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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年2月12日
遺伝性血管性浮腫I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、薬物動態及び有効性を評価する非盲検試験
HAE I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、PK及び有効性を評価する非盲検試験（KONFIDENT-KID）
スミス　マイケル
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
HAE I型又はII型の小児患者を対象として、sebetralstatの安全性及び忍容性を評価する。
3
遺伝性血管性浮腫
募集中
KVD900
未定
順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年2月12日
jRCT番号 jRCT2031240670

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

遺伝性血管性浮腫I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、薬物動態及び有効性を評価する非盲検試験 Open-Label Safety, Pharmacokinetic, and Efficacy Trial of Sebetralstat (KVD900) in Pediatric Patients (Ages 2-11) with Hereditary Angioedema Type I or II
HAE I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、PK及び有効性を評価する非盲検試験（KONFIDENT-KID） Open-Label Safety, PK, and Efficacy Trial of Sebetralstat (KVD900) in Pediatric Patients (Ages 2-11) With HAE Type I or II (KONFIDENT-KID)

（２）治験責任医師等に関する事項

スミス　マイケル Smith Michael
/ KalVista Pharmaceuticals, Ltd. KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
KalVista Clinical
/ その他 Porton Science Park, Bybrook Road, Porton Down, Salisbury, SP4 0BF, United Kingdom
44-1980-753002
clinicalstudies@kalvista.com
冠　和宏 Kanmuri Kazuhiro
株式会社Ascent Development Services Ascent Development Services, Inc.
Clinical Development
150-004
東京都渋谷区道玄坂1-21-1 渋谷ソラスタ3階 Shibuya SOLASTA 3F, 1-21-1, Dogen-zaka, Shibuya-ku, Tokyo, Japan 150-0043
03-4590-9005
kazuhiro.kanmuri@pharmalex.com
令和6年12月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

HAE I型又はII型の小児患者を対象として、sebetralstatの安全性及び忍容性を評価する。
3
2025年02月03日
2024年12月02日
2027年08月31日
24
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/イスラエル United States/Canada/France/Germany/Italy/Israel
1) 2～11歳の男性又は女性の患者。
2) HAE I型又はII型の診断が確定している患者。
3) スクリーニング前の1年間に、1回以上のHAE発作が記録されている患者。
4) 介護者が治験薬を適切に保管及び投与することができ、日誌の内容を理解し、記入することができる、と治験担当医師が判断している。
5) 患者及び介護者が治験実施計画書の全ての要件を遵守する意思及び能力を有する、と治験担当医師が考えている。
6) 親又は法的に正当な代諾者が同意説明文書に署名し、（該当する場合は）患者がアセント文書に署名している。 		1) Male or female patients 2 to 11 years of age.
2) Confirmed diagnosis of HAE Type I or II
3) Patient has had at least 1 documented HAE attack in the last year prior to screening.
4) Caregiver, as assessed by the Investigator, must be able to appropriately store and administer IMP and be able to read, understand, and complete the diary.
5) Investigator believes that the patient and caregiver are willing and able to adhere to all protocol requirements.
6) Parent or LAR provides signed informed consent and patient provides assent (when applicable).
1) 後天性C1インヒビター欠損症、C1-INHが正常なHAE、特発性血管性浮腫、又は蕁麻疹を伴う血管性浮腫など、他の型の慢性血管性浮腫の併発が診断されている患者。
2) 治験担当医師の見解により、HAEの治療においてブラジキニン受容体2阻害剤、C1-INH療法、血漿カリクレイン阻害剤のいずれかに臨床的に効果不十分と判断されたことがある患者。
3) 体重が9.5 kg未満の患者。
4) スクリーニング来院後にアンジオテンシン変換酵素阻害剤を使用した患者。
5) スクリーニング来院前7日以内に、全身性吸収を有するエストロゲン含有製剤（エチニルエストラジオールを含む経口避妊薬又はホルモン補充療法など）を使用した患者。
6) 強力なチトクロームP450 3A4（CYP3A4）阻害剤若しくは誘導剤、又は中程度のCYP3A4誘導剤を持続的に使用する必要のある患者。
7) 治験に参加することにより患者の安全が脅かされると治験担当医師が判断する、臨床的に重要な合併症又は全身性機能障害を有する患者。
8) 妊娠又は授乳中の患者。
9) Sebetralstat又は賦形剤に対して過敏症であることが確認されている患者。
10) 何らかの介入治験に参加し、その治験薬の最終投与からスクリーニング来院までの期間が4週間以内である患者。		 1) Any concomitant diagnosis of another form of chronic angioedema, such as acquired C1 inhibitor deficiency, HAE with normal C1-INH, idiopathic angioedema, or angioedema associated with urticaria.
2) A clinically significant history of poor response to bradykinin receptor 2 blocker, C1-INH therapy, or plasma kallikrein inhibitor therapy for the management of HAE, in the opinion of the Investigator.
3) Patient weighs <9.5 kg.
4) Use of angiotensin-converting enzyme inhibitors after the Screening Visit.
5) Any estrogen-containing medications with systemic absorption (such as oral contraceptives including ethinylestradiol or hormonal replacement therapy) within 7 days prior to the Screening Visit.
6) Patients who require sustained use of strong cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) inhibitors or inducers or moderate CYP3A4 inducers.
7) Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction, which in the opinion of the Investigator, would jeopardize the safety of the patient by participating in the trial.
8) Pregnant or breastfeeding.
9) Known hypersensitivity to sebetralstat or to any of the excipients.
10) Participation in any interventional investigational clinical trial within 4 weeks of the last dosing of investigational drug prior to the Screening Visit.
2歳 以上 2age old over
12歳 未満 12age old not
男性・女性 Both
・有害事象。
・治験担当医師の判断。
・管理上の理由（例：治験の来院／手順の不遵守、追跡不能）。
遺伝性血管性浮腫 Hereditary Angioedema
あり
遺伝性血管性浮腫発作1回に対し、体重に応じてSebetralstatを75 mg（75 mg×1錠）、150 mg（75 mg×2錠）、または300 mg（300 mg×1錠）を、最大3回まで経口投与する。 Each hereditary angioedema attack is treated with up to three oral doses of Sebetralstat 75 mg (75 mgx1 tablet), 150 mg (75 mgx2 tablets), or 300 mg (300 mgx1 tablet) based on the weight of the patient.
KONFIDENT-KID KONFIDENT-KID
HAE I型又はII型の２～12歳未満の小児患者を対象として、sebetralstatの安全性及び忍容性を評価する。 To evaluate the safety and tolerability of sebetralstat in pediatric patients aged 2 to <12 years of age with HAE Type I or II.
・HAE I型又はII型の小児患者を対象として、sebetralstatの薬物動態（PK）を評価する。
・HAE I型又はII型の小児患者を対象として、HAE発作のオンデマンド治療におけるsebetralstatの臨床的有効性を評価する。		 - To evaluate the pharmacokinetics (PK) of sebetralstat in pediatric patients with HAE Type I or II.
- To evaluate the clinical efficacy of sebetralstat for the on-demand treatment of HAE attacks in pediatric patients with HAE Type I or II.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
KVD900
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会 Juntendo University Hospital Institutional Review Board
東京都文京区本郷3-1-3 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-3813-3111
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06467084
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

（１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。
IRBでメールアドレスを設けていないため、「６. IRBの名称等」のメールアドレスは空欄である。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません