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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年9月5日
令和6年9月29日
全身型重症筋無力症（gMG）患者を対象としたiptacopan の有効性，安全性及び忍容性を評価するランダム化，二重盲検，プラセボ対照，第III相試験，及び非盲検継続投与試験
18～75歳のgMG 患者を対象に，プラセボカプセル剤に対するiptacopanカプセル剤の有効性，安全性及び忍容性を比較検討する試験
丸山　日出樹
ノバルティス ファーマ株式会社
抗アセチルコリン受容体抗体陽性のgMGを有し,安定した標準治療を受けている患者を対象に，iptacopanの有効性，安全性及び忍容性を評価する。
3
全身型重症筋無力症
募集中
イプタコパン塩酸塩水和物
ファビハルタカプセル200mg
国立病院機構本部中央治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年9月25日
jRCT番号 jRCT2031240321

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

全身型重症筋無力症（gMG）患者を対象としたiptacopan の有効性，安全性及び忍容性を評価するランダム化，二重盲検，プラセボ対照，第III相試験，及び非盲検継続投与試験 A randomized, double-blind, placebo-controlled phase III study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of iptacopan in patients with generalized Myasthenia Gravis (gMG), followed by an open label extension phase (CLNP023Q12301)
18～75歳のgMG 患者を対象に，プラセボカプセル剤に対するiptacopanカプセル剤の有効性，安全性及び忍容性を比較検討する試験 A study to investigate efficacy, safety and tolerability with iptacopan capsules compared with placebo capsules in participants aged 18 to 75 years with gMG. (CLNP023Q12301)

（２）治験責任医師等に関する事項

丸山　日出樹 Maruyama Hideki
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
丸山　日出樹 Maruyama Hideki
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
令和6年3月13日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
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公益財団法人総合花巻病院

General Hanamaki Hospital

岩手県 花巻市御田屋町4番56号

　

　
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国際医療福祉大学成田病院

International University of Health and Welfare Narita Hospital 

千葉県 成田市畑ケ田852

　

　
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兵庫医科大学病院

Hyogo Medical University Hospital 

兵庫県 西宮市武庫川町1-1

　

　
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独立行政法人国立病院機構仙台医療センター

National Hospital Organization Sendai Medical Center 

宮城県 仙台市宮城野区宮城野二丁目11番12号

　

　
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国立大学法人千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1

　

　
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国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

大阪府 吹田市山田丘2番15号

　

　
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東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

東京都 新宿区西新宿6-7-1

　

　
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独立行政法人国立病院機構北海道医療センター

National Hospital Organization Hokkaido Medical Center 

北海道 札幌市西区山の手5条7丁目1番1号

　

　
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東松山市立市民病院

Higashi Matsuyama Municipal Hospital 

埼玉県 東松山市大字松山2392番地

　

　
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広島大学病院

Hiroshima University Hospital

広島県 広島市南区霞1-2-3

　

　
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九州大学病院

Kyushu University Hospital 

福岡県 福岡市東区馬出三丁目1番1号

　

　
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公立大学法人福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

福島県 福島市光が丘1番地

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

抗アセチルコリン受容体抗体陽性のgMGを有し,安定した標準治療を受けている患者を対象に，iptacopanの有効性，安全性及び忍容性を評価する。
3
2024年09月13日
2024年09月25日
2024年03月01日
2029年01月31日
12
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アメリカ/イギリス/中国/イスラエル/ギリシャ/イタリア/ポーランド/ポルトガル/スペイン/ドイツ/フランス/デンマーク/オランダ US/UK/China/Israel/Greece/Italy/Poland/Portugal/Spain/Germany/France/Denmark/Netherlands
- 全身型重症筋無力症の成人患者（18～75歳）
- スクリーニング時の血清学的検査で抗AChR抗体陽性の患者
- Myasthenia Gravis Foundation of America（MGFA）分類II～IVのgMGであり，治験期間中に人工呼吸器を必要としない可能性が高いと治験責任（分担）医師が判断した患者。
- 以下の3つの検査のうちの1つ以上によりgMGの診断の確定が記録，裏付けられている患者
- 単一筋線維筋電図検査又は反復神経刺激試験による，神経筋伝達異常の既往
- 塩化エドロホニウム試験陽性の既往
- 治療担当医師評価に基づく，経口アセチルコリンエステラーゼ阻害薬によるMG症状の改善の記録
- ベースラインMG-ADLスコアが6以上で，総スコアの50%以上が眼以外の症状に起因する。
- 以下の治療を行っても6ヵ月以上にわたって最適にコントロールされていない患者
- 1種類のみのNSIST，又は
- 2種類以上のNSIST，又は
- 頻回（少なくとも3ヵ月に1回）の血漿浄化療法，血漿交換又は免疫グロブリン静注療法（ステロイド及びNSISTによる治療でコントロールできない症状に対して）又は
- 以下のいずれかのgMG治療：
- gMGに対して承認されているFcRN拮抗薬
- リツキシマブ
- 補体阻害薬以外の既承認gMG治療薬
- 他の全てのiptacopan試験と同様に，被験者は髄膜炎菌及び肺炎球菌に対するワクチン接種を必須とする。また，インフルエンザ菌ワクチンの接種についても，各国の規制及び治験実施国でのワクチン入手可能性に応じて実施すること。Iptacopanの初回投与の2週間以上前に，可能な限り多くの血清型をカバーするワクチン接種を行うこととする。ワクチン接種後2週間経過する前にiptacopanの投与を開始する場合，抗生物質の予防投与を開始し，ワクチン接種後2週間が経過するまで投与を継続しなければならない。		 - Adult patients with generalized Myasthenia Gravis (age 18-75 years)
- Positive serology testing for AChR+ antibody at screening
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV gMG and likely not in need of a respirator for the duration of the study, as judged by the Investigator.
- The confirmation of the diagnosis of gMG should be documented and supported by =>1 of the following 3 tests:
- History of abnormal neuromuscular transmission demonstrated by single-fiber electromyography or repetitive nerve stimulation.
- History of positive edrophonium chloride test
- Patient has demonstrated improvement in MG signs on oral acetylcholinesterase inhibitors as assessed by the treating physician.
- Baseline MG-ADL score =>6, with =>50% of the total score due to non-ocular symptoms
- Participants not optimally controlled for =>6 months on
- just one NSIST; or
- two or more NSISTs; or
- on frequent (at least quarterly) plasmapheresis, plasma exchange, or intravenous immunoglobulin to control symptoms despite treatment with steroids and NSISTs; or
- one of the following gMG treatments:
- a FcRN antagonist approved for gMG
- rituximab
- other approved gMG therapies excluding complement inhibitors.
- Consistent with all other iptacopan trials, participants will have to be vaccinated against Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae. In addition, participants will be vaccinated against Haemophilus influenzae, depending on the local regulations and on the availability of this vaccine in the countries of study conduct. The vaccination will be performed at least 2 weeks prior to first dosing with iptacopan, covering as many serotypes as possible. If iptacopan treatment will start earlier than 2 weeks post vaccination, prophylactic antibiotic treatment must be initiated and administered until 2 weeks post vaccination.
- 過去1ヵ月以内に免疫グロブリン静注療法（IVIG）／血漿交換（PLEX）療法，過去6ヵ月以内にリツキシマブ，過去2ヵ月以内にエクリズマブ，過去3ヵ月以内にラブリズマブ又はその他の補体阻害薬，過去3ヵ月以内にエフガルチギモド又はその他の抗FcRn療法を受けた，又は過去6ヵ月以内に胸腺摘除術を受けた，若しくは治験期間中に胸腺摘除術を予定している患者
- スクリーニング時に臨床的に重大な活動性又は慢性のコントロール不良の細菌，ウイルス又は真菌感染がある患者。スクリーニング時に，以下の活動性ウイルス感染の検査で陽性になった患者を含む。活動性のB型肝炎ウイルス（HBV）：活動性（急性又は慢性）の感染を示す血清学的パネル検査陽性，活動性のC型肝炎ウイルス（HCV）：血清学的検査でHCV-Ab陽性，ヒト免疫不全ウイルス（HIV）：血清学的検査陽性で，後天性免疫不全症候群（AIDS）に定義された病態がある又は表面抗原分類4（CD4）細胞数が200 cells/mm3以下である。
- 妊娠中又は授乳中の女性患者，若しくは妊娠を希望している女性患者
- 妊娠可能な女性（生理的に妊娠可能な全ての女性と定義）。ただし治験薬の投与期間中に効果的な避妊法を使用する場合はこの限りではない。
- 活動性かつ全身性の細菌感染，ウイルス感染（COVID-19を含む）又は真菌感染を有する患者，若しくは治験薬投与前14日以内に入院又は注射剤を用いた抗菌療法を要した重大な感染症の既往歴がある患者
- 莢膜形成細菌（例：髄膜炎菌や肺炎球菌）による再発性侵襲性感染症の既往歴がある患者
- 治験薬投与前7日以内に38°C（100.4°F）以上の発熱があった患者		 - Have been treated with intravenous immunoglobulin (IVIG)/plasma exchange (PLEX) in the past month, with rituximab in the past 6 months, eculizumab in the past 2 months, ravulizumab or other complement inhibitors in the past 3 months, efgartigimod or other anti-FcRn therapies in the past 3 months, or had a thymectomy in the past 6 months or a planned thymectomy during the trial period.
- Participants with clinically significant active or chronic uncontrolled bacterial, viral, or fungal infection at screening, including patients who test positive for an active viral infection at screening with: Active Hepatitis B Virus (HBV): serologic panel test results indicative of an active (acute or chronic) infection; Active Hepatitis C Virus (HCV): serology positive for HCV-Ab; Human Immunodeficiency Virus (HIV) positive serology associated with an Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS)-defining condition or with a cluster of differentiation 4 (CD4) count =<200 cells/mm3
- Female participants who are pregnant or lactating, or are intending to become pregnant.
- Women of child-bearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, unless they are using effective methods of contraception during dosing of study treatment.
- Active systemic bacterial, viral (including COVID-19) or fungal infection or any major episode of infection that required hospitalization or injectable antimicrobial therapy within 14 days prior to study drug administration.
- History of recurrent invasive infections caused by encapsulated organisms, e.g., N. meningitidis and S. pneumoniae.
- Presence of fever =>38 degree Celsius (100.4 degree Fahrenheit) within 7 days prior to study drug administration
18歳 以上 18age old over
75歳 未満 75age old not
男性・女性 Both
全身型重症筋無力症 generalized Myasthenia Gravis
あり
適格な被験者を以下の2 つの投与群のいずれかに1：1 の比率で割り付ける：
iptacopan 群：iptacopan 200 mgを1日2回6ヵ月間経口投与（二重盲検）した後，非盲検でiptacopan 200 mgをさらに1日2回24ヵ月間経口投与。
プラセボ群：プラセボを1日2回6ヵ月間経口投与した後，非盲検でiptacopan 200 mgを1日2回24 ヵ月間経口投与。		 Participants will be assigned to one of the following 2 treatment arms/groups in a ratio of 1:1
Iptacopan arm: iptacopan orally at 200 mg b.i.d. for 6 months (double-blind) followed by open-label iptacopan at 200 mg b.i.d. for an additional 24 months
Placebo arm: placebo orally b.i.d. for 6 months (double-blind) followed by open-label iptacopan at 200 mg b.i.d. for 24 months
Month 6のMG-ADL総スコアのベースラインからの変化量 Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) total score

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
イプタコパン塩酸塩水和物
ファビハルタカプセル200mg
30600AMX00147000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立病院機構本部中央治験審査委員会 NHOCRB/National Hospital Organization Central Review Board
東京都目黒区東が丘2-5-21 2-5-21 Higashigaoka, Meguro, Tokyo
03-5712-5050
700-crb@mail.hosp.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06517758
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年9月29日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年9月18日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年9月5日 詳細
変更履歴一覧