試験等の目的
登録式である本調査の目的は,voretigene neparvovec(ベクター及び/又は導入遺伝子), voretigene neparvovec の網膜下投与手技,副腎皮質の併用ステロイド,及びこれらの組合わせとと関連する長期安全性情報(投与後 5 年間)を収集することである
試験等のフェーズ /
Phase
N/A
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment
2023年08月30日
第1症例登録日 / Date of First Enrollment
実施期間(開始日)
2023年06月26日
実施期間(終了日)
2023年12月31日
実施予定被験者数 / Sample Size
15
試験等の種類 /
Study Type
観察研究
Observational
試験等のデザイン
Study Design
無作為化 / allocation
盲検化 /masking
対照 / control
割付け / assignment
研究目的 / purpose
プラセボの有無
盲検の有無
無作為化の有無
保険外併用療養費の有無
実施国(日本以外) /
Countries of Recruitment(Except Japan)
アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブラジル/ブルガリア/カナダ/クロアチア/チェコ/デンマーク/エストニア/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/アイルランド/イスラエル/イタリア/韓国/民主人民共和国/ラトビア/リトアニア/オランダ/ノルウェー/ポーランド/ポルトガル/サウジアラビア/スロバキア/スペイン/スウェーデン
Argentina/Australia/Austria/Belgium/Brazil/Bulgari/Canada/Croatia/Czechia/Denmark/Estonia/France/Germany/Greece/Hungary/Ireland/Israel/Italy/Korea/Democratic People's Republic of/Latvia/Lithuania/Netherlands/Norway/Poland/Portugal/Saudi Arabia/Slovakia/Spain/Sweden
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria
主たる選択基準 / Inclusion Criteria
1. 少なくとも片眼に本品の投与を予定している,又は投与を受けたことがある患者。
2. 本調査への参加に対する同意/アセントが得られた患者。
3. Voretigene neparvovec の介入臨床試験に参加したことがなく,また,現在参加中ではない患者。
1. Is planning to receive or has received voretigene neparvovec in at least one eye.
2. Provided informed consent/assent to participate in this study.
3. Has not previously participated and is not currently participating in an interventional clinical trial with voretigene neparvovec.
主たる除外基準 / Exclusion Criteria
なし
None
年齢下限 / Age Minimum
下限なし
No limit
年齢上限 / Age Maximum
上限なし
No limit
性別 / Gender
男性・女性
Both
中止基準
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied
両アレル性 RPE65 遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー
biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無
なし
介入の内容 / Intervention(s)
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)
すべての AESI,並びにその他の有害事象及び重篤な有害事象を収集することである。
The primary objective for this safety registry study for voretigene neparvovec is to collect all AESIs, as well as any other AEs and SAEs.
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)
• 本品を投与された患者(及び患者の女性パートナー)の妊娠転帰を追跡する。
• 視機能[視力検査(VA),視野検査(VF),full-field light sensitivity threshold testing(FST),光干渉断層撮影法(OCT)等により測定]を経時的に評価する。
The secondary objectives of this safety registry study are:
.To follow pregnancy outcomes in patients (and female partners of patient) who received voretigene neparvovec
.To assess visual function over time (e.g., as measured by visual acuity (VA), visual field (VF), full-field light sensitivity threshold testing (FST)), and optical coherence tomography (OCT)