臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年2月7日 | ||
| 慢性の一次性免疫性血小板減少症被験者を対象としてmezagitamab皮下注射の有効性及び安全性を評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| 慢性の一次性免疫性血小板減少症の成人被験者を対象としたmezagitamabの試験 | ||
| 鹿村 光宏 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| この治験の主な目的は、ITPの成人被験者を対象に、持続的血小板反応の達成におけるmezagitamab皮下投与の有効性をプラセボと比較して評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 免疫性血小板減少症（ITP） | ||
| 募集前 | ||
| mezagitamab | ||
| なし | ||
| 東京都立墨東病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年2月7日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240667 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 慢性の一次性免疫性血小板減少症被験者を対象としてmezagitamab皮下注射の有効性及び安全性を評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Efficacy and Safety of Mezagitamab Subcutaneous Injection in Participants With Chronic Primary Immune Thrombocytopenia | ||
| 慢性の一次性免疫性血小板減少症の成人被験者を対象としたmezagitamabの試験 | A Study of Mezagitamab in Adults With Chronic Primary Immune Thrombocytopenia | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 鹿村 光宏 | Shikamura Mitsuhiro | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| あり | |||
| 令和6年12月12日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 東京都立墨東病院 |
Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital |
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| / | 日本大学医学部附属板橋病院 |
Nihon University Itabashi Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉市立青葉病院 |
Chiba Aoba Municipal Hospital. |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学病院 |
Saitama Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| この治験の主な目的は、ITPの成人被験者を対象に、持続的血小板反応の達成におけるmezagitamab皮下投与の有効性をプラセボと比較して評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2025年02月18日 | |||
| 2025年02月18日 | |||
| 2028年01月14日 | |||
| 171 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/オーストラリア/中国/香港/韓国/トルコ/英国 | United States/Australia/China/Hong Kong/South Korea/Turkey/United Kingdom | ||
| 1. 12ヵ月以上持続するITPと診断されている者。 2. 過去のITP治療［トロンボポエチン受容体作動薬（TPO-RA）を除く］に反応したこと（血小板数が50,000/μL以上を達成した場合と定義）からITP診断が支持されている者。 3. 現在利用可能なITPのファーストライン治療（例えば、副腎皮質ステロイド）の少なくとも1剤及び現在利用可能なITPのセカンドライン治療（例えば、TPORA、リツキシマブ、ホスタマチニブ、ミコフェノール酸）の少なくとも1剤に対して効果不十分又は不耐である者。前治療の効果不十分とは、適切なITP治療後に50,000/μL以上の血小板数が維持されなかった又はベースライン値の2倍以上に増加しなかった場合と定義される。不耐とは、治療中止に至る副作用が記録されている場合と定義される。 4. 平均血小板数が30,000/μL未満である者。 5. 許容されるITPの標準治療をスクリーニング時に受けており、その後も治療を継続する予定の場合、治験薬初回投与（Day 1）前4週間以上にわたり用量及び投与頻度が安定しており、治験期間を通じて安定した状態を維持すると予測されることを条件に、治験期間中も治療を継続することができる。 6. 妊娠可能な場合、スクリーニング時及び治験薬の初回投与前のヒト絨毛性ゴナドトロピン検査陰性により妊娠していないことが確認されている者。 治験実施計画書に規定されたその他の選択基準が適用される場合がある。 |
1. The participant has been diagnosed with ITP that has persisted for at least 12 months. 2. The participant's diagnosis of ITP is supported by a prior response to an ITP therapy (not including a thrombopoietin receptor agonist [TPO-RA]), defined as having achieved a platelet count >=50,000/microliter. 3. The participant has evidence of insufficient response or intolerance to at least 1 currently available first-line therapy for treatment of ITP (for example, corticosteroids), and at least 1 currently available second-line therapy for treatment of ITP (for example, TPO-RA, rituximab, fostamatinib, mycophenolate). Insufficient response to previous treatment is defined as failure to achieve a sustained platelet count of at least 50,000/microliter or doubling of baseline platelet count after an appropriate course of prior ITP treatment. Intolerance is defined as a documented side effect causing discontinuation of the therapy. 4. The participant has a mean platelet count of <30,000/microliter. 5. If the participant is receiving allowed standard-of-care treatment for ITP at screening, and continued use is intended, treatment may continue during the trial if the dose, and frequency have been stable for at least 4 weeks before receiving the first dose of IMP (i.e., Day 1), and are expected to remain stable throughout the trial. 6. If the participant is an individual with potential for pregnancy, the participant is not pregnant as confirmed by negative human chorionic gonadotropin during screening, and before the first dose of trial intervention. Other protocol defined inclusion criteria may apply. |
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| 1. 二次性ITPを有する者。 2. 同意取得前12ヵ月以内に血栓性又は塞栓性イベントが認められた者。 3. 同意取得前3ヵ月以内に脾臓摘出術が施行されている者。 4. B型肝炎ウイルス、C型肝炎ウイルス又はヒト免疫不全ウイルス（HIV）による活動性感染を有する者。 5. 同意取得前5年以内に悪性腫瘍（骨髄異形成症候群を含む）の既往歴がある者。ただし、治療済みの非黒色腫皮膚癌又は子宮頸部上皮内癌を除く。 6. 本治験実施計画書に従った治療の完了を妨げる可能性がある重篤な医学的又は精神的疾患を有すると治験責任医師又は治験分担医師が判断する者。 7. スクリーニング前12ヵ月以内に抗分化抗原群（CD）20療法を受けており、以下のいずれかに該当する者。 - スクリーニング前6ヵ月以内に最終投与を受けた。 - スクリーニング前12ヵ月～6ヵ月の間に最終投与を受け、分化抗原群19陽性（CD19+）数が基準値下限を下回っている。 8. Day 1前6ヵ月以内に免疫調節薬としてモノクローナル又はポリクローナル抗体の投与を受けた者。 9. 過去にmezagitamabの投与を受けた者、又は他の治験薬の投与を本治験のDay 1から当該治験薬の半減期の5倍以内又は4週間以内（いずれか長い方）に受けた者。 10. 治験薬初回投与前3週間以内に抗凝固薬（例：ビタミンK拮抗薬、直接経口抗凝固薬）を使用した者。 11. 治験薬初回投与前4週間以内に生ワクチン若しくは弱毒生ワクチンの接種を受けた者、又は本治験期間中に生ワクチン若しくは弱毒生ワクチンの接種を予定している者。 12. 治験薬初回投与前に規定された以下の免疫抑制剤を使用した者：8週間以内のアルキル化剤（シクロホスファミド等）、4週間以内のビンカアルカロイド（ビンクリスチン等）、3週間以内のスルホン（ダプソン等）、2週間以内の増殖抑制剤（ミコフェノール酸モフェチル及びアザチオプリン等）、及び2週間以内のカルシニューリン阻害剤（シクロスポリン等）。 13. 同意取得前4週間以内にIVIg、SCIg、遺伝子組換えヒトトロンボポエチン、抗DIg療法又はエフガルチギモドを使用した者、又はスクリーニングからDay 1の間にITPの標準治療以外の血小板減少症に対する何らかの治療（救済治療、血液製剤の投与等）を行うことが予想される者。 14. Mezagitamab／プラセボ製剤に使用されている組換えタンパク質又は添加剤に対する重度のアレルギー又はアナフィラキシー反応の既往歴がある者。 治験実施計画書に規定されたその他の除外基準が適用される場合がある。 |
1. The participant has secondary ITP. 2. The participant has had any thrombotic or embolic event within 12 months before signing the informed consent form (ICF). 3. The participant has had a splenectomy within 3 months before signing the ICF. 4. The participant has active infection with hepatitis B virus, hepatitis C virus, or human immunodeficiency virus (HIV). 5. History of malignancy (including myelodysplastic syndrome) within 5 years of signing the ICF, except for treated non-melanoma skin cancer or cervical carcinoma in situ. 6. In the opinion of the investigator, the participant has a serious medical or psychiatric illness that could potentially interfere with the completion of treatment according to this protocol. 7. The participant has received anti-cluster of differentiation (CD)20 treatment within 12 months before screening, and either of the following applies: - The last dose was received within 6 months before screening. - The last dose was received between 6, and 12 months before screening, and the participant has a cluster of differentiation 19 positive (CD19+) count below the lower limit of normal. 8. The participant has received any monoclonal or polyclonal antibody for immunomodulation within 6 months before Day 1. 9. The participant has any prior exposure to mezagitamab or has been exposed to another investigational agent within 4 weeks or 5 half-lives, whichever is longer, before Day 1. 10. The participant has used anticoagulants (e.g., vitamin K antagonists, direct oral anticoagulants) within 3 weeks prior to the first dose of trial treatment. 11. The participant has received a live or live-attenuated vaccine within 4 weeks prior to the first dose of trial treatment or has any live or live-attenuated vaccine planned during the trial. 12. The participant has used the following immunosuppressive agents as specified prior to the first dose of trial treatment: alkylating agents (e.g., cyclophosphamide) within 8 weeks, vinca alkaloids (e.g., vincristine) within 4 weeks, sulfones (e.g., dapsone) within 3 weeks, antiproliferative agents: (e.g., mycophenolate mofetil, and azathioprine) within 2 weeks, and calcineurin inhibitors: (e.g., cyclosporine) within 2 weeks. 13. The participant has used intravenous immunoglobulin (IVIg), SC immunoglobulin, recombinant human thrombopoietin, anti-D immunoglobulin treatment, or efgartigimod within 4 weeks before signing the ICF or it is expected that any treatment for thrombocytopenia other than the participant's standard-of-care ITP therapy (e.g., rescue therapy, administration of blood products) may be used between screening, and Day 1. 14. The participant has a history of severe allergic or anaphylactic reactions to recombinant proteins or excipients used in the mezagitamab/placebo formulation. Other protocol defined exclusion criteria may apply. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 免疫性血小板減少症（ITP） | Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) | ||
| あり | |||
| Mezagitamab 被験者は、mezagitamabの皮下投与を週1回受ける。週1回投与を8回受ける投与サイクルを実施後、休薬期間として週1回投与を8回分行わない期間を挟み、再度週1回投与を8回受ける。 プラセボ 被験者は、プラセボの皮下投与を週1回受ける。週1回投与を8回受ける投与サイクルを実施後、休薬期間として週1回投与を8回分行わない期間を挟み、再度週1回投与を8回受ける。 |
Mezagitamab Participants will receive mezagitamab injection, SC, once weekly (QW). They will receive 8 weekly doses, followed by 8 weekly doses off, and then receive 8 more weekly doses. Placebo Participants will receive mezagitamab placebo-matching injection, SC, QW. They will receive 8 weekly doses, followed by 8 weekly doses off, and then receive 8 more weekly doses. |
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| 1. 持続的血小板反応を達成した被験者の割合 評価期間：Week 24まで 持続的血小板反応は、Week 19からWeek 24までの週1回の血小板測定6回のうち4回以上で血小板数が50,000/μL以上と定義する。 |
1. Percentage of Participants with Durable Platelet Response Time Frame: Up to Week 24 Durable platelet response is defined as platelet count greater than or equal to (>=)50,000/microliter on at least 4 of the 6 weekly platelet measurements between Weeks 19 and 24. |
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| 1. 血小板数が50,000/μL以上であった累積週数 評価期間：Week 24まで 血小板数が50,000/μL以上であったWeek 24までの累積週数を評価する。 2. 血小板数が最初に50,000/μL以上になるまでの期間 評価期間：Week 24まで 3. 血小板数が30,000/μL以上であった累積週数 評価期間：Week 24まで 血小板数が30,000/μL以上かつベースライン時の2倍以上であったWeek 24までの累積週数を評価する。 4. 血小板反応の完全寛解を達成した被験者の割合 評価期間：Week 24まで 血小板反応の完全寛解は、Week 24までの2回以上の来院時に血小板数が100,000/μL以上と定義する。 5. Week 16時点で血小板反応を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 血小板反応は、Week 16来院時の治験薬投与前の血小板数が50,000/μL以上と定義する。 6. 免疫性血小板減少症患者評価質問票（ITP-PAQ）の症状尺度スコアのベースラインからWeek 24までの変化量 評価期間：Week 24 ITP-PAQは、44項目で構成される被験者報告アウトカム（PRO）評価尺度であり、以下の10個のドメインによって疾患特異的なHRQoLを評価する：症状、疲労／睡眠、身体的健康－悩み、身体的健康－活動性、感情的健康－心理、感情的健康－心配事、全体的なQoL、社会的活動、女性の生殖に関する健康（妊孕性サブスケール及び月経症状サブスケールを含む）及び仕事。6項目の症状ドメインは0から100のスコアで評価し、スコアが高いほど症状の改善を示す。 7. 救済治療を使用した被験者の割合 評価期間：Week 24まで 8. 最初の救済治療までの期間 評価期間：Week 24まで 9. 出血事象が発現した被験者の割合 評価期間：Week 24まで 出血事象は、Week 24までに発現した、免疫性血小板減少症特異的出血評価ツール（ITP-BAT）における皮膚領域のグレード2以上の事象、又は粘膜領域のグレード1以上の事象、又は臓器領域のグレード1以上の事象と定義する。 10. Mezagitamabの血清中濃度 評価期間：Day 1の投与前及びDay 169までの投与後の複数の時点 11. 抗薬物抗体（ADA）が発現した被験者の数 評価期間：Day 1の投与前及びDay 169までの投与後の複数の時点 12. ADA抗体価の経時的変化 評価期間：Day 169まで 13. 中和ADAが発現した被験者の数 評価期間：Day 1の投与前及びDay 169までの投与後の複数の時点 |
1. Cumulative Number of Weeks with a Platelet Count of >=50,000/microliter Time Frame: Up to Week 24 The cumulative number of weeks in which the platelet count is >=50,000/microliter through Week 24. 2. Time to First Platelet Count >=50,000/microliter Time Frame: Up to Week 24 3. The Cumulative Number of Weeks with a Platelet Count of >=30,000/microliter Time Frame: Up to Week 24 The cumulative number of weeks in which the platelet count is >=30,000/microliter, and at least doubled from baseline through Week 24. 4. Percentage of Participants with Complete Platelet Response Time Frame: Up to Week 24 Complete platelet response is defined as a platelet count >=100,000/microliter on at least 2 visits through Week 24. 5. Percentage of Participants with Platelet Response at Week 16 Time Frame: Week 16 Platelet response is defined as a platelet count >=50,000/microliter before investigational medicinal product (IMP) administration at the Week 16 visit. 6. Change from Baseline in the Symptoms Domain Score of the Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) at Week 24 Time Frame: Week 24 ITP-PAQ is a 44-item participant reported outcome (PRO) measure that assesses disease-specific health-related quality of life (HRQoL) that includes 10 domains: Symptoms, Fatigue/Sleep, Physical Health - Bother, Physical Health - Activity, Emotional Health - Psychological, Emotional Health - Fear, Overall Quality of Life (QoL), Social Activity, Women's Reproductive Health (including Fertility subscale, and Menstrual Symptoms subscale), and Work. The 6-item symptoms domain is scored from 0 to 100, with higher scores representing improvement of symptoms. 7. Percentage of Participants Receiving Rescue Therapy Time Frame: Up to Week 24 8. Time to First Rescue Therapy Time Frame: Up to Week 24 9. Percentage of Participants with Bleeding Events Time Frame: Up to Week 24 Bleeding events are defined as Grade >=2 in the skin domain, or Grade >=1 in the mucosal domain, or Grade >=1 in the organ domain, in the immune thrombocytopenia-specific bleeding assessment tool (ITP-BAT) through Week 24. 10. Serum Concentration of Mezagitamab Time Frame: Predose on Day 1 and at multiple time points post-dose up to Day 169 11. Number of Participants with Anti-drug Antibodies (ADA) Time Frame: Predose on Day 1 and at multiple time points post-dose up to Day 169 12. Change in ADA Titers Over Time Time Frame: Up to Day 169 13. Number of Participants with Neutralizing ADA Time Frame: Predose on Day 1 and at multiple time points post-dose up to Day 169 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| mezagitamab | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京都立墨東病院治験審査委員会 | Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital Institutional Review Board | |
| 東京都墨田区江東橋4-23-15 | 4-23-15 Kotobashi, Sumida-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3633-6151 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06722235 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| 2024-514401-54-00 | |
| EU Trial (CTIS) Number | |
| EU Trial (CTIS) Number |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 | Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-079-3002 | |
| 症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数・進捗状況は試験全体の情報を記載しています。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |