臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年6月19日 | ||
| 令和6年7月31日 | ||
| 全身型重症筋無力症の患者を対象に、経口クラドリビン新規製剤の有効性及び安全性をプラセボと比較して評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、3群、3期、比較試験（MyClad） |
||
| 全身型重症筋無力症の患者を対象とした新規製剤クラドリビン経口薬の有効性、安全性、プラセボ対照比較試験（MyClad） | ||
| 石井 京子 | ||
| メルクバイオファーマ株式会社 | ||
| 本治験の目的は、重症筋無力症（gMG）を有する被験者を対象に、新規経口クラドリビン製剤の有効性及び安全性をプラセボと比較して実証することである。さらに、gMG患者における経口クラドリビン製剤の有効性の持続、追加投与の必要性、及び長期安全性も検討する。 | ||
| 3 | ||
| 全身型重症筋無力症 | ||
| 募集中 | ||
| クラドリビン | ||
| 未定 | ||
| 東京セントラル臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年7月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240175 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 全身型重症筋無力症の患者を対象に、経口クラドリビン新規製剤の有効性及び安全性をプラセボと比較して評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、3群、3期、比較試験（MyClad） |
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 3-Arm, 3- Period Study to assess the Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine compared with Placebo in Participants with Generalized Myasthenia Gravis(MyClad) | ||
| 全身型重症筋無力症の患者を対象とした新規製剤クラドリビン経口薬の有効性、安全性、プラセボ対照比較試験（MyClad） | Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared with Placebo in Participants with Generalized Myasthenia Gravis (MyClad) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 石井 京子 | Ishii Kyoko | ||
| / | メルクバイオファーマ株式会社 | Merck Biopharma Co., Ltd. | |
| 153-8926 | |||
| / | 東京都目黒区下目黒1-8-1 | 1-8-1 Shimomeguro, Meguro-ku, Tokyo | |
| 03-6756-0800 | |||
| MBJ_clinicaltrial_information@merckgroup.com | |||
| 石井 京子 | Ishii Kyoko | ||
| メルクバイオファーマ株式会社 | Merck Biopharma Co., Ltd. | ||
| 153-8926 | |||
| 東京都目黒区下目黒1-8-1 | 1-8-1 Shimomeguro, Meguro-ku, Tokyo | ||
| 03-6756-0800 | |||
| MBJ_clinicaltrial_information@merckgroup.com | |||
| 令和6年3月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 公益財団法人 総合花巻病院 |
General Hanamaki Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 香川大学医学部附属病院 |
Kagawa University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国際医療福祉大学成田病院 |
IUHW Narita Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 市立函館病院 |
Hakodate Municipal Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は、重症筋無力症（gMG）を有する被験者を対象に、新規経口クラドリビン製剤の有効性及び安全性をプラセボと比較して実証することである。さらに、gMG患者における経口クラドリビン製剤の有効性の持続、追加投与の必要性、及び長期安全性も検討する。 | |||
| 3 | |||
| 2024年06月17日 | |||
| 2024年06月17日 | |||
| 2031年02月28日 | |||
| 240 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/イギリス/台湾/韓国/ジョージア/ブラジル/オーストラリア/アルゼンチン/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/ポーランド | United States/United Kingdom/Taiwan/Korea/Georgia/Brazil/Australia/Argentina/France/Germany/Italy/Spain/Poland | ||
| • 同意説明文書への署名時の年齢が18歳以上の成人患者 • 米国重症筋無力症研究財団の分類でクラスII～IVaの診断基準を満たし、全身の筋力が低下している以下の重症筋無力症患者 - アセチルコリン受容体抗体（抗AChR）又は筋特異的キナーゼ抗体（抗MuSK）陽性 - 自己抗体の血清反応陰性、抗リポ蛋白受容体関連蛋白4（抗LRP4）陽性 • スクリーニング及びベースラインのMG-ADL合計スコアが6ポイント以上であり、このスコアのうち50%以上が眼以外の項目に起因する患者 • 経口コルチコステロイドによる治療をされている場合：無作為化前の少なくとも4週間は安定した1日量を投与されていること。その場合、経口コルチコステロイドの1日量は、prednisone／プレドニゾロンの場合は20 mg/日、メチルプレドニゾロンの場合は16 mg/日を超えないこと。 • アセチルコリンエステラーゼ阻害剤による治療をされている場合：無作為化前の少なくとも4週間は、安定した1日量を投与されていること。 • 体重が40 kg以上 • そのほか、治験実施計画書に規定される選択基準が適用される。 |
- Adults of:18 years of age at the time of signing the informed consent. - Diagnosis of Myasthenia Gravis with generalized muscle weakness, meeting clinical criteria for Myasthenia Gravis Foundation of America Class II to !Va classification. - In participants positive for Acetylcholine receptor antibody (anti- AChR) or muscle-specific kinase antibody(anti-MuSK) - In participants that are autoantibody seronegative and participants who are positive for anti-low-density lipoprotein receptor- related protein 4 antibodies (anti-LRP4) - Has a Screening and Baseline MG-ADL score more than or equal to (>=) 6 with at least 50 percentage(%) of the total score due to non- ocular symptoms - If treated with oral corticosteroids: should be on a stable daily dose for at least 4 weeks before randomization. In such case, the daily dose of oral steroids should not exceed 20 milligrams(mg)/day for prednisone/ prednisolone or 16 mg/day for methylprednisolone - If treated with acetylcholinesterase inhibitor should be on a stable daily dose for at least 4 weeks before randomization - Have a body weight >= 40 kilograms - Other protocol defined inclusion criteria could apply |
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| • MG以外の免疫学的疾患又は慢性的に経口／静脈内／筋肉内／関節内コルチコステロイド治療を必要とするその他の疾患。投与を担当する治験担当医師又は原資料に記載される被験者のかかりつけ医により十分にコントロールされた甲状腺疾患は除外しない。 • 先天性筋無力症候群、ランバート-イートン筋無力症候群、先天性ミオパチー、筋ジストロフィー、後天性ミオパチー、又はMGの筋力低下と類似しているその他の神経学的又は系統疾患の分子診断又は疑い • PMLなどの感染症の徴候と一致する脳MRI所見を含む、活動性の臨床的に重要なウイルス、細菌、若しくは真菌の感染、スクリーニング中若しくはスクリーニング前4週間以内に入院若しくは非経口抗感染薬による治療を必要とする重大な感染の病歴、スクリーニング中若しくはスクリーニング前2週間以内に経口抗感染薬による治療の完了、又は再発性感染（12ヶ月の期間中に同じ種類の感染に3回以上罹患）の病歴がある。治験担当医師により十分にコントロールされていると判断された腟カンジダ症、爪真菌症、陰部単純ヘルペス又は口腔ヘルペスウイルス感染は、除外対象ではない。 • 活動性結核の既往歴がある、又は現在診断されている。 • 活動性の悪性腫瘍又は癌の病歴 • 無作為化前4週間以内に、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、メトトレキサート、シクロスポリン、タクロリムスなどgMGで使用される非ステロイド性免疫抑制剤で治療を受けた方 • 無作為化前8週間以内にエクリズマブ、ロザノリキシズマブ、エフガルチギモド、ラブリズマブ又はジルコプランの治療を受けた方 • スクリーニング前6ヶ月以内に胸腺摘出術を受けた。 • 全般痙攣発作の既往がある（乳児熱性痙攣の既往を除く）。 • スクリーニング時に水痘帯状疱疹ウイルス抗体に対して陰性 • そのほか、治験実施計画書に規定される除外基準が適用される。 |
- Immunologic disorder other than MG or any other condition requiring chronic oral, intravenous, intramuscular, or intraarticular corticosteroid therapy. Well-controlled thyroid disease, as per the Treating Investigator or the participants regular treating physician recorded in the source documents, is not exclusionary - Molecularly characterized or suspected congenital myasthenic syndrome, Lambert-Eaton myasthenic syndrome, inherited myopathy, muscular dystrophy, acquired myopathy or any other neurologic or systematic disease that mimics MG muscular weakness - Active, clinically significant viral, bacterial, or fungal infection, including brain MRI findings consistent with signs of infection such as PML, or any major episode of infection requiring hospitalization or treatment with parenteral anti-infectives within 4 weeks before or during Screening, or completion of oral antiinfectives within 2 weeks before or during Screening, or a history of recurrent infections (i.e. 3 or more of the same type of infection in a 12-month rolling period). Vaginal candidiasis, onychomycosis, and genital or oral herpes simplex virus considered by the Investigator to be sufficiently controlled would not be exclusionary. - Has a history of or current diagnosis of active tuberculosis (TB) - Active malignancy, or history of cancer - Treatment with nonsteroidal immunosuppressants, used in gMG, such as azathioprine, mycophenolate mofetil, methotrexate, cyclosporine, tacrolimus within 4 weeks prior to randomization - Treatment with eculizumab, rozanolixizumab efgartigimod, ravulizumab, or zilucoplan within 8 weeks prior to randomization - History of thymectomy within 6 months prior to Screening. - History of generalized seizures (except for history of infantile febrile seizures). - Negative for Varicella Zoster Virus antibodies at screening. - Other protocol defined exclusion criteria could apply |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身型重症筋無力症 | Generalized Myasthenia Gravis | ||
| あり | |||
| 本治験は、二重盲検プラセボ対照（DBPC）投与期間（主要期間）並びに継続投与期間2期、すなわち盲検継続（BE）期間及び再投与（RT）期間のあわせて3期間に分けられる。被験者を1:1:1の比率で3群に無作為に割り付ける。 プラセボ群： - DBPC期間：被験者に、プラセボを2回の投与コースとしてDay 1及びWeek 5の開始時点から経口投与する。 - BE期間：DBPC期間でクラドリビンに対応するプラセボに最初に無作為化された被験者に、2回の投与コースとしてクラドリビン低用量又はクラドリビン高用量を経口投与する（Week 25及びWeek 29の開始時点から投与を開始する）。これに加えて、臨床的に妥当な場合は、クラドリビンに対応するプラセボを追加投与する。 - RT期間：臨床的に妥当な場合に、クラドリビン低用量又は高用量若しくは補充用量による再投与を必要とする被験者 クラドリビン低用量群： - DBPC期間：被験者に、クラドリビン低用量を2回の投与コースとしてDay 1及びWeek 5の開始時点から経口投与する。 - BE期間：DBPC期間でクラドリビン低用量に最初に無作為化された被験者に、2回の投与コースとしてクラドリビンに対応するプラセボを経口投与する（Week 25及びWeek 29の開始時点から投与を開始する）。これに加えて、臨床的に妥当な場合は、クラドリビンを補充用量で追加投与する。 - RT期間：クラドリビン低用量レジメン及び／又は補充用量による再投与を必要とする被験者について、臨床的に妥当な場合は、クラドリビンを選択用量で追加投与できる。 クラドリビン高用量： - DBPC期間：被験者に、クラドリビン高用量を2回の投与コースとしてDay 1及びWeek 5の開始時点から経口投与する。 - BE期間：DBPC期間でクラドリビン高用量に最初に無作為化された被験者に、2回の投与コースとしてクラドリビンに対応するプラセボを経口投与する（Week 25及びWeek 29の開始時点から投与を開始する）。これに加えて、臨床的に妥当な場合は、クラドリビンを補充用量で追加投与する。 - RT期間：クラドリビン高用量レジメン及び／又は補充用量による再投与を必要とする被験者について、臨床的に妥当な場合は、クラドリビンを選択用量で追加投与できる。 |
This study is divided into 3 periods: the double-blind placebo control (DBPC) pivotal period, and 2 extensions, the blinded extension (BE) and the retreatment (RT) period. Participants will be randomly assigned in a ratio of 1:1:1 to 3 arms. Placebo Arm: - DBPC Period: Participants will be administered with Placebo, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5. - BE Period: Participants initially randomized to placebo matched to cladribine in DBPC period will receive cladribine Low Dose or High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated if clinically justified with placebo matched to cladribine. - RT Period: Participants requiring retreatment with cladribine Low Dose or High Dose or retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified. Cladribine Low Dose Arm: - DBPC Period: Participants will be administered with cladribine Low Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5. - BE Period: Participants initially randomized to cladribine Low Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified. - RT Period: Participants requiring retreatment with cladribine Low Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine if clinically justified. Cladribine High Dose Arm: - DBPC Period: Participants will be administered cladribine High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5. - BE Period: Participants initially randomized to cladribine High Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified. - RT Period: Participants requiring retreatment with cladribine High Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine if clinically justified. |
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| 二重盲検プラセボ対照（DBPC）期間中のWeek 24時点における重症筋無力症日常生活動作（MG-ADL）尺度スコアのベースラインからの変化量 | Change from Baseline in Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG- ADL) Scale Score at Week 24 During the Double-Blind Placebo Controlled (DBPC) Period | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| クラドリビン | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| メルクバイオファーマ株式会社 | |
| Merck Biopharma Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京セントラル臨床研究審査委員会 | Tokyo Central Clinical Research Ethics Committee | |
| 東京都荒川区西日暮里五丁目 11 番 8 号 | Nishinippori 5-11-8, Arakawa-ku, Tokyo | |
| 03-6779-8166 | ||
| chi-pr-cirb-tokyo-central@cmicgroup.com | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06463587 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 計画内容： 治験データを共有することで公衆衛生の増進に取り組む。米国及び欧州連合で新薬又は承認済みの製剤に対する新たな適応症の承認の取得後、治験依頼者及び／又はその関連会社は、妥当性のある研究の実施に必要な場合、要請を受けて、治験実施計画書、匿名化された患者データ及び治験レベルデータ、並びに編集済みの治験総括報告書を、有資格の科学及び医学研究者と共有する。データ依頼方法に関する詳細については、治験依頼者のウェブサイト（bit.ly/IPD21）で確認のこと。 補足情報： - 治験実施計画書 - 統計解析計画書（SAP） - 治験総括報告書（CSR） - 解析コード 期間： 米国及び欧州連合で新薬承認後又は承認済みの製剤に対する新たな適応症の承認後6ヵ月以内 アクセス基準： 有資格の科学及び医学研究者は、データ要請が可能。当該要請はMerckのポータルに書面で提出する必要があり、研究者の資格基準と研究提案の妥当性を社内で審査する。 URL: http://bit.ly/IPD21 | Plan Description: We are committed to enhancing public health through responsible sharing of clinical trial data. Following approval of a new product or a new indication for an approved product in both the US and European Union, the study sponsor and/or its affiliated companies will share study protocols, anonymized patient data and study level data, and redacted clinical study reports with qualified scientific and medical researchers, upon request, as necessary for conducting legitimate research. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21 Supporting Information: - Study Protocol - Statistical Analysis Plan (SAP) - Clinical Study Report (CSR) - Analytic Code Time Frame: Within six months after the approval of a new product or a new indication for an approved product in both the United States and the European Union Access Criteria: Qualified scientific and medical researchers can request the data. Such requests must be submitted in writing to the company's portal and will be internally reviewed regarding criteria for researchers' qualification and legitimacy of the research proposal. URL: http://bit.ly/IPD21 |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |