jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年11月6日
DIPSS Plus低リスク又は中間-1リスクの前線維化期／初期原発性骨髄線維症又は線維化期原発性骨髄線維症を有する成人患者を対象とするropeginterferon alfa-2b（P1101）の有効性及び安全性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第III相臨床試験（HOPE-PMF）：コア試験及びその継続投与試験
骨髄線維症患者を対象とした第III相臨床試験
佐藤　俊明
ファーマエッセンシアジャパン株式会社
骨髄線維症を有する成人患者に対するP1101の有効性及び安全性を評価する。
3
骨髄線維症
募集中
Ropeginterferon alfa-2b, P1101
Besremi
山梨大学医学部附属病院医薬品等臨床研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年11月6日
jRCT番号 jRCT2031240467

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

DIPSS Plus低リスク又は中間-1リスクの前線維化期／初期原発性骨髄線維症又は線維化期原発性骨髄線維症を有する成人患者を対象とするropeginterferon alfa-2b（P1101）の有効性及び安全性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第III相臨床試験（HOPE-PMF）：コア試験及びその継続投与試験 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Multicenter Phase III Study to Assess Efficacy and Safety of Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) in Adult Patients With Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis (PMF) or Overt PMF at Low or Intermediate-1 Risk According to DIPSS Plus
骨髄線維症患者を対象とした第III相臨床試験 Phase III Study in Primary Myelofibrosis (PMF)

（２）治験責任医師等に関する事項

佐藤　俊明 Sato Toshiaki
/ ファーマエッセンシアジャパン株式会社 PharmaEssentia Japan K.K.
取締役副社長
107-0051
/ 東京都港区元赤坂1-3-13 赤坂センタービル12階 1-3-13 Motoakasaka, Minato-ku, Tokyo, Japan
080-7440-1182
toshiaki_sato@pharmaessentia.com
佐藤　麻衣 Sato Mai
ファーマエッセンシアジャパン株式会社 PharmaEssentia Japan K.K.
クリニカルオペレーション/Clinical Operation
107-0051
東京都港区元赤坂1-3-13 赤坂センタービル12階 1-3-13 Motoakasaka, Minato-ku, Tokyo, 107-0051, Japan
03-6910-5103
03-6910-5109
mai_sato@pharmaessentia.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

Everest Clinical Research
エイツーヘルスケア株式会社
Everest Clinical Research
Everest Clinical Research

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立大学法人山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital

　

　
/

　

/

関西医科大学附属病院

Kansai Medical University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

骨髄線維症を有する成人患者に対するP1101の有効性及び安全性を評価する。
3
2024年12月01日
2024年11月18日
2028年06月30日
20
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
1.同意説明文書への署名時点で18歳以上の男女
2.WHO 2016又は2022分類に従って診断されたDIPSS plus低リスク又は中間-1リスクの前線維化期／初期PMF（Pre-PMF）又は線維化期原発性骨髄線維症患者
3.スクリーニング時点で肝機能良好［総ビリルビン値が基準値上限（ULN）の1.5倍以下、国際標準比（INR）がULNの1.5倍以下、アルブミン値が3.5 g/dL超、ALT値がULNの2.0倍以下及びAST値がULNの2.0倍以下と定義される］
4.スクリーニング時点のHgb値が10.0 g/dL以上
5.スクリーニング時点の好中球数が1.0 × 10^9/L以上
6.スクリーニング時点のクレアチニンクリアランスが30 mL/min以上（Cockcroft-Gault式による）
7.妊娠可能な女性及び閉経後2年未満のすべての女性は、治験薬の最終投与後60日まで、許容される避妊法を用いることに同意しなければならず、女性は本試験中母乳哺育しないことに同意しなければならない。
8.当該被験者から書面による同意を取得済みであり、当該被験者は本試験の要件を遵守する能力を有する		 1.Male or female patients aged >=18 years at the time of signing the informed consent form;
2.Patients with pre-fibrotic/early PMF (Pre-PMF) or overt primary myelofibrosis at low to intermediate-1 risk according to DIPSS plus, diagnosed according to WHO 2016 or 2022 classification;
3.With good liver function at screening, which is defined as total bilirubin =<1.5 x upper limit of normal (ULN), international normalized ratio (INR) =<1.5 x ULN, albumin >3.5 g/dL, alanine aminotransferase (ALT) =<2.0 x ULN, and aspartate aminotransferase (AST) =<2.0 x ULN;
4.Hgb >=10.0 g/dL at screening;
5.Neutrophil count >=1.0 x 10^9/L at screening;
6.Creatinine clearance rate >=30 mL/min at screening (according to the Cockcroft-Gault formula);
7.Females of childbearing potential, as well as all women <2 years after the onset of menopause, must agree to use an acceptable form of birth control until 60 days following the last dose of the study drug, and females must agree to not breastfeed during the study;
8.Written informed consent obtained from the subject and ability for the subject to comply with the requirements of the study.
1.インターフェロンアルファに対する既知の禁忌又はインターフェロンアルファに対する過敏症
2.過去のインターフェロン療法に対して忍容性不良又は効果不十分と治験責任医師が判断した患者
3.スクリーニング時点で細胞減少療法（例：HU又はIFN-α）を実施中であり、プラセボ投与群へランダム割付けした場合、直ちにリバウンドによる末梢血球数増加が生じて健康状態が危うくなりかねないと治験責任医師が判断した患者
4.本試験への参加に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断した重度又は重篤な疾患を有する。
5.主要臓器の移植歴のある患者
6.妊娠中又は授乳中の女性
7.試験結果に影響を及ぼす、又は治験実施計画書の遵守を妨げる可能性があると治験責任医師が判断した他の疾患を有する患者。以下を含むが、これらに限定されない。
8.他の治験薬の使用から本試験における治験薬の初回投与までが4週間未満、又は他の治験薬の影響から未回復
9.スクリーニング時点でJAK阻害薬による治療に適格		 1.Any known contraindications to interferon alfa or hypersensitivity to interferon alfa
2.Patients with prior interferon therapy having poor tolerability or lack of efficacy to the previous interferon therapy per investigator's judgement;
3.Patients with an ongoing cytoreduction (e.g., HU or IFN-alfa) at the time of screening if, in the Investigator's opinion, randomizing them into the placebo arm will lead to immediate rebound increase of peripheral blood counts and thus may jeopardize their health status;
4.With severe or serious diseases that, in the Investigator's opinion, may affect the patient's participation in this study;
5.History of major organ transplantation;
6.Pregnant or breastfeeding women;
7.Patients with any other diseases that will affect the study results or may weaken the compliance to protocol per the Investigator's judgment;
8.Use any investigational drug <4 weeks prior to the first dose of study drug, or not recovered from effects of prior administration of any investigational drug.
9.Eligible for JAK inhibitor therapy at screening.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
治験責任医師等が治験薬の投与の継続が困難と判断した場合
骨髄線維症 Myelofibrosis
骨髄増殖性腫瘍 Myeloproliferative nemoplasms
あり
本試験では、適格被験者を組み入れて2：1の比でropeginterferon alfa-2b又はプラセボの投与にランダムに割り付ける。被験者はropeginterferon alfa-2b又はプラセボの隔週投与を受ける。 Eligible patients will be enrolled and randomized in a 2:1 ratio to receive the treatment of ropeginterferon alfa-2b or placebo control in the study. Patients will receive ropeginterferon alfa-2b or placebo biweekly.
56週時点の臨床的に意義のある血液学的完全奏効（CrCHR）及び56（場合によっては80）週時点の症状エンドポイント
CrCHRは以下のように定義される。
・血小板数が400 × 10^9/L以下、かつ
・白血球（WBC）が10 × 10^9/L以下、かつ
・末梢血：ヘモグロビン（Hgb）が10.0 g/dL以上、かつ
・主要血栓性イベントなし、かつ
・二次性急性骨髄性白血病（AML）への進行なし。
症状エンドポイントは、MFSAF Total Symptom Score（TSS）v4.0に基づく臨床症状の進行なし。臨床症状の進行なしは以下のように定義される。
・ベースラインTSSスコアが10以下の場合、TSSスコアは10以下のままである、又は
・ベースラインTSSスコアが10超の場合、50%を超えるTSSスコア上昇がない。		 Clinically relevant complete hematologic response (CrCHR) at 56 weeks and Symptom endpoint at 56 or possibly 80 weeks
The CrCHR is defined as:
- Platelet count =<400 x 10^9/L, and
- White blood cells (WBC) =<10 x 10^9/L, and
- Peripheral blood: Hemoglobin (Hgb) >10.0 g/dL, and
- Absence of major thrombotic events, and
- No progression to secondary acute myeloid leukemia (AML).
The symptom endpoint is defined as:
- No progression on clinical symptoms based on the MFSAF Total Symptom Score (TSS) v4.0; no progression on clinical symptoms defined as:
- If baseline TSS score =<10, TSS score stays =<10; or
- If baseline TSS score >10, no increase >50% in TSS score.
有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の発現率 Incidence of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Ropeginterferon alfa-2b, P1101
Besremi
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファーマエッセンシアジャパン株式会社
PharmaEssentia Japan KK
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

山梨大学医学部附属病院医薬品等臨床研究審査委員会 University of Yamanashi Hospital, IRB
山梨県山梨県中央市下河東1110 1110 Shimokato, Chuo-shi, Yamanashi 409-3898, Yamanashi
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

なし
なし

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません