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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年2月7日
重度の血小板減少症（血小板数<50,000/μL）を伴う原発性骨髄線維症、真性多血症後骨髄線維症又は本態性血小板血症後骨髄線維症患者を対象にPacritinibを医師選択治療（physician’s choice, P/C）と比較する無作為化、第3相試験
骨髄線維症患者を対象としたSB1518の第III相試験
伊藤　将幸
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
第3相PACIFICA試験（PAC203/PAC303）は、重度の血小板減少症（血小板数50,000/μL未満）を伴う骨髄線維症患者を対象として、pacritinibの200 mg BID投与時のベネフィット／リスクプロファイルを、P/C治療と比較して明らかにすることを目的として実施中である。本治験ではさらに、pacritinibの200 mg BID投与時の安全性及び有効性を確認する予定である。
3
骨髄線維症
募集中
SB1518
なし
日本医科大学付属病院薬物治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年2月7日
jRCT番号 jRCT2031240668

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

重度の血小板減少症（血小板数<50,000/μL）を伴う原発性骨髄線維症、真性多血症後骨髄線維症又は本態性血小板血症後骨髄線維症患者を対象にPacritinibを医師選択治療（physician’s choice, P/C）と比較する無作為化、第3相試験 A Randomized, Controlled Phase 3 Study of Pacritinib Versus Physician's Choice in Patients with Primary Myelofibrosis, Post Polycythemia Vera Myelofibrosis, or Post Essential Thrombocythemia Myelofibrosis with Severe Thrombocytopenia (Platelet Counts <50,000/microL)
骨髄線維症患者を対象としたSB1518の第III相試験 Phase 3 Study of SB1518 in Patients with Myelofibrosis

（２）治験責任医師等に関する事項

伊藤　将幸 Ito Masayuki
/ Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社 Swedish Orphan Biovitrum Japan Co., Ltd.
クリニカルプログラムマネージメント部
105-5516
/ 東京都港区虎ノ門二丁目6番1号 2-6-1, Toranomon, Minato-ku, Tokyo
03-4400-6872
SobiJapanContact@sobi.com
伊藤　将幸 Ito Masayuki
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社 Swedish Orphan Biovitrum Japan Co., Ltd
クリニカルプログラムマネージメント部
105-5516
東京都港区虎ノ門二丁目6番1号 2-6-1, Toranomon, Minato-ku, Tokyo
03-4400-6872
SobiJapanContact@sobi.com
令和7年1月30日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
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公立大学法人福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人東北大学東北大学病院

National University Corporation Tohoku University Tohoku University Hospital

　

　
/

　

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順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

　

　
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/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

　

　
/

　

/

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

日本医科大学付属病院

Nippon medical school hospital

　

　
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/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人愛媛大学医学部附属病院

Ehime University Hospital

　

　
/

　

/

宮崎大学医学部附属病院

University of Miyazaki Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

第3相PACIFICA試験（PAC203/PAC303）は、重度の血小板減少症（血小板数50,000/μL未満）を伴う骨髄線維症患者を対象として、pacritinibの200 mg BID投与時のベネフィット／リスクプロファイルを、P/C治療と比較して明らかにすることを目的として実施中である。本治験ではさらに、pacritinibの200 mg BID投与時の安全性及び有効性を確認する予定である。
3
実施計画の公表日
2024年12月25日
2027年07月31日
16
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
アメリカ合衆国/オーストラリア/ベラルーシ/ボスニア・ヘルツェゴビナ/ブルガリア/ブラジル連邦共和国/カナダ/チェコ共和国/フランス/ジョージア/ドイツ/ハンガリー/インド/イスラエル/イタリア/韓国/ポーランド/ルーマニア/ロシア/セルビア共和国/スペイン/ウクライナ/イギリス United States/Australia/Belarus/Bosnia and Herzegovina/Bulgaria/Federal Republic of Brazil/Canada/Czechia/France/Georgia/Germany/Hungary/India/Israel/Italy/Korea/Poland/Romania/Russian Federation/Serbia/Spain/Ukraine/United Kingdom
1. 原発性MF(MF:骨髄線維症)、真性多血症後MF、又は本態性血小板血症後MFと診断された患者。
2. スクリーニング時（Day -35～-3）の血小板数が50,000/μL未満である。
3. Dynamic International Prognostic Scoring Systemのリスク分類が中間-1、中間-2又は高リスクである。
4. 鎖骨中線上、肋骨下縁から5 cm以上の脾腫が身体検査において触知可能である。
5. MPN-SAF TSS 2.0の合計スコアが10点以上、又はMPN-SAF TSS 2.0のうち左上腹部の痛み、骨痛、掻痒感又は夜間盗汗の項目について、1つの項目で5点以上、又は2つの項目で3点以上であること。本基準は1日だけ合致すればよい。
6. 18歳以上である。
7. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）パフォーマンスステータスが0～2である。
8. 文書での同意を提供できること。		 1. Primary MF, post-polycythemia vera MF, or post-essential thrombocythemia MF
2. Platelet count of <50,000/microL at Screening (Day -35 to Day -3)
3. Dynamic International Prognostic Scoring System Intermediate-1, Intermediate 2, or High-Risk
4. Palpable splenomegaly >-5 cm below the lower costal margin in the midclavicular line as assessed by physical examination
5. TSS of >-10 on the MPN-SAF TSS 2.0 or a single symptom score of >-5 or two symptoms of >-3, including only the symptoms of left upper quadrant pain, bone pain, itching, or night sweats. The TSS criteria need only to be met on a single day.
6. Age >-18 years
7. Eastern Cooperative Oncology Group performance status 0 to 2
8. Provision of signed informed consent
1. 余命が6ヵ月未満である。
2. 同種造血幹細胞移植を受けた又は同種造血幹細胞移植を含む他の使用可能な治療が適切であると判断された。
3. 脾臓摘出を受けた、もしくは受ける予定がある。
4. 6ヵ月以内に脾臓放射線照射を受けた。
5. 過去にpacritinibの投与を受けた。
6. Day 1前の14日以内にMFに対する治療を受けた。
7. 過去に2つ以上のJAK2阻害薬による治療を受けた。

注意：治験実施計画書に規定されたその他の選択／除外基準が適用される場合がある。		 1. Life expectancy <6 months
2. Completed allogeneic stem cell transplant, or are eligible for and willing to complete other approved available therapy including allogeneic stem cell transplant
3. History of splenectomy or planning to undergo splenectomy
4. Splenic irradiation within the last 6 months
5. Previously treated with pacritinib
6. Treatment with any MF-directed therapy within 14 days prior to treatment Day 1
7. Prior treatment with more than one JAK2 inhibitor

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
18歳 0ヶ月 0週 以上 18age 0month 0week old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
骨髄線維症 Myelofibrosis (MF)
あり
Pacritinib 200 mg（2カプセル）を1日2回、毎日同じ時間（食前・食後は問わない）に経口投与する。 Pacritinib 200 mg (2 capsules) BID orally, at the same time of day, with or without food
1. Week 24時点の脾臓容積減少（SVR）がベースラインと比較して35%以上の被験者の割合をpacritinibとP/C治療とで比較する。SVRはMRI（推奨）又はCT画像検査で評価する。
2. Week 24時点のTotal Symptom Score（TSS）がベースラインと比較して50%以上減少した被験者の割合をpacritinibとP/C治療とで比較する。		 1. To compare the efficacy of pacritinib with that of P/C therapy, as assessed by the proportion of patients achieving a >-35% SVR from baseline at Week 24 as measured by MRI (preferred) or CT scans.
2. To compare the efficacy of pacritinib with P/C therapy, as assessed by the proportion of patients achieving a >-50% reduction in TSS from baseline at Week 24
1. 患者によるPatient Global Impression of Change（PGIC）の評価が「非常に良く改善した」もしくは「良く改善した」の割合をpacritinibとP/C治療とで比較する。
2. PacritinibとP/C治療のOSを比較する。
3. PacritinibとP/C治療の安全性を比較する。		 1. To compare the percentage of patients who self-assess as ''very much improved'' or ''much improved'' as measured by the Patient Global Impression of Change (PGIC) in patients treated with pacritinib versus those treated with P/C
2. To compare the OS of patients treated with pacritinib versus those treated with P/C
3. To compare the safety of pacritinib versus P/C therapy

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
SB1518
なし
なし
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
東京都 港区虎ノ門二丁目6番1号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
Swedish Orphan Biovitrum Japan Co., Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

日本医科大学付属病院薬物治験審査委員会 Nippon Medical School Hospital Institutional Review Board
東京都文京区千駄木１－１－５ 1-1-5 Sendagi, Bunkyo-Ku, Tokyo, Tokyo
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません