臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年8月2日 | ||
| 歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としてSRP-9001 の安全性及び有効性を評価する第3 相多国籍ランダム化二重盲検プラセボ対照全身遺伝子導入療法試験 | ||
| 歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象として SRP-9001(Delandistrogene Moxeparvovec)の安全性と有効性を評価するための遺伝子導入療法試験 | ||
| パトリック オマリー | ||
| サレプタ・セラピューティクス インク | ||
| 主要目的は、ベースラインとWeek7での上肢機能（PUL）を用いて評価したパート1におけるSRP-9001の身体機能への影響を評価すること | ||
| 3 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ||
| 募集前 | ||
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年8月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2033230274 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としてSRP-9001 の安全性及び有効性を評価する第3 相多国籍ランダム化二重盲検プラセボ対照全身遺伝子導入療法試験 | A Phase 3, Multinational, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Systemic Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of SRP-9001 in Non-Ambulatory and Ambulatory Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (ENVISION) | ||
| 歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象として SRP-9001(Delandistrogene Moxeparvovec)の安全性と有効性を評価するための遺伝子導入療法試験 | A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) in Non-Ambulatory and Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (ENVISION) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| パトリック オマリー | Patrick O Malley | ||
| / | サレプタ・セラピューティクス インク | Sarepta Therapeutics, Inc. | |
| Regulatory Affairs | |||
| / | 215 ファースト ストリート ケンブリッジ マサチューセッツ州 02142 | 215 First St. Cambridge, MA 02142 | |
| 1-617-301-8540 | |||
| pomalley@sarepta.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
| 令和5年5月15日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
Toneyama National Hospital |
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大阪府 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Women’s and Children’s Hospital |
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大阪府 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的は、ベースラインとWeek7での上肢機能（PUL）を用いて評価したパート1におけるSRP-9001の身体機能への影響を評価すること | |||
| 3 | |||
| 2023年09月06日 | |||
| 2022年12月21日 | |||
| 2026年05月31日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/イギリス/イタリア/ドイツ/ベルギー/フランス/スペイン/オーストラリア/イスラエル/スウェーデン | US/ UK/ Italy/Germany/Belgium/France/Spain/Australia/Israel/Sweden | ||
| 1.臨床所見及び臨床遺伝子診断検査による事前の確認検査の記録。 2. コホート1のみ: 治験実施計画書に規定された基準での歩行不能な患者 3. コホート2のみ: スクリーニング時、治験実施計画書に規定された基準での8歳以上18歳未満の歩行可能な患者 4. 運動機能評価のための検査に協力できる患者 5. 1日投与量が一定という条件下で副腎皮質ステロイドの経口投与をスクリーニング前12週間以上受けており、かつ治験期間中も同じ用量で投与を継続する予定の患者（体重変化に対応するための用量変更を除く）。 6. 組換えアデノ随伴ウイルス血清型rh74（rAAVrh74）抗体価が治験実施計画書に規定された要件に従って上昇していない患者 7. エクソン18～79（両端を含む）が完全に含まれている病原性フレームシフト変異または未成熟終止コドン。 他の選択基準が適用される可能性あり。 |
1. Definitive diagnosis of DMD based on documented clinical findings and prior genetic testing. 2. Cohort 1 only: Non-ambulatory per protocol specified criteria. 3. Cohort 2 only: Ambulatory per protocol specified criteria and >=8 to <18 years of age at the time of Screening. 4. Ability to cooperate with motor assessment testing. 5. Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight). 6. Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype rh74 (rAAVrh74) antibody titers are not elevated as per protocol-specified requirements. 7. A pathogenic frameshift mutation or premature stop codon contained between exons 18 and 79 (inclusive). Other inclusion criteria could apply. |
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| 1. 治験実施計画書で指定された時間内に遺伝子治療、治験薬、またはジストロフィン発現を増加させるように設計された治療を受けた患者。 2. 治験実施計画書で指定された診断評価または臨床検査の異常がある患者 3. その他、臨床的に重要な病気、病状、または慢性薬物治療があり、治験責任医師により、遺伝子導入にあたり不必要なリスクを生み出すと判断された患者。 他の除外基準が適用される可能性あり。 |
1. Exposure to gene therapy, investigational medication, or any treatment designed to increase dystrophin expression within protocol specified time limits. 2. Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests. 3. Presence of any other clinically significant illness, medical condition, or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risk for gene transfer. Other exclusion criteria could apply. |
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| 8歳 以上 | 8age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性 | Male | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | Duchenne Muscular Dystrophy | ||
| あり | |||
| 被験者には、1日目にSRP-9001またはプラセボを単回IV投与する。その後、被験者は約72週間のプラセボまたはSRP-9001の単回IV投与を受ける。 | Participants will receive single IV infusion of SRP-9001 or a matching placebo on Day 1. Then, participants will receive a single IV infusion of matching placebo or SRP-9001 at approximately 72 weeks. | ||
| ベースラインからWeek 72までのPUL（V2.0）の総スコアの変化量 | Change From Baseline in the Total Score of Performance of Upper Limb (PUL) (Version 2.0) at Week 72 | ||
| • Week 72におけるベースラインからの%FVCの変化量 • Week 72におけるベースラインからの%PEFの変化量 • ウェスタンブロット法により測定したWeek 12のマイクロジストロフィン蛋白の量 • ベースラインから72週間までの上肢機能のPROMISスコアの変化量 • （コホート2のみ）: Week 72におけるベースラインからのNSAA総スコアの変化量 • Week72におけるベースラインからの心臓MRI所見における変化量 • 治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、特に注目すべき有害事象（AESI）および重篤な有害事象（SAE）の発現割合 |
- Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) at Week 72 - Change From Baseline in Percent Predicted Peak Expiratory Flow (PEF) at Week 72 - Quantity of SRP-9001 Protein Expression at Week 12 as Measured by Western Blot - Change From Baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Score in Upper Extremity Function to Week 72 - (For Cohort 2 Only) Change From Baseline in the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 72 - Change From Baseline in Global Circumferential Strain as Measured by Cardiac MRI at Week 72 - Number of Participants with a Treatment Emergent Adverse Event (TEAE), Adverse Event of Special Interest (AESI), and Serious Adverse Event (SAE) |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 遺伝子治療用製品：ウイルスベクター製品 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 起こり得る身体への被害（現在の状態の悪化を含む）が、治験に関連するいずれかの薬または製品の投与、使用に起因している、または治験への参加に直接起因している場合にのみ補償される。 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サレプタ セラピュ―ティクス インク | |
| Sarepta Therapeutics, Inc. | |
| なし | |
| なし | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | Tokyo Womens Medical University Institutional Review Board | |
| 東京都新宿区河田町8-1 | 8-1 Kawada-cho, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 81-3-3353-8111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05881408 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-002372-13 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |