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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和6年10月3日
家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後240週間　長期安全性/有効性評価試験）
家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後240週間　長期安全性/有効性評価試験）
横手　幸太郎
千葉大学医学部附属病院
家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対すLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後24週間）においてLCAT 遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家投与を受けた被験者について再生医療／遺伝子治療の安全性を評価するとともに有効性を投与後240週まで、探索的に評価する。
1-2
家族性LCAT欠損症
募集中
千葉大学医学部附属病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年10月1日
jRCT番号 jRCT2033240371

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後240週間　長期安全性/有効性評価試験） The long-term clinical study to evaluate the safety of the regenerative medicine and the gene therapy by the autologous transplantation of human LCAT gene transduced human pre-adipocyte
家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後240週間　長期安全性/有効性評価試験） The long-term clinical study to evaluate the safety of the regenerative medicine and the gene therapy by the autologous transplantation of human LCAT gene transduced human pre-adipocyte

（２）治験責任医師等に関する事項

横手　幸太郎 Yokote Kotoro
/ 千葉大学医学部附属病院 Chiba University Hospital
糖尿病・代謝・内分泌内科
260-8677
/ 千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1 1-8-1 Inohana, Chuouku, Chiba, Chiba
043-222-7171
kyokote@faculty.chiba-u.jp
高橋　旭 Takahashi Asahi
千葉大学医学部附属病院 Chiba University Hospital
臨床試験部
260-8677
千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1 1-8-1 Inohana, Chuouku, Chiba, Chiba
043-222-7171
043-226-2735
asahi.takahashi0041@chiba-u.jp
横手　幸太郎
あり
令和3年5月19日
千葉大学医学部附属病院救急外来および集中治療室：集中治療部では、専任スタッフが24 時間体制で集中治療室での治療に当たっている。集中治療部として救急患者に対応可能な集中治療用ベッドとして18床を確保し、緊急手術についても手術室（16室）で対応可能 である。救急医療に対応できる十分な設備が配置され、CT、MRI、一般エックス線装置、心電図、血液検査装置、血液ガス分析装置、輸血及び輸液のための装置等が設置されている。

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

千葉大学医学部附属病院 臨床試験部
花輪　道子
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 データマネジメント室
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部
藤居　靖久
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 モニタリング室
シミック株式会社
シミック株式会社 信頼性保証部
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部
川崎　洋平
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 生物統計室
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部
花岡　英紀
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部
教授
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部
花岡　英紀
千葉大学医学部附属病院 臨床試験部
教授

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対すLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後24週間）においてLCAT 遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家投与を受けた被験者について再生医療／遺伝子治療の安全性を評価するとともに有効性を投与後240週まで、探索的に評価する。
1-2
実施計画の公表日
実施計画の公表日
2027年03月31日
3
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
以下の全ての条件に該当する患者を対象とする。
1） 本治験に先行して実施された 24 週治験に参加し、治験製品が投与された患者
2） 治験開始にあたり本人からの文書同意が得られている、または未成年の場合は本人および代諾者の文書同意が得られている患者		 1) Patients who participated in a 24-week clinical trial conducted prior to this study and were administered the investigational product
2) Patients who have obtained written consent from the patient or, in the case of a minor, written consent from the patient and the patient's surrogate for the initiation of the clinical trial
1) 治験責任医師または分担医師が不適当と認めた患者 1) Patients deemed inappropriate by the investigator or subinvestigator
16歳 以上 16age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
個々の被験者の中止基準
以下の基準に該当した場合、治験責任医師又は治験分担医師は治験を中止する。
1) 被験者が対象として不適格であることが判明した場合。
2) 被験者又は代諾者からの中止の申し出があった場合。
ただし、この場合は被験者と治験責任医師が面談を行い、被験者の状態について可能な限
り安全性情報の入手を行うための方法を話し合い、合意の下その後の処置等を行う
3) その他、治験責任医師又は治験分担医師が被験者の治験継続が不可能と判断した場合。

治験全体の中止基準
治験調 医師は、以下のいずれかの情報が得られ、治験全体の続行が困難であると考えられ
る時には、 全 治験責任医師と 協議のうえ、 治験全体の中止又は中断を決定する。
1) 治験製品に関する新たな安全性情報または重篤な有害事象の情報が得られる等、治験の安
全性確保が困難になった場合。
2) 実施医療機関が、重大な GCP違反、治験実施計画書からの重大な逸脱を行った場合。
3) その他、治験実施中に治験の中止・中断が必要と考えられる新たな情報が得られた場合。
家族性LCAT欠損症 Familial LCAT deficiency
D007863
角膜混濁、腎機能障害、溶血性貧血 Corneal opacity, Renal dysfunction, Hemolytic anemia
なし
長期安全性を見るための検査目的の採血、MRI none (Evaluate long term safety after administration of the study product in a previous phase of the trial)
Q000097,D008279
本治験製品の特性（ex vivo でレトロウイルスベクターにより LCAT 遺伝子を導入したヒト前脂肪細胞であること）に関連して発生の可能性が否定できない有害事象の有無
① 治験製品投与後の RCR の出現
② 治験製品投与後の投与部位の腫瘍化
　(ア) 悪性腫瘍検査（ TK活性）
　(イ) MRI検査
③ 治験製品投与後の抗 LCAT 抗体の出現
④ ①～③以外の予想しえない重篤な有害事象の発生

①については、RCR の出現の有無、②については MRI 画像の変化により評価する。MRI 画像
および 24 週治験の安全性評価に関する所見から総合的な判定を行い、腫瘍発生の可能性の有無を評価する。③については治験製品投与前後での検査値の比較を行い、抗 LCAT 抗体の発現の有無を評価する。		 Occurrence of adverse events which cannot be ruled out in relation to the characteristics of this clinical trial product (human preadipocytes which the LCAT gene has been introduced by ex vivo retroviral vector)
(1) Appearance of RCR after administration of clinical trial products
(2) Tumorigenesis of the administration site after administration of the clinical trial product (complementarily evaluated by the following 2 items)
(A) Malignancy test (TK activity)
(B) MRI examination
(3) Appearance of anti-LCAT antibody after administration of clinical trial products
(4) Occurrence of unexpected serious adverse events other than (1) to (3)

The presence or absence of RCR will be evaluated for (1) and changes in MRI images will be evaluated for (2).
(3) The presence or absence of tumor development will be evaluated by making a comprehensive judgment based on the MRI images and the findings related to the safety evaluation of the 24-week clinical trial. For (3), laboratory values will be compared before and after administration of the investigational product to evaluate whether or not anti-LCAT antibodies are expressed.
安全性に係る副次評価項目：
① 同意取得後に生じた主要評価項目以外の有害事象の種類と発現頻度および重症度
② 抗 FBS 抗体
①については、脂肪摘出部位の異常所見の有無も含む。②については治験製品投与前後での検査値の比較を行い、各抗体の発現の有無を評価する。

有効性に係る副次評価項目：
以下の血液生化学的検査値の経時的推移を評価する。
① LCAT 活性（人工基質法・自己基質法・高感度人工基質法）
② 血中 LCAT 濃度（ELISA）
③ コレステロールエステル比
④ HDL コレステロール
⑤ 総コレステロール
⑥LDLコレステロール		 Secondary evaluation items related to safety:
(1) Type, frequency and severity of adverse events other than the main endpoints that occurred after obtaining consent
(2) Anti-FBS antibody
For (1), the presence or absence of abnormal findings at the lipectomy site will be included. For (2), laboratory values before and after administration of the study product will be compared, and the presence or absence of the expression of each antibody will be evaluated.

Secondary evaluation items related to efficacy:
Changes in blood biochemical test values are evaluated during the observation period.
(1) LCAT activity (artificial substrate method, self-substrate method, high-sensitivity activity measurement method)
(2) Blood LCAT concentration (ELISA)
(3) Cholesterylester/Total cholesterol ratio
(4) HDL-cholesterol
(5) Total-cholesterol
(6) LDL-cholesterol

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
再生医療等製品分野
LCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞
なし
セルジェンテック株式会社
千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-15

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
1) 健康被害の補償 本治験に参加した結果として被験者に健康被害が生じた場合、実施医療機関はその治療に関する医療の提供等、必要かつ適切な処置を行う。また、「被験者の健康被害補償に関する手順書」にしたがい、医師主導治験保険に加入する。補償の範囲、条件等は契約する保険の内容に準ずるものとする。なお、健康被害が被験者の故意または過失によるものと判明した場合、補償の対象外となることがある。 2) 賠償保険等への加入賠償責任に備え、治験責任医師及び治験分担医師は医師賠償責任保険に加入する。さらに、実施医療機関においても病院賠償責任保険に加入する。
治験に関する費用負担 本治験に係わる費用は下記のとおりとする (1) 本治験で使用される治験製品は治験調整医師がセルジェンテック株式会社に製造を依頼し、その費用は千葉大学医学部附属病院が実施中の国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）研究費から支払われる。 (2) 本治験での同意取得後の本治験の計画に基づく入院、入院中の食事、及び治験に必要な検査・画像診断等に係わる費用は、全て治験実施医療機関が負担する。 (3) 被験者の交通費等、負担軽減費は、本治験で別途定める被験者支援に関する理由書に基づき治験実施医療機関が負担する。 (4) 被験者が治験に参加前から行われている治療や投薬に関する費用は保険診療での患者負担とする。

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

なし
なし
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
セルジェンテック株式会社 CellGenTech, Inc.
該当

６　IRBの名称等

千葉大学医学部附属病院 治験審査委員会 Institutional Review Board of Chiba University Hospital
千葉県千葉市中央区亥鼻1丁目8番1号 1-8-1 Inohana, Chuouku, Chiba, Chiba
043-226-2616
ccrc-jim@chiba-u.jp
A2021002
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当する
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
詳細について検討中 Considering details

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません