臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和2年12月25日 | ||
| 令和4年6月16日 | ||
| ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレン（PTC124）の非盲検、長期安全性、有効性、忍容性試験 |
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| ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるアタルレンの非盲検長期投与試験 |
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| Penematsa Vinay | ||
| PTC Therapeutics, Inc. | ||
| 第III相試験（PTC124-GD-041-DMD）を完了後に治療継続を希望するナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー被験者を対象に、アタルレン10、10、20 mg/kgを長期投与した場合の安全性、有効性、忍容性を評価すること。 |
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| 3 | ||
| ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ||
| 募集中 | ||
| ataluren | ||
| 未定 | ||
| 名古屋市立大学大学院医学研究科及び医学部附属病院における医学系研究倫理審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和4年6月13日 |
| jRCT番号 | jRCT2041200087 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレン（PTC124）の非盲検、長期安全性、有効性、忍容性試験 |
An Open-Label, Long-Term Safety, Efficacy, and Tolerability Study for Ataluren (PTC124) in Patients with Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (PTC124-GD-049-DMD ) |
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| ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるアタルレンの非盲検長期投与試験 |
An Open-label, Long-Term study of Ataluren in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (PTC124-GD-049-DMD ) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Penematsa Vinay | Penematsa Vinay | ||
| / | PTC Therapeutics, Inc. | PTC Therapeutics, Inc. | |
| 07080 | |||
| / | 100 Corporate Court South Plainfield, NJ, USA | 100 Corporate Court South Plainfield, NJ, USA | |
| 1-866-562-4620 | |||
| medinfo@ptcbio.com | |||
| 藤本 剛 | Fujimoto Tsuyoshi | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan K.K. | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和2年12月7日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋市立大学病院 |
Nagoya City University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo College of Medicine College Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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|---|---|---|---|
| / | 熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 鳥取大学医学部附属病院 |
Tottori University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 東埼玉病院 |
National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 宮城県立こども病院 |
Miyagi Children's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 京都大学医学部附属病院 |
Kyoto University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 第III相試験（PTC124-GD-041-DMD）を完了後に治療継続を希望するナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー被験者を対象に、アタルレン10、10、20 mg/kgを長期投与した場合の安全性、有効性、忍容性を評価すること。 |
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| 3 | |||
| 2021年01月06日 | |||
| 2021年01月07日 | |||
| 2020年12月07日 | |||
| 2024年01月31日 | |||
| 25 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 中国 | China | ||
| 1. 本人／保護者／法定後見人に治験に関するすべての情報が伝えられたことを示す、署名及び日付を記載した、説明文書／アセント文書の同意書が得られている患者。 注：各国の規制下で未成年とみなされる患者については、治験のスクリーニング手順開始前に保護者又は法定後見人から書面による同意が提供されなくてはならない。また患者本人に書面によるアセントが求められる場合もある。本人同意／アセントを取得する年齢、並びに片親又は両親ともの同意を必要とするか等については独立倫理委員会の規則に従う。 2. ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断されてPTC124-GD-041-DMD試験を完了し、アタルレンの投与継続への関心を示した患者。 3. 性的活動のある患者では、アタルレン投与期間中及び投与終了後30日間の後観察期間中に性交渉を避ける又はバリア法その他の医学的な避妊法を用いて避妊する意思がある。 4. 規定の来院スケジュール、服薬、試験手順、臨床検査及び試験に伴う制約に従うことができる患者。注：試験への参加を妨げ得る精神的、社会的、家族的、地理的要因を考慮すること。 |
1. Evidence of signed and dated informed consent/assent document(s) indicating that the subject (and/or his parent/legal guardian) has been informed of all pertinent aspects of the trial. Note: If the study candidate is considered a child under local regulation, a parent or legal guardian must provide written consent prior to initiation of study screening procedures and the study candidate may be required to provide written assent. Independent Ethics Committee (IEC) rules regarding whether one or both parents must provide consent and the appropriate ages for obtaining consent and assent from the subject should be followed. 2. Subjects diagnosed with nmDMD who completed study PTC124-GD-041-DMD and expressed interest in continuing to receive ataluren. 3. In subjects who are sexually active, willingness to abstain from sexual intercourse or employ a barrier or medical method of contraception during ataluren administration and the 30-day follow-up period. 4. Willingness and ability to comply with scheduled visits, drug administration plan, study procedures, laboratory tests, and study restrictions. Note: Psychological, social, familial, or geographical factors that might preclude adequate study participation should be considered. |
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| 1. 治験薬投与開始前1ヵ月以内にアタルレン以外の治験薬を使用した患者。 2. 積極的に試験参加者を登録している別のアタルレン臨床試験に適格である患者。 3. アタルレンの成分又は添加物（refined polydextrose、polyethylene glycol 3350、poloxamer 407、mannitol 25C、crospovidone XL10、hydroxyethyl cellulose、colloidal silica、magnesium stearate）に対する過敏症の既往がある患者。 4. アミノグリコシド系抗生物質の静脈内投与製剤又はバンコマイシンの静脈内投与製剤を使用中の患者。 5. 治験担当医師の意見で被験者の安全性に悪影響を及ぼしうる、又は追跡調査を完了できる可能性が低いと思われるコントロール不良の内科的／外科的状態、心電図（ECG）の所見、臨床検査値異常が持続している患者。 |
1. Exposure to any investigational drug other than ataluren within 1 month prior to start of study treatment. 2. Eligibility for another ataluren clinical trial that is actively enrolling study participants. 3. Known hypersensitivity to any of the ingredients or excipients of ataluren (refined polydextrose, polyethylene glycol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidone XL10, hydroxyethyl cellulose, colloidal silica, magnesium stearate). 4. Ongoing IV aminoglycoside or IV vancomycin therapy. 5. Ongoing uncontrolled medical/surgical condition, electrocardiogram (ECG) findings, or laboratory abnormality that, in the investigator opinion, could adversely affect the safety of the subject or make it unlikely that follow up would be completed. |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性 | Male | ||
| ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー | Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy | ||
| あり | |||
| アタルレンを経口懸濁液として1日3回、朝（10 mg/kg）、昼（10 mg/kg）、夕（20 mg/kg）に投与する。 |
Subjects will receive ataluren tid as an oral suspension at respective morning, mid-day, and evening doses of 10 mg/kg, 10 mg/kg, and 20 mg/kg. |
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| 評価基準： 有効性： 1. Performance of Upper Limb（PUL）及びDMD上肢患者報告アウトカム測定（PROM）を用いて上肢筋機能に対する本剤の長期効果を評価すること 2. 努力肺活量（FVC）を用いて肺機能に対する本剤の長期効果を評価すること 3. 疾患の進行による常時の車椅子の必要性と定義する歩行能力の喪失（LoA） 4. 6分間歩行テストを用いて歩行能力及び持久力に対する本剤の長期効果を評価すること 安全性： 試験全体を通して、有害事象（AE）、臨床検査値異常、バイタルサイン、体重、心電図、心エコー、身体所見について被験者のモニタリングを行う。有害事象及び臨床検査値異常の重症度判定には有害事象共通用語規準を使用する。 |
Criteria for evaluation: Efficacy: 1. Determine the long-term effects of ataluren on upper limb muscle function strength as assessed by the Performance of Upper Limb (PUL) and by the DMD Upper Limb Patient-Reported Outcome Measure (PROM) 2. Determine the long-term effects of ataluren on pulmonary function as assessed by forced vital capacity (FVC) 3. Loss of ambulation (LoA), which will be defined as full time wheelchair dependency due to disease progression 4. Determine the long-term effect of ataluren on ambulation and endurance as assessed by the 6-minute walk test (6MWT) Safety: Subjects will be monitored for adverse events (AEs), laboratory abnormalities, vital signs, weight, electrocardiograms, echocardiograms, and physical examinations, during the course of the study. The latest version of the Common Terminology Criteria for Adverse Events will be used for grading the severity of AEs and laboratory abnormalities. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ataluren | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| PTC Therapeutics, Inc. | |
| PTC Therapeutics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 名古屋市立大学大学院医学研究科及び医学部附属病院における医学系研究倫理審査委員会 | Nagoya City University Graduate School of Medical Sciences and Nagoya City University Hospital Institutional Review Board | |
| 愛知県名古屋市瑞穂区瑞穂町字川澄1番地 | 1-Kawasumi, Mizuho-cho, Mizuho-ku, Nagoya , Aichi | |
| 052-851-5511 | ||
| clinical_research@med.nagoya-cu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |