臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和2年8月25日 | ||
| 令和6年4月24日 | ||
| 家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後24週間） |
||
| 家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後24週間） | ||
| 前澤 善朗 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 家族性LCAT欠損症患者においてLCAT 遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の安全性を評価するとともに有効性を投与後24週間、探索的に評価する。 | ||
| 1-2 | ||
| 家族性LCAT欠損症 | ||
| 募集中 | ||
| 千葉大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年4月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2033200096 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後24週間） |
The clinical study to evaluate the safety of the regenerative medicine and the gene therapy by the autologous transplantation of human LCAT gene transduced human pre-adipocyte (LCAT-Trial-24 weeks) | ||
| 家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後24週間） | The clinical study to evaluate the safety of the regenerative medicine and the gene therapy by the autologous transplantation of human LCAT gene transduced human pre-adipocyte (LCAT-Trial-24 weeks) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 前澤 善朗 | Maezawa Yoshiro | ||
| 20312944 | |||
| / | 千葉大学医学部附属病院 | Chiba University Hospital | |
| 糖尿病・代謝・内分泌内科 | |||
| 260-8677 | |||
| / | 千葉県千葉市中央区亥鼻一丁目８番１号 | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba | |
| 043-222-7171 | |||
| yoshiromaezawa@chiba-u.jp | |||
| 黒田 正幸 | Kuroda Masayuki | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | Chiba University Hospital | ||
| 未来開拓センター | |||
| 260-8677 | |||
| 千葉県千葉市中央区亥鼻一丁目８番１号 | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba | ||
| 043-222-7171 | |||
| 043-225-5185 | |||
| kurodam@faculty.chiba-u.jp | |||
| 大鳥 精司 | |||
| 令和2年6月17日 | |||
| 千葉大学医学部附属病院救急外来および集中治療室：集中治療部では、専任スタッフが24 時間体制で集中治療室での治療に当たっている。集中治療部として救急患者に対応可能な集中治療用ベッドとして18床を確保し、緊急手術についても手術室（16室）で対応可能 である。救急医療に対応できる十分な設備が配置され、CT、MRI、一般エックス線装置、心電図、血液検査装置、血液ガス分析装置、輸血及び輸液のための装置等が設置されている。 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 服部 洋子 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 データマネジメント室 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 樋掛 民樹 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 モニタリング室 | ||
| シミック株式会社 | ||
| 鈴木 徳昭 | ||
| シミック株式会社 信頼性保証本部 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 稲葉 洋介 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 生物統計室 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 花岡 英紀 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 | ||
| 教授 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 花岡 英紀 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 臨床試験部 | ||
| 教授 | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 益崎 裕章 |
Masuzaki Hiroaki |
|
|---|---|---|---|
00291899 |
|||
| / | 琉球大学病院 |
University of the Ryukyus Hospital |
|
第二内科 |
|||
903-0215 |
|||
沖縄県 中頭郡西原町字上原207番地 |
|||
098-895-2350 |
|||
hiroaki@med.u-ryukyu.ac.jp |
|||
垣花 尚子 |
|||
琉球大学病院 |
|||
臨床研究支援センター |
|||
903-0215 |
|||
| 沖縄県 中頭郡西原町字上原207番地 | |||
098-895-1351 |
|||
098-895-1478 |
|||
h145002@med.u-ryukyu.ac.jp |
|||
| 大屋 祐輔 | |||
| あり | |||
| 令和2年9月29日 | |||
| 自施設に当該研究に必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 和田 淳 |
Wada Jun |
|
|---|---|---|---|
30294408 |
|||
| / | 岡山大学病院 |
Okayama University Hospital |
|
腎臓・糖尿病・内分泌内科 |
|||
700-8558 |
|||
岡山県 岡山市北区鹿田町二丁目5番1号 |
|||
086-223-7151 |
|||
junwada@okayama-u.ac.jp |
|||
大江 祐子 |
|||
岡山大学病院 |
|||
新医療研究開発センター治験推進部 |
|||
700-8558 |
|||
| 岡山県 岡山市北区鹿田町二丁目5番1号 | |||
086-235-7534 |
|||
086-235-7795 |
|||
ohe-y@cc.okayama-u.ac.jp |
|||
| 前田 嘉信 | |||
| あり | |||
| 令和2年11月19日 | |||
| 自施設に当該研究に必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 舟田 晃 |
Funada Akira |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪府済生会千里病院 |
Saiseikai Senri Hospital |
|
循環器内科 |
|||
565-0862 |
|||
大阪府 吹田市津雲台1丁目1番6号 |
|||
06-6871-0121 |
|||
afunada@senri.saiseikai.or.jp |
|||
福本 由美子 |
|||
大阪府済生会千里病院 |
|||
治験・臨床試験管理室 |
|||
565-0862 |
|||
| 大阪府 吹田市津雲台1丁目1番6号 | |||
06-6871-0121 |
|||
06-6871-0130 |
|||
yfukumoto@senri.saiseikai.or.jp |
|||
| 中谷 敏 | |||
| あり | |||
| 令和3年7月19日 | |||
| 自施設に当該研究に必要な救急医療が整備されている。 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 家族性LCAT欠損症患者においてLCAT 遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の安全性を評価するとともに有効性を投与後24週間、探索的に評価する。 | |||
| 1-2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2022年05月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 以下の全ての条件に該当する患者を対象とする。 1） 以下の診断基準から、家族性LCAT欠損症の確定診断がなされた患者 ・遺伝子診断において、LCAT遺伝子変異が確認されている（LCAT蛋白にアミノ酸残基置換を有すること） ・臨床症状として、低HDLコレステロール血症（25 mg/dL未満）が認められ、下記の評価で本症に典型的な合併症（角膜混濁・腎機能障害（蛋白尿）・溶血性貧血）の何れかもしくは複数が認められる ・血中LCAT活性（人工基質法*）が基準範囲下限値未満である（参考基準範囲 382～512U） *一般的名称 43296000 レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼキットに準じて測定 2） 16歳以上の患者 3） 治験開始にあたり本人からの文書同意が得られている、または未成年の場合は本人および代諾者の文書同意が得られている患者 |
Patients who meet all of the following conditions. 1) Patients with a definitive diagnosis of familial LCAT deficiency based on the following diagnostic criteria (1) LCAT gene mutation has been confirmed in genetic diagnosis (having amino acid residue substitution in LCAT protein) (2) Low HDL-cholesterol (less than 25 mg/dL) is observed, and one or some of following complications typical for this disease is detected; corneal opacification, renal dysfunction (proteinuria), hemolytic anemia (3) Blood LCAT activity (artificial substrate method) is below the detection limit (reference standard value 382-512U) 2) Patients older than 16. 3) Patient who provides written informed consent. If the patient is a minor, written consent must be obtained from the patient as well as a parent or guardian. |
||
| 以下のいずれかの条件に該当する患者は対象としない。 1) LCAT遺伝子に終始コドン出現または挿入/欠失変異によるフレームシフトなどにより完全長LCAT蛋白が発現されないと想定される患者 2) 血中に変異型LCAT蛋白が免疫学的手法（ELISAまたは免疫沈降ウェスタンブロット）により検出できない患者 3) 脂質代謝に影響する高度な肝疾患（劇症肝炎・肝硬変など）を併発している患者 4) 高度な腎疾患（人工透析に移行または移行予定）を併発している患者 5) 文書同意取得前1ヵ月以内に全血または血漿輸血によるLCAT蛋白補充療法を受けた患者 6) 皮下脂肪摘出術の施行が困難と判断される患者 7) 妊婦及び授乳婦。妊娠可能な女性患者（永久的な避妊術を受けた者又は閉経＊後の者を除く全ての女性）の場合、治験期間中（投与後24週まで）の避妊に同意できない患者。また、男性の場合、本人又はパートナーが治験期間中（投与後24週まで）の避妊に同意しない患者。 8) 低HDLコレステロール血症を認めるLCAT欠損に起因しない他の類似疾患患者（アポA-1異常症・タンジール病） 9) 本治験製品の成分または本治験製品の製造工程に使用された成分（ウシ胎児血清及びヒトアルブミン）に対する過敏症の既往歴を有する患者 10) その他、治験責任医師または分担医師が不適当と認めた患者 |
Patients who meet any of the following conditions are not included. 1) Patients who are not expected to express full-length LCAT protein due to frameshift or the appearance of stop codon by insertion/deletion mutation in LCAT gene 2) Patients whose mutant LCAT protein cannot be detected in blood by immunological method (ELISA or immunoprecipitation western blot) 3) Patients with advanced liver disease (fulminant hepatitis, cirrhosis, etc.) that affects lipid metabolism 4) Patients with advanced renal disease (transferred or planned to transfer to dialysis) 5) Patients who received LCAT protein replacement therapy by whole blood or plasma transfusion within 1 month before obtaining written consent. 6) Patients who are considered to be difficult to perform subcutaneous liposuction 7) Pregnant and lactating women. In the case of female patients who can become pregnant (all women except those who have undergone permanent contraception or those who have been postmenopausal*), those who do not agree to contraception during the clinical trial period (up to 24 weeks after administration). In addition, in the case of male patients, patients who do not agree to contraception during the clinical trial period (up to 24 weeks after administration). 8) Patients with other similar diseases that are not caused by LCAT deficiency and have low HDL-cholesterol (Apo A-1 abnormality/Tangier disease) 9) Patients with a history of hypersensitivity to the components of this clinical trial product or the components (fetal bovine serum and human albumin) used in the manufacturing process of this clinical trial product. 10) Other patients who are deemed unsuitable by the investigator or the sub-investigator |
||
| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 個々の症例の中止基準 以下の基準に該当した場合、投与を中止し、治験責任医師又は治験分担医師は治験を中止する。 ただし、脂肪摘出後である場合には、脂肪摘出後の抜糸等の適切な処置を行ったうえで中止とする。 1) 治験製品の品質規格から逸脱を認めた場合。 2) 脂肪組織摘出から24日以内に治験製品を投与できない場合。 3) 被験者が対象として不適格であることが判明した場合。 4) 治験製品投与前に治療を要する腫瘍が認められた場合。 5) 被験者又は代諾者からの中止の申し出があった場合。 ただし、この場合は被験者と治験責任医師が面談を行い、被験者の状態について可能な限り安全性情報の入手を行うための方法を話し合い、合意の下その後の処置等を行う 6) その他、治験責任医師又は治験分担医師が被験者の治験継続が不可能と判断した場合。 治験全体での中止または中断の基準 治験調整医師は、以下のいずれかの 情報が得られ、治験全体の続行が困難であると考えられる時には、全治験責任医師と協議のうえ、治験全体の中止又は中断を決定する。 1) 治験製品に関する新たな安全性情報または重篤な有害事象の情報が得られる等、治験の安全性確保が困難になった場合。 2) 実施医療機関が、重大な GCP違反、治験実施計画書からの重大な逸脱を行った場合。 3) その他、治験実施中に治験の中止・中断が必要と考えられる新たな情報が得られた場合。 |
|||
| 家族性LCAT欠損症 | Familial LCAT deficiency | ||
| D007863 | |||
| 角膜混濁、腎機能障害、溶血性貧血 | Corneal opacity, Renal dysfunction, Hemolytic anemia | ||
| あり | |||
| 家族性LCAT欠損症の患者より脂肪組織を摘出、脂肪細胞を培養して得られた前脂肪細胞にレトロウイルスベクターにより正常LCAT遺伝子を導入、培養後、自家投与する。 | Adipose tissue is extirpated from patient with familial LCAT deficiency syndrome, and subjected to primary culture by ceiling culture. Normal LCAT gene is transduced into the obtained preadipocytes by retroviral vector-mediated gene transduction. Propagated LCAT-secreting preadipocytes are then subcutaneously transplanted into the patient. | ||
| Q000637 | |||
| 自家投与 | Transplantation, autologous | ||
| 本治験製品の特性（ex vivoでレトロウイルスベクターによりLCAT遺伝子を導入したヒト前脂肪細胞であること）に関連して発生の可能性が否定できない有害事象の有無 ①治験製品投与後のRCR の出現 ②治験製品投与後の投与部位の腫瘍化（以下の2 項目により相補的に評価する） (ア) MRI 検査 (イ) 免疫不全（NSGNSG）マウスにおける治験製品の造腫瘍性試験 ③治験製品投与後の抗LCAT 抗体の出現 ④①～③以外の予想しえない重篤な有害事象の発生 |
Occurrence of adverse events which cannot be ruled out in relation to the characteristics of this clinical trial product (human preadipocytes which the LCAT gene has been introduced by ex vivo retroviral vector) (1) Appearance of RCR after administration of clinical trial products (2) Tumorigenesis of the administration site after administration of the clinical trial product (complementarily evaluated by the following 2 items) (A) MRI examination (B) Tumorigenicity test of the clinical trial product in immunodeficient (NSG) mice (3) Appearance of anti-LCAT antibody after administration of clinical trial products (4) Occurrence of unexpected serious adverse events other than (1) to (3) |
||
| 安全性に係る副次評価項目： ① 同意取得後に生じた主要評価項目以外の有害事象の種類と発現頻度および重症度 ② 抗FBS抗体 有効性に係る副次評価項目： 以下の血液生化学的検査値の経時的推移を評価する。 ① LCAT活性（人工基質法・自己基質法・高感度活性測定法） ② 血中LCAT濃度（ELISA） ③ コレステロールエステル比 ④ HDLコレステロール ⑤ 総コレステロール ⑥ LDLコレステロール |
Secondary evaluation items related to safety: (1) Type, frequency and severity of adverse events other than the main endpoints that occurred after obtaining consent (2) Anti-FBS antibody Secondary evaluation items related to efficacy: Changes in blood biochemical test values are evaluated during the observation period. (1) LCAT activity (artificial substrate method, self-substrate method, high-sensitivity activity measurement method) (2) Blood LCAT concentration (ELISA) (3) Cholesterylester/Total cholesterol ratio (4) HDL-cholesterol (5) Total-cholesterol (6) LDL-cholesterol |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 再生医療等製品分野 | |||
| LCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞 | |||
| なし | |||
| セルジェンテック株式会社 | |||
| 千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-15 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 1) 健康被害の補償 本治験に参加した結果として被験者に健康被害が生じた場合、実施医療機関はその治療に関する医療の提供等、必要かつ適切な処置を行う。また、「被験者の健康被害補償に関する手順書」にしたがい、医師主導治験保険に加入する。補償の範囲、条件等は契約する保険の内容に準ずるものとする。なお、健康被害が被験者の故意または過失によるものと判明した場合、補償の対象外となることがある。 2) 賠償保険等への加入 賠償責任に備え、治験責任医師及び治験分担医師は医師賠償責任保険に加入する。さらに、実施医療機関においても病院賠償責任保険に加入する。 | ||
| 治験に関する費用負担 本治験に係わる費用は下記のとおりとする (1) 本治験で使用される治験製品は治験調整医師がセルジェンテック株式会社に製造を依頼し、その費用は千葉大学医学部附属病院が実施中の国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）研究費から支払われる。 (2) 本治験での同意取得後の本治験の計画に基づく入院、入院中の食事、及び治験に必要な検査・画像診断等に係わる費用は、全て治験実施医療機関が負担する。 (3) 被験者の交通費等、負担軽減費は、本治験で別途定める被験者支援に関する理由書に基づき治験実施医療機関が負担する。 (4) 被験者が治験に参加前から行われている治療や投薬に関する費用は保険診療での患者負担とする。 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| なし | |
| なし | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 日本医療研究開発機構（AMED） | Japan Agency for Medical Research and Development | |
| 非該当 | ||
| セルジェンテック株式会社 | CellGenTech, Inc. | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 千葉大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Chiba University Hospital | |
| 千葉県千葉市中央区亥鼻一丁目８番１号 | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba | |
| 043-226-2616 | ||
| prc-jim@chiba-u.jp | ||
| A2020001 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 詳細について検討中 | Considering details |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |