臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年11月8日 | ||
| 長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）の小児患者を対象に、主要臨床事象（MCE）に対するトリヘプタノインの効果を、偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT）と比較評価する無作為化二重盲検多施設共同試験 | ||
| 小児LC-FAOD患者を対象に、MCEに対するトリヘプタノインの効果を偶数鎖MCTと比較する試験 | ||
| 宮崎 裕一 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| 長鎖脂肪酸代謝異常症の小児患者を対象に、主要臨床事象の発現頻度と発現期間に対するTriheptanoinの有効性を、偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT)と比較して評価する | ||
| 3 | ||
| 長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD） | ||
| 募集前 | ||
| UX007 | ||
| Dojolvi, 米国／Dojolvi, United states | ||
| 順天堂大学医学部附属順天堂医院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年11月8日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240472 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）の小児患者を対象に、主要臨床事象（MCE）に対するトリヘプタノインの効果を、偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT）と比較評価する無作為化二重盲検多施設共同試験 | A Randomized, Double-blind, Multicenter Study to Determine the Effect of Triheptanoin Compared with Even-chain Medium-chain Triglycerides (MCT) on Major Clinical Events (MCEs) in Pediatric Patients with Long-chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) | ||
| 小児LC-FAOD患者を対象に、MCEに対するトリヘプタノインの効果を偶数鎖MCTと比較する試験 | A Study to Determine the Effect of Triheptanoin Compared with Even-chain MCT on MCEs in Pediatric Patients with LC-FAOD | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 宮崎 裕一 | Miyazaki Yuichi | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | |
| 104-0044 | |||
| / | 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St. Lukes Tower, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | |
| 090-6019-5781 | |||
| ppdsnbl-9-ux007-cl302_jpn_all@ppd.com | |||
| 宮崎 裕一 | Miyazaki Yuichi | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| 104-0044 | |||
| 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St. Lukes Tower, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 090-6019-5781 | |||
| ppdsnbl-9-ux007-cl302_jpn_all@ppd.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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東京都 |
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| 東京都 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
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東京都 |
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| 東京都 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 長鎖脂肪酸代謝異常症の小児患者を対象に、主要臨床事象の発現頻度と発現期間に対するTriheptanoinの有効性を、偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT)と比較して評価する | |||
| 3 | |||
| 2025年01月01日 | |||
| 2024年09月01日 | |||
| 2027年08月01日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| チェコ/ドイツ/ポーランド/サウジアラビア/スペイン/トルコ/イギリス | Czech Republic/Germany/Poland/Saudi Arabia/Spain/Turkey/United Kingdom | ||
| 1. LC-FAODの確定診断：カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ（CPT）I欠損症、CPT II欠損症、カルニチン／アシルカルニチントランスロカーゼ（CACT）欠損症、極長鎖アシルCoA脱水素酵素（VLCAD）欠損症、長鎖3-ヒドロキシアシル-CoA脱水素酵素（LCHAD）欠損症、又は三頭酵素（TFP）欠損症。診断は、アシルカルニチンプロファイル、培養線維芽細胞を用いた脂肪酸酸化プローブ試験の結果、又は医療記録から得られた変異解析により確定しなければならない。 2. 0歳（新生児を含む）から無作為化時の年齢18歳未満までの男女 3. LC-FAODの次の重要な臨床症状のいずれかを有する： •過去1年間に2回以上、又は過去2年間に3回以上の代謝代償不全の重度の重大なエピソード（例：ER／急病診療室来院又は入院を要する低血糖、横紋筋融解症、心筋症症状の悪化）がある •再発性症候性低血糖（介入を要する低血糖の臨床症状）である •短時間の絶食後（年齢によって4～12時間未満）の低血糖になりやすい • 継続的な医学的管理を必要とする機能性心筋症又は心不全の臨床徴候のエビデンスがある •MCEを発症した同一の病原性変異を有する兄弟姉妹がいる •酵素活性の欠損又は重度の低下、若しくは重度の疾患徴候との関連が既知又は疑われる病原性変異を有する被験者である 注：上記以外にも治験実施計画書に記載の選択／除外基準が適応される。 |
1. Confirmed diagnosis of LC-FAOD: carnitine palmitoyl transferase (CPT) I deficiency, CPT II deficiency, carnitine/acylcarnitine translocase (CACT) deficiency, very long-chain acyl-CoA dehydrogenase (VLCAD) deficiency, long-chain 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase (LCHAD) deficiency, or mitochondrial trifunctional protein (TFP) deficiency. Diagnosis must be confirmed by results of acylcarnitine profiles, fatty acid oxidation probe studies in cultured fibroblasts, or mutation analysis obtained from medical records 2. Males and females, from 0 (including newborns) to < 18 years of age 3. Have ANY ONE of the following significant clinical manifestations of LC-FAOD: - At least 2 in the prior year, or 3 in the prior 2 years, of severe major episodes of metabolic decompensation (eg, hypoglycemia, rhabdomyolysis, or exacerbation of cardiomyopathy, requiring ER/urgent care unit visits or hospitalizations) - Recurrent symptomatic hypoglycemia (clinical symptoms of hypoglycemia) requiring intervention - Susceptibility to hypoglycemia after short periods of fasting (less than 4 to 12 hours, depending on age) - Evidence of functional cardiomyopathy requiring ongoing medical management or clinical manifestation of heart failure - Sibling(s) with the same pathogenic variant who presented with MCEs - Subject with pathogenic variants that are known or suspected to be associated with absent or severely reduced enzyme activity or with severe disease manifestations Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply, per protocol. |
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| 1. スクリーニング前60日以内のトリヘプタノインによる治療 2. トリヘプタノイン又はMCT若しくはその添加剤に過敏性反応の既往歴を有し、治験責任（分担）医師の判断により副作用のリスク増加が高いとみなされる患者 3. 被験者に合併症のリスク増加、治験参加又は遵守の妨げ、若しくは治験の目的又は結果の解釈の交絡をもたらすと治験責任（分担）医師が判断する、不安定な主要臓器疾患を含む併存疾患を有する。代謝性アシドーシス、高アンモニア血症、及び/又は肝酵素上昇を伴う代謝性代償不全の病歴は、除外基準とはみなされない。ただし、治験責任（分担）医師が被験者に合併症のリスク増加、治験参加又は遵守の妨げ、若しくは治験の目的又は結果の解釈の交絡をもたらすと判断した場合を除く。 4. 膵機能不全の診断を受けている 注：上記以外にも治験実施計画書に記載の選択／除外基準が適応される。 |
1. Treatment with triheptanoin within 60 days of Screening 2. History of known hypersensitivity to triheptanoin or MCT 3. Have any comorbid conditions, including unstable major organ-system disease(s) that in the opinion of the Investigator places the subject at increased risk of complications, interferes with study participation or compliance, or confounds study objectives or interpretation of results. History of metabolic decompensation(s) with metabolic acidosis, hyperammonemia, and/or liver enzyme elevations does not constitute an exclusion criterion unless in the opinion of the Investigator places the subject at increased risk of complications, interferes with study participation or compliance, or confounds study objectives or interpretation of results. 4. Have a diagnosis of pancreatic insufficiency Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply, per protocol. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD） | Long-chain Fatty Acid Oxidation Disorders | ||
| あり | |||
| Triheptanoin又はMCTオイルを1日4回以上、経口又は経管栄養チューブにて投与する。 | Subjects receive Triheptanoin or MCT oil orally or via enteral feeding tube at least 4 times per day. | ||
| ・MCEの年間発現率 | - Annualized event rate of MCEs | ||
| ・MCEの年間投与期間 ・低血糖事象の年間発現率をMCE及び自宅での臨床事象（HCE）として記録 ・CGI-Cスケールスコア ・左室駆出率、左室収縮期容積、左室壁重量 ・肝臓サブスタディに登録された被験者を対象に1H-MRSにより評価した肝プロトン密度脂肪率測定（PDFF）%のベースラインから6ヵ月目までの変化量 ・横紋筋融解症MCEの年間発現頻度及び期間 ・心筋症MCEの年間頻度及び期間 ・低血糖MCEの年間持続期間 ・以下のスコアのベースラインからの変化： - 介護者の報告によるPedsQL 4.0一般コアスケール（身体的健康サマリー、心理社会的健康サマリー、合計スコア）（2歳以上） 又は - PedsQL乳幼児スケール（身体的健康サマリー、心理社会的健康サマリー、合計スコア）（生後1ヵ月～24ヵ月未満） ・生存期間 ・年間入院日数 ・学校欠席日数または学習機会欠席日数 ・治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE及びAESIの頻度、重症度及び治験薬との因果関係 ・用量変更、用量減量、投与中断、治験薬の投与中止及び治験中止に至ったTEAE及び重篤なTEAEの発現率 ・ヘプタン酸及びベータヒドロキシペンタン酸（BHP）の血漿中濃度 ・経口液剤と混合したトリヘプタノインの受容性及び嗜好性調査スコア |
- Annualized duration of MCEs - Annualized hypoglycemic event-rate captured as MCEs and HCEs - CGI-C scale score - Left ventricular ejection fraction, left ventricular systolic volume, and left ventricular wall mass - Change from baseline to 6 months in hepatic PDFF%, assessed by 1H-MRS in subjects enrolled in the Liver Substudy - Annualized frequency and duration of rhabdomyolysis MCEs - Annualized frequency and duration of cardiomyopathy MCEs - Annualized duration of hypoglycemic-MCEs - Change from baseline in scores for: - Caregiver-reported PedsQL 4.0 Generic Core Scale (physical health summary, psychosocial health summary, and total scores) (2 years of age and older) OR - PedsQL Infant Scale (physical health summary, psychosocial health summary, and total scores) (ages 1 to < 24 months) - Survival time - Annualized hospitalization days - Number of missed school or learning opportunity days - Frequency, severity, and relationship to study drug of TEAEs, serious TEAEs, and AESIs - Incidence of TEAEs and serious TEAEs leading to dose modifications, dose reductions, treatment interruptions, discontinuations from study drug, and discontinuations from the study - Plasma concentration levels of heptanoate and beta-hydroxy pentanoate (BHP) - Acceptability and Palatability Survey scores of triheptanoin mixed with oral liquids |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| UX007 | |||
| Dojolvi, 米国／Dojolvi, United states | |||
| なし／None | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| 製造物責任（治験）／Product Liability (Clinical Trial) | ||
| なし／None | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ウルトラジェニクス ファーマシューティカル インク | |
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 順天堂大学医学部附属順天堂医院 治験審査委員会 | Juntendo University Hospital Institutional Review Board | |
| 東京都文京区本郷3-1-3 | 3-1-3, Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo | |
| 03-3813-3111 | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2022-001539-10 | |
| EU Clinical Trials Register | |
| European Medicines Agency | |
| NCT05933200 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| U.S. National Library of Medicine |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |