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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年11月6日
慢性移植片対宿主病患者の一次治療を対象としたAxatilimab及び副腎皮質ステロイド併用療法の第3相、無作為化、 二重盲検、プラセボ対照試験
慢性移植片対宿主病患者の一次治療を対象としたAxatilimab及び副腎皮質ステロイド併用療法を評価する試験
小野　真太郎
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
治療
Treatment
3
慢性移植片対宿主病
募集前
Axatilimab
なし
群馬県済生会前橋病院治験審査委員会　委員長名：茂木　晃

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年11月6日
jRCT番号 jRCT2031240468

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

慢性移植片対宿主病患者の一次治療を対象としたAxatilimab及び副腎皮質ステロイド併用療法の第3相、無作為化、 二重盲検、プラセボ対照試験 A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Axatilimab and Corticosteroids as Initial Treatment for Chronic Graft-Versus-Host Disease
慢性移植片対宿主病患者の一次治療を対象としたAxatilimab及び副腎皮質ステロイド併用療法を評価する試験 A Study to Evaluate Axatilimab and Corticosteroids as Initial Treatment for Chronic Graft-Versus-Host Disease (cGVHD)

（２）治験責任医師等に関する事項

小野　真太郎 Ono Shintaro
/ インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 Incyte Biosciences Japan G.K.
臨床開発
100-0006
/ 東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
0120-094-139
jpmedinfo@incyte.com
メディカルインフォメーションセンター　 Medical Information Center
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 Incyte Biosciences Japan G.K.
100-0006
東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
0120-094-139
jpmedinfo@incyte.com
令和6年10月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

治療
Treatment
3
2024年11月16日
2024年11月16日
2030年03月31日
240
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
未定 To be determined
1. ICFへの署名時に12歳以上の患者。
2. 全身療法を必要とする中等症又は重症cGVHD（2014年にNIHのConsensus Development Projectが発表したcGVHDのコンセンサス基準の定義に従う）の新規発症患者
3. 何らかのドナーヒト白血球抗原（HLA）型（HLA適合度を問わない、血縁・非血縁ドナーを問わない）から何らかの移植片源（骨髄、末梢血幹細胞又は臍帯血）を用いたallo-HSCT歴がある患者。骨髄破壊的前処置、骨髄非破壊的前処置又は強度減弱前処置を受けたレシピエントは適格とする。
4. 治験登録前の少なくとも7日間に、増殖因子の投与を受けずに好中球絶対数（ANC）が0.5 × 109/L以上の十分な血液学的機能を有する患者。
5. 避妊の意思がある患者。		 1. >= 12 years of age at the time of informed consent.
2. New-onset moderate or severe cGVHD, as defined by the 2014 NIH Consensus Development Project Criteria for Clinical Trials in cGVHD, requiring systemic therapy.
3. History of allo-HCT from any donor HLA type (related or unrelated donor with any degree of HLA matching) using any graft source (bone marrow, peripheral blood stem cells, or cord blood). Recipients of myeloablative, nonmyeloablative, or reduced-intensity conditioning are eligible.
4. Adequate hematologic function with ANC >= 0.5 x 109/L independent of growth factors for at least 7 days prior to study entry.
5. Willingness to avoid pregnancy or fathering children.
1. allo-HSCTを2回以上受けた患者。過去の自家造血細胞移植（HSCT）は許容される。
2. 重複型cGVHD患者（cGVHD患者にaGVHDの特徴が同時に存在するものと定義する）。
3. cGVHDに対して7日間を超える全身性副腎皮質ステロイドの投与を受けた患者又はcGVHDに対してprednisone 1.0 mg/kg/日以上（又はメチルプレドニゾロン相当量）の投与を開始できない患者。
4. 体外フォトフェレーシスを含むcGVHDの全身療法歴がある患者。
5. C1D1の前2週間以内にCNI又はmTOR阻害剤の全身投与を開始した患者。
6. CSF-1R標的療法の治療歴がある患者。
7. コントロール不良の活動性細菌、真菌、寄生虫又はウイルス感染がある患者。
8. 原疾患である血液疾患の再発又はallo-HSCT後の再発に対する治療のエビデンスがある患者［分子遺伝学的再発の治療のためのドナーリンパ球輸注（DLI）を含む］。
9. 急性又は慢性膵炎の既往歴がある患者。
10. 活動性の症候性筋炎を有する患者。
11. コントロール不良又は重大な心疾患等、治験参加に伴う重大な安全性リスクを示す心疾患の既往歴がある患者又は現在診断を受けている患者。
12. 重度の腎機能障害、すなわち、成人ではCockcroft-Gault式、小児患者ではSchwartz式で測定若しくは算出された推定クレアチニンクリアランス（CrCl）が30 mL/min未満又は末期腎不全で透析中の患者。
13. 総ビリルビンがULNの1.5倍超かつ／又はALT及びASTがULNの3倍超と定義される肝機能障害を有し、肝cGVHDのエビデンスがない患者。
14. 妊娠中又は授乳中の患者。
治験実施計画書に規定されたその他の選択/除外基準が適用される場合がある。		 1. Received more than 1 prior allo-HCT. Prior autologous HCT is allowed.
2. Has overlap cGVHD, defined as simultaneous presence of features or characteristics of aGVHD in a patient with cGVHD.
3. Received more than 7 days of systemic corticosteroid treatment for cGVHD or unable to begin a prednisone dose >= 1.0 mg/kg per day (or methylprednisolone equivalent) for cGVHD.
4. Received previous systemic treatment for cGVHD, including extracorporeal photopheresis.
5. Systemic treatment with CNIs or mTOR inhibitors started within 2 weeks prior to C1D1.
6. Prior treatment with CSF-1R targeted therapies.
7. Active, uncontrolled bacterial, fungal, parasitic, or viral infection.
8. Evidence of relapse of the primary hematologic disease or treatment for relapse after the allo-HCT was performed, including DLIs for the treatment of molecular relapse.
9. History of acute or chronic pancreatitis.
10 Active symptomatic myositis.
11. History or current diagnosis of cardiac disease indicating significant risk of safety for participation in the study, such as uncontrolled or significant cardiac disease.
12. Severe renal impairment, that is, estimated CrCl < 30 mL/min measured or calculated by Cockcroft-Gault equation in adults and Schwartz formula in pediatric participants, or endstage renal disease on dialysis.
13. Impaired liver function, defined as total bilirubin > 1.5 x ULN and/or ALT and AST > 3 x ULN in participants with no evidence of liver cGVHD.
14. Pregnant or breastfeeding.
Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria may apply.
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
慢性移植片対宿主病 Chronic Graft-versus-host-disease
あり
被験群：Axatilimab + 副腎皮質ステロイド
治験実施計画書に規定された用量のAxatilimab及び副腎皮質ステロイド

被験群：プラセボ + 副腎皮質ステロイド
治験実施計画書に規定された用量のプラセボ及び副腎皮質ステロイド		 Experimental: Axatilimab + Corticosteroids
Axatilimab and Corticosteroids at the protocol-defined dose.

Experimental: Placebo + Corticosteroids
Matching placebo and Corticosteroids at the protocol-defined dose.
無イベント生存期間（EFS）
無作為化日から初回EFSイベント日までの期間と定義する
［評価期間:最長3年］		 Event Free Survival (EFS)
Defined from the date of randomization to the date of any predefined event, whichever occurs first.
[Time Frame: Up to 3 years]
1. 投与6ヵ月時点の奏効（OR）
［評価期間：6ヵ月］
2. 無イベント生存期間 2
［評価期間：最長3年］
3. mLSSの合計スコアが7点以上改善した患者の割合
［評価期間:最長3年］
4. 奏効
［評価期間:12ヵ月］
5. 奏効期間（奏効例のみ）
［評価期間:最長3年］
6. 最良総合効果（BOR）
［評価期間:最長3年］
7. 全生存期間（OS）
［評価期間:最長3年］
8. 非再発死亡期間（NRM）
［評価期間:最長3年］
9. 治療奏効維持生存期間（FFS）
［評価期間:最長3年］
10. 血液疾患の再発
［評価期間:最長3年］
11. 原疾患である血液疾患の再発までの期間
［評価期間:最長3年］
12. 副腎皮質ステロイド1日用量の減少率
［評価期間:6ヵ月］
13. 全ての副腎皮質ステロイドを漸減した患者の割合
［評価期間:6ヵ月］
14. 治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）が認められた被験者数
［評価期間:最長3年30日］
15. 循環血中の単球数及び表現型（CD14/16）のベースラインからの変化量
［評価期間:最長3年30日］
16. 骨型アルカリホスファターゼ（BAP）及びC末端テロペプチド（CTX）を含む骨吸収及び骨形成の可溶性マーカーのベースラインからの変化量
［評価期間:最長3年30日］		 1. Objective Response (OR)
[Time Frame: 6 months]
2. Event Free Survival 2
[Time Frame: Up to 3 years]
3. Proportion of participants with a >= 7-point improvement in mLSS total score
[Time Frame: Up to 3 years]
4. Overall Response
[Time Frame: 12 Months]
5. DOR (in responders only)
[Time Frame: Up to 3 years]
6. Best Overall Response (BOR)
[Time Frame: Up to 3 years]
7. Overall Survival (OS)
[Time Frame: Up to 3 years]
8. Nonrelapse mortality (NRM)
[Time Frame: Up to 3 years]
9. Failure-free survival (FFS)
[Time Frame: Up to 3 years]
10. Relapse of hematologic diseases
[Time Frame: Up to 3 years]
11. Time to primary hematologic disease relapse
[Time Frame: Up to 3 years]
12. Percent reduction in daily corticosteroid dose
[Time Frame: 6 months]
13. Proportion of participants who tapered off all corticosteroids
[Time Frame: 6 months]
14. Number of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
[Time Frame: Up to 3 years and 30 days]
15. Change from baseline in circulating monocyte number and phenotype (CD14/16)
[Time Frame: Up to 3 years and 30 days]
16. Change from baseline in soluble markers for bone resorption and formation, including bone-specific alkaline phosphatase (BAP) and C-terminal telopeptide (CTX)
[Time Frame: Up to 3 years and 30 days]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Axatilimab
なし
なし
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
東京都 千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
Incyte Biosciences Japan G.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

群馬県済生会前橋病院治験審査委員会　委員長名：茂木　晃 Gunma Saiseikai Maebashi Hospital Institutional Review Board : Akira Mogi
群馬県群馬県前橋市上新田町564-1 564-1, Kamishindenmachi, Maebashi-shi, Gunma, Gunma
027-252-6011
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06585774
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Incyteは研究提案書を提出した後、資格を有する外部の研究者とデータを共有する。これらの要請は、科学的メリットに基づいて審査委員会が審査し、承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法律及び規制に従って本治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化される。 利用可能な試験データは、https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparencyに記載された基準及びプロセスに従う。 Incyte shares data with qualified external researchers after a research proposal is submitted. These requests are reviewed and approved by a review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. The trial data availability is according to the criteria and process described on https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

（５）全体を通しての補足事項等

設定なしのためIRBの電子メールアドレス欄は入力していない

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません