臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年3月26日 | ||
| 令和6年3月28日 | ||
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるパーキンソン病遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | ||
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるパーキンソン病遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | ||
| 中嶋 剛 | ||
| 自治医科大学附属病院 | ||
| パーキンソン病に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | ||
| 1-2 | ||
| パーキンソン病 | ||
| 研究終了 | ||
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2033210696 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるパーキンソン病遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | Phase I/II Study of Gene Therapy for Parkinson's disease | ||
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるパーキンソン病遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | Phase I/II Study of Gene Therapy for Parkinson's disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 中嶋 剛 | Nakajima Takeshi | ||
| / | 自治医科大学附属病院 | Jichi Medical University Hospital | |
| 脳神経外科 | |||
| 329-0498 | |||
| / | 栃木県下野市薬師寺 3311-1 | 3311-1,Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-44-2111 | |||
| t.nakajima@jichi.ac.jp | |||
| 関口 信哉 | Sekiguchi Shinya | ||
| 株式会社エスアールディ | SRD, Inc. | ||
| 臨床開発部 | |||
| 104-0032 | |||
| 東京都中央区八丁堀 3-4-8 | 3-4-8 Hacchobori, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-5543-0306 | |||
| pd_gt0002x-11@cro-srd.co.jp | |||
| あり | |||
| 令和3年10月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| パーキンソン病に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | |||
| 1-2 | |||
| 2022年05月31日 | |||
| 2022年09月13日 | |||
| 2022年02月26日 | |||
| 2023年12月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| ・MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson’s Disease によりパーキンソン病と診断された患者 ・同意取得時点での年齢 が40歳以上75 歳以下の患者 ・発症年齢 が 35歳以上の患者 ・L-ドパ による5年以上の治療歴を有している患者 ・同意取得時点のOFF状態での Hoehn&Yahrの重症度がⅣ度の患者 ・ベースライン 時点 での MDS-UPDRS-Ⅲ（運動スコア）のスコアの合計（ OFF 状態 ）が 30～100 点の患者 ・L -ドパに対する反応が明らかで ベースライン 時点での ONと OFFでMDS-UPDRS が 16 点以上の改善が認められる患者 ・耐え難い運動合併症として，ベースライン時点での MDS-UPDRS の項目B（運動症状の変動）の合計スコアが 4 点以上であり適切な薬物療法によっても満足できる治療効果が得られない患者 ・定位脳手術が可能な患者 ・治験製品投与開始前の少なくとも 8 週間，パーキンソン病治療薬の変更が不要な患者 |
-Patients diagnosed with Parkinson's disease by MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson's Disease. -Patients aged 40 to 75 years at the time of obtaining informed consent. -Patients onset of an illness> 35 years of age. -Patients who have received L-dopa for at least 5 years. -Patients whose severity of Hoehn & Yahr in the OFF state at the time of informed consent was IV. -Patients with a baseline total MDS-UPDRS-III score (OFF) of 30 to 100. -Patients who have a clear response to L-dopa and have improved MDS-UPDRS-III by at least 16 points at baseline ON and OFF. -Untolerable motor complications in patients with a total score of at least 4 on MDS-UPDRS-IV at baseline (motor fluctuations) who fail to respond satisfactorily to appropriate drug therapy. -Patients who can undergo stereotactic brain surgery. -Patients who do not need dosage changes for the Parkinson's Disease treatment for at least 8 weeks, prior to the start of the study substance administration. |
||
| ・脳血管障害，抗精神病薬や毒物への暴露，脳炎等の病歴によって，あるいは進行性核上性麻痺や小脳症状，錐体路徴候，自律神経徴候，認知症，幻覚や妄想などの症状によって，あるいはラクナー梗塞や中脳被蓋部の萎縮，橋と小脳の萎縮などの MRI 所見によって，二次性あるいは非典型的パーキンソニズムであることが示唆される患者 ・既にパーキンソン病に対する定位脳手術（淡蒼球凝固術，視床凝固術，脳深部刺激），MR ガイド下集束超音波治療を実施済みの患者 ・Mini Mental State Examination （MMSE）で20 点以下，あるいは認知症と診断される患者 ・統合失調症あるいは 情動障害 （affective disorder） の病歴のある患者 ・脳血管障害をはじめ，明らかな心血管系疾患を有する患者 ・中枢神経系の腫瘍性疾患臨床的に明らかな神経疾患（例えば年齢相応でない，明らかな脳萎縮）を有する患者 ・悪性腫瘍を合併している，又は，同意取得前5年以内に，治療済みの皮膚癌を除くその他の悪性腫瘍の既往歴を有する患者 ・コントロール不良の高血圧を合併している患者 ・血液凝固異常症あるいは抗血栓療法が必要な患者 ・臨床的に明らかな免疫異常を有し，免疫抑制剤（ステロイドを除く）の投与を必要とする患者 ・Geriatric Depression Scale short form （GDS-S）が10 点以上の患者，あるいは抗うつ薬を服薬している場合は 5 点以上の患者 ・MRI が撮影できない患者 ・子供をもうけることを希望する者，ただし治験製品投与前に精子又は卵子を凍結保存し，それらを用いて子供をもうける場合は該当しない ・3 年以内に痙攣発作の既往のある患者，抗てんかん薬を服薬中の患者，あるいは脳波検査でてんかん性の異常を認める患者 ・以下のコントロールが困難な疾患を合併する患者 1. 高度な腎障害患者（血清クレアチニン＞2.0 mg/dl かつBUN＞25 mg/dl） 2. 高度な肝障害（ AST/GOT あるいは ALT/GPTが基準値上限の 2.5 倍以上） 3. コントロールが困難な糖尿病患者（随時あるいは食後血糖値＞200 mg/dl かつ＞HbA1c 9） |
-Patients with a history of cerebrovascular disease, exposure to antipsychotics or toxins, encephalitis, symptoms such as progressive supranuclear palsy or cerebellar symptoms, pyramidal signs, autonomic signs, dementia, hallucinations or delusions, or MRI findings such as lachner infarction or atrophy of the midbrain tegment, pons and cerebellum suggesting secondary or atypical parkinsonism. -Patients who have already undergone stereotactic neurosurgery (pallidal coagulation, thalamic coagulation, deep brain stimulation) and MR-guided focused ultrasound therapy for Parkinson's disease. -Patients with a Mini-Mental State Examination (MMSE) score of 20 or less or with a diagnosis of dementia. -Patients with a history of schizophrenia or affective disorders. -Patients with apparent vascular diseases, including cerebrovascular disorders. -Patients with neoplastic disease of the central nervous system, clinically evident neurological disease (e.g., age-inappropriate, obvious brain atrophy). -Patients with a concomitant malignancy or a history of other malignancies other than previously treated skin cancers within 5 years before obtaining informed consent. -Patients with uncontrolled hypertension. -Patients with coagulopathy or who require antithrombotic therapy. -Patients with clinically prominent evidence of immunodeficiency who require immunosuppressant treatments excluding steroid therapy. -Patients with a score of 10 or more on the Geriatric Depression Scale-short form (GDS-S) or 5 or more on antidepressants. -Patients who cannot undergo MRI. -Individuals who wish to have children, but do not cryopreserve sperm or eggs prior to administration of the investigational product and use them to obtain children. -Patients with a history of convulsive seizures within 3 years, those taking antiepileptic drugs, or those with abnormal electroencephalograms showing epileptic abnormalities. -Patients with the following complications that are hard to manage. 1.Patients with severe renal disorders of the magnitude of both the serum creatinine levels of > 2.0 mg/dl and BUN>25 mg/dl. 2.Patients with severe hepatic disorders of the magnitude of either AST/GOT or ALT/GPT is above 2.5 folds of the upper limit of the normal levels. 3.Patients with diabetes of the magnitude of both >200 mg/dl casual or postprandial blood glucose levels and >9% HbA1c. |
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| 40歳 以上 | 40age old over | ||
| 75歳 以下 | 75age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| パーキンソン病 | Parkinson's disease | ||
| あり | |||
| パーキンソン病の線条体（被殻）に、定位脳手術の手法によってAADC発現AAVベクターを注入する。 | AAV-hAADC-2 is designed to be injected into the striatum (putamen) of the patients with Parkinson's disease, according to the stereotactic neurosurgical method. | ||
| パーキンソン病に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の安全性及び有効性を確認する。 | To examine the safety and efficacy in patients with Parkinson's disease, after intracerebral administrations of AAV-hAADC-2 into the putamen. | ||
| パーキンソン病に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の有効性を確認する。 | To examine the efficacy in patients with Parkinson's disease, after intracerebral administrations of AAV-hAADC-2 into the putamen. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 第一種 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 株式会社遺伝子治療研究所 | Gene Therapy Research Institution Co., Ltd. | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | Jichi Medical University IRB | |
| 栃木県下野市薬師寺3311-1 | 3311-1, Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-58-7195 | ||
| chiken@jichi.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |