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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和6年4月10日
再発又は難治性急性骨髄性白血病患者を対象としたGDX012の安全性及び有効性を評価する非盲検、用量漸増、用量拡大、第1/2a相試験
再発又は難治性急性骨髄性白血病成人患者を対象としたGDX012の試験
角　栄里子
武田薬品工業株式会社
本治験の主な目的は、GDX012（別名TAK-012）の安全性、忍容性及び最適な用量を検討することである。
1-2
白血病
募集中
国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年4月9日
jRCT番号 jRCT2033240022

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

再発又は難治性急性骨髄性白血病患者を対象としたGDX012の安全性及び有効性を評価する非盲検、用量漸増、用量拡大、第1/2a相試験 A Phase 1/2a, Open-Label, Dose Escalation, and Dose Expansion Study to Assess the Safety and Efficacy of GDX012 in Patients With Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia
再発又は難治性急性骨髄性白血病成人患者を対象としたGDX012の試験 A Study of GDX012 in Adults With Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia

（２）治験責任医師等に関する事項

角　栄里子 Sumi Eriko
/ 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
/ 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
臨床試験情報 お問合せ窓口　 Contact for Clinical Trial Information
武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
令和6年3月13日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立がん研究センター東病院

National Cancer Center Hospital East

　

　

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の主な目的は、GDX012（別名TAK-012）の安全性、忍容性及び最適な用量を検討することである。
1-2
2023年07月11日
2023年07月11日
2023年07月11日
2027年06月30日
53
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国 United States
1. 体重が40 kg以上である患者。
2. 再発又は難治性急性骨髄性白血病（R/R AML）であることが病理学的に確認されている患者：
a. 再発AMLは、CR、CRh、CRi又はMLFS達成後のいずれかの時点で、骨髄又は末梢血中の芽球割合が5%以上になることと定義する。
b. 難治性AMLは、以下のいずれかのレジメンの実施後に、CR、CRh、CRi又はMLFSのいずれも達成できなかった場合と定義する：
i. 強力な寛解導入療法2コース。
ii. 2サイクル以上の、脱メチル化剤（HMA）又は低用量シタラビンをベースとする併用レジメン。
iii. 4サイクル以上のHMA単剤療法。
3. 用量漸増パートでは、造血幹細胞移植（HSCT）に不適格である患者。
4. リンパ球枯渇療法前の時点で、余命が3ヵ月を超えると予想される患者。
5. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG） performance statusスコアが0～1である患者。
6. 治験実施計画書に規定された、十分な腎機能、心機能、肝機能、肺機能及び骨髄機能を有する患者。
 1. Total body weight of >=40 kg.
2. Must have pathologically confirmed relapsed or refractory acute myeloid leukemia (R/R AML) including:
a. Relapsed AML is defined as >=5% blasts in the bone marrow (BM) or peripheral blood at any time after achieving a CR, CRh, Cri, or MLFS.
b. Refractory AML is defined as failure to achieve a CR, CRh, Cri, or MLFS after 1 of the following regimens:
i. Two courses of intensive induction chemotherapy.
ii. At least 2 cycles of hypomethylating agent (HMA) or low-dose, cytarabine-based combination regimen.
iii. At least 4 cycles of HMA monotherapy.
3. During dose escalation, participants must be ineligible for hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
4. Must have an anticipated life expectancy of >3 months before lymphodepletion.
5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0 to 1.
6. Participants must have adequate renal, cardiac, hepatic, pulmonary and bone marrow function as defined by the protocol.
1. 急性前骨髄球性白血病と診断されている患者。
2. リンパ球枯渇化学療法前の規定の期間内に、治験実施計画書で規定された併用禁止薬／療法を受けた、又は受ける予定がある患者。
3. 同意取得前3ヵ月以内に同種HSCTを受けた者、又は移植片対宿主病に対する全身療法を継続して必要とする患者。
4. 活動性の中枢神経系病変を有する患者。
5. 悪性腫瘍の既往歴を有する患者。ただし、悪性黒色腫以外の皮膚癌、上皮内癌（例：子宮頚部、膀胱又は乳房）又は治療の必要がない低悪性度の早期前立腺癌を有する患者、若しくは2年以上治療を受けずに寛解状態にある患者を除く。
 1. Diagnosis of acute promyelocytic leukemia.
2. Has received or plans to receive any of the excluded therapy/treatment within the specified timeframe before lymphodepleting chemotherapy as defined by the protocol.
3. Prior allogeneic HSCT within 3 months of signing informed consent form (ICF) or with ongoing requirement for systemic graft-versus-host therapy.
4. Active central nervous system (CNS) involvement.
5. History of malignancy other than non-melanoma skin cancer or carcinoma in situ (eg. cervix, bladder, breast) low grade prostate cancer without treatment requirement unless in remission without treatment for >=2 years.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
白血病 Leukemia
あり
第1相：GDX012の用量漸増
リンパ球枯渇化学療法を施行した後、第1相のDay 1に体重に基づく用量のGDX012を静脈内投与する。第1相では3つの用量レベルを検討する。一部の被験者は2回目の投与を受けることができる（日本以外）。

第2a相：GDX012
リンパ球枯渇化学療法を施行した後のDay 1に、第1相で選択された1つ又は2つの用量レベルのGDX012を、体重に基づく用量で静脈内投与する。一部の被験者は2回目の投与を受けることができる（日本以外）。
 Phase 1: Dose Escalation of GDX012
Participants will receive GDX012 weight-based dose as intravenous (IV) infusion on Day 1 of Phase 1 after lymphodepleting chemotherapy. Three dose levels of GDX012 will be tested in Phase 1. Some participants may be eligible for a second dose except in Japan.

Phase 2a: GDX012
Participants will receive GDX012 (weight-based) IV infusion at pre-selected one or two dose levels from Phase 1, on Day 1 after lymphodepleting chemotherapy. Some participants may be eligible for a second dose except in Japan.
1. 用量制限毒性（DLT）が発現した被験者の数
評価期間：1か月間

2. GDX012の最大耐量（MTD）
評価期間：1ヵ月間

3. 有害事象を発現した被験者の数
評価期間：14ヵ月間
有害事象とは、医薬品（治験製品を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験製品を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。つまり有害事象とは、医薬品（治験製品を含む）の投与と時間的に関連のある、あらゆる好ましくない、又は意図しない徴候（臨床検査値の異常を含む）、症状若しくは病気のことであり、当該医薬品（治験製品を含む）との因果関係の有無は問わない。
 1. Number of Participants With Dose Limiting Toxicities (DLTs)
Time Frame: Up to 1 month

2. Maximum Tolerated Dose (MTD) of GDX012
Time Frame: Up to 1 month

3. Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Time Frame: Up to 14 months
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it is considered related to the drug.
1. 奏効が認められた被験者の数
評価期間：14ヵ月間
GDX012投与後の奏効には、完全完解（CR）、不完全な血球数回復を伴う完全完解（CRi）、部分的な血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）、形態学的無白血病状態（MLFS）又は部分寛解（PR）を達成した被験者が含まれる。奏効の評価はAMLに関する欧州白血病ネット（ELN）奏効基準に基づく。

2. フローサイトメトリーでの測定可能残存病変（MRD）が陰性状態の被験者の数
評価期間：14ヵ月間

3. 奏効期間（DOR）
評価期間：14ヵ月間
DORはCR、CRh又はCRiを達成した時点から再発又は死亡のいずれか早い時点までの期間と定義する。

4. 無イベント生存期間（EFS）
評価期間：14ヵ月間
EFSはGDX012の初回投与から奏効未達成、再発又は死亡までの期間と定義する。

5. 全生存期間（OS）
評価期間：14ヵ月間
OSはGDX012の初回投与から死亡日までの期間と定義する。
 1. Number of Participants With Disease Response
Time Frame: Up to 14 months
Disease response includes participants achieving complete response [CR] complete response with incomplete hematologic recovery [CRi] complete response with partial hematologic recovery [CRh] morphological leukemia-free state [MLFS] or partial response [PR] based on 2022 European Leukemia Net [ELN] response criteria for AML after GDX012 administration.

2. Number of Participants With Measurable Residual Disease (MRD) Negative Status as Determined by Flow Cytometry
Time Frame: Up to 14 months

3. Duration of Response (DOR)
Time Frame: Up to 14 months
DOR is defined as the time from the date of first documented CR, CRh, or CRi to the date of relapse or death.

4. Event-free Survival (EFS)
Time Frame: Up to 14 months
EFS is defined as the time from the date of the first GDX012 administration to the date of treatment failure, relapse or death, whichever comes first.

5. Overall Survival (OS)
Time Frame: Up to 14 months
OS is defined as the time from the date of the first GDX012 administration to the date of death.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
第1種
GDX012
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

武田薬品工業株式会社
Takeda Pharmaceutical Company Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会 National Cancer Ctr IRB
東京都中央区築地5-1-1 5-1-1, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo
03-3542-2511
Chiken_CT@ml.res.ncc.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05886491
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当する
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

Takeda Study ID: TAK-012-1501
症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数・進捗状況・評価項目は試験全体の情報を記載しています。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません