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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年5月31日
令和4年6月15日
ISN001の表皮水疱症患者に対する有効性及び安全性に関する検証的臨床試験
ISN001の表皮水疱症患者に対する検証的臨床試験
石河　晃
東邦大学医療センター大森病院
表皮水疱症患者を対象に、ヒト（同種）脂肪組織由来間葉系幹細胞（ALLO-ASC）シートの有効性及び安全性を多施設共同非盲検単群試験により検討する
3
表皮水疱症［栄養障害型、接合部型、単純型（Dowling-Meara型に限る）］
募集中
東邦大学医療センター大森病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年6月9日
jRCT番号 jRCT2033210128

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

ISN001の表皮水疱症患者に対する有効性及び安全性に関する検証的臨床試験 A confirmatory clinical study to evaluate efficacy and safety of ISN001 in patients with epidermolysis bullosa
ISN001の表皮水疱症患者に対する検証的臨床試験 A confirmatory clinical study of ISN001 in patients with epidermolysis bullosa

（２）治験責任医師等に関する事項

石河　晃 Ishiko Akira
/ 東邦大学医療センター大森病院 Toho University, Omori Medical Center
皮膚科
143-8541
/ 東京都大田区大森西6-11-1 6-11-1 Omorinishi Ota-ku, Tokyo
03-3762-4151
akira.ishiko@med.toho-u.ac.jp
石川　千香夫 Ishikawa chikao
イシンファーマ株式会社 Ishin Pharma Co., Ltd.
臨床開発部
103-0023
東京都中央区日本橋本町2丁目3番11号　日本橋ライフサイエンスビルディング412号 #412 Nihonbashi Life Science Building, 2-3-11 Nihonbashi-Honcho Chuo-ku, Tokyo
03-6262-5242
050-3730-4236
info@ishinpharma.co.jp
令和3年3月23日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

株式会社タクミインフォメーションテクノロジー
宮川　元志
データサイエンス部
サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社
阿保　綾子
クリニカルディベロップメントサービス
サイネオス・ヘルス・コマーシャル株式会社
田口　豊子
クオリティ＆コンプライアンスコンサルティング Principal QC Auditor
株式会社タクミインフォメーションテクノロジー
渡邊　智昭
データサイエンス部

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

夏賀　健

Natsuga Ken

/

国立大学法人北海道大学　北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

皮膚科

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

natsuga@med.hokudai.ac.jp

　

　
令和3年3月9日
/

新熊　悟

Shinkuma Satoru

/

奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital

皮膚科

634-8522

奈良県 橿原市四条町840番地

0744-22-3051

shinkuma@naramed-u.ac.jp

　

　
令和3年4月27日
/

石井　文人

Ishii Norito

/

久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

皮膚科

830-0011

福岡県久留米市旭町67番地

0942-35-3311

　

　
あり
令和4年4月18日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

表皮水疱症患者を対象に、ヒト（同種）脂肪組織由来間葉系幹細胞（ALLO-ASC）シートの有効性及び安全性を多施設共同非盲検単群試験により検討する
3
実施計画の公表日
2021年03月01日
2023年01月31日
8
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
以下に述べる基準全てを満たした患者を治験に選択する。

(1) 厚生労働省の指定難病診断基準により診断された栄養障害型表皮水疱症、接合部型表皮水疱症又は単純型表皮水疱症（Dowling-Meara型に限る）患者

(2) 観察開始日（Visit 1）及び治療開始日（Visit 3）において、下記を満たす表皮水疱症による皮膚潰瘍を有する患者
1) 前観察期間において、継続的に皮膚潰瘍が認められる病変領域を有する
2) 病変領域内の皮膚潰瘍面積の合計が10～250 cm2であること

(3) 観察開始日（Visit 1）に対する観察開始2週後（Visit 2）及び観察開始4週後の治療開始日（Visit 3）時点でのスクリーニング領域において、皮膚潰瘍面積の合計の変化率がいずれの時点でも± 20%以下の皮膚潰瘍を有する患者

(4) 治験製品(ISN001)貼付予定の患部に細菌等の感染に起因する臨床的徴候を認めず、肉眼的に判断しても壊死像が認められない患者

(5) 同意取得日の年齢が1歳から70歳の患者

(6) 外来・入院患者

(7) 本治験の実施に先立ち、本治験と治験製品(ISN001)に関し十分に説明したうえで、本人又は被験者が未成年の場合にはその代諾者から文書にて参加の同意（コンセント）が得られた患者
 Subject is eligible for the trial if it meets all of the following inclusion criteria:

(1) Dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), junctional epidermolysis bullosa (JEB), or Dowling-Meara type of epidermolysis bullosa simplex (EBS) patient, diagnosed according to the intractable disease diagnostic criteria designated by the Ministry of Health, Labor and Welfare

(2) Subject with skin ulcer lesions of epidermolysis bullosa meet the following criteria, on Visit 1 (Day starting the observation) in screening phase and Visit 3 (Day starting treatment):
1) Subject has the skin ulcers lesion continuously lasting during the observation period in screening phase
2) Subject with the skin ulcer lesion with total size of 10 - 250 cm2

(3) Subject with the size of skin ulcer lesion with (+/-) 20% change at both Visit 2 (Day of two weeks after Visit 1) and Visit 3 (Day starting treatment) in comparison to Visit 1

(4) Subject who has no clinical signs related to infection, or no visible necrosis in the ulcer lesion where ISN001 is applied

(5) Subject aged 1 - 70 years on the date of consent

(6) Outpatient or hospitalized patient

(7) Prior to recruitment, subject or his/her legal deputy (in the case of an infant subject, both the subject and the deputy) sign the form of informed consent after the nature of the trial and the profile of clinical product are explained
以下に述べるいずれかの基準を有する患者は治験から除外する。

(1) 以下の既往がある患者
1) 重篤なアレルギー（ショック、アナフィラキシー様症状）
2) 局所投与医薬品に対する皮膚過敏症
3) 異種蛋白質（ウシ・ブタ由来蛋白質）やフィブリンハイドロゲルに対するアレルギー
4) ペニシリン・ストレプトマイシン・アムホテリシンBに対するアレルギー

(2) 悪性腫瘍を合併する患者又は観察開始日前5年以内に悪性腫瘍の既往がある患者

(3) 肝、心、肺等に入院を必要とする高度な障害を有する患者。ただし、腎臓透析を受けている患者は、腎アミロイド－シスを合併する場合もあるので、治験責任医師又は治験分担医師は、治験に適するか否かを慎重に判断する

(4) 観察開始日前1年間において以下に該当する患者 1) 薬物の乱用 2) アルコール依存

(5) 治療開始日前の4箇月以内に医薬品又は医療機器の治験及び臨床研究に参加した患者

(6) 治療開始日前の1年以内に他の再生医療等製品の治験及び臨床研究に参加した患者並びに細胞治療を受けた患者

(7) ジェイス®を使用中の患者又は治療開始日前の1年以内にジェイス®の最終移植を実施した患者

(8) ISN001-EB-01試験に組み入れられ一度でも治験製品(ISN001)を使用した患者

(9) 観察開始日前4週間以内に以下の治療を受けた患者
1) 副腎皮質ステロイド0.5 mg/kg/日以上を2週間投与された18歳未満の患者
2) 副腎皮質ステロイド20 mg/日以上を2週間投与された18歳以上の患者
3) 副腎皮質ステロイドの局所投与治療を受けた患者 ただし、治験製品貼付（予定）領域以外はこの限りでない
4) 生物学的製剤（ワクチン製剤を除く）を投与された患者
5) 放射線療法や免疫抑制剤による治療を受けた患者

(10) 観察開始日の免疫学的検査で、HBs抗原、HCV抗体、HIV抗体が陽性と判定された患者

(11) 観察開始日に実施した臨床検査値が以下のいずれかの基準に該当する患者
1) 血清UN又は血清CREA値＞基準値上限2倍
2) 血清AST、ALT、ALP、T-Bil又はTP値＞基準値上限2倍 3) 血中ALB濃度＜2.0 g/dL 4) 血中Hb濃度＜6.0 g/dL

(12) 観察開始日から治療開始日の間に、スクリーニング領域に対し皮膚感染症治療のため抗菌剤投与が必要な患者

(13) 患者が女性の場合、妊婦、授乳中の患者、治験期間中に避妊する意思のない患者、観察開始日に実施した妊娠検査（血清hCG）の結果が基準値の上限を超える患者

(14) その他、治験責任医師又は治験分担医師が被験者として不適格と判断する患者
Subject with the following criteria / condition is excluded from the trial:

(1) Subject with the following medical history
1) Severe allergy (shock, anaphylaxis symptoms)
2) Cutaneous hypersensitivity to topical medications
3) Allergy to bovine or porcine protein or constituent of fibrin hydrogel sheet
4) Allergy to penicillin, streptomycin or amphotericin B

(2) Subject with malignant tumor or with a history of malignant tumor within 5 years before Visit 1 (Day stating observation)

(3) Subject with advanced hepatic, cardiac or pulmonary disorders requiring hospitalization, providing that subject undergoing hemodialysis may be associated with renal amyloidosis, so the PI (principal investigator) or sub-investigator in charge of the trial should carefully determine if the recruitment is appropriate or not

(4) Subject with the following condition within 1 year prior to recruitment:
1) Drug abuse
2) Alcohol abuse

(5) Subject enrolled into the other trial within 4 months prior to recruitment

(6) Subject enrolled into the other clinical trial of regenerative medicine or treated with regenerative medicine within 1 year prior to recruitment

(7) Subject under treatment with JACE (ragistered name) or treated within one year prior to Visit 3 (Day starting treatment)

(8) Subject enrolled into ISN001-EB-01 clinical trial and applied with ISN001

(9) Subject received the following medication within 4 weeks prior to Visit 1 (Day starting observation):
1) Subject under 18 years old received oral treatment with corticosteroids over 0.5mg/kg a day for 2-weeks
2) Subject over 18 years old received oral treatment with corticosteroids over 20mg a day for 2 weeks
3) Subject received topical treatment with corticosteroids, providing that this does not apply except in the area where ISN001 is applied (planned)
4) Subject received biological product (except vaccine)
5) Subject received radiation therapy or immunosuppressant medication

(10) Subject with HBS-antigen, HCV antibody, or HIV antibody test positive

(11) Subject with the following condition in the clinical laboratory test on Visit 1 (Day starting observation):
1) serum BUN or serum CREA more than double the upper limit of the standard value
2) AST, ALT, ALP, T-Bil or TP more than double the upper limit of the standard value
3) Blood albumin below 2.0 g/dL
4) Blood hemoglobin below 6.0 g/dL

(12) Subject requires antibiotics due to bacterial infection on skin ulcer lesion where ISN001is applied (planned) during the observation period from Visit 1 to Visit 3

(13) Female subjects: pregnant, lactating patient, patient not intend to contraceptive during the trial period, patient received pregnancy test (serum hCG) on Visit 1 and it exceeds the upper limit of the standard value

(14) Subject considered not suitable for the trial by PI or sub-investigator in charge
1歳 以上 1age old over
70歳 以下 70age old under
男性・女性 Both
表皮水疱症［栄養障害型、接合部型、単純型（Dowling-Meara型に限る）］ Epidermolysis bullosa (dystrophic/DEB, junctional/JEB, Dowling-Meara simplex/EBS)
表皮水疱症［栄養障害型、接合部型、単純型（Dowling-Meara型に限る）］ Epidermolysis bullosa (dystrophic/DEB, junctional/JEB, Dowling-Meara simplex/EBS)
あり
治験製品（ISN001）を治療期間中、原則週1回の頻度で、1回あたり16枚以内、最大12回貼付する。ただし、貼付当初から3回貼付を繰り返しても顕著な潰瘍面積の縮小が認められない場合、週2回の貼付を可能とし、12週で最大計21回の貼付とするが、被験者の週被験者の週2回の来院が困難な場合は週1回のスケジュールを変更しない。 ISN001 is applied to the skin ulcer lesion within 16 sheets once a week continuously up to 12 times. If significant epithelization is not observed after 3 times application of ISN001, ISN001 may be applied twice a week in total up to 21 times in 12 weeks. If the subject is unable to visit twice a week, it is not necessary to change the treatment schedule from once-a-week application.
(1) 治療前観察期間の平均潰瘍面積に対する評価期間1の潰瘍面積平均変化率（%）
(2) 治療前観察期間の平均潰瘍面積に対する評価期間2の潰瘍面積平均変化率（%）		 (1) Average rate of change (%) in skin ulcer lesion area in evaluation period 1 with respect to the average skin ulcer lesion area during the observation period

(2) Average rate of change (%) of skin ulcer lesion area in evaluation period 2 with respect to the average skin ulcer lesion area during the observation period

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
第一種再生
ヒト（同種）脂肪組織由来間葉系幹細胞シート
なし
イシンファーマ株式会社
東京都 中央区日本橋本町2丁目3番11号　日本橋ライフサイエンスビルディング412号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

イシンファーマ株式会社
Ishin Pharma Co., Ltd.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東邦大学医療センター大森病院　治験審査委員会 IRB, Omori Medical Center, Toho University
東京都大田区大森西6-11-1 6-11-1 Omorinishi Ota-ku, Tokyo
03-3762-4151
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年6月15日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和3年5月31日 詳細
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