臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年1月15日 | ||
| 令和5年8月23日 | ||
| 原発性高シュウ酸尿症患者を対象にDCR-PHXC（皮下注）の長期安全性及び有効性を評価する非盲検、継続投与試験 | ||
| 原発性高シュウ酸尿症を有する患者を対象とした長期継続投与試験（PHYOX3） | ||
| Verity Rawson | ||
| Dicerna Pharmaceuticals, Inc. (a wholly owned subsidiary of Novo Nordisk) | ||
| 原発性高シュウ酸尿症（PH）患者を対象にDCR-PHXCを投与したときの長期安全性及び有効性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| 原発性高シュウ酸尿症 | ||
| 募集中 | ||
| Nedosiran (DCR-PHXC) | ||
| なし | ||
| 名古屋市立大学医学系研究倫理審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年8月22日 |
| jRCT番号 | jRCT2041200091 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 原発性高シュウ酸尿症患者を対象にDCR-PHXC（皮下注）の長期安全性及び有効性を評価する非盲検、継続投与試験 | An Open-Label Roll-Over Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of DCR-PHXC Solution for Injection (Subcutaneous Use) in Patients With Primary Hyperoxaluria (PHYOX3) | ||
| 原発性高シュウ酸尿症を有する患者を対象とした長期継続投与試験（PHYOX3） | Long Term Extension Study in Patients With Primary Hyperoxaluria (PHYOX3) (PHYOX3) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Verity Rawson | Verity Rawson | ||
| / | Dicerna Pharmaceuticals, Inc. (a wholly owned subsidiary of Novo Nordisk) | Dicerna Pharmaceuticals, Inc. (a wholly owned subsidiary of Novo Nordisk) | |
| / | 75 Hayden Ave., Lexington, MA 02421 US | 75 Hayden Ave., Lexington, MA 02421 US | |
| 1-617-621-8097 | |||
| VYOR@novonordisk.com | |||
| インテリムJRCT問合せ窓口 | intellim inquiry desk for JRCT | ||
| 株式会社インテリム | intellim Corporation | ||
| 臨床開発本部 | |||
| 110-0005 | |||
| 東京都台東区上野1丁目1番10号 | 1-1-10, Ueno, Taito-ku, Tokyo | ||
| 03-5688-7240 | |||
| intjrct@intellim.co.jp | |||
| 令和2年10月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 濱本 周造 |
Hamamoto Shuzo |
|
|---|---|---|---|
| / | 名古屋市立大学病院 |
Nagoya City University Hospital |
|
泌尿器科 |
|||
467-8601 |
|||
愛知県 名古屋市瑞穂区瑞穂町字川澄1 |
|||
052-851-5511 |
|||
|
|||
| / | 佐藤 裕之 |
Sato Hiroyuki |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京都立小児総合医療センター |
Tokyo Metropolitan Childrenʼs Medecal Center |
|
泌尿器科 |
|||
183-0042 |
|||
東京都 府中市武蔵台2-8-29 |
|||
042-300-5111 |
|||
|
|||
| / | 田中 征治 |
Tanaka Seiji |
|
|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
||
小児科 |
|||
830-0011 |
|||
福岡県 久留米市旭町67番地 |
|||
0942-35-3311 |
|||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 原発性高シュウ酸尿症（PH）患者を対象にDCR-PHXCを投与したときの長期安全性及び有効性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2021年01月18日 | |||
| 2020年11月01日 | |||
| 2027年12月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| フランス/ドイツ/オランダ/英国/米国/オーストラリア/レバノン/スペイン/イタリア/カナダ | France/Germany/Netherlands/United Kingdom/United States/Australia/Lebanon/Spain/Italy/Canada | ||
| ・先行するDCR-PHXCの臨床試験を中止せずに完了した被験者。先行する反復投与試験から継続する被験者は、先行する試験の最終投与後 25～75日の期間内に登録する必要がある。 又は、DCR-PHXCの臨床試験を中止せずに完了した被験者の兄弟姉妹である患者。当該患者は18歳未満であり、遺伝学的に確定した PH患者で、かつ体表面積1.73 m2で標準化したスクリーニング時の2回の24時間Uox測定値が0.7 mmol以上であること。又は、0～5歳の兄弟姉妹については、スクリーニング時のスポット尿シュウ酸／クレアチニン比の平均が、Matos et al, 1999による年齢を基にした95パーセンタイルの2倍超であること。 ・体表面積1.73 m2で標準化したスクリーニング時のeGFRが30 mL/分以上。12ヵ月未満の乳児については、血清クレアチニン量が健康集団の97.5パーセンタイル未満とする。 |
- Participant successfully completed a Dicerna Pharmaceuticals, Inc. study of DCR-PHXC. For participants rolling over from a multidose study of DCR-PHXC, enrollment should occur within a window of 25 to 75 days from the last dose of study intervention. OR Participant is the sibling of a participant who successfully completed a Dicerna Pharmaceuticals, Inc. study of DCR-PHXC. Siblings must be younger than 18 years of age and must have genetically confirmed PH and two 24-hour Uox values >= 0.7 mmol (adjusted per 1.73 m2 body surface area [BSA]) at screening. OR for siblings aged 0 to 5 years old, average spot Uox-to-creatinine ratio at Screening above 2 times the 95th percentile for age based on Matos et al, 1999. - Estimated GFR at screening >= 30 mL/min normalized to 1.73 m2 body surface area (BSA). For infants aged less than 12 months, serum creatinine below the 97.5th percentile of a healthy population (Boer et al., 2010). |
||
| • 腎移植又は肝移植の既往又は治験期間中にこれらの移植が予定されている。 • 血漿中シュウ酸濃度が30 μmol/Lを超える。 • 現在透析治療を受けている 。 • 全身性シュウ酸沈着systemic oxalosisの臨床症状（網膜、心臓若しくは皮膚の石灰化、又は重度の骨痛、病的骨折若しくは骨変形の既往など）を示す記録を有する。 |
- Renal or hepatic transplantation; prior or planned within the study period - Plasma oxalate > 30 micromol/L - Current dialysis - Documented evidence of clinical manifestations of systemic oxalosis (including pre-existing retinal, heart, or skin calcifications, or history of severe bone pain, pathological fractures, or bone deformations) |
||
| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 原発性高シュウ酸尿症 | Primary hyperoxaluria | ||
| あり | |||
| 体重50 kg以上成人及び青年前期被験者（12～17歳）の場合、DCR-PHXC 170 mgを月1回投与する。体重50 kg未満の成人及び青年前期被験者の場合、DCR-PHXC 136 mgを月1回投与する。0～11歳の被験者の用量は、3.5 mg/kg月1回投与で170 mgを超えない。 | In adults and in adolescents (aged 12-17 years) weighing >=50 kg, DCR-PHXC will be administered once monthly at a dose of 170 mg. In adults and adolescents weighing < 50 kg, DCR-PHXC will be administered once monthly at a dose of 136 mg.The dose for participants aged 0 to 11 years will be 3.5 mg/kg monthly, not to exceed 170 mg. | ||
| PH1の被験者における推算糸球体濾過量（eGFR）の年間変化量 | The annual rate of decline in eGFR in participants with PH1 | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Nedosiran (DCR-PHXC) | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Dicerna Pharmaceuticals, Inc. | |
| Dicerna Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 名古屋市立大学医学系研究倫理審査委員会 | Nagoya City University Institutional Review Board | |
| 愛知県名古屋市瑞穂区瑞穂町字川澄1 | 1 Kawasumi, Mizuho-cho, Mizuho-ku, Nagoya, Aichi | |
| 052-858-7215 | ||
| clinical_research@med.nagoya-cu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター 治験審査委員会 | Tokyo Metropolitan Children's Medical Center Institutional Review Board | |
| 東京都府中市武蔵台2-8-29 | 2-8-29 Musashidai, Fuchu-shi, Tokyo | |
| 042-300-5111 | ||
| 承認 | ||
| 久留米大学臨床試験審査委員会 | Kurume University Institutional Review Board | |
| 福岡県久留米市旭町67番地 | 67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka | |
| 0942-31-7200 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04042402 | |
| CliniclTrials.gov | |
| CliniclTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |