臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年2月17日 | ||
| 令和6年11月13日 | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の被験者を対象としてデルシメラゴン（MT-7117）経口錠の安全性及び忍容性を評価する第3相，多施設共同，非盲検，長期継続投与試験 | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の被験者を対象としてデルシメラゴン（MT-7117）経口錠の安全性及び忍容性を評価する継続投与試験 | ||
| 近藤 和興 | ||
| 田辺三菱製薬株式会社 | ||
| デルシメラゴン経口錠の長期の安全性及び忍容性を評価する． | ||
| 3 | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP） | ||
| 募集中 | ||
| デルシメラゴン リン酸 | ||
| なし | ||
| 国立大学法人 富山大学附属病院医薬品受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年11月13日 |
| jRCT番号 | jRCT2041210146 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の被験者を対象としてデルシメラゴン（MT-7117）経口錠の安全性及び忍容性を評価する第3相，多施設共同，非盲検，長期継続投与試験 | A Phase 3, Multicenter, Open-label, Long-term, Extension Study to Evaluate Safety and Tolerability of Oral Dersimelagon (MT-7117) in Subjects with Erythropoietic Protoporphyria (EPP) or X-Linked Protoporphyria (XLP) | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の被験者を対象としてデルシメラゴン（MT-7117）経口錠の安全性及び忍容性を評価する継続投与試験 | Extension Study to Evaluate Safety and Tolerability of Oral Dersimelagon (MT-7117) in Subjects With Erythropoietic Protoporphyria (EPP) or X-Linked Protoporphyria (XLP) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 近藤 和興 | Kondou Kazuoki | ||
| / | 田辺三菱製薬株式会社 | Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation | |
| 100-8205 | |||
| / | 東京都千代⽥区丸の内1-1-1 | 1-1-1, Marunouchi Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 03-5960-9608 | |||
| cti-inq-ml@ml.mt-pharma.co.jp | |||
| 臨床試験 問合せ窓口 | Clinical Trials Information Desk | ||
| 田辺三菱製薬株式会社 | Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation | ||
| 100-8205 | |||
| 東京都千代⽥区丸の内1-1-1 | 1-1-1, Marunouchi Chiyoda-ku, Tokyo | ||
| 03-5960-9608 | |||
| cti-inq-ml@ml.mt-pharma.co.jp | |||
| 令和4年2月24日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 富山大学附属病院 |
Toyama University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
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| / | ソフィアひふ科クリニック |
Sophia Dermatology Clinic |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪医科薬科大学病院 |
Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東京都済生会中央病院 |
Tokyo Saiseikai Central Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | マツダ株式会社 マツダ病院 |
Mazda Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 浜松医科大学医学部附属病院 |
Hamamatsu University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| デルシメラゴン経口錠の長期の安全性及び忍容性を評価する． | |||
| 3 | |||
| 2022年05月06日 | |||
| 2022年05月11日 | |||
| 2021年11月29日 | |||
| 2027年12月31日 | |||
| 301 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/オーストラリア/カナダ/ドイツ/イタリア/ノルウェー/スペイン/スウェーデン/イギリス/ベルギー/チェコ/フランス/オランダ/ポーランド | United States of America/Australia/Canada/Germany/Italy/Norway/Spain/Sweden/United Kingdom/Belgium/Czech Republic/France/Netherlands/Poland | ||
| 追加のスクリーニング基準の確認が適格性評価に適用される場合があります： 1. 本試験への参加について，文書による同意を示した被験者．被験者が未成年の場合，被験者本人と親の文書による同意を示した被験者． 2.以下を終了した被験者 •MT-7117-G01試験［Week 58（Visit 12）まで終了又は •MT-7117-A-302試験［Week 58（Visit 10）まで終了］又は •治験実施計画書第1回又は第2回修正に従ってMT-7117-A-301試験（EOT - Week 104又はWeek 130まで終了） 3. すべての規定来院のために実施医療機関に来院する意思があり，来院可能な被験者． 4. 本試験の性質及び参加に伴うリスクを理解することができ，治験実施計画書の制限及び要件（来院を含む）に協力し，従う意思があると，治験責任（分担）医師が判断した被験者． 5. 女性の被験者は，治験薬の最初の投与の前のベースラインの来院時の尿の妊娠検査で陰性であり，非授乳者である被験者． 6. 妊娠・生殖可能な女性の被験者，またパートナーが妊娠・生殖可能な男性被験者の場合，バリア式避妊法を含む2種類の避妊法を使用することに同意しなければならない（特に女性被験者では，1種類の避妊法は極めて有効な方法でなければならない）． |
Additional screening criteria check may apply for qualification: 1. Subjects provided written informed consent to participate. For adolescent subjects, both adolescent assent and parental consent will be provided. 2.Subjects who have completed: - MT-7117-G01 (completed through Week 58 [Visit 12]) or - MT-7117-A-302 (completed through Week 58 [Visit 10]) or - MT-7117-A-301 (completed EOT - Week 104 or Week 130) according to protocol amendment 1 or 2. 3. Subjects are willing and able to travel to the study sites for all scheduled visits. 4. In the Investigator's opinion, subject can understand the nature of the study and any risks involved in participation, and is willing to cooperate and comply with the protocol restrictions and requirements (including travel). 5. Female subjects who are non-lactating and have a negative urine pregnancy test at baseline visit prior to receiving the first dose of study drug. 6. Female subjects of childbearing potential and male subjects with partner of child-bearing potential must agree to use 2 effective methods of contraception including barrier method (especially for female subjects, one method must be highly effective method). |
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| 追加のスクリーニング基準の確認が適格性評価に適用される場合があります： 1.EPP又はXLP以外の光線過敏症の既往歴又は現病歴を有する被験者． 2.スクリーニング時に，治験責任（分担）医師が治験依頼者のメディカルモニターとの協議後に臨床的に重大と判断したあらゆる肝胆道系疾患を有する被験者，又はその既往歴を有する被験者． 3.スクリーニング時に，AST，ALT，ALPが基準値上限（ULN）の3.0倍以上，又は総ビリルビンがULNの1.5倍超の被験者． 4.過度のアルコール摂取又はその既往（過去2年以内）があると治験責任（分担）医師が判断した被験者． 5.黒色腫の既往がある被験者． 6.扁平上皮癌，基底細胞癌又はその他の悪性皮膚病変の現病歴を有する被験者．疑義のある部位又は母斑は評価される．もし，疑義のある部位又は母斑が生検や切除によって取り除かれない場合，被験者は試験から除外される． 7.治験責任（分担）医師が臨床的に重大であり，試験の評価及び／又は被験者の安全性を妨げる可能性があると判断した精神疾患の既往歴又は現病歴を有する被験者． 8.被験者の医療記録に基づき，臨床的に重大な急性又は慢性腎疾患（血液透析を含む）を有する，又は成人についてはCKD-EPIのクレアチニン式（2009年），青年についてはSchwartzのクレアチニン式（2009年）によって算出された推算糸球体濾過量（eGFR）が60 mL/分未満である被験者（治験実施地域内の推奨によって，成人についてはMDRDでの算出も可能）． 9.治験の目的及び／又は被験者の安全性を妨げる可能性があると治験責任（分担）医師が判断した臨床的に重大な疾患又は臨床検査値異常が認められる被験者． 10.妊娠中又は授乳中の被験者．治験期間中に妊娠する意向のある被験者． 11.ベースライン（Visit 2）前3ヵ月以内に光線療法又はafamelanotide投与を受けた被験者． 12.ベースライン（Visit 2）前4週以内に，試験の評価項目に影響を及ぼす可能性があると治験責任（分担）医師が判断する用量のシメチジン又は抗酸化剤（βカロテン，システイン，ピリドキシン等を含むが，これらに限定されない）の投与を受けた被験者． 13.ベースライン（Visit 2）前4週以内に，CSA規制対象の鎮痛薬を慢性的に投与している被験者．なお，以下の投与に関しては除外基準に該当しない． •ベースラインの3ヵ月以上前におけるCSA規制対象の鎮痛剤の急性投与 •鎮痛を目的とした一般用医薬品(OTCs)（非ステロイド性抗炎症薬(NSAIDs)やアスピリン）の投与 •ベースライン（Visit 2）前3ヵ月以内におけるCSA規制対象の鎮痛剤の屯用 *CSA規制対象の鎮痛剤： 米国の規制物質法（Controlled Substances Act: CSA）の対象となっている鎮痛剤を指す．該当する薬物の例としてモルヒネ，ヒドロコドン，オキシコドン，フェンタニル，あるいはこれらのCSA規制対象の薬剤と規制対象外の薬物やNSAIDとの合剤（Percocet，Vicodinなど）が挙げられる． 14.試験の目的又は被験者の安全性を妨げる可能性がある薬剤又はサプリメントによる治療を受けていると治験責任（分担）医師が判断した被験者． 15.スクリーニング前12週以内又は治験薬の半減期の5倍に相当する期間内（いずれか長い方）にデルシメラゴン以外の何らかの治験薬の投与を受けた被験者． 16.有効成分及び／又は賦形剤（乳糖一水和物，ヒドロキシプロピルセルロース，カルメロースカルシウム，ステアリン酸マグネシウム，ヒプロメロース，二酸化チタン，タルク，ポリエチレングリコール，黄色酸化鉄，赤色酸化鉄及び黒色酸化鉄）に対する過敏症の既往歴を有する被験者． 17.錠剤を飲み込むことができない被験者あるいは吸収不良症候群，胃切除，小腸切除，減量手術，症候性炎症性腸疾患，又は部分若しくは完全腸閉塞などの胃腸機能に重大な影響を及ぼす疾患を有する被験者． 18.ベースライン（Visit 2又は再登録Visit 2）前1週以内に以下の薬剤（ただし，これらに限定されない）を使用した被験者． a.チトクロムP450（CYP）3A4によって主に代謝されることが知られており，薬剤の治療域が狭いことから血漿中濃度の上昇によって，臨床上の安全性の懸念や重大な医学的事象に関連する薬剤． b.P糖蛋白質（P-gp），乳癌耐性蛋白質（BCRP），有機アニオン輸送ポリペプチド（OATP）1B1又はOATP1B3の基質となることが知られている薬剤で，これらの薬剤の血漿中濃度の上昇が重大な医学的事象と関連する薬剤． |
Additional screening criteria check may apply for qualification: 1. History or presence of photodermatoses other than EPP or XLP. 2. Presence or history of any hepatobiliary disease at Screening, determined as clinically significant by the Investigator after the discussion with the Sponsor Medical Monitor. 3. Subjects with AST, ALT, ALP >=3.0 * upper limit of normal (ULN) or total bilirubin >1.5 * ULN at Screening. 4. Subjects with or having a history (in the last 2 years) of excessive alcohol intake in the opinion of the Investigator. 5. History of melanoma. 6. Presence of squamous cell carcinoma, basal cell carcinoma, or other malignant skin lesions. Any suspicious lesions or nevi will be evaluated. If the suspicious lesion or nevi cannot be resolved through biopsy or excision, the subject will be excluded from the study. 7. History or presence of psychiatric disease judged to be clinically significant by the Investigator and which may interfere with the study evaluation and/or safety of the subjects. 8. Presence of clinically significant acute or chronic renal disease based upon the subject's medical records including hemodialysis; an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <60 mL/min/1.73m^2 as calculated by the CKD-EPI creatinine equation (2009) for adults and by the Schwartz creatinine equation for adolescents (2009). MDRD can be used for adults per local recommendations. 9. Presence of any clinically significant disease or laboratory abnormality which, in the opinion of the Investigator, can interfere with the study objectives and/or safety of the subjects. 10. Female subjects who are pregnant, lactating, or intending to become pregnant during the study. 11. Treatment with phototherapy or afamelanotide within 3 months before baseline (Visit 2). 12. Treatment with cimetidine or antioxidant agents at doses which, in the opinion of the Investigator, may affect study endpoints (including but not limited to beta-carotene, cysteine, pyridoxine) within 4 weeks before baseline (Visit 2). 13. Chronic treatment with any scheduled analgesic agents including, but not limited to opioids and opioid derivatives such as morphine, hydrocodone, oxycodone, fentanyl, or their combination with other unscheduled analgesics or non-steroidal anti-inflammatory drug (Percocet and Vicodin-like prescription drugs) within 4 weeks before baseline (Visit 2). Acute use of scheduled narcotics greater than 3 months prior to baseline, over-the-counter medications (OTCs), such as non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) or aspirin for analgesia, or prior temporary use of scheduled agents within 3 months of baseline (Visit 2) are not excluded. 14. Treatment with any drugs or supplements which, in the opinion of the Investigator, can interfere with the objectives of the study or safety of the subjects. 15. Previous treatment with any investigational agent other than dersimelagon within 12 weeks before Screening OR 5 half-lives of the investigational product (whichever is longer). 16.History of any hypersensitivity to the active ingredient and/or excipients (lactose monohydrate, hydroxypropyl cellulose, carmellose calcium, magnesium stearate, hypromellose, titanium dioxide, talc, polyethylene glycol, iron oxide yellow, iron oxide red, and iron oxide black). 17.Subjects who are unable to swallow tablets or have diseases significantly affecting the gastrointestinal function such as malabsorption syndrome, resection of the stomach or small bowel, bariatric surgery procedures, symptomatic inflammatory bowel disease, or partial or complete bowel obstruction. 18.Using the following drugs (including but not limited to) within 1 week of baseline (Visit 2 or Re-entry Visit 2): a.Drugs known to be predominantly metabolized by cytochrome P450 (CYP) 3A4 with a narrow therapeutic index for which elevated plasma concentrations are associated with clinical safety concern or significant medical events. b.Drugs that are known substrates of P-glycoprotein (P-gp), breast cancer resistance protein (BCRP), organic anion transporting polypeptide (OATP)1B1, or OATP1B3 for which elevated plasma concentrations are associated with significant medical events. |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 75歳 以下 | 75age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP） | Erythropoietic Protoporphyria (EPP) or X-Linked Protoporphyria (XLP) | ||
| あり | |||
| MT-7117 投与経路：経口 投与頻度：1日1回 |
MT-7117 Route: Oral Frequency: Once daily |
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| 1.試験治療下で発現した有害事象（TEAE）［重篤な有害事象（SAE）及び特に注目すべき有害事象（AESI）を含む］が発現した患者数．[評価期間：最大66カ月] バイタルサイン（血圧，呼吸数，脈拍数及び体温），臨床検査値の評価（血液学的検査，凝固検査，生化学検査，尿検査，他），12誘導心電図（ECG）パラメータ（平均心拍数, PR間隔， QRS間隔， QT間隔，QTcB，QTcF）を評価する． 2.異常な身体的検査データが認められた患者数．[評価期間：最大66カ月] 身体的診察は，腹部，呼吸器，心血管，一般外貌などを評価する． 3.母斑が発現した患者数．[評価期間：最大66カ月] |
1.Number of patients with Treatment emergent adverse events (TEAEs) (including serious adverse events [SAEs] and adverse events of special interest [AESIs]). [ Time Frame: up to a maximum 66 further months ] Vital signs (blood pressure, respiratory rate, pulse rate, and body temperature), Clinical laboratory examinations (hematology, coagulation, biochemistry, urinalysis, and others), 12-lead electrocardiogram (ECG) parameters (Mean Heart Rate, PR Interval, QRS Duration, QT interval, QTcB and QTcF) will be assessed. 2.Number of patients with abnormal Physical examination data [ Time Frame: up to a maximum 66 further months ] Physical examination consists of assessment of abdominal, respiratory, cardiovascular, general appearance, and others. 3.Number of patients with Nevi appearance [ Time Frame: up to a maximum 66 further months ] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| デルシメラゴン リン酸 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 田辺三菱製薬株式会社 | |
| Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人 富山大学附属病院医薬品受託研究審査委員会 | Toyama University Hospital Drug Acceptance Research Review Board | |
| 富山県富山市杉谷2630番地 | 2630 Sugitani,Toyama, Toyama | |
| 076-434-7152 | ||
| chiken@med.u-toyama.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05005975 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2021-001831-17 | |
| EudraCT | |
| EudraCT | |
| 2024-514466-38-00 | |
| CTIS | |
| CTIS |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: MT-7117-A-301 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
|
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設定されていません |