臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年8月22日 | ||
| ボックスゾゴを2歳未満で開始する軟骨無形成症を有する日本人小児を対象としたリアルワールド転帰の観察試験 | ||
| ボックスゾゴを2歳未満で開始する軟骨無形成症を有する日本人小児を対象としたリアルワールド転帰の観察試験 | ||
| 徳岡 宏文 | ||
| BioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社 | ||
| （主要目的）日本のリアルワールド状況下で、2歳未満でボックスゾゴによる治療を開始した被験者における手術負担を記述する。 (副次目的）日本のリアルワールド状況下で、2 歳未満でボックスゾゴによる治療を開始した被験者における ACH の自然歴に関する指標を記述する。 |
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| 4 | ||
| 軟骨無形成症 | ||
| 募集前 | ||
| ボソリチド | ||
| ボックスゾゴ | ||
| 特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年8月20日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240290 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ボックスゾゴを2歳未満で開始する軟骨無形成症を有する日本人小児を対象としたリアルワールド転帰の観察試験 | An observational study of real-world outcomes in Japanese children with achondroplasia initiating Voxzogo before the age of 2 years | ||
| ボックスゾゴを2歳未満で開始する軟骨無形成症を有する日本人小児を対象としたリアルワールド転帰の観察試験 | An observational study of real-world outcomes in Japanese children with achondroplasia initiating Voxzogo before the age of 2 years | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 徳岡 宏文 | Tokuoka Hirofumi | ||
| / | BioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社 | BioMarin Pharmaceutical Japan K.K. | |
| Global Medical Affairs | |||
| 160-0022 | |||
| / | 東京都新宿区新宿 4 丁目 1 番 6 号 JR 新宿ミライナタワー16 階 | 16th Floor JR Miraina Tower, 4-1-6, Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 070-1465-7861 | |||
| hirofumi.tokuoka@bmrn.com | |||
| Trial Specialist | Trial Specialist | ||
| BioMarin Pharmaceutical Inc. | BioMarin Pharmaceutical Inc. | ||
| Global Study Operations | |||
| 94901 | |||
| その他 | 770 Lindaro Street, San Rafael, CA, USA | ||
| 1-800-983-4587 | |||
| medinfo@bmrn.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| （主要目的）日本のリアルワールド状況下で、2歳未満でボックスゾゴによる治療を開始した被験者における手術負担を記述する。 (副次目的）日本のリアルワールド状況下で、2 歳未満でボックスゾゴによる治療を開始した被験者における ACH の自然歴に関する指標を記述する。 |
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| 4 | |||
| 2024年12月06日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2029年12月06日 | |||
| 50 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 標準治療に従った ACH の診断の記録を有する者。 2. 全ての医療記録を利用でき、日本の標準的な診療及び日本の添付文書に従い、2 歳未満でボックスゾゴによる治療を開始している、又は 3 ヵ月以内にボックスゾゴによる治療を開始する計画がある者。 3. 試験の内容について説明を受けた後、試験に関連した手順を実行する前に、（両）親又は保護者は、書面による同意書に署名して提出する意思を有し、提出しなければならない。 4. 試験の注目すべきデータ要素（身体測定値、注目すべき医療転帰及び手術転帰を含む）の収集が可能な、ボックスゾゴによる治療開始又は生後 6 ヵ月のいずれか早い日からの利用可能な医療記録を有する者。 5. ボックスゾゴで治療中の被験者は、111-604 試験に並行して登録され、111-604 試験から安全性情報を共有することに、同意しなければならない。 |
1. Documented diagnosis of ACH as per standard of care. 2. Have initiated Voxzogo treatment, or plan to initiate Voxzogo treatment within 3 months, before the age of 2 years, in accordance with local standard clinical practice and local label with full medical record available. 3. Parent(s) or guardian(s) must be willing and able to provide written, signed informed consent after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure. 4. Have available medical history from the start of Voxzogo treatment, or 6 months of age, whichever is earlier, to enable collection of data elements of interest for the study (including anthropomorphic measurements, medical and surgical outcomes of interest). 5. Participants who are on Voxzogo treatment must be enrolled in 111-604 in parallel and provide consent to share safety information via 111-604. |
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| 現在、介入試験（例：医療機器の使用若しくは薬物療法を要する試験、又は治験実 施計画書で求められる手順のある試験）に登録されている者、又は過去に別の介入 試験への登録若しくは治験薬投与があった者。 | Currently enrolled in an interventional study (e.g., studies which require medical device use or drug therapy or with protocol required procedures) or prior enrollment in another interventional study(s) or receiving investigational agent(s) | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 2歳 未満 | 2age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 軟骨無形成症 | achondroplasia | ||
| なし | |||
| ACH に関連する注目すべき手術のイベント発生率 | Event rate of ACH-related surgeries of interest | ||
| 閉塞性又は中枢性睡眠時無呼吸、大後頭孔狭窄、中耳炎を含む合併症のイベント発生率 持続陽圧呼吸（CPAP）療法及び二相式気道陽圧（BiPAP）療法のイベント発生率 身体測定値の経時変化 粗大運動の発達検査項目を達成した時点の年齢 |
Event rate of comorbidities including obstructive or central sleep apnea, foramen magnum stenosis, otitis media Event rate of continuous positive airway pressure (CPAP) and bilevel positive airway pressure (BiPAP) therapy Changes over time in anthropometric measurements including: Age at achievement of gross motor developmental milestones |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ボソリチド | |||
| ボックスゾゴ | |||
| 30400AMX00212000、30400AMX00213000、30400AMX00214000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| BioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社 | |
| BioMarin Pharmaceutical Japan K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会 | Review Board of Human Rights and Ethics for Clinical Studies Institutional Review Board | |
| 東京都中央区京橋二丁目２番１号 | 2-2-1 Kyobashi, Chuo-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NA | |
| NA | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |