臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年2月16日 | ||
| 令和6年4月12日 | ||
| 治験でOAV101髄腔内投与又はOAV101静脈内投与を 受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査 | ||
| 治験でOAV101の投与を受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査 | ||
| 岩崎 亮平 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| 治験でOAV101の長期投与を受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査による安全性及び有効性を評価すること | ||
| 3 | ||
| 脊髄性筋萎縮症患者 | ||
| 募集中 | ||
| 東京女子医科大学 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年4月11日 |
| jRCT番号 | jRCT2033230642 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 治験でOAV101髄腔内投与又はOAV101静脈内投与を 受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査 | Long-term Follow-up of Patients with Spinal Muscular Atrophy Treated with OAV101 IT or OAV101 IV in Clinical Trials | ||
| 治験でOAV101の投与を受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査 | Long-term Follow-up of Patients with Spinal Muscular Atrophy Treated with OAV101 in Clinical trials | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 岩崎 亮平 | Iwasaki Ryohei | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 岩崎 亮平 | Iwasaki Ryohei | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和6年2月9日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
|
|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治験でOAV101の長期投与を受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査による安全性及び有効性を評価すること | |||
| 3 | |||
| 2024年03月19日 | |||
| 2024年03月19日 | |||
| 2023年12月01日 | |||
| 2038年12月31日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| その他 | other | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オーストラリア/ベルギー | Australia/Belgium | ||
| 1. OAV101治験参加者 2. 最初の評価を実施する前に文書により同意が得られた患者 3. 治験の手順に従う意思があり，従うことができる患者／親／法的保護者 |
1. Participated in an OAV101 clinical trial. 2. Written informed consent must be obtained before any assessment is performed. 3. Patient/Parent/legal guardian willing and able to comply with study procedures. |
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| 本治験に特定の除外基準はない。 | There are no exclusion criteria for this study. | ||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 脊髄性筋萎縮症患者 | Spinal Muscular Atrophy | ||
| あり | |||
| 本治験は1つのベースライン期間及び3つの追跡調査期間から成る。追跡調査期間1及び2は実際の来院を行い，追跡調査期間3はオンライン来院を行う。 ベースライン来院から5年目（Year 5）来院までを対象とする追跡調査期間1及び2は，評価を実施医療機関で実施する。追跡調査期間3（OAV101投与後6年目（Year 6）から15年目（Year 15）まで）は，年1回オンライン来院により被験者／介護者に連絡を取り，リモート評価を行う。被験者全員がベースライン来院時に本治験への参加を開始し，OAV101投与から15年後まで継続する。本治験の総参加期間は，OAV101投与から登録までの時間に左右され，被験者によって異なる。 |
The study is comprised of a Baseline Period and 3 Follow-up Periods. Follow-up Periods 1 and 2 consist of in-person visits and Period 3 consists of tele-visits. Follow-up Periods 1 and 2, which includes Baseline through Year 5 visits, assessments will be performed at the Investigational site. During Follow-up Period 3 (Year 6 to up to Year 15 after OAV101 administration), participants/caregivers will be contacted using tele-visits annually for remote assessments. All patients will enter the study at the baseline visit and continue until 15 years since OAV101 administration is reached. Total duration of participation in the study will be dependent upon time of enrollment relative to OAV101 administration and will vary by participant. | ||
| 治験薬投与後に臨床的に注目すべき有害事象を発症した被験者数（15年まで） | Number of participants with treatment-emergent serious adverse events (SAEs) [Time Frame: Up to 15 years] | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 承認内 | |||
| OAV101 | |||
| onasemnogene abeparvovec | |||
| 30200FZX00001000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京女子医科大学 治験審査委員会 | Tokyo Women's Medical University Institutional Review Board | |
| 東京都新宿区河田町8番1号 | 8-1,Kawada-cho,Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3353-8111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05335876 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |