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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年12月5日
中等症から重症の活動性全身性エリテマトーデスを有する小児患者を対象に、アニフロルマブの薬物動態、薬力学、有効性及び安全性を評価する試験
標準治療中の中等症から重症の活動性全身性エリテマトーデスを有する5歳以上18歳未満の小児患者を対象に、アニフロルマブ静脈内投与時の薬物動態、薬力学、有効性及び安全性を評価する第III相、ランダム化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験
上石　勇二
アストラゼネカ株式会社
Treatment
3
全身性エリテマトーデス
募集前
アニフロルマブ
サフネロー点滴静注 300mg
東京科学大学病院 治験等審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年12月3日
jRCT番号 jRCT2031240525

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

中等症から重症の活動性全身性エリテマトーデスを有する小児患者を対象に、アニフロルマブの薬物動態、薬力学、有効性及び安全性を評価する試験 A Study to evaluate the PK, PD, efficacy, and safety of Anifrolumab in children with moderate to severe active SLE (BLOSSOM)
標準治療中の中等症から重症の活動性全身性エリテマトーデスを有する5歳以上18歳未満の小児患者を対象に、アニフロルマブ静脈内投与時の薬物動態、薬力学、有効性及び安全性を評価する第III相、ランダム化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験 A Phase III, Randomized, Double-blind, Parallel-group, Placebo Controlled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of IV Anifrolumab in Pediatric Participants 5 to < 18 Years of Age With Moderate to Severe Active Systemic Lupus Erythematosus (SLE) While on Background Standard of Care Therapy (BLOSSOM)

（２）治験責任医師等に関する事項

上石　勇二 Ageishi Yuji
/ アストラゼネカ株式会社 Astrazeneka K.K
臨床開発統括部
530-0011
/ 大阪府大阪市北区大深町３番１号 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
06-4802-3533
RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com
上石　勇二 Ageishi Yuji
アストラゼネカ株式会社 Astrazeneka K.K
臨床開発統括部
530-0011
大阪府大阪市北区大深町３番１号 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
06-4802-3533
RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com
令和6年10月29日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

東京科学大学病院

Institute of Science Tokyo Hospital

　

　
/

　

/

聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University Hospital

　

　
/

　

/

横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人神奈川県立病院機構神奈川県立こども医療センター

Kanagawa Children's Medical Center

　

　
/

　

/

地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター

Tokyo Metropolitan Children's Medical Center

　

　
/

　

/

千葉県こども病院

Chiba Children's Hospital

　

　
/

　

/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women's Medical University Hospital

　

　
/

　

/

日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital

　

　
/

　

/

あいち小児保健医療総合センター

Aichi Children's Health and Medical Center

　

　
/

　

/

兵庫県立こども病院

Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Treatment
3
2024年12月20日
2024年09月14日
2030年01月30日
8
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/アルゼンチン/ブラジル/カナダ/中国/コロンビア/フランス/ドイツ/イタリア/メキシコ/ポーランド/南アフリカ/スペイン/トルコ/英国 United States/Argentina/Brazil/Canada/China/Colombia/France/Germany/Italy/Mexico/Poland/South Africe/Spain/Turkey/United Kingdom
- 同意説明文書及び本治験実施計画書に記載されている要件及び制限の遵守を含め、被験者の親／介護者／代諾者及び被験者（治験実施国の規制により必要な場合）が同意説明文書に署名できる。治験実施地域の規制に従い、被験者からアセントを取得することができる。

- 2019年European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology (EULAR/ACR)の基準に従い、ICFへの署名6か月以上前にSLE診断を受けた。

- 以下の結核基準の全てに該当する者。

A. 活動性結核の徴候又は症状がない、
B. 活動性結核の既往歴がない又はこれを示唆する身体所見が過去に認められていない、
C. 活動性結核を有する者と接触を最近していないか、又は、このような接触があったとしても、評価のために結核専門医に紹介し、必要な場合、治験薬の初回投与前に現地のSoCに従って潜伏性結核に対する治療を開始する場合、
D. 最初のスクリーニング来院前に、治療完了の記録がない潜伏性結核の既往歴がない

- 妊娠可能な女性被験者は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性である。

- 妊娠可能性のある、妊娠可能性のない女性被験者、及び男性被験者は避妊法を遵守する。

- スクリーニング時、SARS-CoV-2 RT-PCR又は抗原検査の結果が陰性であり、スクリーニングから無作為化までの間にCOVID-19の既知の感染又は曝露、若しくは感染又は曝露の疑いがない。		 - Participant's parent/caregiver/legally authorized representative and participant (if required per local country regulation) capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the ICF and in this protocol. Informed assent is to be provided by the participant per local country regulation.

- Diagnosis of SLE according to the 2019 European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology (EULAR/ACR) criteria.for at least 6 months prior to signing the ICF.

- Participant should meet all of following tuberculosis (TB) criteria:

A. No signs or symptoms of active TB
B. No medical history or past physical examinations suggestive of active TB
C. No recent contact with a person with active TB or if there has been such contact, referral to a TB specialist for evaluation and initiation of treatment for latent TB, if warranted, prior to the first administration of study intervention in accordance with local SoC
D. No history of latent TB without documented completion of treatment prior to initial screening visit

- Female participants of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening.

- Female participants of childbearing and non-childbearing potential and male participants must adhere to the contraception methods.

- At screening, negative SARS-CoV-2 RT-PCR or rapid antigen test result and no known or suspected COVID-19 infection or exposure between screening and randomization visits.
- IFN介在性の自己炎症性インターフェロノパチーの既往歴を有する。

- 臨床的に重要な非SLE関連血管炎の既往歴がある又は現在その診断を受けている。

- 11歳以上の被験者では、自殺念慮の既往歴またはそのエビデンスがある。

- ICFへの署名前24週間以内に、計2週間超の経口又は非経口コルチコステロイドの投与を必要とした非SLE疾患の既往がある。

- ヒト免疫不全ウイルス検査で陽性である。

- B型肝炎表面抗原またはB型肝炎コア抗体(HBcAb)、C型肝炎ウイルス(HCV)抗体および検出可能なHCVリボ核酸(RNA)、または重症の帯状疱疹感染。

- 臨床的なサイトメガロウイルス又はエプスタイン・バーウイルス感染症がICFへの署名前12週間以内に完治していない。

- 入院、集中治療室での治療、補助人工呼吸を必要とする重篤なCOVID-19感染の既往歴、又は未回復の後遺症を伴うCOVID-19感染の既往歴。軽症または無症状の COVID-19 感染症（臨床症状に基づいて検査で確認されたもの、または疑われるもの）。

- アニフロルマブの使用歴がある。

- ICFへの署名前26週間未満に直接作用する細胞傷害性B細胞除去療法（例：リツキシマブ）の治療歴がある。

- ICFへの署名前4週間以内に、輸血又は血液製剤（アルブミンを除く）の投与を受けた。		 - Known diagnosis of an IFN-mediated autoinflammatory interferonopathy.

- History of, or current diagnosis of, clinically significant non-SLE-related vasculitides.

- In participants aged 11 years and above: history or evidence of suicidal ideation.

- History of any non-SLE disease that has required treatment with oral or parenteral corticosteroids for more than a total of 2 weeks within the last 24 weeks prior to signing the ICF.

- Any positive result on Screening for human immunodeficiency virus.

- Active hepatitis B surface antigen OR hepatitis B core antibody (HBcAb), hepatitis C virus (HCV) antibody and detectable HCV ribonucleic acid (RNA) or any severe case of Herpes Zoster infection.

- Any clinical cytomegalovirus or Epstein-Barr virus infection that has not completely resolved within 12 weeks prior to signing the ICF.

- History of severe COVID-19 infection requiring hospitalization, intensive care unit care, or assisted ventilation or any prior COVID-19 infection with unresolved sequelae. Any mild/asymptomatic COVID-19 infection (laboratory confirmed or suspected based on clinical symptoms).

- Prior use of Anifrolumab.

- Prior treatment with directly acting cytotoxic B-cell depleting therapeutics (eg, rituximab) < 26 weeks prior to ICF signature.

- Blood transfusion or receipt of blood products except albumin within 4 weeks prior to signing the ICF.
5歳 以上 5age old over
8歳 未満 8age old not
男性・女性 Both
全身性エリテマトーデス Systemic Lupus Erythematosus
あり
- 治験薬：アニフロルマブ（生物学的製剤）
無作為割り付けされた被験者に、アニフロルマブ単一用量を4週ごとに静脈内投与される。

- 治験薬：プラセボ（薬剤）
無作為割り付けされた被験者に、適合するプラセボが静脈内投与される。		 - Experimental: Anifrolumab (Biological)
Randomized participants will receive a single dose of Anifrolumab via IV infusion every 4 weeks.

- Placebo Comparator: Placebo (Drug)
Randomized participants will receive matching placebo via IV infusion.
パートA：29日目まで
- 最大観測血清（ピーク）薬物濃度（Cmax）
中等度から重度の活動性SLEを有する小児患者においてPKが特徴付けられ、アニフロルマブの用量が定義される。

- 血清濃度曲線下面積（AUC）
中等度から重度の活動性SLEを有する小児参患者においてPKが特徴付けられ、アニフロルマブの用量が定義される。

- 最小観測血清濃度（Cmin）
中等度から重度の活動性SLEを有する小児患者において、アニフロルマブまたは対応するプラセボの単回静脈内投与後または用量調整後のCminの評価が行われる。

- 定常状態での最大観測血清（ピーク）濃度（Css, max）
中等度から重度の活動性SLEを有する小児患者において、アニフロルマブまたは対応するプラセボの単回静脈内投与後または用量調整後のCss, maxの評価が行われる。

- 定常状態での血清濃度時間曲線下面積（AUCss）
中等度から重度の活動性SLEを有する小児患者において、アニフロルマブまたは対応するプラセボの単回静脈内投与後または用量調整後のAUCssの評価が行われる。

- 定常状態での平均血清濃度（Css, avg）
中等度から重度の活動性SLEを有する小児患者において、アニフロルマブまたは対応するプラセボの単回静脈内投与後または用量調整後のCss, avgの評価が行われる。

- パートB：Week 52時点
中等症から重症の活動性SLE小児患者を対象にBICLA反応に対するアニフロルマブの有効性をプラセボと比較し、特徴を明らかにすること

BICLAの反応は次のように定義される：
全てのベースラインのBILAG-2004がAからB/C/Dに、BがC/Dに低下し、その他の臓器系における1つ以上のBILAG-2004 A又は2つ以上のBILAG-2004 Bが新規出現するBILAG-2004の悪化なし。
SLEDAI 2Kについてベースラインから０ポイントより多い（1ポイント以上）悪化なし。
被験者のループスの疾患活動性が、ベースラインからPGA -3ポイントVASで0.30点以上の悪化なし。		 Part A: Up to Day 29
- Maximum observed serum (peak) drug concentration (Cmax)
The PK will be characterised and the dose of Anifrolumab will be defined in pediatric participants with moderate to severely active SLE.

- Area under the serum concentration curve (AUC)
The PK will be characterised and the dose of Anifrolumab will be defined in pediatric participants with moderate to severe active SLE.

- Minimum observed serum concentration (Cmin)
Evaluation of Cmin following single dose or after dose adjustment of IV Anifrolumab or matching placebo will be done in pediatric participants with moderate to severely active SLE.

- Maximum observed serum (peak) concentration at steady-state (Css, max)
Evaluation of Css, max following single dose or after dose adjustment of IV Anifrolumab or matching placebo will be done in pediatric participants with moderate to severely active SLE.

- Area under the serum concentration-time curve at steady-state (AUCss)
Evaluation of AUCss following single dose or after dose adjustment of IV Anifrolumab or matching placebo will be done in pediatric participants with moderate to severely active SLE.

- Average serum concentration at steady-state (Css, avg)
Evaluation of Css, avg following single dose or after dose adjustment of IV Anifrolumab or matching placebo will be done in pediatric participants with moderate to severely active SLE.
Part B: At Week 52

- Number of participants who are British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment (BICLA) responders (yes/no)
BICLA response is defined as:
Reduction of all baseline British Isles Lupus Assessment Group BILAG-2004 A to B/C/D and B to C/D, and no BILAG-2004 worsening in other organ systems, as defined by 1 new BILAG-2004 A or more or 2 new BILAG-2004 B or more.

No worsening from baseline in SLEDAI-2K, defined as an increase from baseline of 0 points more.
No worsening from baseline in participant's lupus disease activity, defined by an increase 0.30 points or more on a PGA 3-point visual analogue scale (VAS).

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
アニフロルマブ
サフネロー点滴静注 300mg
30300AMX00447

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アストラゼネカ株式会社
Astrazeneca K.K

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京科学大学病院 治験等審査委員会 Institute of Science Tokyo Hospital Institutional Review Board
東京都文京区湯島1-5-45 1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo
03-5803-4575
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05835310
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
アストラゼネカのグループ会社が治験依頼者となっている臨床試験において、匿名化された被験者個々のデータへのアクセスを社外の研究者がportal Vivli.orgを通じて申請することが可能です。すべての申請はAZの開示責務によって評価されます。https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 「Yes」はAZがIPDの申請を受けていることを示しますが、これはすべての申請が共有されることを意味するものではありません。 Qualified researchers can request access to anonymized individual patient-level data from AstraZeneca group of companies sponsored clinical trials via the request portal. All requests will be evaluated as per the AZ disclosure commitment: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com /ST/Submission/Disclosure. Yes, indicates that AZ are accepting requests for IPD, but this does not mean all requests will be shared.

（５）全体を通しての補足事項等

第6項に記載のIRBは、本試験で最初に承認が得られた医療機関のうち一施設のみ掲載した
第6項：IRBメールアドレス無し
D3461C00030

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません