臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年8月18日 | ||
| 令和6年2月16日 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を検討する多施設共同非対照非盲検試験 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を検討する多施設共同非対照非盲検試験 | ||
| 中石 智之 | ||
| 株式会社カネカ | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対してKA-301を投与し、その安全性及び有効性を検討する。 | ||
| 1-2 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ||
| 募集中 | ||
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年2月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2033230295 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を検討する多施設共同非対照非盲検試験 | A multicenter, uncontrolled, open-label study to investigate the safety and the efficacy of human (allogeneic) amnion-derived mesenchymal stem cells KA-301 for Duchenne muscular dystrophy | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を検討する多施設共同非対照非盲検試験 | A multicenter, uncontrolled, open-label study to investigate the safety and the efficacy of human (allogeneic) amnion-derived mesenchymal stem cells KA-301 for Duchenne muscular dystrophy | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 中石 智之 | Nakaishi Tomoyuki | ||
| / | 株式会社カネカ | KANEKA CORPORATION | |
| 650-0047 | |||
| / | 兵庫県神戸市中央区港島南町6-7-3神戸MI R&Dセンター3階 | Kobe MI R&D center 3F, 6-7-3, Minatojima Minamimachi, Chuo-ku, Kobe, Hyogo | |
| 078-304-6620 | |||
| Tomoyuki.Nakaishi@kaneka.co.jp | |||
| 丸山 亮 | Maruyama Ryo | ||
| 株式会社カネカ | KANEKA CORPORATION | ||
| 107-6028 | |||
| 東京都港区赤坂1-12-32 | 1-12-32 Akasaka, Minato-ku, Tokyo | ||
| 050-3181-5778 | |||
| Ryo.Maruyama@kaneka.co.jp | |||
| 令和5年3月15日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization OsakaToneyama Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 東埼玉病院 |
National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対してKA-301を投与し、その安全性及び有効性を検討する。 | |||
| 1-2 | |||
| 2023年09月01日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年05月31日 | |||
| 18 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| (1) 治療歴、遺伝子診断からデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された患者 (2) 歩行補助器具を使用せず、自立歩行が可能な患者 (3) 10秒未満で床からの立ち上がりを完了できる患者 (4) 本治験製品投与開始の3ヵ月以上前から一定の用量で原疾患の治療を目的とした副腎皮質ステロイドの投与を受けており、治験期間を通じ一定の用量での投与が予定される患者 (5) 同意取得時に5歳以上である患者 (6) 代諾者（保護者）による文書同意が得られる患者（可能な限り、本人による同意文書も得る） |
(1) Patients diagnosed with Duchenne muscular dystrophy based on medical history and genetic diagnosis (2) Patients who can walk independently without using walking aids (3) Patients who can complete getting up from the floor in less than 10 seconds (4) Patients who have been receiving corticosteroids for the treatment of the primary disease at a certain dose for at least 3 months prior to the start of administration of the investigational product and are expected to receive the same dose throughout the study period (5) Patients aged at least 5 years old at the time of consent (6) Patients for whom written consent is obtained from a legally acceptable representative (guardian) (Whenever possible, written consent is also obtained from the patient) |
||
| (1) 認知機能障害又は行動問題を有するため運動機能評価ができない患者 (2) 運動機能評価に影響を与える可能性のある怪我のある患者。以前の下肢骨折は完全に治癒し、傷害日から少なくとも3ヵ月経過した患者を除く (3) 慢性全身性の真菌又はウイルス感染症の合併又は既往がある患者 (4) 本治験製品初回投与前4週間以内に急性疾患に罹患した患者 (5) 肺疾患及び心疾患を含む、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連しない他の筋骨格系、神経系の疾患、身体障害、又は病歴のある患者 (6) 臨床的に重要な血液学、腎臓、内分泌、肺、胃腸、心血管系疾患、アレルギー性疾患の病歴のある患者 (7) 30日以内又は5半減期以内の他の治験への参加した患者 (8) アンドロゲン又はヒト成長ホルモンによる過去 3ヵ月以内の治療を受けた患者 (9) 薬物過敏症又は アレルギー素因のある患者 (10) 本治験製品と併用する副腎皮質ステロイド又は抗ヒスタミン剤に過敏症を有する患者 (11) 本治験製品の初回投与開始前 3ヵ月以内に エクソン・スキップ療法 を受けたことがある患者 (12) 遺伝子治療を受けたことがある患者 (13) 本治験製品投与前 3ヵ月以内に手術歴がある、又は治験期間中に手術を予定している患者 (14) 過去 3ヵ月以内に他の細胞製品を使用 した患者 (15) ブタ由来製品、ヒト由来製品に対する過敏症のある患者 (16) スクリーニング時の検査で B型肝炎表面（ HBS Hepatitis B surface 抗原、 C型肝炎ウイルス（ HCV Hepatitis type C virus 抗体 、 又は ヒト免疫不全ウイルスHIV Human immunodeficiency virus 抗体検査の結果が陽性の患者 (17) その他、治験責任医師等 が不適格と判断した患者 |
(1) Patients who cannot assess motor function due to cognitive impairment or behavioral problems (2) Patients with injuries that may affect the assessment of motor function, except for patients whose previous lower extremity fractures have completely healed and at least 3 months have passed from the date of injury (3) Patients with complication or history of chronic systemic fungal or viral infection (4) Patients with acute illness within 4 weeks prior to the first administration of the investigational product (5) Patients with other musculoskeletal or neurological disorders, physical disabilities, or medical history not related to Duchenne muscular dystrophy, including pulmonary and cardiac disease (6) Patients with a history of clinically significant hematological, renal, endocrine, pulmonary, gastrointestinal, cardiovascular, or allergic disease (7) Patients who have participated in another clinical trial within 30 days or 5 times the half-life of the other investigational drug or product (8) Patients treated with androgen or human growth hormone within the past 3 months (9) Patients with drug hypersensitivity or allergic predisposition (10) Patients with hypersensitivity to corticosteroids or antihistamines used concomitantly with the investigational product (11) Patients who have received exon-skipping therapy within 3 months prior to the first dose of the investigational product (12) Patients who have received gene therapy (13) Patients who have undergone surgery within 3 months prior to administration of the investigational product or are scheduled to undergo surgery during the study period (14) Patients who have used other cell products within the past 3 months (15) Patients with hypersensitivity to the products derived from pigs or humans (16) Patients with positive results for hepatitis B surface (HBs) antigen, hepatitis C virus (HCV) antibody, or human immunodeficiency virus (HIV) antibody tests at screening (17) Patients considered ineligible by the investigator or sub investigators |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | Duchenne muscular dystrophy | ||
| あり | |||
| KA-301を1.0×10^6 cells/kg又は2.0×10^6 cells/kgを2週間に1回の頻度で計6回、静脈内投与する。 | KA-301 is administered intravenously at a dose of 1.0 x 10^6 cells/kg or 2.0 x 10^6 cells/kg once every 2 weeks for a total of 6 doses. | ||
| 安全性評価項目 (1) 身体所見 (2) 身長、体重 (3) バイタルサイン (4) 心電図検査 (5) 心エコー (6) 臨床検査 (7) 免疫学的検査 (8) 動脈血酸素飽和度 (9) 肺機能検査 (10) 胸部レントゲン (11) 腹部超音波検査 (12) 有害事象 |
Safety endpoints (1) Physical findings (2) Height and weight (3) Vital signs (4) Electrocardiogram (5) Echocardiography (6) Clinical examination (7) Immunological examination (8) Arterial oxygen saturation (SpO2) (9) Pulmonary function test (10) Chest x-ray (11) Abdominal ultrasonography (12) Adverse events |
||
| 有効性評価項目 (1) 運動機能評価： Timed Up & Go Test、定量的筋力測定、ノース・スター歩行能力評価 (2) バイオマーカーの推移：血清ミオスタチン、血清インターロイキン-6、血清TNF-alfa、クレアチンキナーゼ |
(1) Motor function assessment: Timed Up & Go Test, quantitative muscle strength measurement, North star ambulatory assessment (2) Changes in biomarkers: serum myostatin, serum interleukin-6, serum TNF-alfa, creatine kinase |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| ヒト細胞加工製品：ヒト体性幹細胞加工製品 | |||
| ヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 株式会社カネカ | |
| KANEKA CORPORATION | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター臨床試験審査委員会 | National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board | |
| 東京都小平市小川東町4-1-1 | 4-1-1 Ogawa-higashi-cho, Kodaira-shi, Tokyo, Tokyo | |
| 042-341-2711 | ||
| irb-office@ncnp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |