臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 使用成績調査 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年11月12日 | ||
| 令和3年12月17日 | ||
| 複雑痔瘻を有するクローン病患者におけるDarvadstrocelの安全性及び有効性に関する市販後観察レジストリ（J-INSPIRE）（全例調査） | ||
| クローン病患者におけるDarvadstrocelの調査 | ||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本調査の主な目的は、日本で実施される複雑痔瘻を有するクローン病（CD）の治療に使用されるDarvadstrocelについて安全性及び有効性を評価することである。 | ||
| N/A | ||
| クローン病 | ||
| 募集中 | ||
| 製造販売後調査の為、該当せず | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 使用成績調査 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和3年12月3日 |
| jRCT番号 | jRCT2033210424 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 複雑痔瘻を有するクローン病患者におけるDarvadstrocelの安全性及び有効性に関する市販後観察レジストリ（J-INSPIRE）（全例調査） | Postmarketing Surveillance Registry to evaluate safety and efficacy of Darvadstrocel for the treatment of complex perianal fistulas in Crohn's Disease Patients (J-INSPIRE) (All-case surveillance) (J-INSPIRE) | ||
| クローン病患者におけるDarvadstrocelの調査 | A Survey of Darvadstrocel in People with Crohn's Disease (J-INSPIRE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本調査の主な目的は、日本で実施される複雑痔瘻を有するクローン病（CD）の治療に使用されるDarvadstrocelについて安全性及び有効性を評価することである。 | |||
| N/A | |||
| 2021年11月30日 | |||
| 2021年11月30日 | |||
| 2021年11月30日 | |||
| 2029年12月31日 | |||
| 275 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| なし | none | ||
| Darvadstrocelを投与されたCDに伴う複雑痔瘻を有する患者全症例を対象とする。 | All patients with complex perianal fistulas in Crohn's Disease who received Darvadstrocel will be included. | ||
| 該当なし | None | ||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| クローン病 | Crohn's Disease | ||
| なし | |||
| 1. 有害事象（AE）の発現症例数 評価期間：36ヶ月 有害事象（Adverse Event：AE）とは、医薬品が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。必ずしも当該医薬品の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。つまり、有害事象とは、医薬品（効能追加等に係る国内治験薬を含む）が投与された際に起こるあらゆる好ましくない、あるいは意図しない徴候（臨床検査値の異常を含む）、症状又は病気のことであり、当該医薬品との因果関係の有無は問わない。 2. 臨床改善を達成した対象患者の割合 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで 臨床改善はベースラインと比較し、Darvadstrocelの投与を受けた瘻孔の数のうち、50%以上が軽い指押しを行っても排出がみられず閉鎖したと臨床的に確認される場合と定義する。 3. 臨床寛解を達成した対象患者の割合 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで 臨床寛解はベースラインと比較し、Darvadstrocelの投与を受けた全ての痔瘻が軽い指押しを行っても排出がみられず閉鎖したと臨床的に確認される場合と定義する。 4. 複合寛解を達成した対象患者の割合 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで 複合寛解はベースライン時に排出していた全ての二次口がDarvadstrocelの投与により軽い指押しを行っても排出がみられず閉鎖したと臨床的に確認され、かつ、Darvadstrocel投与後6ヵ月以内に実施した骨盤MRI（実施された場合）画像に2軸以上2cmを超える膿瘍が確認されない場合と定義する。 |
1. Number of Participants with Adverse Events Time Frame: 36 Months An adverse event is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation subject administered a pharmaceutical product. It does not necessarily have to have a causal relationship with the treatment. An adverse event can therefore be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a pharmaceutical product (including an investigational product for a new indication in Japan), whether or not related to the pharmaceutical product. 2. Percentage of Participants who Achieve Clinical Response Time Frame; Baseline, Up to Months 36 Clinical Response is defined as the clinically confirmed closure of at least 50% of the fistulas with this product as compared to baseline that were not drained with gentle finger compression. 3. Percentage of Participants who Achieve Clinical Remission Time Frame; Baseline, Up to Months 36 Clinical remission is defined as the clinically confirmed closure of all fistulas treated with this product as compared to baseline with no discharge despite gentle finger compression 4. Percentage of Participants who Achieve Combined Remission Time Frame; Baseline, Up to Months 36 Combined remission is defined as the clinically confirmed closure of all baseline external openings that were not drained by gentle finger compression with this product treatment, and absence of an abscess greater than or equal to 2 cm in size confirmed by pelvic MRI (if performed) performed within 6 months of this product treatment |
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| 1. 前回来院時で臨床寛解が得られた患者における既治療痔瘻が再発した対象患者の割合 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで 前回来院時で臨床寛解が得られた患者における既治療痔瘻の再発は、Darvadstrocelが投与された二次口のいずれかにおける排出を伴う再発が臨床的に確認された場合、又は既治療の瘻孔において、2軸以上2cmを超える膿瘍がMRI画像（実施された場合）で確認された場合と定義する。 2. 既治療の痔瘻における新規の肛門周囲膿瘍がみられた対象患者の割合 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで 既治療の痔瘻における新規の肛門周囲膿瘍は、Darvadstrocelを投与した部位の骨盤部MRI検査（実施された場合）において、T2強調画像で高信号、かつ、ガドリニウム造影T1強調画像で辺縁部に高信号を呈するような、辺縁増強効果を有する液体貯留と定義する。 3. 肛門周囲病変活動性指数（PDAI）スコアのベースラインからの変化 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで PDAIスコアとは、に伴う肛門周囲CDの重症度を評価するスコア判定システムであり、以下の5つの項目から構成される：（a）排出、（b）痛み/活動制限、（c）性活動の制限、（d）肛門病変のタイプ、（e）硬化の程度。各カテゴリーは0（症状なし）～4（重度の症状）までの5段階Likert尺度で評価を行う。スコアが高いほど重症であることを示し、ベースラインからのネガティブな変化は良好な反応を示す。 4. Harvey - Bradshaw Index（HBI：Simple CDAIスコア）のベースラインからの変化 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで HBIはCD活動性指数（CDAI）から派生したCDの5つの臨床症状から成る医師報告指数である。HBI項目には一般状態、腹痛、1日あたりの水様便回数、腹部腫瘤及び合併症が含まれる。一般状態、腹痛、1日あたりの水様便回数の測定期間は前日中とする。HBIは病変活動性の閾値を以下のように設定した累積スコア評価システムである：寛解（5未満）、軽度（5～7）、中等度（8～16）、重度（16超）。スコアが高いほど重症であることを示し、ベースラインからのネガティブな変化は良好な反応を示す。 5. EuroQol–Five Dimensions, Five Levels（EQ-5D-5L）尺度で評価した健康関連の生活の質（HRQOL） 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで EQ-5D-5Lは、経済評価に情報を提供するために質調整生存年（QALY）を計算するのに適した、自身で管理された好みに基づく健康状態の測定方法である。5分野（移動の程度、身の回りの管理、ふだんの活動、痛み/不快感、不安/ふさぎ込み）を、5段階（1：問題はない、2：少し問題がある、3：中程度の問題がある、4：かなり問題がある、5：できない）で評価する。スコアの範囲は最も良い（100）から最も悪い（0）である。 6. Crohn's Anal Fistula Quality of Life（CAF-QoL）尺度で評価したHRQOL 評価期間：ベースライン、36ヶ月まで Crohn's Anal Fistula Quality of Life（CAF-QoL）はクローン病の痔瘻に関連する生活の質（QOL）を評価する尺度である。CAF-QoLは3つのカテゴリ（痔瘻の症状、痔瘻の治療の影響、生活の質）の28項目の質問からなり、27項目の質問については5段階（まったくあてはまらない：0、ほとんどあてはまらない：1、どちらともいえない：2、ほぼあてはまる：3、とてもよくあてはまる：4で、1項目の質問についてはテキスト形式で評価する。スコアの範囲は最も良い（0）から最も悪い（104）である。 |
1. Percentage of Participants who Occurred Recurrence of Previously Treated Anal Fistulas in Participants who Achieved Clinical Remission at the Previous Visit Time Frame; Baseline, Up to Months 36 Recurrence of previously treated anal fistulas in patients who achieved clinical remission at the previous visit is defined as clinically confirmed recurrence with expulsion in any of the external openings treated with this product or the presence of a 2-axis or larger abscess > 2 cm in a previously treated fistula confirmed by MRI scan (if performed). 2. Percentage of Participants with New Perianal Abscess in a Previously Treated Anal Fistula Time Frame; Baseline, Up to Months 36 New perianal abscess in a previously treated anal fistula is defined as fluid collection with a margin enhancing effect such that a high signal on T2-weighted image and a high signal edge on Gadolinium-enhanced T1-weighted image of the pelvis at the site of administration of this product, if performed. A new perianal abscess will be reported as an adverse event and the investigator will determine the causality with this product treatment. 3. Change from Baseline in Perianal Disease Activity Index (PDAI) Timeframe; Baseline, Up to Months 36 The PDAI is a scoring system for assessing the severity of perianal Crohn's disease (CD) and consists of the following 5 items: (a) Discharge; (b) Pain/limitation of activity; (c) Restriction of sexual activity; (d) Type of perianal disease; and (e) Degree of induration. Each category is rated on a 5-point Likert scale ranging from 0 (no symptoms) to 4 (severe symptoms). Higher score means more severe disease. Negative change from Baseline indicates improvement. 4. Change from Baseline in Harvey Bradshaw Index (HBI: Simple CDAI Score) Timeframe; Baseline, Up to Months 36 The HBI is a physician-reported index consisting of five clinical manifestations of CD derived from the CD Activity Index (CDAI). HBI items include performance status, abdominal pain, number of watery stools per day, abdominal mass, and complications. The period of measurement of general conditions, abdominal pain, and number of watery stools per day should be during the previous day. The HBI is a cumulative scoring system with the following threshold for lesion activity: Remission (< 5), mild (5to 7), moderate (8 to 16), severe (> 16). Higher score means more severe disease. Negative change from Baseline indicates improvement. 5. Health-Related Quality of Life (HRQ OL) Measured by EuroQoL Five Dimensions Five Levels (EQ-5D-5L) Scale Time Frame: Baseline, Up to Months 36 EQ-5D-5L is a self-administered preference-based measure of health status suitable for calculating quality-adjusted life-years (QALYs) to inform economic evaluations. EQ-5D-5L includes 5 dimensions (mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression) and 5 response levels for each domain (no problems, slight problems, moderate problems, severe problems, and extreme problems). Scores ranges from best (100) to worst (0). 6. HRQOL Measured by Crohn's Anal Fistula Quality of Life (CAF-QoL) Scale Time Frame: Baseline, Up to Months 36 CAF-QoL scale is a measure to check QOL related to Crohn's anal fistula. CAF-QoL scale includes 28-item questionnaires in 3 categories (symptoms of anal fistula, influence of treatment for anal fistula, and quality of life), and 5 response levels for each domain and each score (Not at all: 0, Rarely applicable: 1, Neither: 2, Almost Applicable: 3, Very Much Applicable: 4) for 27-item questionnaires and text format for remaining 1 questionnaire. Scores ranges from best (0) to worst (104). |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 承認内 | |||
| ヒト体性幹細胞加工製品 | |||
| ダルバドストロセル | |||
| 30300FZX00005000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 製造販売後調査の為、該当せず | Not Applicable due to Observational Study | |
| 東京都- | -, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05113095 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 | Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: Alofisel-5008 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |