臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年11月18日 | ||
| 再発又は難治性の急性骨髄性白血病（R/R AML）、B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）又は芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）を有する成人及び小児患者を対象としたSAR443579単剤静脈内投与の非盲検、First-in-Human、用量漸増／拡大試験 | ||
| 再発又は難治性の急性骨髄性白血病（R/R AML）、B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）又は芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）を有する男性及び女性の小児及び成人患者を対象としたSAR443579のFirst-in-Human試験 | ||
| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本治験は、1歳以上（フランスでは2歳以上）のR/R AML、B-ALL、BPDCN又はHR-MDS患者を対象にSAR443579を単剤として静脈内投与したときの最大耐量又は最大投与量を決定し、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学及び抗がん活性を評価する第I相/第II相、非盲検、First-in-Human試験である。 本治験の目的上、成人群には18歳以上の被験者、小児群には1歳以上（フランスでは2歳以上）18歳未満の小児及び青年被験者を含む。 |
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| 1-2 | ||
| 急性リンパ性白血病 難治性急性骨髄性白血病 骨髄異形成症候群 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | ||
| 募集前 | ||
| SAR443579 | ||
| なし | ||
| 承認後記載 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年11月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240490 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 再発又は難治性の急性骨髄性白血病（R/R AML）、B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）又は芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）を有する成人及び小児患者を対象としたSAR443579単剤静脈内投与の非盲検、First-in-Human、用量漸増／拡大試験 | An open-label, first-in-human, dose-escalation/expansion study of SAR443579 administered as single agent by intravenous infusion in adult and pediatric participants with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (R/R AML), B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL), high risk-myelodysplasia (HR-MDS), or blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) | ||
| 再発又は難治性の急性骨髄性白血病（R/R AML）、B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）又は芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）を有する男性及び女性の小児及び成人患者を対象としたSAR443579のFirst-in-Human試験 | First-in-human study of SAR443579 infusion in male and female children and adult participants with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (R/R AML), B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL), high risk-myelodysplasia (HR-MDS), or blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立がん研究センター東病院 |
National Cancer Center Hospital East |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は、1歳以上（フランスでは2歳以上）のR/R AML、B-ALL、BPDCN又はHR-MDS患者を対象にSAR443579を単剤として静脈内投与したときの最大耐量又は最大投与量を決定し、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学及び抗がん活性を評価する第I相/第II相、非盲検、First-in-Human試験である。 本治験の目的上、成人群には18歳以上の被験者、小児群には1歳以上（フランスでは2歳以上）18歳未満の小児及び青年被験者を含む。 |
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| 1-2 | |||
| 2025年02月03日 | |||
| 2025年01月31日 | |||
| 2030年05月31日 | |||
| 169 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| オーストラリア/中国/フランス/オランダ/米国 | Australia/China/France/Netherlands/United States | ||
| - 被験者又は法定後見人が同意説明文書に署名した時点で、被験者は1歳以上（フランスでは2歳以上）でなければならず、以下のように割り付けられる。 -- 成人群：18歳以上 -- 小児群：1（フランスでは2）～18歳未満 - 成人及び小児群：用量漸増及び拡大／最適化パートコホートA1、A2、C、D：世界保健機関（WHO）の2022年分類に基づき、原発性又は二次性急性骨髄性白血病（AML）（いずれかのサブタイプ）の診断が確定している。AML患者は、以下の基準a）、b）、c）又はd）のいずれかを満たし、臨床的ベネフィットが既知の利用可能な治療がない（又は不適格）患者に限る。 a）寛解導入不能AML：以下のi又はiiのいずれかを難治性の疾患として定義する。 i）実施医療機関ごとの強力な導入療法の試み。導入療法には、増殖因子又は標的療法の有無にかかわらず、高用量及び／又は標準用量のシタラビン±アントラサイクリン／アントラセンジオン±抗代謝拮抗剤のレジメンを含む。 ii）75歳以上の成人、又は強力な導入化学療法の使用を妨げる併存疾患を有する成人については、寛解導入不能は、以下の1又は2の強力ではないレジメンのいずれかに対して難治性のAMLと定義する。 1. 4サイクルの脱メチル化剤又は 2. 2サイクルの脱メチル化剤+ベネトクラクス b）早期再発のAML：以前の導入療法で6か月未満の完全寛解（CR）、部分的な血液学的回復を伴うCR（CRh）又は血液学的回復が不十分なCR（CRi）期間で再発したAMLと定義する。 c）初回又はそれ以降の再発した白血病。 d）1（フランスでは2）～18歳未満の被験者については、寛解導入不応は導入療法の2サイクル後の難治性の疾患と定義する。 - 成人群（用量漸増及び拡大／最適化パートコホートB、及び日本のコホートCのみ）：以下の基準を満たす骨髄異形成症候群（MDS）の診断が確定している： a）改訂版国際予後判定システム（IPSS-R）に基づく中等度又は高リスクのカテゴリーかつ b）実施医療機関の基準により確認されたCD123+発現状態かつ c）臨床的ベネフィットが既知の利用可能な治療がない（又は不適格）場合に限る。 - 小児群の用量漸増パート及び 日本のコホートCのみ：髄外病変がないCD123陽性B-ALLの診断が確定しており、臨床的ベネフィットが既知の利用可能な治療がない（又は不適格）。非中枢神経性の緑色腫を有する被験者は本治験では許容されない。 - 体重10 kg以上。 - 小児群及び用量漸増パートのみ：WHOの2022年分類に基づき、BPDCNの診断が確定しており、再発又は難治性の疾患で、臨床的ベネフィットが既知の利用可能な治療法がない（又は不適格）。 - 日本人被験者（コホートC）：被験者は、同意説明文書に署名する時点で18歳以上でなければならない。 |
- Participant must be at least 1 year (for France: 2 years) old at the time the trial participant or legal guardian signs the informed consent form and will be assigned as follows: -- Adult arm: aged at least 18 years old. -- Pediatric arm: aged 1 (for France: 2 years) to less than 18 years old. - Adult and Pediatric Arms: Escalation and Expansion/Optimization Cohorts A1, A2, C, D: Confirmed diagnosis of primary or secondary acute myeloid leukemia (AML) (any subtype) according to World Health Organization (WHO) 2022 classification. Participants with AML must meet one of the following criteria, a), b), c) or d) and are limited to those with no available (or are ineligible) therapy with known clinical benefit. a) Primary induction failure AML, defined as disease refractory to one of the following, i or ii. i) An intensive induction attempt, per institution. Induction attempts include high-dose and/or standard-dose cytarabine +/- an anthracyclines/anthracenedione +/- an anti-metabolite, with or without growth factor or targeted therapy containing regimens. ii) For adults who are age 75 years or older, or who have comorbidities that preclude use of intensive induction chemotherapy; Primary induction failure is defined as AML refractory to one of the following less intensive regimens, 1 or 2: 1. 4 cycles of hypomethylating agents or 2. 2 cycles of hypomethylating agents + venetoclax b) Early relapse AML, defined as AML in relapse with complete remission (CR), CR with partial hematologic recovery (CRh) or CR with incomplete hematologic recovery (CRi) duration less than 6 months on prior induction treatment. c) Leukemia in first or higher relapse. d) For participants aged 1 (for France: 2 years) to less than 18 years old, primary induction failure is defined as disease refractory after two cycles of induction therapy. - Adult Arm (Escalation and Expansion/Optimization Cohorts B and Japan Cohort C only): Confirmed diagnosis of myelodysplasia (MDS), meeting the following criteria: a) intermediate or high-risk category as per a Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) AND b) confirmed CD123+ expression status determined by local institutional standards AND c) limited to those with no available (or are ineligible) therapy with known clinical benefit. - Pediatric arms escalation part and Japan Cohort C only: Confirmed diagnosis of CD123+ B-ALL without extramedullary lesions that have no available (or are ineligible) therapy with known clinical benefit. Participants with non-central nervous system chloromatous disease are not allowed in the study. - Body weight at least 10 kg. - Pediatric arm and escalation part only: Confirmed diagnosis of BPDCN according to WHO 2022 classification, who have relapsed or refractory disease with no available (or are ineligible) therapy with known clinical benefit. - Japan participants (Cohort C): Participant must be at least 18 years old at the time the trial participant signs the informed consent form. |
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| - 米国東海岸がん臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータスが3以上である（18歳以上）。カルノフスキースケール（16～17歳）が50%未満、又はランスキースケール（16歳未満）が50%未満である。 - 免疫関連有害事象のリスクを示唆する可能性のある、全身性の免疫抑制剤による治療を必要とする又は必要とした重大な自己免疫性疾患の合併又は最近（5年以内）の既往がある。ただし、尋常性白斑、回復している小児喘息、ホルモン補充療法のみを必要とする残存甲状腺機能低下症及び全身治療を必要としない乾癬は除外しない。 - 治験薬初回投与前の過去3年以内に、本治験での治療対象腫瘍以外の積極的治療（補助ホルモン療法は許容される）を必要とする浸潤性悪性腫瘍の既往歴がある患者。 - 細胞診又は病理検査により確認された、組入れ時の活動性中枢神経系白血病のエビデンスを有する患者。1（フランスでは2）～18歳未満の被験者を除き、中枢神経系1疾患（CNS1）及び中枢神経系2疾患（CNS2）は許容される。 - 既知の後天性免疫不全症候群（AIDS）（AIDS関連疾患）若しくは抗レトロウイルス薬を必要とするヒト免疫不全ウイルス（HIV）疾患、活動性のB型若しくはC型肝炎感染、又はsevere acute respiratory syndrome coronavirus 2（SARS-CoV-2）感染を有する。 - 抗CD123標的薬による治療歴を有する患者（小児群のBPDCN患者を除く）。 - 3か月を超える再発を伴う過去の造血幹細胞移植（HSCT）、又は2か月を超える再発を伴うB-ALLでのキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法歴は、少なくとも4週間の免疫抑制療法を中止し、移植片対宿主病（GVHD）のエビデンスがない場合のみ組み入れることができる。 - 治験薬の初回投与時に、併用薬として10 mg/日を超えるコルチコステロイドとして、経口プレドニゾン又は同等品の投与がある患者。 - AML、BPDCN、又はHR-MDSを有する被験者で、例えば、CAR-T又はキメラ抗原受容体NK細胞（CAR-NK）などの細胞療法による治療歴がある患者。B-ALLの患者では、CAR-Tの前治療歴は許容される。 - 他の治験薬との併用。 - 妊娠中及び授乳中の女性。 - 角膜移植を含む実質臓器移植の既往歴のある患者。 - スクリーニング時の平均補正QT間隔（QTc）（Fridericia補正計算を使用）が470 millisecondを超える患者。 - 小児群のみ：既知の遺伝性骨髄不全症候群（ブルーム症候群、毛細血管拡張運動失調、ファンコニ貧血、コストマン症候群、シュワッハマン症候群など）を有する患者。治験責任（分担）医師の裁量に従い、十分な臓器機能を有するダウン症候群の患者は、治験に参加することができる。 - 成人群の拡大／最適化パート - 既存の骨髄増殖性新生物（MPN）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）を含むMDS/MPN、非定型慢性骨髄性白血病（aCML）、分類不能のMDS/MPN及び治療関連MDS（t-MDS）から進展するMDSを有する患者。 - WHOの2022年分類に基づき、急性前骨髄球性白血病（APL）又は若年性骨髄単球性白血病（JMML）の診断が確定している。 |
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status greater than 2 (at least 18 years-old). Karnofsky Scale (16 to 17 years-old) less than 50% or Lansky Scale (less than 16 years-old) less than 50%. - Ongoing or recent (within 5 years) evidence of significant autoimmune disease that requires or required treatment with systemic immunosuppressive treatments, which may suggest a risk for immune-related adverse events. The following are not exclusionary: vitiligo, childhood asthma that has resolved, residual hypothyroidism that required only hormone replacement or psoriasis that does not require systemic treatment. - History of an invasive malignancy within the last 3 years prior to first investigational medicinal product administration that requires active therapy (adjuvant hormonal therapy is allowed) other than the one treated in this study. - Evidence of active central nervous system leukemia at the time of enrollment as evidenced by cytology or pathology. Except for participants aged 1 (for France: 2 years) to less than 18 years, central nervous system 1 disease (CNS1) and central nervous system 2 disease (CNS2) are allowed. - Known acquired immunodeficiency syndrome (AIDS) (AIDS-related illnesses) or human immunodeficiency virus (HIV) disease requiring antiretroviral treatment, or having active hepatitis B or C infection, or severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) infection. - Prior treatment with an anti-CD123-directed agent (except for participants with BPDCN in the pediatric arm). - Prior hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with relapse beyond 3 months or prior chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) therapy in B-ALL with relapse beyond 2 months may be included only if off immunosuppression for a minimum of 4 weeks and no evidence of graft versus host disease (GVHD). - Receiving at the time of first investigational medicinal product administration corticosteroid as a concomitant medication with corticosteroid dose more than 10 mg/day of oral prednisone or the equivalent. - AML, BPDCN, or HR-MDS participants with prior treatment with cellular therapy, eg, CAR-T or chimeric antigen receptor NK cell (CAR-NK). Prior CAR-T therapy is allowed for participants with B-ALL. - Concurrent treatment with other investigational drugs. - Pregnant and breast-feeding women. - History of solid organ transplant, including corneal transplant. - Average corrected QT (QTc) (using the Fridericia correction calculation) greater than 470 millisecond at screening. - Pediatric arm only: Participants with known inherited bone marrow failure syndromes (e.g., bloom syndrome, ataxia-telangiectasia, Fanconi anemia, Kostmann syndrome, Shwachman syndrome). Participants with Down syndrome with adequate organ function as per Investigator discretion are allowed to participate in the study. - Adult arm Expansion/Optimization- Participants with MDS evolving from a pre-existing myeloproliferative neoplasm (MPN), MDS/MPN including chronic myelomonocytic leukemia (CMML), atypical chronic myeloid leukemia (aCML), unclassifiable MDS/MPN and therapy-related MDS (t-MDS). - Confirmed diagnosis of acute promyelocytic leukemia (APL) or juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) according to WHO 2022 classification. |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 急性リンパ性白血病 難治性急性骨髄性白血病 骨髄異形成症候群 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | Acute lymphocytic leukemia Acute myeloid leukemia refractory Myelodysplastic syndromes BPDCN | ||
| あり | |||
| 治験薬：SAR443579 剤形：点滴静注液用粉末 投与経路：静脈内投与 投与群： 治験用：SAR443579 用量漸増パート：SAR443579を漸増用量レベルで静脈内投与する。 用量拡大パート：SAR443579を推奨用量で、用量漸増パートに基づき決定したスケジュールに従い静脈内投与する。 |
Drug: SAR443579 Pharmaceutical form: Powder for solution for infusion Route of administration: Intravenous infusion Study Arms: Experimental: SAR443579 Dose Escalation: SAR443579 administered intravenously at escalating dose levels. Dose Expansion: SAR443579 administered intravenously at the recommended dose and schedule determined from the dose escalation. |
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| 1. 用量漸増パート：用量制限毒性（DLT）の発現割合 ［評価期間：Day 1からDay 28まで］ DLTには血液学的及び非血液学的異常が含まれる。SAR443579の投与後に認められ、治験責任（分担）医師及び治験依頼者に評価された、事前に規定された有害事象である。 2. 日本のコホートC：日本人被験者におけるDLTの発現割合 ［評価期間：Day 1からDay 28まで］ DLTには血液学的及び非血液学的異常が含まれる。SAR443579の投与後に認められ、治験責任（分担）医師及び治験依頼者に評価された、事前に規定された有害事象である。 3. 拡大／最適化パート（コホートA1、A2及びD）、AML： AMLの2003年改訂版国際作業部会（IWG）基準に基づくCR + CRh + CRiが得られた被験者の割合 ［評価期間：6か月まで］ 投与に対する臨床反応の測定：AMLの2003年改訂版IWG基準に基づくCR + CRh + CRiが得られた被験者の割合。 4. 拡大／最適化パート（コホートB）、MDS：MDSの2023年IWG効果判定基準に基づく全奏効率（ORR）（CR + CR相当 + 部分奏効［PR］+限定的な数の回復を伴うCR［CRL］+ CRh + 血液学的改善［HI］） ［評価期間：6か月まで］ 投与に対する臨床反応の測定：MDSの2003年IWG効果判定基準に基づくORR（CR + CR相当 + PR + CRL + CRh + HI）。 |
1. Escalation Part: Incidence of dose-limiting toxicity (DLT) [Time Frame: Day 1 to Day 28] DLTs encompass both hematologic and nonhematologic toxicities, prespecified adverse reactions observed post-administration of SAR443579 and assessed by both the investigator and the sponsor. 2. Japan Cohort C: Incidence of DLT in Japanese participants [Time Frame: Day 1 to Day 28] DLTs encompass both hematologic and nonhematologic toxicities, prespecified adverse reactions observed post-administration of SAR443579 and assessed by both the investigator and the sponsor. 3. Expansion/Optimization part (Cohorts A1, A2 & D), AML: Proportion of participants who have a CR + CRh + CRi according to the modified AML International Working Group (IWG) 2003 criteria [Time Frame: Up to 6 months] Measure of clinical response to treatment: Proportion of participants who have a CR + CRh + CRi according to the modified AML IWG 2003 criteria. 4. Expansion/Optimization part (Cohort B), MDS: Overall response rate (ORR) (CR + CR equivalent + partial remission [PR] + CR with limited count recovery [CRL] + CRh + hematologic improvement [HI]) according to the IWG 2023 MDS response criteria [Time Frame: Up to 6 months] Measure of clinical response to treatment: ORR (CR + CR equivalent + PR + CRL + CRh + HI) according to the IWG 2023 MDS response criteria. |
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| 1. 拡大／最適化パート － コホートA、B及びD：拡大コホートの推奨用量（RDE） ［評価期間：12か月まで］ SAR443579の拡大コホートの推奨用量（RDE）。 2. 用量漸増及び拡大／最適化パート － コホートA、B、C及びD：治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者数 ［評価期間：30か月まで］ 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者数。 3. 用量漸増及び拡大／最適化パート － コホートA、B、C及びD：Ctrough ［評価期間：Day 1から試験終了（最長30か月）まで］ 反復投与中の治験薬投与直前に認められた濃度（Ctrough）。 4. 用量漸増及び拡大／最適化パート － コホートA、B、C及びD：抗薬物抗体（ADA）の発現割合 ［評価期間：30か月まで］ 抗薬物抗体（ADA）を発現した被験者の割合。 5. 用量漸増及び拡大／最適化パート － 日本のコホートC、AML：AMLの2003年改訂版IWG効果判定基準に基づくCR + CRh + CRi率 ［評価期間：6か月まで］ 投与に対する臨床反応の測定。 6. 用量漸増及び拡大／最適化パート － 日本のコホートC、MDS：用量漸増パートのIWG 2023年版MDS効果判定基準に基づくCR率及びORR率、並びに2023年のIWGに基づくORR率 ［評価期間：6か月まで］ 投与に対する臨床反応の測定。 7. 用量漸増及び拡大／最適化パート － 日本のコホートC、B-ALL：全米総合がん情報ネットワーク（NCCN）で定義するCR + CRh + CRi率 ［評価期間：6か月まで］ 投与に対する臨床反応の測定。 8. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：ORR ［評価期間：6か月まで］ 投与に対する臨床反応の測定。 9. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：CR + CRh + CRiの期間（複合完全寛解の期間） ［評価期間：30か月まで］ 投与に対する臨床反応の期間の測定。 10. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：CR + CRi + CRh + PR + 形態学的に白血病細胞がない状態（MLFS）の期間（ORRの期間） ［評価期間：30か月まで］ 投与に対する臨床反応の期間の測定。 11. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：代替CR率 ［評価期間：6か月まで］ 投与に対する臨床反応の測定。 12. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：CR + CRhの期間（代替CRの期間） ［評価期間：30か月まで］ 投与に対する臨床反応の期間の測定。 13. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：無イベント生存期間（EFS） ［評価期間：6か月まで］ EFSは治験薬割付け初日から再発、治療不成功又は死亡が確認された最も早い日までの期間と定義する。 14. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：全生存期間（OS） ［評価期間：30か月まで］ OSは治験薬割付け初日から原因を問わない死亡までの期間と定義する。 15. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：HSCTの割合 ［評価期間：30か月まで］ 治験薬投与直後かつその後のAML治療前のHSCTの割合。 16. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：治療成功期間（TTF） ［評価期間：6か月まで］ TTFは治験薬割付け初日から寛解を除くあらゆる理由、例えば、再発性疾患、難治性疾患、許容できない有害事象（AE）、被験者の意向又は死亡による中止までの期間と定義する。 17. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：輸血依存性からの変換率 ［評価期間：Day 0からDay 56まで］ ベースライン後56日間の輸血依存性からの変換率。 18. 拡大／最適化パート － コホートA及びD：ベースライン時に輸血非依存性で、ベースライン後56日間非依存性を維持した被験者の割合 ［評価期間：Day 0からDay 56まで］ ベースライン時に輸血非依存性で、ベースライン後56日間非依存性を維持した被験者の割合。 19. 拡大／最適化パート － コホートB：代替CR率 ［評価期間：6か月まで］ 代替CR率はCR、CR相当、CR unilineage、CR bilineage及びCRhが得られた被験者の割合と定義する。 20. 拡大／最適化パート － コホートB：ORRの期間 ［評価期間：30か月まで］ 2023年のIWG推奨に基づくCR、CR相当、CRL、CRh、PR若しくはHIが最初に記録された日から疾患進行（PD）、又はCR、CR相当、CRL、CRh、PR若しくはHIからの再発、又は原因を問わない死亡のいずれか早い方までの期間。 21. 拡大／最適化パート － コホートB：EFS ［評価期間：30か月まで］ EFSは治験薬割付け初日から治験実施計画書に定義されたイベントの発現日までの期間と定義する。 22. 拡大／最適化パート － コホートB：OS ［評価期間：30か月まで］ OSは治験薬割付け初日から原因を問わない死亡までの期間と定義する。 23. 拡大／最適化パート － コホートB：HSCTの割合 ［評価期間：30か月まで］ 治験薬投与直後かつその後の治療前のHSCTの割合。 24. 拡大／最適化パート － コホートB：TTF ［評価期間：30か月まで］ TTFは治験薬割付け初日から寛解を除くあらゆる理由、例えば、再発性疾患、難治性疾患、許容できないAE、被験者の意向又は死亡による中止までの期間と定義する。 25. 拡大／最適化パート － コホートB：代替CR（CR + CR相当 + CRL + CRh）の期間 ［評価期間：30か月まで］ 投与に対する臨床反応の期間の測定。 26. 拡大／最適化パート － コホートB：無増悪生存期間（PFS） ［評価期間：30か月まで］ 治験薬割付け初日からPD、又はCR（又はCR相当）、PR、CRL、CRh若しくはHIからの再発、又は原因を問わない死亡のいずれか早い日までの期間と定義する。 |
1. Expansion/Optimization part - Cohorts A, B and D: Recommended dose for expansion (RDE) [Time Frame: Up to 12 months] Recommended dose for expansion (RDE) of SAR443579. 2. Escalation and Expansion/Optimization parts - Cohorts A, B, C and D: Number of participants with treatment emergent adverse events (TEAEs) [Time Frame: Up to 30 months] Number of participants with treatment emergent adverse events (TEAEs). 3. Escalation and Expansion/Optimization parts - Cohorts A, B, C and D: Ctrough [Time Frame: Day 1 to end of trial (maximum up to 30 months)] Concentration observed just before treatment administration during repeated dosing (Ctrough). 4. Escalation and Expansion/Optimization parts - Cohorts A, B, C and D: Incidence of anti-drug antibody (ADA) [Time Frame: Up to 30 months] Percentage of participants with anti-drug antibody (ADA). 5. Escalation and Expansion/Optimization parts - Japan Cohort C, AML: Rate of CR + CRh + CRi per AML 2003 modified IWG response criteria [Time Frame: Up to 6 months] Measure of clinical response to treatment. 6. Escalation and expansion/Optimization parts - Japan Cohort C, MDS: CR rate and ORR rate per IWG 2023 MDS response criteria for escalation part and ORR rate per IWG 2023 [Time Frame: Up to 6 months] Measure of clinical response to treatment. 7. Escalation and Expansion/Optimization parts - Japan Cohort C, B-ALL: Rate of CR + CRh + CRi as defined by National Comprehensive Cancer Network (NCCN) [Time Frame: Up to 6 months] Measure of clinical response to treatment. 8. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: ORR [Time Frame: Up to 6 months] Measure of clinical response to treatment. 9. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Duration of CR + CRh + CRi (duration of composite complete remission) [Time Frame: Up to 30 months] Measure the length of clinical response to treatment. 10. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Duration of CR + CRi + CRh + PR + morphological leukemia-free state (MLFS) (Duration of ORR) [Time Frame: Up to 30 months] Measure the length of clinical response to treatment. 11. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Alternative CR rate [Time Frame: Up to 6 months] Measure of clinical response to treatment. 12. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Duration of CR + CRh (Duration of alternative CR) [Time Frame: Up to 30 months] Measure the length of clinical response to treatment. 13. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Event-free survival (EFS) [Time Frame: Up to 6 months] EFS is defined as the time interval from the first day of treatment assignment to the date of earliest evidence of relapse, treatment failure, or death. 14. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Overall survival (OS) [Time Frame: Up to 30 months] OS is defined as time interval from the first day of treatment assignment to death from any cause. 15. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Rate of HSCT [Time Frame: Up to 30 months] Rate of HSCT procedures immediately following study treatment administration but prior to subsequent therapy for treatment of AML. 16. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Time to treatment failure (TTF) [Time Frame: Up to 6 months] TTF is defined as the time from first day of treatment assignment to discontinuation for any reason excluding remission, eg, relapsed disease, refractory disease, unacceptable adverse event (AE), participant preference or death. 17. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Rate of conversion from transfusion dependence [Time Frame: Day 0 to Day 56] Rate of conversion from transfusion dependence during 56-day post-baseline period. 18. Expansion/Optimization part - Cohorts A and D: Rate of participants who are transfusion independent at baseline and remain independent during 56-day post-baseline period [Time Frame: Day 0 to Day 56] Rate of participants who are transfusion independent at baseline and remain independent during 56-day post-baseline period. 19. Expansion/Optimization part - Cohort B: Alternative CR rate [Time Frame: Up to 6 months] Alternative CR rate defined as proportion of participants with CR, CR equivalent, CR unilineage, CR bilineage, and CRh. 20. Expansion/Optimization part - Cohort B: Duration of ORR [Time Frame: Up to 30 months] The time interval from the first documented evidence of CR, CR equivalent, CRL, CRh, PR or HI to progressive disease (PD) or relapse from CR, CR equivalent, CRL, CRh, PR or HI as per 2023 IWG recommendations or death due to any cause, whichever comes first. 21. Expansion/Optimization part - Cohort B: EFS [Time Frame: Up to 30 months] EFS is defined as the time interval from the first day of treatment assignment to the date of protocol specified events. 22. Expansion/Optimization part - Cohort B: OS [Time Frame: Up to 30 months] OS is defined as time interval from the first day of treatment assignment to death from any cause. 23. Expansion/Optimization part - Cohort B: Rate of HSCT [Time Frame: Up to 30 months] Rate of HSCT procedures immediately following study treatment administration but prior to subsequent therapy. 24. Expansion/Optimization part - Cohort B: TTF [Time Frame: Up to 30 months] TTF is defined as the time interval from first day of treatment assignment to discontinuation for any reason excluding remission, eg, relapsed disease, disease progression, unacceptable AE, participant preference or death. 25. Expansion/Optimization part - Cohort B: Duration of alternative CR (CR + CR equivalent + CRL + CRh) [Time Frame: Up to 30 months] Measure the length of clinical response to treatment. 26. Expansion/Optimization part - Cohort B: Progression free survival (PFS) [Time Frame: Up to 30 months] The time interval from the first day of treatment assignment to the date of PD, relapse from CR (or CR equivalent), PR, CRL, CRh, or HI, death due to any cause, whichever comes first. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| SAR443579 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 承認後記載 | After approval | |
| 東京都承認後記載 | After approval, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05086315 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2023-508357-58 | |
| CTIS | |
| CTIS |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号：TCD17197 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |