臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年7月5日 | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチーを有する被験者を対象に、riliprubartの有効性及び安全性を免疫グロブリン静脈内投与（IVIg）と比較評価する第III相、ランダム化、二重盲検試験 | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）患者を対象に、riliprubartの有効性及び安全性を通常治療の免疫グロブリン静脈内投与（IVIg）と比較評価する試験（VITALIZE） | ||
| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本治験の目的は、IVIgによる維持療法を受けている成人CIDP被験者を対象に、IVIgと比較したriliprubartの有効性を評価することである。治験期間は、スクリーニング、投与期間及び追跡調査期間を含む最長109週間である。 | ||
| 3 | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー | ||
| 募集前 | ||
| SAR445088（riliprubart）、Riliprubartプラセボ、IVIg、IVIgプラセボ、IVIg前投薬 | ||
| なし、なし、指定なし、なし、指定なし | ||
| 承認後記載 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年7月3日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240206 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチーを有する被験者を対象に、riliprubartの有効性及び安全性を免疫グロブリン静脈内投与（IVIg）と比較評価する第III相、ランダム化、二重盲検試験 | A Phase 3, randomized, double-blind, study evaluating efficacy and safety of riliprubart versus intravenous immunoglobulin (IVIg) in participants with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）患者を対象に、riliprubartの有効性及び安全性を通常治療の免疫グロブリン静脈内投与（IVIg）と比較評価する試験（VITALIZE） | A study to test the efficacy and safety of riliprubart against the usual treatment of intravenous immunoglobulin (IVIg) in people with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) (VITALIZE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は、IVIgによる維持療法を受けている成人CIDP被験者を対象に、IVIgと比較したriliprubartの有効性を評価することである。治験期間は、スクリーニング、投与期間及び追跡調査期間を含む最長109週間である。 | |||
| 3 | |||
| 2024年09月30日 | |||
| 2024年06月01日 | |||
| 2027年05月31日 | |||
| 160 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国 | United States | ||
| 以下の基準を全て満たす場合のみ、治験の組入れ対象とする。 - 欧州神経医学会（EAN）/国際末梢神経学会（PNS）タスクフォースCIDPガイドライン、第2版（2021年）に基づき、被験者はCIDP又はpossible CIDPの基準を有していなければならない。 - 典型的CIDP（typical CIDP）、又は運動型CIDP（motor CIDP）、多巣性CIDP（multifocal CIDP）（別名Lewis Sumner症候群）の2つのCIDP亜型（CIDP variants）のいずれかを有する被験者。診断は治験判定委員会が確認しなければならない。 - 過去5年間にIVIgで奏効した被験者。奏効は、調整炎症性ニューロパチーの原因及び治療（INCAT）スコアの1ポイント以上の減少、炎症性Rasch-built全般身体障害尺度（I-RODS）総スコアの4ポイント以上の増加、Medical Research Council合計スコア（MRC-SS）の3ポイント以上の増加、平均握力の8キロパスカル以上の改善（片手）、又は治験責任（分担）医師の判断により診療録に記録された情報に基づく同等の改善のうち少なくとも1つと定義する、客観的で臨床的に意味のある改善でなければならない。 - スクリーニング前8週間以内にIVIgの頻度又は用量に10%を超える変化がなく、ベースラインまで安定していることと定義するIVIgの安定した維持用量を投与している被験者。 - ベースライン時に確認されたスクリーニング時のINCATスコアが2～9と定義する残存障害を有する被験者（スコア2はINCATの下肢障害の項目のみとする）。 - EAN/PNS 2021 CIDPガイドラインに定義される、0.4～1 g/kgを2～6週ごとの標準的な維持療法レジメン内でIVIgの投与を受けている被験者。 - 自宅でIVIg投与を受けている患者は、ベースライン前少なくとも1サイクルを病院又は点滴センターでの投与に切り替える限り、適格とする。 - スクリーニング時のCIDP疾患活動性スコア（CDAS）が2ポイント超と定義する活動性疾患を有する被験者。 - スクリーニング前5年以内に莢膜形成細菌に対するワクチン接種の記録がある被験者又は治験薬の初回投与の14日以上前にワクチン接種を開始した被験者。 - 全ての被験者は、治験中及び治験終了後、必要に応じて避妊法を使用することに同意しなければならない。 - 治験に参加する男性被験者及び女性被験者が用いる全ての避妊法は、臨床試験被験者の避妊方法に関する各国の規制要件に合致していなければならない。 - 男性被験者は、治験薬投与期間中及び治験薬の最終投与後少なくとも55週間、以下に同意する場合、参加に適格である。 - - 精子を提供又は凍結保存しない。 さらに、以下のいずれかを行う： - - 日常生活における異性との性交渉を禁じ（基本的に長期及び継続的に禁欲）、禁欲状態を維持することに合意する。 又は - - 次の記載のとおり、避妊方法／避妊具を使用することに同意する。 - 現在妊娠していない妊娠可能な女性（WOCBP）と性交する場合、男性用コンドーム及び追加の効果の高い避妊法（治験実施計画書に従った避妊及びバリアのガイダンス）。 - 女性被験者は、妊娠中又は授乳中でなく、以下の条件のいずれかに該当する場合は、本治験に参加可能である。 - - 治験実施計画書で定義した、妊娠可能でない女性（WONCBP）である。 又は - - WOCBPで、治験治療期間中（治験薬投与開始前に有効になっている）及び治験薬の最終投与後少なくとも55週間、治験実施計画書に記載されているように、極めて効果の高い（失敗率が年間1%未満）、望ましくは使用者の依存性が低い避妊方法を用いることに同意し、また、この期間中は、生殖を目的とした卵子（卵、卵母細胞）提供又は凍結保存を行わないことに同意する。 |
Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply: - Participant must have CIDP or possible CIDP criteria, based on European Academy of Neurology (EAN)/Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force CIDP guidelines, second revision (2021). - Participant must have either typical CIDP, or one of the following 2 CIDP variants: motor CIDP, multifocal CIDP (also known as Lewis Sumner Syndrome). Diagnosis must be confirmed by the study adjudication committee. - Participants must have responded to IVIg in the past 5 years. Response must be an objective clinically meaningful improvement defined by at least one of the following: >=1 point decrease in adjusted Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) score, >=4 points increase in Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) total score, >=3 points increase in the Medical research council sum score (MRC-SS), >=8 kilopascal improvement in mean grip strength (1 hand), or an equivalent improvement based on information documented in medical records as per the Investigator's judgment. - Participant must be on a stable maintenance dosage of IVIg, defined as no change greater than 10% in frequency or dose of IVIg within 8 weeks prior to Screening, and remaining stable until baseline. - Participant must have residual disability, defined as an INCAT score of 2 to 9 at Screening that is confirmed at baseline (a score of 2 should be exclusively from leg disability component of INCAT). - Participant must be receiving treatment with IVIg within a standard maintenance dosing regimen, defined as per EAN/PNS 2021 CIDP guidelines: 0.4 to 1 g/kg every 2 to 6 weeks. - Participants receiving IVIg infusions at home are eligible, as long as IVIg infusions are switched to a hospital or infusion center setting at least 1 cycle prior to baseline. - Participant must have active disease, defined by a CIDP disease activity score (CDAS) of >2 points at Screening. - Participant must have documented vaccinations against encapsulated bacterial pathogens given within 5 years of Screening or initiated a minimum of 14 days prior to first dose of study intervention. - All participants must agree to use contraception methods during and after the study as required. - Contraceptive use by men and women participating in the study should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies. - A male participant is eligible to participate if they agree to the following during the study intervention period and for at least 55 weeks after the last dose of study medication. - - Refrain from donating or cryopreserving sperm. PLUS, either: - - Be abstinent from heterosexual intercourse as their preferred and usual lifestyle (abstinent on a long-term and persistent basis) and agree to remain abstinent. OR - - Must agree to use contraception/barrier as detailed below: - A male condom and an additional highly effective contraceptive method (Contraceptive and barrier guidance per protocol) when having sexual intercourse with a woman of childbearing potential (WOCBP) who is not currently pregnant. - A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding, and one of the following conditions applies: - - Is a woman of nonchildbearing potential (WONCBP) as defined by the protocol. OR - - Is a WOCBP and agrees to use a contraceptive method that is highly effective (with a failure rate of <1% per year), preferably with low user dependency, as described in the protocol during the study intervention period (to be effective before starting the intervention) and for at least 55 weeks after the last administration of study intervention and agrees not to donate or cryopreserve eggs (ova, oocytes) for the purpose of reproduction during this period. |
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| 以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。 - 他の原因による多発ニューロパチー：遺伝性脱髄性ニューロパチー、感染症又は全身性疾患に続発するニューロパチー、糖尿病性ニューロパチー、薬剤性又は毒素誘発性ニューロパチー、多巣性運動ニューロパチー、免疫グロブリンM（IgM）単クローン性免疫グロブリン血症に関連する多発ニューロパチー、多発ニューロパチー、臓器肥大、内分泌障害、単クローン性形質細胞障害、皮膚の変化（POEMS）症候群、及び腰仙部神経根・神経叢障害を含むが、これらに限定しない。 - 感覚型CIDP（Sensory CIDP）、遠位型CIDP（Distal CIDP）及び限局型CIDP（Focal CIDP）のvariantsを有する被験者。 - 治療又は転帰の評価を妨げる症状及び徴候を引き起こす可能性のあるその他の神経学的又は全身性疾患を有する被験者。 - コントロール不良の糖尿病（HbA1c［糖化ヘモグロビン］が7%超）。 - スクリーニング前30日以内に入院を要する重篤な感染症、及びスクリーニング中に治療を要する活動性感染症、又は感染症のリスク増加の素因となる可能性のある状態（既知の免疫不全又は再発性感染症の既往歴などの既往歴）を有する被験者。 - 全身性エリテマトーデス（SLE）の臨床診断。 - 治験治療、又はその成分に対する過敏症、あるいは治験責任（分担）医師の見解により治験参加に禁忌である薬剤アレルギー又は他のアレルギーの被験者。具体的には、riliprubart又はその成分に対する過敏症反応、又はヒト化若しくはマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギー反応若しくはアナフィラキシー反応の既往歴を有する被験者。 - 免疫グロブリン投与に関連する禁忌（過敏症、慢性腎臓病、血栓塞栓性疾患又は最近の血栓塞栓性事象、スクリーニング時に既知の免疫グロブリンA［IgA］欠損症の既往歴など）を有する被験者。 - ベネフィット・リスク評価に影響を及ぼす可能性がある、被験者の安全性を脅かす、又は本治験で収集するデータの品質を損なう可能性があるその他の臨床的に意味のある既往歴又は継続中の病状（スクリーニング時に治験責任［分担］医師が判断）、又は治験責任（分担）医師の判断により、本治験の参加に悪影響を及ぼす可能性があるその他の重大な合併症の既往歴又は現病歴がある被験者。 - スクリーニング来院前6か月間の自殺企図の既往歴が記録されている、スクリーニング時のコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のカテゴリー4又は5の自殺念慮の存在、又は治験責任（分担）医師の判断により被験者に自殺企図のリスクがある場合。 - ワクチン接種後6週間以内にCIDP悪化のエビデンスが認められ、治験責任（分担）医師が再発と判断した被験者。 - 治験の結果を混乱させたり、被験者に過度のリスクがある可能性のある、最近受けた又は予定されている大手術を有する被験者。 - スクリーニング前8週間以内の血漿交換による治療を受けた被験者。 - 免疫抑制／免疫調節薬又はコルチコステロイド（認められるプレドニゾン20 mg/日以下若しくは同等品を除く）による投与前3か月以内の治療、又は過去に（ミトキサントロン、アレムツズマブ又はクラドリビンなど）持続的な効果を有する免疫抑制／化学療法薬による治療（時期は問わない）を受けた被験者。 - 過去にriliprubartによる治療を受けた被験者。 - スクリーニング前の12週間以内又は当該薬剤の半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に特定の補体系阻害薬（エクリズマブなど）を使用した被験者。 - 全リンパ照射又は骨髄移植による前治療（時期は問わない）を受けた被験者。 - Riliprubart投与前6か月以内又はB細胞数が正常値に戻る前のいずれか長い方に、リツキシマブなどのB細胞枯渇剤による前治療を受けていた被験者。 - 投与前28日以内にワクチン接種を受けた被験者（スクリーニング時に確認される一部の例外を除く）。 - スクリーニング前12週間以内又は当該治験薬の半減期の5倍（いずれか長い方）の期間内に、治験薬を使用する他の治験への参加、又は治験薬の投与を受けた被験者。 - 本治験において臨床的に意義があると治験責任（分担）医師が判断した、スクリーニング時に基準範囲外の臨床検査値又は心電図（ECG）異常を有する被験者。 - 以下の検査のいずれかで陽性である被験者： - - B型肝炎ウイルス表面抗原（HBsAg）。 - - 抗B型肝炎コア抗体（抗HBc Ab）；抗B型肝炎表面抗体（抗HBs Ab）も陽性で、自然免疫を示す場合を除く。 - - 抗C型肝炎ウイルス（抗HCV）抗体。 - - 抗ヒト免疫不全ウイルス1及び2（抗HIV1及び抗HIV2）抗体。 - 妊娠中（高感度の尿又は血清妊娠検査の結果が陽性、又は授乳中と定義する）の被験者。 - 規制又は法的秩序による施設への収容。例えば、禁固又は法的に収容されている者。 - 理由の如何にかかわらず、医学的又は臨床的な状態を加味して治験責任（分担）医師により治験参加が不適切と判断された被験者、若しくは治験手順の遵守が難しい被験者。 - 実施医療機関の被雇用者又は本治験の実施に直接関与するそれ以外の個人、又はそれらの家族である者。 - 治験実施計画書に定義する、被験者の治験参加の妨げとなる実施国特有の規制に該当する場合。 |
Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: - Polyneuropathy of other causes, including but not limited to hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, multifocal motor neuropathy, polyneuropathy related to immunoglobulin M (IgM) monoclonal gammopathy, Polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal plasma cell disorder, skin changes (POEMS) syndrome, lumbosacral radiculoplexus neuropathy. - Sensory CIDP, distal CIDP and focal CIDP variants. - Any other neurological or systemic disease that can cause symptoms and signs interfering with treatment or outcome assessments. - Poorly controlled diabetes (HbA1c [glycated hemoglobin] >7%). - Serious infections requiring hospitalization within 30 days prior to Screening, any active infection requiring treatment during Screening, or presence of a condition that may predispose the participant to increased risk of infection (eg, medical history such as known immunodeficiency or history of recurrent infections). - Clinical diagnosis of Systemic Lupus Erythematosus (SLE). - Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. Specifically, history of any hypersensitivity reaction to riliprubart or its components or of a severe allergic or anaphylactic reaction to any humanized or murine monoclonal antibody. - Any contraindication related to the administration of immunoglobulins (eg, hypersensitivity, chronic kidney disease, thromboembolic diseases or recent thromboembolic event, known history of immunoglobulin A (IgA) deficiency at the time of Screening). - Any other clinically meaningful medical history or ongoing medical condition (as determined by the Investigator at Screening) that might impact the benefit-risk assessment, jeopardize the safety of the participant, or compromise the quality of the data collected in this study; or history or presence of other significant concomitant illness that would adversely affect participation in this study, per the Investigator's judgment. - Documented history of attempted suicide over the 6 months prior to the Screening visit, presence of suicidal ideation of category 4 or 5 on the Columbia-suicide severity rating scale (C-SSRS) during Screening, OR if in the Investigator's judgment, the participant is at risk for a suicide attempt. - Evidence of CIDP worsening within the 6 weeks following a prior vaccination that, in the opinion of the Investigator, constituted a relapse. - Recent or planned major surgery that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk. - Treatment with plasma exchange within 8 weeks prior to Screening. - Treatment within 3 months prior to dosing with immunosuppressive/immunomodulator medication, or corticosteroids (except =<20 mg/day of prednisone or equivalent which is allowed), or prior treatment (at any time) with highly immunosuppressive/chemotherapeutic medications with sustained effects (eg, mitoxantrone, alemtuzumab, or cladribine). - Prior treatment with riliprubart. - Use of any specific complement system inhibitor (eg, eculizumab) within 12 weeks or 5 times the half-life of the product, whichever is longer, prior to Screening. - Prior treatment (any time) with total lymphoid irradiation or bone marrow transplantation. - Prior treatment with B-cell depleting agents such as rituximab within 6 months prior to riliprubart dosing, or before B-cell counts return to normal levels, whichever is longer. - Any vaccination received within 28 days prior to dosing (with few exceptions to be confirmed at screening). - Participation in another clinical trial with an investigational drug or receipt of an investigational product within 12 weeks or 5 times the half-life of the product (whichever is longer) prior to Screening. - Any Screening laboratory values outside normal limits or abnormal electrocardiogram (ECG) considered in the Investigator's judgment to be clinically significant in the context of this trial. - Positive result of any of the following tests: - - Hepatitis B surface antigen (HBsAg). - - Anti-hepatitis B core antibodies (anti-HBc Ab); unless anti-hepatitis B surface antibodies (anti-HBs Ab) are also positive, indicating natural immunity. - - Anti-hepatitis C virus (anti-HCV) antibodies. - - Anti-human immunodeficiency virus 1 and 2 (anti-HIV1 and anti-HIV2) antibodies. - Pregnancy, defined as a positive result of a highly sensitive urine or serum pregnancy test, or lactation. - Accommodation in an institution because of regulatory or legal order; imprisoned or legally institutionalized. - Participant not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures. - Participants are employees of the clinical study site or other individuals directly involved in the conduct of the study, or immediate family members of such individuals. - Any country-related specific regulation that would prevent the participant from entering the study as defined by the protocol. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー | Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy | ||
| あり | |||
| 薬剤：Riliprubart（SAR445088） 剤形：静脈内（IV）溶液、投与経路：IV投与 薬剤：Riliprubartプラセボ 剤形：IV溶液、投与経路：IV投与 薬剤：Riliprubart（SAR445088） 剤形：皮下（SC）溶液、投与経路：SC投与 薬剤：Riliprubartプラセボ 剤形：SC溶液、投与経路：SC投与 薬剤：IVIg 剤形：注射剤用濃縮液（又は各国で承認されたその他の剤形）、投与経路：IV投与 薬剤：IVIgプラセボ 剤形：IV投与用IVIgに対応するプラセボIV溶液、投与経路：IV投与 薬剤：IVIg前投薬 剤形：各添付文書に従う、投与経路：各添付文書に従う 投与群： 治験用：Rilipubart群 - Riliprubart + IVIgプラセボの24週間投与、その後riliprubartの24週間非盲検継続投与 - - 薬剤：Riliprubart、IVIgプラセボ、IVIg前投薬 実薬対照：IVIg群 - IVIg（IVIg継続）+ riliprubartプラセボの24週間投与、その後riliprubartの24週間非盲検継続投与 - - 薬剤：Riliprubartプラセボ、riliprubart、IVIg、IVIg前投薬 |
Drug: riliprubart (SAR445088) Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: intravenous (IV) infusion Drug: Riliprubart placebo Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: IV infusion Drug: riliprubart (SAR445088) Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: subcutaneous (SC) injection Drug: Riliprubart placebo Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: SC injection Drug: IVIg Pharmaceutical form: Concentrate for solution for infusion (or any other formulation approved locally), Route of administration: IV infusion Drug: IVIg Placebo Pharmaceutical form: Placebo to match IVIg for IV infusion, Route of administration: IV infusion Drug: IVIg premedication Pharmaceutical form: Per respective labels, Route of administration: Per respective labels Study Arms: Experimental: Riliprubart Arm - Riliprubart + Placebo IVIg for 24 weeks followed by open-label extension phase with riliprubart for 24 weeks - - Interventions: Riliprubart, IVIg placebo, IVIg premedication Active Comparator: IVIg Arm - IVIg (IVIg continuation) + Placebo riliprubart for 24 weeks followed by open-label extension phase with riliprubart for 24 weeks - - Interventions: Riliprubart placebo, riliprubart, IVIg, IVIg premedication |
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| 1. 奏効が認められた被験者の割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 奏効は、Week 24時点における調整INCAT disability scoreのベースラインから1ポイント以上の減少と定義する。 2. 二重盲検期間で奏効し、非盲検継続投与期間で持続的奏効を示したriliprubart群にランダム化された被験者の割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 持続的奏効は、調整INCAT disability scoreの1ポイント以上の減少と定義する。 |
1. Percentage of participants experiencing a response [Time Frame: Baseline to week 24] A response is defined as decrease of >=1 point from baseline in adjusted INCAT disability score at Week 24. 2. Percentage of participants randomized to riliprubart who responded during the double-blind period and had a lasting response during the open-label period [Time Frame: Baseline to week 48] Lasting response is defined as a decrease of >=1 point in adjusted INCAT disability score. |
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| 1. I-RODSスコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 2. 調整INCAT disability scoreのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 3. 握力（キロパスカル、利き手）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 4. MRC-SSのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 5. Rasch‑built修正疲労重症度スケール（RT-FSS）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 6. 再発を示した被験者の割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 再発は、調整INCAT disability scoreのベースラインから1ポイント以上の増加と定義する。 7. EuroQoLグループの5項目5水準からなる生活の質の質問票（EQ-5D-5L）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 8. 重篤な有害事象（SAE）及び特に注目すべき有害事象（AESI）を含む治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者数 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 9. Riliprubartの投与を受けた被験者に治験薬投与下で発現した抗薬物抗体（ADA）の発現割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 10. SAE及びAESIを含むTEAEを発現した被験者数 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 11. 再発を示したriliprubart群にランダム化された被験者の割合 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 再発は、調整INCAT disability scoreのベースラインから1ポイント以上の増加と定義する。 12. 再発を示したIVIg継続群にランダム化された被験者の割合 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 再発は、調整INCAT disability scoreのベースラインから1ポイント以上の増加と定義する。 13. ADAの発現割合及び抗体価 ［評価期間：ベースラインからWeek 109まで］ 14. I-RODSのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 15. 調整INCAT disability scoreのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 16. 握力（キロパスカル、利き手）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 17. MRC-SSのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 18. RT-FSSのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 19. EQ-5D-5Lスコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 20. 二重盲検期で奏効を示さず、非盲検期間中に奏効（遅延奏効）を示したriliprubart群にランダム化された被験者の割合。 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 遅延奏効は、調整INCAT disability scoreの1ポイント以上の減少と定義する。 21. IVIg継続群にランダム化され、奏効を示した被験者の割合 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 奏効は、調整INCAT disability scoreの1ポイント以上の減少と定義する。 |
1. Change from baseline in I-RODS score [Time Frame: Baseline to week 24] 2. Change from baseline in adjusted INCAT disability score [Time Frame: Baseline to week 24] 3. Change from baseline in grip strength (kilopascals, dominant hand) [Time Frame: Baseline to week 24] 4. Change from baseline in MRC-SS [Time Frame: Baseline to week 24] 5. Change from baseline in the Rasch-built modified fatigue severity scale (RT-FSS) [Time Frame: Baseline to week 24] 6. Percentage of participants experiencing a relapse [Time Frame: Baseline to week 24] A relapse is defined as increase of >=1 point from baseline in adjusted INCAT disability score. 7. Change from baseline in the EuroQol 5 Dimension, 5-Level Health Scale (EQ-5D-5L) [Time Frame: Baseline to week 24] 8. Number of participants with treatment-emergent adverse events (TEAEs), including serious adverse events (SAEs) and Adverse events of special interest (AESIs) [Time Frame: Baseline to week 24] 9. Incidence of treatment-emergent antidrug antibodies (ADA) in participants treated with riliprubart [Time Frame: Baseline to week 24] 10. Number of participants with TEAEs, including SAEs and AESIs [Time Frame: Week 24 to week 48] 11. Percentage of participants randomized to riliprubart experiencing a relapse [Time Frame: Week 24 to week 48] A relapse is defined as an increase of >=1 point from baseline in adjusted INCAT disability score. 12. Percentage of participants randomized to IVIg continuation experiencing a relapse [Time Frame: Week 24 to week 48] A relapse is defined as an increase of >=1 point from baseline in adjusted INCAT disability score. 13. Incidence and titer of ADA [Time Frame: Baseline to week 109] 14. Change from baseline in I-RODS [Time Frame: Baseline to week 48] 15. Change from baseline in adjusted INCAT disability score [Time Frame: Baseline to week 48] 16. Change from baseline in grip strength (kilopascals; dominant hand) [Time Frame: Baseline to week 48] 17. Change from baseline in MRC-SS [Time Frame: Baseline to week 48] 18. Change from baseline in RT-FSS [Time Frame: Baseline to week 48] 19. Change from baseline in EQ-5D-5L score [Time Frame: Baseline to week 48] 20. Percentage of participants randomized to riliprubart who experience a response during the open-label period without prior response in the double-blind period (delayed response) [Time Frame: Week 24 to week 48] A delayed response is defined as a decrease of >=1 point in adjusted INCAT disability score. 21. Percentage of participants randomized to IVIg continuation who experience a response [Time Frame: Week 24 to week 48] A response is defined as a decrease of >=1 point in adjusted INCAT disability score. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| SAR445088（riliprubart） | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Riliprubartプラセボ | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| IVIg | |||
| 指定なし | |||
| 指定なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| IVIgプラセボ | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| IVIg前投薬 | |||
| 指定なし | |||
| 指定なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 承認後記載 | After Approval | |
| 東京都承認後記載 | After Approval, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06290141 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2023-508338-33 | |
| CTIS | |
| CTIS |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号：EFC18156 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |