臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年3月3日 | ||
| 令和5年9月29日 | ||
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるAADC欠損症遺伝子治療の第I/II相臨床試験 |
||
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるAADC欠損症遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | ||
| 山形 崇倫 | ||
| 自治医科大学附属病院 | ||
| AADC欠損症に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の忍容性，安全性及び有効性を確認する。 | ||
| 1-2 | ||
| 芳香族アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 ; Aromatic L-amino Acid Decarboxylase （AADC）欠損症 | ||
| 研究終了 | ||
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年9月27日 |
| jRCT番号 | jRCT2033210641 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるAADC欠損症遺伝子治療の第I/II相臨床試験 |
Phase I/II Study of Gene Therapy for AADC deficiency | ||
| AADC発現AAVベクター被殻内投与によるAADC欠損症遺伝子治療の第I/II相臨床試験 | Phase I/II Study of Gene Therapy for AADC deficiency | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 山形 崇倫 | Yamagata Takanori | ||
| / | 自治医科大学附属病院 | Jichi Medical University Hospital | |
| 小児科 | |||
| 329-0498 | |||
| / | 栃木県下野市薬師寺 3311-1 | 3311-1,Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-44-2111 | |||
| takanori@jichi.ac.jp | |||
| 関口 信哉 | Sekiguchi Shinya | ||
| 株式会社エスアールディ | SRD, Inc. | ||
| 104-0032 | |||
| 東京都中央区八丁堀 3-4-8 | 3-4-8 Hacchobori, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-5543-0306 | |||
| aadc_gt0002x-01@cro-srd.co.jp | |||
| あり | |||
| 令和3年10月27日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| AADC欠損症に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の忍容性，安全性及び有効性を確認する。 | |||
| 1-2 | |||
| 2022年03月14日 | |||
| 2022年03月09日 | |||
| 2022年02月26日 | |||
| 2023年12月31日 | |||
| 1 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| ・運動機能障害，ジストニア等の症状を有し，難病情報センターの「 323芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症」に規定される診断基準において「Definite」又は「Probable」に該当する患者を対象とする ・ 同意取得時点での年齢が 2 歳以上であり定位脳手術が実施可能な頭蓋骨を有する患者。年齢の上限は設定しない ・他の神経変性疾患を示唆する所見を認めない患者 ・治験製品投与開始前の少なくとも4週間，AADC欠損症に対する治療薬の新規追加や用法・用量の変更が不要な患者 ・女性患者またはパートナーが妊娠可能である男性患者では治験期間中医学的に認められた極めて有効な避妊法の使用に合意する患者 |
-Patients with clinical symptoms of motor dysfunctions and/or dystonia, whose severities are estimated as "Definite" or "Probable", according to the "323 Aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency" of the Intractable Diseases Information Center. -Patients whose ages are over two(2) at the time of obtaining informed consent,and who have skulls for whom stereotaxic brain surgeries could be performed. The upper limit of ages was not established. -Patients without any clinical evidence of other neurodegerative disorders. -Patients who do not need to add new therapeutic agents or patients who do not need dosage changes for the AADC deficiency treatment for at least 4 weeks, prior to the start of the study substance administration. -Female patients who are able to become pregnant, and whose partners agree to use medically effective contraceptive methods during the study period. |
||
| ・脳血管障害をはじめ，明らかな血管系疾患を有する患者 ・臨床的に明らかな他の神経疾患を有する患者 ・臨床的に明らかな免疫異常症を有し，免疫抑制剤（ステロイドを除く）の投与を必要とする患者 ・MRIが撮影できない患者 ・以下のコントロールが困難な疾患を合併する患者 1.高度な腎障害患者（血清クレアチニン＞2.0 mg/dlかつBUN 25 mg/dl) 2.高度な肝障害（AST/GOTあるいは ALT/GPTが 基準値上限の 2.5倍以上） 3.コントロールが困難な糖尿病患者（随時あるいは食後血糖値＞200 mg/dlかつHbA1c＞9%) |
-Patients with apparent vascular diseases, including cerebrovascular disorders. -Patients with clinically prominent evidence of other neurological disorders. -Patients with clinically prominent evidence of immunodeficiency who require immunosuppressant treatments excluding steroid therapy. -Patients who cannot undergo MRI. -Patients with the following complications that are hard to manage. 1:Patients with severe renal disorders of the magnitude of both the serum creatinine levels of > 2.0 mg/dl and BUN>25 mg/dl. 2: Patients with severe hepatic disorders of the magnitude of either AST/GOT or ALT/GPT is above 2.5 folds of the upper limit of the normal levels. 3: Patients with diabetes of the magnitude of both >200 mg/dl casual or postprandial blood glucose levels and >9% HbA1c. |
||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 芳香族アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 ; Aromatic L-amino Acid Decarboxylase （AADC）欠損症 | Aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency | ||
| あり | |||
| AADC欠損症患者の線条体（被殻）に，定位脳手術の手法によってAADC発現AAVベクターを注入する。 | AAV-hAADC-2 is designed to be injected into the striatum (putamen) of the patients with AADC deficiency, according to the stereotactic neurosurgical method. | ||
| AADC欠損症に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の忍容性及び安全性を確認する。 | To examine the totlerability and safety in patients with AADC deficiency, after intracerebral administrations of AAV-hAADC-2 into the putamen |
||
| AADC欠損症に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の有効性を確認する。 | To examine the efficacy in patients with AADC deficiency, after intracerebral administrations of AAV-hAADC-2 into the putamen |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 第一種 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 株式会社遺伝子治療研究所 | Gene Therapy Research Institution Co., Ltd. | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | Jichi Medical University IRB | |
| 栃木県下野市薬師寺3311-1 | 3311-1, Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-58-7195 | ||
| chiken@jichi.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |