臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年3月22日 | ||
| 令和4年10月4日 | ||
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | ||
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | ||
| 森田 光哉 | ||
| 自治医科大学附属病院 | ||
| ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | ||
| 1-2 | ||
| 孤発性筋萎縮性側索硬化症 （孤発性 ALS） | ||
| 募集中 | ||
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和4年9月27日 |
| jRCT番号 | jRCT2033210686 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | Phase I/II Study of Gene Therapy for Sporadic ALS | ||
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | Phase I/II Study of Gene Therapy for Sporadic ALS | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 森田 光哉 | Morita Mitsuya | ||
| / | 自治医科大学附属病院 | Jichi Medical University Hospital | |
| リハビリテーション科 | |||
| 329-0498 | |||
| / | 栃木県下野市薬師寺 3311-1 | 3311-1,Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-44-2111 | |||
| morita@jichi.ac.jp | |||
| 関口 信哉 | Sekiguchi Shinya | ||
| 株式会社エスアールディ | SRD, Inc. | ||
| 臨床開発部 | |||
| 104-0032 | |||
| 東京都中央区八丁堀 3-4-8 | 3-4-8 Hacchobori, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-5543-0306 | |||
| als_gt0001x-01@cro-srd.co.jp | |||
| あり | |||
| 令和3年12月22日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | |||
| 1-2 | |||
| 2022年07月15日 | |||
| 2022年03月02日 | |||
| 2024年02月28日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| ・同意取得時の年齢が40歳以上，79歳未満の患者 ・改訂版El Escorial Airlie House診断基準でのClinically Definite ALS, Clinically Probable ALS又はClinically Probable-Laboratory Supported ALSに該当すると診断された患者 ・血縁者にALSと診断された患者がいないこと（孤発性ALS） ・事前観察期間開始時に改訂ALS Functional Rating Scale（ALSFRS-R）スコアが37点以上でかついずれの項目にも2点以下がない患者。ただし，「12．呼吸不全」の項目については4点の患者 ・同意取得時においてALS発症後2年以内の患者 ・事前観察期間（12週間）中に，ALSFRS-Rスコアの合計点数が2点以上低下した患者 |
-Patients aged over 40 years and less than 79 years at the time of obtaining informed consent. -Patients diagnosed with Clinically Definite ALS, Clinically Probable ALS, or Clinically Probable-Supported ALS according to the revised El Escorial Airlie House diagnostic criteria. -No relatives diagnosed with ALS (sporadic ALS). -Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) at the start of the preliminary observation period Subjects with score of 37 or more and no score of 2 or less in any of the items. However, patients scored 4 for "12. Respiratory failure". -Patients within 2 years after onset of ALS at the time of informed consent. -Patients whose total ALSFRS-R score decreased by at least 2 points during the preliminary observation period (12 weeks). |
||
| ・気管切開を施行している患者 ・ALSに関連して非侵襲的呼吸補助装置を装着したことのある患者 ・%FVC（努力性肺活量）が60%以下の患者 ・事前観察期間開始時に，Modified Norris Scale (MNS) 球症状尺度の項目において一つでも2点未満の項目がある患者 ・慢性閉塞性肺疾患（COPD）を有する患者 ・治験製品投与前3日間に以下のいずれかに該当する肝機能障害を有する患者 -AST又はALT：基準値上限から3倍以上 -血中総ビリルビン値：基準値上限から1.5倍以上 ・事前観察期間開始2週間前よりリルゾールの服用を新たに開始した患者，又は用法用量を変更・中止した患者 ・事前観察期間開始前4週間以内にペランパネル水和物製剤，ロピニロール塩酸塩，ボスチニブ水和物，エダラボンを使用している患者 ・臨床的に認知機能障害が疑われる患者 ・MRI検査が禁忌の患者（体内に金属が入っている患者、入れ墨等している患者、閉所恐怖症の患者等） ・CTCAE ver.5.0に基づくGrade 3以上の呼吸器疾患，心血管疾患，肝疾患又は腎疾患を有する患者 ・悪性腫瘍を有する患者 ・本品の成分又は本品の製造工程に使用された成分に過敏症の既往歴あるいは合併症を有する患者 ・コントロール不良の糖尿病を合併している患者 ・腰椎穿刺が困難な以下の背景を有する患者 -頭蓋内圧亢進 -腰椎の変形疾患等 -出血傾向 ・髄膜炎，脳室炎，腰部の皮膚感染症，菌血症，敗血症を合併している患者，もしくはその疑いがある患者 |
-Patients undergoing tracheostomy. -Patients who have had non-invasive ventilator support devices associated with ALS. -Patients with a % FVC (forced vital capacity) of 60% or less. -Patients with any item on the Modified Norris Scale (MNS) Symptom Scale that scores less than 2 at the start of the preliminary observation period. -Patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD). -Patients with hepatic dysfunction who meet any of the following criteria within 3 days before administration of the investigational product. 1.AST or ALT: not less than 3 times above the upper limit of normal. 2.Total bilirubin in blood: 1.5 times or more from the upper limit of normal. -Patients who have newly started taking riluzole 2 weeks before the start of the preliminary observation period or those who have changed or discontinued the dosage and administration. -Patients taking peran panel hydrate, ropinirole hydrochloride, bosutinib hydrate, or edaravone within 4 weeks before the start of the preliminary observation period. -Patients with clinically suspected cognitive impairment. -Patients who cannot undergo MRI. (e.g., patients with metal in their bodies, patients with tattoos, patients with claustrophobia, etc.) Patients with respiratory disease, cardiovascular disease, liver disease or renal disease grade 3 or higher according to CTCAE ver. 5.0. Patients with malignancies. Patients with a history of hypersensitivity or complications to the ingredients of this product or those used in the manufacturing process of this product. -Patients with uncontrolled diabetes mellitus. -Patients with the following backgrounds that make lumbar puncture difficult. 1.Intracranial hypertension. 2.Degenerative diseases of the lumbar spine. 3.Bleeding tendency. -Patients with or suspected of having meningitis, ventriculitis, lumbar skin infection, bacteremia, or sepsis. |
||
| 40歳 以上 | 40age old over | ||
| 79歳 未満 | 79age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 孤発性筋萎縮性側索硬化症 （孤発性 ALS） | Sporadic amyotrophic lateral sclerosis (Sporadic ALS) | ||
| あり | |||
| 孤発性 ALS患者の髄腔内に、ADAR2発現AAVベクターを注入する。 | AAV.GTX-ADAR2 is designed to be injected into the medullary cavity of the Sporadic ALS patient. | ||
| ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | To examine the tolerability, safety, and efficacy in patients with Sporadic ALS, after medullary cavity administrations of AAV.GTX-ADAR2. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 第一種 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 株式会社遺伝子治療研究所 | Gene Therapy Research Institution Co., Ltd. | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | Jichi Medical University IRB | |
| 栃木県下野市薬師寺3311-1 | 3311-1, Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-58-7195 | ||
| chiken@jichi.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |