臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年4月9日 | ||
| 令和5年9月29日 | ||
| 原発性免疫不全症候群（PID）日本人患者を対象に免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液（IGSC, 20%）の長期安全性及び忍容性を評価する第3相非盲検非対照反復投与継続試験 | ||
| 原発性免疫不全症候群の日本人患者を対象とするTAK-664の継続試験 | ||
| 西澤 敦司 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本試験はTAK-664-3001試験を完了または完了間近の方が参加することのできる継続試験であり、日本では未承認のTAK-664（免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液；IGSC, 20%）を原発性免疫不全症候群（PID）の治療のために投与する。本試験の主な目的は、IGSC, 20%の長期安全性を評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 原発性免疫不全症候群 | ||
| 募集終了 | ||
| TAK-664 | ||
| CUVITRU（欧州連合） | ||
| 岐阜大学医学部附属病院医薬品等受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年9月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2041210006 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 原発性免疫不全症候群（PID）日本人患者を対象に免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液（IGSC, 20%）の長期安全性及び忍容性を評価する第3相非盲検非対照反復投与継続試験 | A Phase 3, Open-label, Non-controlled, Multi-dose, Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Tolerability of IGSC, 20% in Japanese Subjects with Primary Immunodeficiency Disease (PID) | ||
| 原発性免疫不全症候群の日本人患者を対象とするTAK-664の継続試験 | An Extension Study of TAK-664 for Japanese People with Primary Immunodeficiency Disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 西澤 敦司 | Nishizawa Atsushi | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| - | |||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和3年4月12日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 岐阜大学医学部附属病院 |
Gifu University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 金沢大学附属病院 |
Kanazawa University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部付属病院 |
Kurume University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 防衛医科大学校病院 |
National defense medical college Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科歯科大学医学部附属病院 |
Tokyo Medical Dental University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験はTAK-664-3001試験を完了または完了間近の方が参加することのできる継続試験であり、日本では未承認のTAK-664（免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液；IGSC, 20%）を原発性免疫不全症候群（PID）の治療のために投与する。本試験の主な目的は、IGSC, 20%の長期安全性を評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2021年04月27日 | |||
| 2021年04月27日 | |||
| 2021年04月27日 | |||
| 2024年04月30日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. TakedaのTAK-664-3001試験を完了した又は完了間近である。 次の基準を満たす患者を、TAK-664-3001試験を無事に完了したとみなす。IGSC, 20%を週1回投与する治療期2を完了した（IGSC, 20%を2週間ごとに投与する治療期3の完了はTAK-664-3002試験の参加に必須ではない）。 2. 治験関連手順の実施前及び治験薬投与の開始前に、患者又はその法的代理人により書面での同意が得られている。 3. 治験実施計画書の要件を遵守する意思及び能力がある。 |
1. Participant has completed or is about to complete Takeda Clinical Study TAK-664-3001. A participant is considered to have completed Study TAK-664-3001 successfully if they fulfill the following criterion: Completed Epoch 2, in which IGSC, 20% is administered weekly (completion of Epoch 3, in which IGSC, 20% is administered biweekly, is not mandatory for participation in TAK-664-3002 study). 2. Written informed consent is obtained from either the Participant or the Participant's legally authorized representative prior to any study-related procedures and study product administration. 3. Participant is willing and able to comply with the requirements of the protocol. |
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| 1. 本継続試験（TAK-664-3002試験）への参加によって患者の安全又は治療に影響が及ぶような重篤な医学的状態が、TAK-664-3001試験参加中に新たに発現した。 2. 治験依頼者がTakedaではない治験薬又は治験医療機器の別の臨床試験への本治験期間中の参加が予定されている。 3. 妊娠可能な女性の場合、妊娠している、又は妊娠検査陰性であるが、本治験期間中に適切な避妊法を使用することに同意しない。 |
1. Participant has developed a new serious medical condition during participation in Study TAK-664-3001 such that the Participant's safety or medical care would be impacted by participation in the extension study TAK-664-3002. 2. Participant is scheduled to participate in another non-Takeda clinical study involving an Investigational Product or device-used-in-clinical-trial in the course of this study. 3. If a female of childbearing potential, Participant is pregnant or has a negative pregnancy test but does not agree to employ adequate birth control measures for the duration of the study. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 原発性免疫不全症候群 | Primary Immunodeficiency Disease | ||
| あり | |||
| TAK-664-3001試験の治療期2：免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液（IGSC） 被験者は免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液（IGSC）を50～200 mg/kgの用量で週1回、本剤の市販品が入手可能となるまで投与する（約3年間）。本投与群には前試験（TAK-664-3001試験）の治療期2に参加した被験者が組み入れられる。投与量は前試験時に確定した用量となる。 TAK-664-3001試験の治療期3：免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液（IGSC） 被験者は免疫グロブリン（ヒト）皮下注用20%溶液（IGSC）を100～400 mg/kgの用量で2週間に1回、本剤の市販品が入手可能となるまで投与する（約3年間）。本投与群には前試験（TAK-664-3001試験）の治療期3に参加した被験者が組み入れられる。投与量は前試験時に確定した用量となる。 治療期3を中止しTAK-664-3002試験に移行した被験者については、個別に投与レジメンを決定する。 |
Epoch 2 in previous study: Immune Globulin Subcutaneous 20% Solution (IGSC) Participants will receive between 50 and 200 mg/kg of Immunoglobulin Globulin subcutaneous (IGSC) infusion, 20 percent (%) once a week for 3 years. All participants of this arm will have assigned Epoch 2 of previous study (TAK-664-3001). The dose of IGSC will be established in previous study. Epoch 3 in previous study: Immune Globulin Subcutaneous 20% Solution (IGSC) Participants will receive between 100 and 400 mg/kg of Immunoglobulin Globulin subcutaneous (IGSC) infusion, 20 percent (%) once every 2 weeks for 3 years. All participants of this arm will have assigned Epoch 3 of previous study (TAK-664-3001).The dose of IGSC will be established in previous study (TAK-664-3001). For participants who discontinue Epoch 3 and enter Study TAK-664-3002, the dose regimen will be determined on a case-by-case basis. |
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| 1. 有害事象（TEAE）の発現例数 評価期間：3年間 TEAEとは、TAK-664-3001試験における治験薬の初回投与後に発現した有害事象、あるいは、TAK-664-3001試験における治験薬投与開始前から存在する医学的状態で、重症度又は治験薬との関連性が、TAK-664-3001試験における治験薬の初回投与後に増加したものと定義する。有害事象とは、医薬品（治験薬を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。つまり有害事象とは、医薬品（治験薬を含む）が投与された際に起こる、あらゆる好ましくない、又は意図しない徴候（臨床検査値の臨床的に問題のある異常を含む）、症状若しくは病気のことであり、医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係の有無は問わない。TEAEの発現例数を評価する。 |
1. Number of Participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) Time Frame: Up to 3 years Treatment emergent adverse events are defined as AEs with onset after date/time of first dose of study drug in Study-TAK-664-3001, or medical conditions present prior to the start of study drug Study-TAK-664-3001 but increased in severity or relationship after date/time of first dose of study drug in Study-TAK-664-3001. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation subject administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (eg, a clinically significant abnormal laboratory value), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug whether or not it is considered related to the drug. Number of participants with TEAEs will be assessed. |
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| 1. IGSC, 20% 週1回投与後の血清中IgGのトラフ濃度測定値 評価期間：ベースライン、初回投与から12週おき3年間 前試験の治療期2後の治療期における血清中IgGのトラフ濃度を評価する。 2. IGSC, 20% 週1回投与後の血清中IgGサブクラスのトラフ濃度測定値 評価期間：ベースライン、初回投与から12週おき3年間 前試験の治療期2後の治療期における血清中IgGサブクラスのトラフ濃度を評価する。 3. IGSC, 20% 2週間ごとの投与後の血清中IgGのトラフ濃度測定値 評価期間：ベースライン、初回投与から12週おき3年間 前試験の治療期3後の治療期における血清中IgGのトラフ濃度を評価する。 4. IGSC, 20% 2週間ごとの投与後の血清中IgGサブクラスのトラフ濃度測定値 評価期間：ベースライン、初回投与から12週おき3年間 前試験の治療期3後の治療期における血清中IgGサブクラスのトラフ濃度を評価する。 5. 急性の重篤な細菌感染（ASBI）の年間発現率 評価期間：3年間 ASBIの発現率は、被験者1例あたりのASBIの年間平均発現件数として算出される。確認されたASBIの年間発現率を評価する。 6. すべての感染の年間発現率 評価期間：3年間 年間発現率は年間での全ての感染の報告症例数である。 7. 疾患／感染により通学／出勤できなかった又は通常の日常生活動作を行うことができなかった日数 評価期間：3年間 通学／出勤できなかった又は通常の日常生活動作を行うことができなかった日数を評価する。 8. 抗生物質使用日数 評価期間：3年間 抗生物質を使用した日数を評価する。 9. 疾患／感染による入院回数 評価期間：3年間 医療機関での入院の回数を評価する。 10. 疾患／感染による入院日数 評価期間：3年間 医療機関での入院日数を評価する。 11. 疾患／感染による救急医療機関受診の回数 評価期間：3年間 疾患／感染による救急（緊急又は規定外）医療機関受診の回数を評価する。 12. 治療の好み 評価期間：ベースライン、試験終了時（3年間） 治療の好みに関する質問表は被験者が回答する形式で、IGSCによる新治療に対する治療の好みを評価する為に実施する。質問表は、医療機関または自宅での免疫グロブリン製剤での治療における被験者の好み、投与頻度と投与方法に関する採点、IGSC投与による治療の継続の意志の4つの項目で構成される。 |
1. Serum Trough Levels of Immune Globulin G (IgG) Antibodies Following Weekly Administration of IGSC, 20% Timeframe: Baseline, Every 12 weeks after first dose up to 3 years Serum trough levels of IgG antibodies measured during treatment after Epoch 2 of the previous study will be assessed. 2. Serum Trough Levels of IgG Subclasses Following Weekly Administration of IGSC, 20% Timeframe: Baseline, Every 12 weeks after first dose up to 3 years Serum trough levels of IgG subclasses measured during treatment after Epoch 2 of the previous study will be assessed. 3. Serum Trough Levels of IgG Antibodies Following Biweekly Administration of IGSC, 20% Timeframe: Baseline, Every 12 weeks after first dose up to 3 years Serum trough levels of IgG antibodies measured during treatment after Epoch 3 of the previous study will be assessed. 4. Serum Trough Levels of IgG Subclasses Following Biweekly Administration of IGSC, 20% Timeframe: Baseline, Every 12 weeks after first dose up to 3 years Serum trough levels of IgG subclasses measured during treatment after Epoch 3 of the previous study will be assessed. 5. Annual Rate of Validated Acute Serious Bacterial Infections (ASBI) Time Frame: Baseline, Up to 3years The ASBI rate will be calculated as the mean number of ASBI per participants per year. Annual rate of validated ASBI per participant will be assessed. 6. Annual Rate of All Infections Time Frame: Baseline, Up to 3 years Annual rate is the number of participants reporting any infection per year. 7. Number of Days Participants not Able to Attend School or Work to Perform Normal Daily Activities due to Illness/Infection Time Frame: Baseline, Up to 3 years Number of days not able to attend school or work to perform normal daily activities due to illness/infection will be assessed. 8. Number of Days Participants on Antibiotics Time Frame: Baseline, Up to 3 years Number of days participants on antibiotics will be assessed. 9. Number of Hospitalizations due to Illness or Infection Time Frame: Baseline, Up to 3 years Number of hospitalizations due to illness or infection will be assessed. 10. Length of Hospital Stay due to Illness or Infection Time Frame: Baseline, Up to 3 years Number of days due to illness or infection will be assessed. 11. Number of Acute Physician Visits due to Illness/Infection Time Frame: Baseline, up to 3 years Number of acute (urgent or unscheduled) physician visits due to illness/infection will be reported. 12. Treatment Preference Time Frame: Baseline, End of study (3 years) Treatment preference questionnaire is a self-administered questionnaire developed to assess participants' preference towards the administration of new IGSC therapy. There are 4-items on the questionnaire, which investigate a participant's preference on the clinic/hospital/home setting of receiving the immunoglobulin therapy, the participant's rating on the frequency and method of administration, and the participant's preference to continue receiving the IGSC treatment. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TAK-664 | |||
| CUVITRU（欧州連合） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 岐阜大学医学部附属病院医薬品等受託研究審査委員会 | Gifu University Hospital IRB | |
| 岐阜県岐阜市柳戸1-1 | 1-1, Yanagito, Gifu-city, Gifu | |
| 058-230-6014 | ||
| chikenj@gifu-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| U1111-1265-9447 | |
| WHO Universal Trial Number | |
| WHO Universal Trial Number | |
| NCT04842643 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| 本試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）については、参加被験者の再特定のおそれがあるため提供しません（限られた症例数、実施医療機関で実施されるため） | De-identified individual participant data from this particular study will not be shared as there is a reasonable likelihood that individual patients could be re-identified (due to the limited number of study participants/study sites). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-664-3002 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |