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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
令和3年2月2日
令和3年3月31日
中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎の小児患者を対象とした,ウステキヌマブの非盲検静脈内投与による寛解導入療法,及びランダム化二重盲検皮下投与による寛解維持療法の有効性,安全性及び薬物動態を検討する第3 相試験
中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎小児患者を対象としたウステキヌマブの試験
沼口 裕隆
ヤンセンファーマ株式会社
本治験の目的は,中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎(UC)の小児患者を対象に,a)clinical remissionの導入におけるウステキヌマブ投与の有効性,b)ウステキヌマブの安全性プロファイル及びc)ウステキヌマブ曝露量[薬物動態(PK)]を評価することである。
3
潰瘍性大腸炎
募集前
ウステキヌマブ(遺伝子組換え)、ウステキヌマブ(遺伝子組換え)
ステラーラ皮下注45mgシリンジ、ステラーラ点滴静注130mg
順天堂大学医学部付属順天堂医院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
登録日 令和3年3月25日
jRCT番号 jRCT2041200098

1 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

(1)試験等の名称

中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎の小児患者を対象とした,ウステキヌマブの非盲検静脈内投与による寛解導入療法,及びランダム化二重盲検皮下投与による寛解維持療法の有効性,安全性及び薬物動態を検討する第3 相試験 A Phase 3 Study of the Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Ustekinumab as Openlabel Intravenous Induction Treatment Followed by Randomized Double-blind Subcutaneous Ustekinumab Maintenance in Pediatric Participants with Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis
中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎小児患者を対象としたウステキヌマブの試験 A Study of Ustekinumab in Pediatric Participants with Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis (UC)

(2)治験責任医師等に関する事項

沼口 裕隆 Numaguchi Hirotaka
/ ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
101-0065
/ 東京都千代田区西神田3-5-2 3-5-2 Nishi-kanda, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-183-275
DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com
ヤンセン コールセンター Call Center Janssen
ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
101-0065
東京都千代田区西神田3-5-2 3-5-2 Nishi-kanda, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-183-275
DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com
あり
令和2年12月25日

(3)その他の試験等に従事する者に関する事項

(4)多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

 

/

国立研究開発法人国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

 

 
/

 

/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

 

 
/

 

/

国立大学法人 群馬大学医学部附属病院

Gunma University Hospital

 

 
/

 

/

埼玉県立小児医療センター

Saitama Children's Medical Center

 

 
/

 

/

久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

 

 
/

 

/

宮城県立こども病院

Miyagi Children's Hospital

 

 
/

 

/

国立大学法人 三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

 

 
/

 

/

自治医科大学附属病院

Jichi Medical University Hospital

 

 
/

 

/

近畿大学奈良病院

Kindai University Nara Hospital

 

 

2 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)試験等の目的及び内容

本治験の目的は,中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎(UC)の小児患者を対象に,a)clinical remissionの導入におけるウステキヌマブ投与の有効性,b)ウステキヌマブの安全性プロファイル及びc)ウステキヌマブ曝露量[薬物動態(PK)]を評価することである。
3
2021年04月27日
2021年04月21日
2025年07月31日
90
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
用量比較 dose comparison control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/ベルギー/ドイツ/ハンガリー/ポーランド/ロシア/英国 United States Of America/Belgium/Germany/Hungary/Poland/Russian Federation/United Kingdom Of Great Britain And Northern Irela
-スクリーニング時の身体所見,病歴及びバイタルサインに基づき,医学的に安定している。異常が認められても,治験対象集団の基礎疾患から予測されるものであれば組み入れても差し支えない。治験責任(分担)医師は,この決定を被験者の原資料に記録し,承認する。

-スクリーニングの1カ月以上前にUCと診断されている。

-ベースラインMayoスコア6以上12以下,内視鏡検査ビデオの中央判定で評価したスクリーニングMayo内視鏡サブスコア2以上と定義した,中等症から重症の活動期UCである。

-8年以上広範な大腸炎,又は10年以上結腸の左側に限局した疾患がみられる被験者は,以下に該当しなければならない。a)治験薬初回投与前1年以内に,異形成の有無を評価するために詳細な大腸内視鏡検査を受けた。又は,b)スクリーニング期間中に,ベースラインの内視鏡検査として,異形成の確認のため詳細な大腸内視鏡検査を受ける。この生検の結果,治験薬初回投与前に異形成(軽度,高度又は判定不能)が陰性でなければならない。

-妊娠の可能性がある女性は,スクリーニング時の高感度の血清妊娠検査[β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン分画(‑hCG)]が陰性であり,治験薬投与前のWeek I-0 の尿妊娠検査で陰性でなければならない。
- Medically stable on the basis of physical examination, medical history, and vital signs, performed at screening. Any abnormalities must be consistent with the underlying illness in the study population and this determination must be recorded in the participant's source documents and acknowledged by the investigator

- Must have had UC diagnosed for at least 1 month prior to screening

- Have moderately to severely active UC, defined as a baseline Mayo score of 6 through 12, inclusive, with a screening Mayo endoscopy subscore greater than or equal to (>=) 2 as determined by a central review of the video of the endoscopy

- A participant who has had extensive colitis for >= 8 years, or disease limited to the left side of the colon for >= 10 years, must: a) have had a full colonoscopy to assess for the presence of dysplasia within 1 year before the first administration of study intervention or b) have a full colonoscopy with surveillance for dysplasia as the baseline endoscopy during the screening period. Results from these surveillance biopsies must be negative for dysplasia (low-grade, high-grade, or indeterminant) prior to the first administration of study intervention

- Females of childbearing potential must have a negative highly sensitive serum pregnancy test (beta-human chorionic gonadotropin) at screening, and then have a negative urine pregnancy test at Week I-0 prior to study intervention administration
-直腸のみ又は結腸から20 cm未満に限局したUCである。

-スクリーニング前6カ月以内に,狭窄とその結果生じた閉塞の客観的なX線学的又は内視鏡的エビデンス(バリウムX線検査での狭窄部位よりも近位の結腸又は小腸の拡張,又は内視鏡検査で狭窄部位を通れないこと)で確認された結腸閉塞又は小腸閉塞が存在する又は既往がある。

-潜在性又は活動性の肉芽腫性感染症(結核,ヒストプラスマ症,コクシジオイデス症を含む)の既往がある者,又はスクリーニング前に非結核性マイコバクテリア感染症に罹患した者。

-悪性腫瘍の存在又は既往のある者。悪性腫瘍には,リンパ腫を含むリンパ増殖性疾患,あるいはリンパ増殖性疾患の可能性を示唆する徴候及び症状[大きさ又は位置が異常なリンパ節症(例,頸部後三角部,鎖骨下,上顆部又は大動脈周囲のリンパ節),重要性不明の単クローン性免疫グロブリン血症,臨床的に意味のある肝腫大又は脾腫など]の存在又は既往を含む。

-ウステキヌマブ又はその添加物にアレルギー若しくは過敏症を呈する,又は忍容性がないことが確認されている。
- Have UC limited to the rectum only or to less than (<) 20 centimeter (cm) of the colon

- Presence or history of colonic or small bowel obstruction within 6 months prior to screening, confirmed by objective radiographic or endoscopic evidence of a stricture with resulting obstruction (dilation of the colon or small bowel proximal to the stricture on barium radiograph or an inability to traverse the stricture at endoscopy)

- Have a history of latent or active granulomatous infection, including tuberculosis (TB), histoplasmosis, or coccidioidomycosis, or have had a nontuberculous mycobacterial infection prior to screening

- Presence or history of any malignancy including presence or history of lymphoproliferative disease including lymphoma, or signs and symptoms suggestive of possible lymphoproliferative disease, such as
lymphadenopathy of unusual size or location (example, nodes in the posterior triangle of the neck, infraclavicular, epitrochlear, or periaortic areas) and monoclonal gammopathy of undetermined significance, or clinically significant hepatomegaly or splenomegaly

- Has known allergies, hypersensitivity, or intolerance to ustekinumab or its excipients
2歳 以上 2age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
潰瘍性大腸炎 Colitis, Ulcerative
あり
BSA及び体重に基づくウステキヌマブの投与
BSA及び体重に基づき,ウステキヌマブを皮下(SC)及び静脈内(IV)投与する。
寛解導入期(I):ウステキヌマブ
寛解維持期(M):ウステキヌマブを8週ごとに1回(q8w)投与
寛解維持期(M):ウステキヌマブを12週ごとに1回(q12w)投与

対応するプラセボ
プラセボを皮下投与する。
寛解維持期(M):ウステキヌマブを8週ごとに1回(q8w)投与
寛解維持期(M):ウステキヌマブを12週ごとに1回(q12w)投与
-Ustekinumab Dose Based on BSA and Body Weight
As per BSA and body weight Ustekinumab will be administered SC and IV.
Induction Period (I):Ustekinumab
Maintenance (M) Period: Ustekinumab once every 8 Week (q8w)
Maintenance (M) Period: Ustekinumab once every 12 Week (q12w)

-Matching Placebo
Placebo will be administered subcutaneously.
Maintenance (M) Period: Ustekinumab once every 8 Week (q8w)
Maintenance (M) Period: Ustekinumab once every 12 Week (q12w)
グローバル:
寛解導入期Week 8(I-8)来院時にclinical remissionが認められた被験者数
Mayo排便回数サブスコアが0又は1,直腸出血サブスコアが0,内視鏡サブスコアが0又は1で,内視鏡検査時に易出血性がみられず,寛解導入ベースラインから排便回数サブスコアが増加していない。

安全性及び忍容性の評価項目としての有害事象(AE)発現例数
有害事象とは,治験に参加している被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり,必ずしも治験中の医薬品(生物学的製剤を含む)の投与との因果関係の有無は問わない。

安全性及び忍容性の評価項目としての重篤な有害事象(SAE)発現例数
重篤な有害事象とは,死亡,永続的又は顕著な障害/機能不全に陥るもの,入院又は入院期間の延長が必要なもの,死亡につながるおそれのある症例,先天異常・先天性欠損をきたすもの,医薬品を介する感染因子伝播の疑いがあるものである。

治験薬の投与中止に至った有害事象発現例数
有害事象,感染,注射部位反応及びIV投与中又はIV投与後1時間以内の有害事象のため治験薬の投与を中止した被験者数を報告する。

安全性及び忍容性の評価項目としての特に注目すべき有害事象(AESI)発現例数
本治験の被験者において治験薬の初回投与後に新たに確認された悪性腫瘍,活動性結核(TB)又は日和見感染を特に注目すべき有害事象(AESI)として報告する。

臨床検査値異常発現例数
血液学的検査,血液生化学検査及び凝固検査に関連する臨床検査値異常が認められた被験者数を報告する。

IV点滴投与に関連する一過性の反応及び皮下(SC)投与における注射部位反応
IV点滴投与(寛解導入期)に関連する一過性の反応及びSC投与(寛解維持期)における注射部位反応を報告する。

ウステキヌマブの血清中濃度
血清試料を分析し,ウステキヌマブ濃度を測定する。

US特有:Week I-8にclinical responseを達成した被験者を対象としたWeek M-44 のclinical remission
Week I-8にclinical responseを達成した被験者を対象としたWeek M-44のclinical remissionを報告する。Clinical remissionとは,Mayo排便回数サブスコアが0又は1,直腸出血サブスコアが0,内視鏡サブスコアが0又は1で,内視鏡検査時に易出血性がみられず,寛解導入ベースラインから排便回数サブスコアが増加していないことと定義する。
Global:
Number of Participants with Clinical Remission at Induction Week 8 (I-8) Visit
Clinical remission is defined as Mayo stool frequency subscore of 0 or 1, a rectal bleeding subscore of 0, and an endoscopy subscore of 0 or 1 with no friability present on the endoscopy, where the stool frequency ubscore has not increased from induction baseline.

Number of Participants with Adverse Events (AEs) as a Measure of Safety and Tolerability
An AE is any untoward medical occurrence in a participant participating in a clinical study that does not necessarily have a causal relationship with the pharmaceutical/biological agent under study.

Number of Participants with Serious Adverse Events (SAEs) as a Measure of Safety and Tolerability
SAE is any AE that results in: death, persistent or significant disability/incapacity, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, is life-threatening experience, is a congenital anomaly/birth defect, and suspects transmission of any infectious agent via a medicinal product.

Number of Participants with AEs Leading to Discontinuation of Study Intervention
Number of Participants with discontinuation of study intervention due to an AE, infections, injection-site reactions, and AEs during or within 1 hour of an infusion will be reported.

Number of Participants with AEs of Special Interest (AESI) as a Measure of Safety and Tolerability
AESI of any newly identified malignancy, case of active tuberculosis (TB), or opportunistic infection ccurring after the first administration of study intervention(s) in participants will be reported.

Number of Participants with Laboratory Abnormalities
Number of participants with laboratory abnormalities related to hematology, serum chemistry, and coagulation will be reported.

Reactions Temporally Associated with an Intravenous (IV) Infusion and Subcutaneous (SC) Injection-site Reactions
Reactions temporally associated with an IV infusion (induction period) and SC injection-site reactions (maintenance period) will be reported.

Serum Concentration of Ustekinumab
Serum samples will be analyzed to determine concentrations of ustekinumab.

US Specific: Clinical Remission at M-44 for Participants who are in Clinical Response at I-8
Clinical remission at M-44 for participants who are in clinical response at I-8 will be reported. Clinical remission is defined as a Mayo stool frequency subscore of 0 or 1, a rectal bleeding subscore of 0, and an endoscopy subscore of 0 or 1 with no friability present on the endoscopy, where the stool frequency subscore has not increased from induction baseline.
グローバル:
Week I-8来院時にclinical responseが認められた被験者数
Clinical responseとは,Modified Mayoスコアのベースラインからの減少が30%以上及び2ポイント以上,直腸出血サブスコアのベースラインからの減少が1以上又は直腸出血サブスコアが0又は1と定義する。

Week I-8来院時にsymptomatic remissionが認められた被験者数
Symptomatic remissionとは,Mayo排便回数サブスコアが0又は1及び直腸出血サブスコアが0で,寛解導入ベースラインから排便回数サブスコアが増加していないことと定義する。

Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index Score(PUCAI)スコアで評価したWeek I-8のclinical remission
Clinical remissionとは,PUCAIスコア10未満と定義する。

Week I-8来院時の内視鏡的改善
内視鏡的改善とは,Mayo内視鏡サブスコアが0又は1で内視鏡検査時に易出血性がみられないことと定義する。

Week 44(M-44)にclinical remissionが認められた被験者数
Clinical remissionとは,Mayo排便回数サブスコアが0又は1,直腸出血サブスコアが0,内視鏡サブスコアが0又は1で,内視鏡検査時に易出血性がみられず,寛解導入ベースラインから排便回数サブスコアが増加していないことと定義する。

Week M-44来院時にsymptomatic remissionが認められた被験者数
Symptomatic remissionとは,Mayo排便回数サブスコアが0又は1及び直腸出血サブスコアが0で,寛解導入ベースラインから排便回数サブスコアが増加していないことと定義する。

PUCAIスコアで評価したWeek M-44のclinical remission
Clinical remissionとは,PUCAIスコア10未満と定義する。

Week M-44来院時の内視鏡的改善
内視鏡的改善とは,Mayo内視鏡サブスコアが0又は1で内視鏡検査時に易出血性がみられないことと定義する。

Week M-0にコルチコステロイドの投与を受け,Week M-44来院前の少なくとも90日間コルチコステロイドの投与を受けていない被験者におけるWeek M-44のclinical remission
Clinical remissionとは,PUCAIスコア10未満と定義する。Week M-0にコルチコステロイドの投与を受け,Week M-44来院前の少なくとも90日間コルチコステロイドの投与を受けていない被験者におけるWeek M-44のPUCAIスコアで評価したclinical remissionを報告する。

Week I-8にclinical remission を達成した被験者におけるWeek M-44のclinical remission
Week I-8にclinical remissionを達成していた被験者におけるWeek M-44のclinical remissionを報告する。Clinical remissionとは,Mayo排便回数サブスコアが0又は1,直腸出血サブスコアが0,内視鏡サブスコアが0又は1で,内視鏡検査時に易出血性がみられず,寛解導入ベースラインから排便回数サブスコアが増加していないことと定義する。

US特有:
Week I-8にclinical remissionが認められた被験者数
Mayo排便回数サブスコアが0又は1,直腸出血サブスコアが0,内視鏡サブスコアが0又は1で,内視鏡検査時に易出血性がみられず,寛解導入ベースラインから排便回数サブスコアが増加していない。
Global:
Number of Participants With Clinical Response at I-8 Visit
Clinical response is defined as decrease from baseline in the modified Mayo score by >= 30 percent (%) and >=2 points, with either a decrease from baseline in the rectal bleeding subscore of >= 1 or a rectal bleeding subscore of 0 or 1.

Number of Participants with Symptomatic Remission at I-8 Visit
Symptomatic remission is defined as Mayo stool frequency subscore of 0 or 1 and a rectal bleeding subscore of 0, where the stool frequency subscore has not increased from induction baseline.

Clinical Remission at I-8 as Assessed by the Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index Score (PUCAI) Score
Clinical remission is defined as a PUCAI score less than (<)10.

Endoscopic Improvement at I-8 Visit
Endoscopic improvement is defined as a Mayo endoscopy subscore of 0 or <= 1 with no friability present on the endoscopy.

Number of Participants with Clinical Remission at Week 44 (M-44) Visit
Clinical remission is defined as a Mayo stool frequency subscore of 0 or 1, a rectal bleeding subscore of 0, and an endoscopy subscore of 0 or 1 with no friability present on the endoscopy, where the stool frequency subscore has not increased from induction baseline.

Number of Participants with Symptomatic Remission at M-44 Visit
Symptomatic remission is defined as Mayo stool frequency subscore of 0 or 1 and a rectal bleeding subscore of 0, where the stool frequency subscore has not increased from induction baseline.

Clinical Remission at M-44 as Assessed by the PUCAI Score
Clinical remission is defined as a PUCAI score less than < 10.

Endoscopic Improvement at M-44 Visit
Endoscopic improvement is defined as a Mayo endoscopy subscore of 0 or <= 1 with no friability present on the endoscopy.

Clinical Remission at M-44 and not Receiving Corticosteroids for at Least 90 Days Prior to M-44 Among Participants who Received Corticosteroids at M-0
Clinical remission is defined as a PUCAI score less than < 10. Clinical remission at M-44 and in participants not receiving corticosteroids for at least 90 days prior to M-44 among participants who received corticosteroids at M-0 as assessed by PUCAI score will be reported.

Clinical Remission at M-44 for Participants who are in Clinical Remission at I-8
Clinical remission at M-44 for participants who are in clinical remission at I-8 will be reported. Clinical remission is defined as a Mayo stool frequency subscore of 0 or 1, a rectal bleeding subscore of 0, and an endoscopy subscore of 0 or 1 with no friability present on the endoscopy, where the stool frequency subscore has not increased from induction baseline.

US Specific:
Number of Participants with Clinical Remission at I-8 Visit
Clinical remission is defined as Mayo stool frequency subscore of 0 or 1, a rectal bleeding subscore of 0, and an endoscopy subscore of 0 or 1 with no friability present on the endoscopy, where the stool frequency subscore has not increased from induction baseline.

(2)試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ウステキヌマブ(遺伝子組換え)
ステラーラ皮下注45mgシリンジ
22300AMX00422000
医薬品
適応外
ウステキヌマブ(遺伝子組換え)
ステラーラ点滴静注130mg
22900AMX00514000

3 試験等の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

(2)試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

/

4 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

5 依頼者等に関する事項

(1)依頼者等に関する事項

ヤンセンファーマ株式会社
Janssen Pharaceutical K.K.

(2)依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

6 IRBの名称等

順天堂大学医学部付属順天堂医院治験審査委員会 Juntendo University Hospital Institutional Review Board
東京都 文京区本郷3-1-3 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-5802-1584
承認

7 その他の事項

(1)試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

(2)他の臨床研究登録機関への登録

2019-004224-38
EudraCT
EudraCT
NCT04630028
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

(3)臨床研究・治験を実施するに当たって留意すべき事項

(4)IPD(individual clinical trial participant-level data)シェアリング(匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有)

Yes
ジョンソンエンドジョンソンのヤンセン製薬のデータ共有ポリシーは、https://www.janssen.com/ja/clinical-trials/transparencyで入手できます。 当サイトに記載の通り、Yale Open Data OpenAccess(YODA)プロジェクトサイト:yoda.yale.eduより研究データへのアクセスをリクエストすることができます。 The data sharing policy of the Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson is available at www.janssen.com/clinicaltrials/ transparency. As noted on this site, requests for access to the study data can be submitted through Yale Open Data Access (YODA) Project site at yoda.yale.edu

(5)全体を通しての補足事項等

CNTO1275PUC3001
jRCT初回提出:2021/1/8

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和3年3月31日 (当画面)
新規登録 令和3年2月2日 詳細