験実施計画書に従い、ヒドロキシウレアに難治性の疾患を有していなければならない。 3. パート2 ルキソリチニブとの併用療法 a. 治験実施計画書の規定に従い、組織学的検査又は細胞学的検査で原発性MF又は続発性MF（PVから移行したMF及びETから移行したMF）の診断が確定され、測定可能病変（触知可能な脾臓及び症状）を伴い、現在ルキソリチニブの投与を受けているものの至適奏効未満又はJAK阻害薬の投与歴がない患者。 b. 至適奏効未満は、治験治療の初回投与の直前8 週間以上にわたり一定用量でルキソリチニブの単剤療法を受けていることと定義する。毒性に起因する、投与1 日目の前8 週間以内に行われた1 回の減量は許容される。 c. JAK 阻害剤の投与歴がないとは、患者にルキソリチニブ等のJAK 阻害剤の投与歴がないことと定義する。及び d. パート2 の用量漸増：DIPSSに従いリスク分類が中間-II リスク又は高リスクに分類される。 e. パート2 の用量拡大：リスク分類が中間-I リスク、中間-II リスク又は高リスクに分類される。 f. パート2 の用量拡大の慢性MF 患者は、スクリーニング時又はベースライン時に骨髄芽球割合が5%未満かつ末梢血中の芽球が未検出／持続的な芽球数がなくかつ現在ルキソリチニブの投与を受けているものの、至適奏効未満の患者と定義する。 g. パート2 の用量拡大のMF 移行期の患者は、骨髄芽球割合が5%以上20%未満又は2 週間以上間隔を空けて2 回にわたり末梢血中の芽球割合が10%以上でありかつ現在ルキソリチニブの投与を受けているものの、至適奏効未満の患者と定義する。 h. パート2 の用量拡大のJAK 阻害剤の投与歴がない患者は、スクリーニング時の血液学的検査で末梢血中の芽球数が10%未満の場合、ルキソリチニブの投与に適格である。 4. 造血幹細胞移植等の根治的治療の候補にならない患者。 5. ECOG パフォーマンスステータスが0～2 の患者。 6. 余命24週間以上の患者。 7. 以下の基準に基づく避妊の意思がある患者。 a. 男性患者は、スクリーニング時から治験治療の最終投与90 日後まで、パートナーの妊娠を避けるために適切な予防策（99%以上確実な手段）を取ることに同意しなければならず、この期間中は精子を提供してはならない。99%以上の効果がある許容される避妊法を患者に伝え、本人の理解を確認する。 b. 妊娠可能な女性はスクリーニング時及び投与1 日目の初回投与前の血清妊娠検査で陰性でなければならず、またスクリーニング時から安全性追跡調査まで妊娠を避けるための適切な避妊法（99%以上確実な方法）を用いることに同意しなければならない。99%以上の効果がある許容される避妊法を患者に伝え、本人の理解を確認する。 c. 妊娠不可能な女性（子宮摘出術及び／若しくは両側卵巣摘出術により外科的に不妊となった女性又は抗がん剤による治療等の他の医学的理由がなく12ヵ月以上無月経）は適格とする。 |
1. Age 18 years and older at the time of signing the informed consent. 2. Part 1 Monotherapy: Participants with confirmed diagnosis of relapsed or refractory MF (primary, or post-PV and post-ET), MDS, MDS/MPN, or ET who have received at least 1 prior line of therapy; are either refractory, relapsed, or intolerant to the last therapy; and there is no available therapy that would provide clinical benefit in the opinion of the investigator. a. MF with measurable disease (palpable spleen and symptoms) as defined in the protocol and risk category of intermediate 2 or high according to DIPSS. MF participants must have received a JAK inhibitor(s), such as ruxolitinib. b. ET participants should have disease refractory to hydroxyurea as defined by the protocol. 3. Part 2 Combination with ruxolitinib. a. Primary MF or secondary MFs (post-PV MF and post-ET MF), histologically or cytologically confirmed, with measurable disease (palpable spleen and symptoms) as defined in the protocol, either currently receiving ruxolitinib with suboptimal response or JAKi-naive. b. Suboptimal response is defined as currently being treated with ruxolitinib monotherapy at a stable dose for >= 8 weeks immediately preceding the first dose of study treatment. One dose reduction due to toxicities within 8 weeks prior to Study Day 1 is permitted. c. JAKi-naive is defined as those participants that have no prior use of any JAK inhibitor, including ruxolitinib, and; d. Part 2 dose escalation: Risk category of intermediate-2 or high according to DIPSS. e. Part 2 dose expansion: Risk category of intermediate-1, intermediate-2, or high according to DIPSS. f. Part 2 dose expansion participants with chronic MF are defined as participants with bone marrow myeloblast percentage < 5% and no blasts detected/not persistent blast count in peripheral blood at screening or baseline, AND who are currently receiving ruxolitinib and having suboptimal response. g. Part 2 dose expansion participants with accelerated-phase MF are defined as having either a bone marrow myeloblast percentage >= 5% to < 20% or a myeloblast percentage >= 10% in peripheral blood on 2 occasions at least 2 weeks apart, AND are currently receiving ruxolitinib and have a suboptimal response. h. Part 2 dose expansion participants with JAKi-naive MF are eligible to receive ruxolitinib, with peripheral blood blast count of < 10% at the screening hematology assessment. 4. Must not be a candidate for potentially curative therapy, including hematopoietic stem cell transplantation. 5. ECOG performance status 0 to 2. 6. Life expectancy >= 24 weeks. 7. Willingness to avoid pregnancy or fathering children based on criteria. a. Men must agree to take appropriate precautions to avoid fathering children (with at least 99% certainty) from screening through 90 days after the last dose of study treatment and must refrain from donating sperm during this period. Permitted methods that are at least 99% effective in preventing pregnancy should be communicated to the participants and their understanding confirmed. b. Women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test at screening and before the first dose on Day 1 and must agree to take appropriate precautions to avoid pregnancy (with at least 99% certainty) from screening through safety follow-up. Permitted methods that are at least 99% effective in preventing pregnancy should be communicated to the participants and their understanding confirmed. c. Women of nonchildbearing potential (ie, surgically sterile with a hysterectomy and/or bilateral oophorectomy OR >= 12 months of amenorrhea without any other medical reasons such as treatment with anticancer agents) are eligible. |
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| 1. BET阻害剤の投与を受けた患者。 2. 治験薬の初回投与前に治験実施計画書に規定された期間内に抗がん剤又は治験薬による治療を受けている患者。 パート2 のJAK 阻害剤の投与歴なしでは、JAK 阻害剤（ルキソリチニブ等）の治療や、投与開始3 ヵ月以内のMF に対する治験治療又はMF や別の適応症に対するその他の標準治療（ヒドロキシウレアを除く）を受けた患者。ヒドロキシウレアは投与開始3 週間前に中止しなければならない。ルキソリチニブに対して至適奏効未満である患者については、現在使用中の用量で継続し、ルキソリチニブのウォッシュアウトは不要である。 3. スクリーニング時に除外基準に該当する臨床検査値が認められた患者。（以下を含むがこれらに限定されない） a. 血小板数 パート1（単剤療法の用量拡大、MF）：＜75 x 109/L パート1（単剤療法の用量拡大、ET）：＜450 x 109/L パート2（併用療法の用量漸増及び用量拡大）：＜75 x 109/L パート2（併用療法の用量拡大、JAK阻害剤の投与歴がないMF）：＜100 x 109/L b. Hgb：Hgb 低値を治療するのにRBC 輸血を受ける意思がない患者は除外する。 c. ANC < 0.75 x 109/L. 4. 治験実施計画書に規定された腎機能、肝機能及び凝固機能が不十分な患者。 5. 本治験治療以外の抗がん剤治療を受けている患者。 6. 登録前6 ヵ月以内に同種造血幹細胞移植を受けた患者（メディカルモニターによる承認を得た場合を除く）、活動性の移植片対宿主病を有する患者又は治験治療の初回投与前2 週間以内に同種移植後の免疫抑制療法を受けた患者。 7. メディカルモニターによる承認を得た場合を除き、治験治療の初回投与前3ヵ月以内に自家造血幹細胞移植を受けた患者。 8. コントロール不良の重大な病状が同時に認められる患者。病状としては以下のものがあるがこれらに限定されない。 重大なGI 疾患、臨床的に意義がある又はコントロール不良の心疾患の病歴がある患者、治験責任（分担）医師により臨床的に意味があると判断されたECG 異常所見の病歴がある患者、出血疾患の病歴がある又は出血リスクの高い患者。 9. 治療を要する活動性の細菌、真菌、寄生虫又はウイルス感染がある患者。 10. 治験治療の初回投与前14 日以内又は半減期の5 倍以内（いずれか長い方）に強力なシトクロムP450（CYP）3A4 阻害剤又は誘導剤の使用を含め、治験実施計画書で規定されている併用禁止薬を現在使用している患者。 |
1. Prior receipt of a BET inhibitor. 2. Receipt of anticancer medications or investigational drugs within the protocol-defined interval before the first dose of study treatment. For Part 2 JAKi-naive, prior use of a JAK inhibitor (including ruxolitinib) and no use of experimental drug therapy for MF or any other standard drug (except hydroxyurea) used for MF or another indication within 3 months of starting study drug. Hydroxyurea must be discontinued 3 weeks prior to starting study treatment. For participants with suboptimal response to ruxolitinib, ruxolitinib will continue at the participants' current ongoing doses, no ruxolitinib washout is needed. 3. Participants with exclusionary laboratory values at screening defined as, including, but not limited to, a. Platelets. Part 1 (monotherapy dose expansion, MF): < 75 x 109/L. Part 1 (monotherapy dose expansion, ET): < 450 x 109/L. Part 2 (combination dose escalation and expansion): < 75 x 109/L. Part 2 (combination dose expansion, JAKi-naive MF): < 100 x 109/L. b. Hemoglobin: Participants unwilling to receive red blood cell transfusion to treat low hemoglobin levels are excluded. c. ANC < 0.75 x 109/L. 4. inadequate renal, hepatic and coagulation functions as defined in the protocol. 5. Concurrent anticancer therapy other than the therapies being tested in this study. 6. Participants who have received allogeneic hematopoietic stem cell transplantation within 6 months of enrollment (unless approved by the medical monitor), or have active graft versus-host disease, or have received immunosuppressive therapy following allogeneic transplant within 2 weeks of the first dose of study treatment. Unless approved by the medical monitor, may not have received autologous hematopoietic stem-cell transplant within 3 months before the first dose of study treatment. 7. Unless approved by the medical monitor, may not have received autologous hematopoietic stem-cell transplant within 3 months before the first dose of study treatment. 8. Significant concurrent, uncontrolled medical condition, including but not limited to, significant GI disorder, history of or current clinically significant or uncontrolled cardiac disease, history or presence of an abnormal ECG that, in the investigator's opinion, is clinically meaningful, and history of bleeding disorder or at a high risk of bleeding. 9. Active bacterial, fungal, parasitic, or viral infection that requires therapy. 10. Current use of prohibited medication as described in the protocol, including the use of any potent CYP3A4 inhibitors or inducers within 14 days or 5 half lives (whichever is longer) before the first dose of study treatment. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 骨髄線維症、骨髄異形成症候群、骨髄異形成症候群／骨髄増殖性腫瘍、本態性血小板血症 | MF, MDS, MDS/MPN, ET | ||
| あり | |||
| - INCB 057643単剤療法 用量漸増および用量拡大 - INCB 057643及びルキソリチニブとの併用療法 用量漸増および用量拡大 ルキソリチニブは、各被験者のスクリーニング来院時に安定用量として指定された用量を1日2回投与する。許容される用量は5 mgから25 mgの1日2回投与である。 |
- INCB057643 Monotherapy INCB057643 dose escalation and dose expansion - INCB057643 Combination with Ruxolitinib Combination arm in dose escalation and dose expansion Ruxolitinib will be administered twice a day using the dose designated as the stable dose at the time of the screening visit for each subject. Acceptable doses are 5 mg BID to 25 mg BID. |
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| TEAEの発現例数 | Number of treatment-emergent adverse events | ||
| 1. 脾臓容積に基づく奏効 2. ベースラインからの脾臓容積に対する奏効の持続期間（MFのみ） 3. 症状に対する奏効率（MF又はET） 4. 貧血に対する奏効（MFのみ） 5. 貧血に対する奏効の持続期間（MFのみ） 6. ベースラインからのHgb 値の変化（MFのみ） 7. 赤血球輸血依存性（MFのみ） 8. 奏効（ETのみ） 9. 血小板数減少又はWBC 数減少の持続（ETのみ） 10. 骨髄芽球の完全寛解（MF、MDS 及びMDS/MPN） 11. 骨髄芽球の部分寛解（MF、MDS 及びMDS/MPN） 12. 末梢血中の芽球の完全寛解（MF、MDS 及びMDS/MPN） 13. 末梢血中の芽球の部分寛解（MF、MDS 及びMDS/MPN） 14. 芽球の完全寛解又は部分寛解の持続（MF、MDS 及びMDS/MPN） |
1. Spleen Volume Response 2. Duration of a Spleen Volume Response from baseline (MF only) 3. Symptom Response Rate (MF or ET) 4. Anemia Response (MF only) 5. Duration of Anemia Response (MF only) 6. Changes in hemoglobin value from baseline (MF only) 7. Red Blood Cell (RBC) Transfusion Burden (MF only) 8. Overall response (ET only) 9. Duration of platelet count reduction or White Blood Cell (WBC) count reduction (ET only) 10. Bone Marrow (BM) Blast Complete Remission (MF, myelodysplastic syndrome (MDS), and MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN)) 11. BM Blast Partial Remission (MF, MDS, and MDS/MPN) 12. Peripheral Blast Complete Remission (MF, MDS, and MDS/MPN) 13. Peripheral Blast Partial Remission (MF, MDS, and MDS/MPN) 14. Durable Blast Complete or Partial remission (MF, MDS, and MDS/MPN) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| INCB057643：なし、ルキソリチニブ：ルキソリチニブリン酸塩 | |||
| INCB057643：なし、ルキソリチニブ：ジャカビ | |||
| ルキソリチニブ：22600AMX00759000, 22900AMX00507000 | |||
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | |||
| 東京都 千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | |
| Incyte Biosciences Japan G.K. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 藤田医科大学病院群共同治験審査委員会（最初に承認を得たIRBを記載） | Fujita Health University Hospital group Institutional Review Board (The first approved IRB is shown) | |
| 愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 | Dengakugakubo-1-98 Kutsukakecho, Toyoake, Aichi | |
| 0562-93-2139 | ||
| aca-rspf@fujita-hu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04279847 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| 本治験では個々の患者データの入手は不可。 | Access to patient level data is not available for this study. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |