臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年5月24日 | ||
| 難治性慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー患者を対象としたriliprubartの有効性及び安全性を評価する第III相、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| 難治性慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）患者を対象としたriliprubartの有効性及び安全性を評価する試験（MOBILIZE） | ||
| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本治験の目的は、標準治療（SOC）に対して難治性の慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）を有する成人被験者を対象に、riliprubartの有効性をプラセボと比較評価することである。治験期間はスクリーニング期間、治験薬投与期間及び追跡調査期間を含む最長109週間である。 | ||
| 3 | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー | ||
| 募集前 | ||
| Riliprubart（SAR445088）、プラセボ | ||
| なし、なし | ||
| 承認後記載 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年5月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240109 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 難治性慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー患者を対象としたriliprubartの有効性及び安全性を評価する第III相、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Phase 3, double-blind, placebo-controlled study evaluating efficacy and safety of riliprubart in participants with refractory chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy | ||
| 難治性慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）患者を対象としたriliprubartの有効性及び安全性を評価する試験（MOBILIZE） | A study to test the effects and safety of riliprubart in people with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) for which the usual treatments do not work (MOBILIZE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は、標準治療（SOC）に対して難治性の慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）を有する成人被験者を対象に、riliprubartの有効性をプラセボと比較評価することである。治験期間はスクリーニング期間、治験薬投与期間及び追跡調査期間を含む最長109週間である。 | |||
| 3 | |||
| 2024年07月03日 | |||
| 2024年05月01日 | |||
| 2028年04月30日 | |||
| 140 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国 | United States | ||
| 以下の基準を全て満たす場合のみ、治験の組入れ対象とする。 - 欧州皮膚科性病科学会（EAN）/国際末梢神経学会（PNS）タスクフォース慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）ガイドライン、第2版（2021年）に基づき、被験者はCIDP又はpossible CIDPの基準を有していなければならない - 典型的CIDP（typical CIDP）、又は運動型CIDP（motor CIDP）、多巣性CIDP（multifocal CIDP）（別名Lewis Sumner症候群）の2つのCIDP亜型（CIDP variants）のいずれかを有する被験者。診断は判定委員会が確認しなければならない - 以下に定義する免疫グロブリン療法又はコルチコステロイド療法のいずれかに難治性である被験者 - - 免疫グロブリン難治性サブグループ：以下の最小限の曝露後、スクリーニング前の免疫グロブリン療法により奏効しなかった又は効果不十分であったという過去のエビデンス。臨床的に意味のある改善が認められなかった、又は炎症性ニューロパチーの原因及び治療（INCAT）スコアが2以上で持続した場合と定義する - - - EAN/PNS 2021ガイドラインに示すように、静脈内投与による免疫グロブリン（IVIg）2 g/kgを1回、その後2回目を2 g/kg、又は1 g/kgを2回、投与間隔を約3週間空けて投与する（各用量は2～5日間分割できる） 又は - - - 0.2 g/kg以上の週1回、5週間投与する皮下投与による免疫グロブリン（SCIg）維持療法 - - コルチコステロイド難治性サブグループ： コルチコステロイド療法を少なくとも12週間受けた後に臨床的に意味のある改善が認められなかった、又はINCATスコアが2以上で持続していた場合と定義される、スクリーニング前のコルチコステロイド療法により奏効しなかった又は効果不十分であったという過去のエビデンス。コルチコステロイドのレジメンは、EAN/PNS 2021ガイドラインに示すように、メチルプレドニゾロン48 mgに相当する60 mg以上の1日1回の経口prednisone／プレドニゾロンであり6～8か月かけて漸減、又はパルス高用量コルチコステロイド治療（40 mg/日の経口デキサメタゾン又は500 mg/日の静脈内（IV）メチルプレドニゾロン、1日1回4日間/月、6か月間）などの代替レジメンである。臨床的に意味のある改善とは、以下のうち1つ以上と定義する - - - 調整INCAT disability scoreが1ポイント以上減少 - - - 炎症性Rasch-built全般身体障害尺度（I-RODS）総スコア4ポイント以上の増加 - - - Medical Research Council（MRC）合計スコア3ポイント以上の増加 - - - 8キロパスカル以上の握力の改善 又は - - - 医療記録の情報及び治験責任（分担）医師の判断に基づく同等の改善 - 調整INCATスコアが2～9の被験者（スコア2はINCATの下肢障害の項目のみとする） - スクリーニング前6か月以上、一定用量で3か月以上、許容される免疫抑制薬（アザチオプリン、シクロスポリン、又はミコフェノール酸モフェチル）を服用している - 被験者は低用量の経口コルチコステロイド（プレドニゾン20 mg/日以下［又は他の経口コルチコステロイドで同等の用量］）の投与を受けることができるが、スクリーニング前3か月以上安定用量で服用した場合に限る - スクリーニング時のCIDP疾患活動性スコア（CDAS）が2ポイント以上と定義する活動性疾患を有する被験者 - スクリーニング前5年以内又は治験薬の初回投与前少なくとも14日以内に莢膜形成細菌に対するワクチン接種の記録がある被験者 - 全ての被験者は、治験中及び治験終了後、必要に応じて避妊法を使用することに同意しなければならない - 男性被験者及び女性被験者が用いる全ての避妊法は、臨床試験被験者の避妊方法に関する各国の規制要件に合致していなければならない - - 男性被験者は、治験薬投与期間中及び少なくとも治験薬の最終投与後55週間、以下に従うことに同意した場合、治験参加に適格とする。 - - - 精子を提供又は凍結保存しない さらに、 - - - 日常生活における異性との性交渉を行わず（基本的に長期及び継続的に禁欲）、禁欲状態を維持することに同意する 又は - - - 次の記載のとおり、避妊方法／避妊具を使用することに同意する - - - - 治験実施計画書に記載した男性用コンドーム及び追加の極めて有効な避妊方法を使用する - - 女性患者は、妊娠中又は授乳中でなく、以下の条件のいずれかに該当する場合は、本治験に参加可能である - - - 治験実施計画書で定義した、妊娠可能でない女性（WONCBP）である 又は - - - 妊娠可能な女性（WOCBP）で、治験治療期間中（治験薬投与開始前に有効になっている）及び治験薬の最終投与後少なくとも55週間、治験実施計画書に記載されている、極めて効果の高い（失敗率が年間1%未満）、望ましくは使用者の依存性が低い避妊方法を用いることに同意し、また、この期間中は、生殖を目的とした卵子（卵、卵母細胞）提供又は凍結保存を行わないことに同意する |
Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply: - Participant must have chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) or possible CIDP criteria, based on European Academy of Neurology (EAN)/ Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force CIDP guidelines, second revision (2021) - Participant must have either typical CIDP, or one of the following two CIDP variants: motor CIDP, multifocal CIDP (also known as Lewis Sumner Syndrome). Diagnosis must be confirmed by the adjudication committee - Participant must be refractory to either immunoglobulin therapy or corticosteroid therapy, as defined below - - Immunoglobulin-refractory subgroup: Historic evidence of failure or inadequate response to immunoglobulin therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent inflammatory neuropathy cause and treatment (INCAT) score >=2 after a minimum of: - - - One dose of intravenous immunoglobulin (IVIg) of 2 g/kg, followed by a second dose of 2 g/kg or two doses of 1 g/kg, with a separation of approximately 3 weeks between doses (each dose can be divided over 2 to 5 days), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines OR - - - Subcutaneous immunoglobulin (SCIg) maintenance therapy with at least 0.2 g/kg weekly for 5 weeks - - Corticosteroid-refractory subgroup: Historic evidence of failure or inadequate response to corticosteroid therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score >=2 after a minimum of 12 weeks of corticosteroid therapy. Corticosteroid regimen can be daily oral prednisone/prednisolone, at least 60 mg, equivalent to methylprednisolone 48 mg, tapered over 6 to 8 months, or alternative regimens, e.g. pulsed high-dose corticosteroid treatment (40 mg/day oral dexamethasone or 500 mg/day intravenous (IV) methylprednisolone, each daily for 4 days per month for 6 months), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines. A clinically meaningful improvement is defined as one or more of the following: - - - A >=1 point decrease in adjusted INCAT disability score - - - An increase in Inflammatory rasch-built overall disability scale (I-RODS) total score >=4 points - - - An increase in Medical Research Council (MRC) Sum score >=3 points - - - An improvement in hand grip strength of >=8 kilopascals or - - - Equivalent improvement based on information from medical records and per the Investigator's judgment - Participant has an adjusted INCAT score of 2 to 9 (a score of 2 should be exclusively from the leg disability component of INCAT) - Any allowed immunosuppressant drugs (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) have been taken for >=6 months at a stable dose for >=3 months prior to Screening - Participant may be receiving low-dose oral corticosteroids (=<20 mg/day of prednisone [or equivalent dose for other oral corticosteroids]), but only if taken at a stable dose for >=3 months prior to Screening - Participant must have active disease, defined by a CIDP disease activity score (CDAS) of >=2 points at Screening - Participant must have documented vaccinations against encapsulated bacterial pathogens given within 5 years of screening or initiated a minimum of 14 days prior to first dose of study intervention - All participants must agree to use contraception methods during and after the study as required - Contraceptive use by men and women participating in the study should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies - - Male participants are eligible to participate if they agree to the following during the study intervention period and for at least 55 weeks after the last dose of study medication: - - - Refrain from donating or cryopreserving sperm PLUS - - - Be abstinent from heterosexual intercourse as their preferred and usual lifestyle (abstinent on a long term and persistent basis) and agree to remain abstinent OR - - - Must agree to use contraception/barrier as detailed below: - - - - A male condom and an additional highly effective contraceptive method as described in the protocol - - A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding, and one of the following conditions applies: - - - Is a woman of nonchildbearing potential (WONCBP) as defined by the protocol OR - - - Is a woman of childbearing potential (WOCBP) and agrees to use a contraceptive method that is highly effective (with a failure rate of <1% per year), preferably with low user dependency, as described in the protocol during the study intervention period (to be effective before starting the intervention) and for at least 55 weeks after the last administration of study intervention and agrees not to donate or cryopreserve eggs (ova, oocytes) for the purpose of reproduction during this period |
||
| 以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。 - 遺伝性脱髄性ニューロパチー、感染症又は全身性疾患に続発するニューロパチー、糖尿病性ニューロパチー、薬物性又は毒素誘発性ニューロパチー、多巣性運動ニューロパチー、免疫グロブリンM（IgM）単クローン性免疫グロブリン血症に関連する多発ニューロパチー、クロウ・深瀬（POEMS）症候群、及び腰仙部神経根・神経叢障害を含むが、これらに限定しない - 感覚型CIDP（Sensory CIDP）、遠位型CIDP（Distal CIDP）及び限局型CIDP（Focal CIDP）のvariantsを有する被験者 - 治療又は転帰の評価を妨げる症状及び徴候を引き起こす可能性のあるその他の神経学的又は全身性疾患 - コントロール不良の糖尿病（ヘモグロビンA1c［HbA1c］が7%超） - スクリーニング前30日以内に入院を要する重篤な感染症、及びスクリーニング中に治療を要する活動性感染症、又は感染症のリスク増加の素因となる可能性のある状態（既知の免疫不全又は再発性感染症の既往歴などの既往歴）を有する被験者 - 全身性エリテマトーデス（SLE）の臨床診断 - 治験治療、又はその成分に対する過敏症、あるいは治験責任（分担）医師の見解により治験参加に禁忌である薬剤アレルギー又は他のアレルギーの被験者。具体的には、riliprubart又はその成分に対する過敏症反応、又はヒト化若しくはマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギー反応若しくはアナフィラキシー反応の既往歴がある - ベネフィット・リスク評価に影響を及ぼす可能性がある、被験者の安全性を脅かす、又は本治験で収集するデータの品質を損なう可能性があるその他の臨床的に意味のある既往歴又は継続中の病状（スクリーニング時に治験責任［分担］医師が判断）、又は治験責任（分担）医師の判断により、本治験の参加に悪影響を及ぼす可能性があるその他の重大な合併症の既往歴又は現病歴がある被験者 - スクリーニング来院前6か月間の自殺企図の既往歴が記録されている、スクリーニング時のコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のカテゴリー4又は5の自殺念慮の存在、又は治験責任（分担）医師の判断により被験者に自殺企図のリスクがある場合 - ワクチン接種後6週間以内にCIDP悪化のエビデンスが認められ、治験責任（分担）医師が再発と判断した被験者 - 治験の結果を混乱させたり、被験者に過度のリスクがある可能性のある、最近受けた又は予定されている大手術を有する被験者 - スクリーニング前8週間以内に免疫グロブリン（IVIg又はSCIg）の投与を受けた被験者 - スクリーニング前8週間以内の血漿交換による治療を受けた被験者 - 過去にriliprubartによる治療を受けた患者 - ミトキサントロン、アレムツズマブ、クラドリビンなどの持続的な効果を有する免疫抑制／化学療法薬による前治療（時期は問わない）を受けた被験者 - 全リンパ照射又は骨髄移植による前治療（時期は問わない）を受けた被験者 - riliprubart投与前6か月以内又はB細胞数が正常値に戻る前のいずれか長い方に、リツキシマブなどのB細胞枯渇剤による前治療を受けていた被験者 - スクリーニング前12週間以内又は本剤の半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に特定の補体系阻害薬（エクリズマブなど）を使用した被験者 - 投与前6か月以内にシクロホスファミド、メトトレキサート、タクロリムス、インターフェロン、又は腫瘍壊死因子（TNF）alpha阻害薬などの免疫抑制／化学療法薬の治療を受けた被験者。選択基準に示すとおり、CIDPで一般的に使用される特定の免疫抑制薬（アザチオプリン、シクロスポリン又はミコフェノール酸モフェチル）は認める - 投与前28日以内にワクチン接種を受けた被験者（スクリーニング時に確認される一部の例外を除く） - スクリーニング前12週間以内又は当該治験薬の半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に、治験薬を使用する他の治験への参加、又は治験薬の投与を受けた被験者 - 本治験において臨床的に意義があると治験責任（分担）医師が判断した、スクリーニング時に基準範囲外の臨床検査値又は心電図異常を有する被験者 - 以下の検査のいずれかで陽性である被験者： - - B型肝炎表面抗原（HBsAg） - - 抗B型肝炎コア抗体（抗HBc Ab）（抗B型肝炎表面抗体［抗HBs Ab］も陽性で、自然免疫を示す場合を除く） - - 抗C型肝炎ウイルス（抗HCV）抗体 - - 抗ヒト免疫不全ウイルス1及び2（抗HIV1及び抗HIV2）抗体 - 妊娠中（高感度の尿又は血清妊娠検査の結果が陽性、又は授乳中と定義する）の被験者 - 規制又は法的秩序による施設への収容。例えば、禁固又は法的に収容されている者 - 理由の如何にかかわらず、医学的又は臨床的な状態を加味して治験責任（分担）医師により治験参加が不適切と判断された被験者、若しくは治験手順の遵守が難しい被験者 - 実施医療機関の被雇用者又は本試験の実施に直接関与するそれ以外の個人、又はそれらの家族である者 - 被験者の治験参加の妨げとなる実施国特有の規制に該当する場合 |
Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: - Polyneuropathy of other causes, including but not limited to: hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, multifocal motor neuropathy, polyneuropathy related to immunoglobulin M (IgM) monoclonal gammopathy, polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, M-protein, and skin changes (POEMS) syndrome, and lumbosacral radiculoplexus neuropathy - Sensory CIDP, Distal CIDP and focal CIDP variants. - Any other neurological or systemic disease that can cause symptoms and signs interfering with treatment or outcome assessments - Poorly controlled diabetes (hemoglobin A1c [HbA1c] >7%) - Serious infections requiring hospitalization within 30 days prior to Screening and any active infection requiring treatment during screening or presence of a condition that may predispose the participant to increased risk of infection (eg, medical history such as known immunodeficiency or history of recurrent infections) - Clinical diagnosis of Systemic Lupus Erythematosus (SLE) - Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. Specifically, history of any hypersensitivity reaction to riliprubart or its components or of a severe allergic or anaphylactic reaction to any humanized or murine monoclonal antibody - Any other clinically meaningful medical history or ongoing medical condition (as determined by the Investigator at Screening) that might impact benefit-risk assessment, jeopardize the safety of the participant, or compromise the quality of the data collected in this study; or history or presence of other significant concomitant illness that would adversely affect participation in this study, per Investigator's judgment - Documented history of attempted suicide over the 6 months prior to the Screening visit, presence of suicidal ideation of category 4 or 5 on Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) during screening, OR if in the Investigator's judgment, the participant is at risk for a suicide attempt - Evidence of CIDP worsening within the 6 weeks following a prior vaccination that, in the opinion of the Investigator, constituted a relapse - Recent or planned major surgery that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk - Participant has received immunoglobulins (IVIg or SCIg) within 8 weeks prior to Screening - Treatment with plasma exchange within the 8 weeks prior to Screening - Prior treatment with riliprubart - Prior treatment with (any time) with highly immunosuppressive/chemotherapeutic medications with sustained effects, eg, mitoxantrone, alemtuzumab, cladribine - Prior treatment (any time) with total lymphoid irradiation or bone marrow transplantation - Prior treatment with B-cell-depleting agents such as rituximab within 6 months prior to riliprubart dosing, or before B-cell counts return to normal levels, whichever is longer - Use of any specific complement system inhibitor (eg, eculizumab) within 12 weeks or 5 times the half-life of the product, whichever is longer, prior to Screening - Treatment within 6 months prior to dosing with immunosuppressive/chemotherapeutic medications, such as cyclophosphamide, methotrexate, tacrolimus, interferon, or tumor necrosis factor (TNF)-alpha inhibitors. Certain immunosuppressants commonly used in CIDP (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) are allowed, as indicated under inclusion criterion - Any vaccination received within 28 days prior to dosing (with few exceptions to be confirmed at screening) - Participation in another clinical trial with an investigational drug or receipt of an investigational product within 12 weeks or 5 times the half-life of the product, whichever is longer, prior to Screening - Any screening laboratory values outside normal limits or abnormal electrocardiogram considered in the Investigator's judgment to be clinically significant in the context of this trial - Positive result of any of the following tests: - - hepatitis B surface antigen (HBsAg) - - anti-hepatitis B core antibodies (anti-HBc Ab) (unless anti-hepatitis B surface antibodies [anti-HBs Ab] are also positive, indicating natural immunity) - - anti-hepatitis C virus (anti-HCV) antibodies - - anti-human immunodeficiency virus 1 and 2 (anti-HIV1 and anti-HIV2) antibodies - Pregnancy, defined as a positive result of a highly sensitive urine or serum pregnancy test, or lactation - Accommodation in an institution because of regulatory or legal order; eg, imprisoned or legally institutionalized - Participant not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or potential risk for noncompliance to study procedures - Participants are employees at the clinical study site or other individuals directly involved in the conduct of the study, or immediate family member of such individuals - Any country related specific regulation that would prevent the participant from entering the study |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー | chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy | ||
| あり | |||
| 薬剤：Riliprubart（SAR445088） 剤形：静脈内（IV）溶液、投与経路：IV投与 薬剤：プラセボ 剤形：IV溶液、投与経路：IV投与 薬剤：Riliprubart（SAR445088） 剤形：皮下（SC）溶液、投与経路：SC投与 薬剤：プラセボ 剤形：SC溶液、投与経路：SC投与 投与群の説明： - 治験用：Rilipubart群 Riliprubartの24週間投与、その後riliprubartの24週間非盲検継続投与 - プラセボ対照用：プラセボ群 プラセボの24週間投与、その後riliprubartの24週間非盲検継続投与 |
Drug: Riliprubart (SAR445088) Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: intravenous (IV) Infusion Drug: Placebo Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: IV Infusion Drug: Riliprubart (SAR445088) Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: subcutaneous (SC) Injection Drug: Placebo Pharmaceutical form: Solution, Route of administration: SC Injection Arm description: - Experimental: Riliprubart Arm Riliprubart for 24 weeks followed by open-label extension phase with riliprubart for 24 weeks - Placebo Comparator: Placebo Arm Placebo for 24 weeks followed by open-label extension phase with riliprubart for 24 weeks |
||
| 1. 奏効を示した標準治療（SOC）に難治性の被験者の割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 奏効は、Week 24時点での調整炎症性ニューロパチーの原因及び治療（INCAT）disability scoreのベースラインから1ポイント以上の減少と定義する。 2. 持続的奏効を示したriliprubart群にランダム化された被験者の割合 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 持続的奏効は、最初の24週間で奏効が認められてから調整INCAT disability scoreに増加がないことと定義する。 3. 奏効が認められたプラセボ群にランダム化された被験者の割合 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 奏効は、Week 24からWeek 48までの調整INCAT disability scoreの1ポイント以上の減少と定義する。 4. 奏効が認められたriliprubart群にランダム化された被験者の割合 ［評価期間：Week 24からWeek 48まで］ 奏効は、最初の24週間で主だった奏効が認められず、Week 24からWeek 48までの調整INCAT disability scoreの1ポイント以上の減少と定義する。 |
1. Percentage of participants refractory to standard of care (SOC) experiencing a response [Time Frame: Baseline to Week 24] A response is defined as a decrease of >=1 point from baseline in adjusted inflammatory neuropathy cause and treatment (INCAT) disability score at Week 24. 2. Percentage of participants randomized to riliprubart with lasting response [Time Frame: Week 24 to Week 48] Lasting response is defined as no increase in adjusted INCAT disability score after experiencing a response in the first 24 weeks. 3. Percentage of participants randomized to placebo who experience a response [Time Frame: Week 24 to Week 48] A response is defined as a decrease of >=1 point in adjusted INCAT disability score from Week 24 to Week 48. 4. Percentage of participants randomized to riliprubart who experience a response [Time Frame: Week 24 to Week 48] A response is defined as a decrease of >=1 point in adjusted INCAT disability score without prior response in first 24 weeks, from Week 24 to Week 48. |
||
| 1. 炎症性Rasch-built全般身体障害尺度（I-RODS）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 2. 調整INCAT disability scoreのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 3. 握力（キロパスカル、利き手）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 4. Medical Research Council - 合計スコア（MRC-SS）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 5. 奏効を示した免疫グロブリンに難治性の被験者の割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 奏効は、Week 24時点での調整INCAT disability scoreのベースラインから1ポイント以上の減少と定義する。 6. EuroQolグループの5項目5水準からなる生活の質の質問票（EQ-5D-5L）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 7. Rasch-built修正疲労重症度スケール（RT-FSS）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 8. 重篤な有害事象（SAE）及び特に注目すべき有害事象（AESI）を含む治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者数 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 9. 抗riliprubart抗体（ADA）の発現割合及び抗体価 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 10. SAE及びAESIを含むTEAEを発現した被験者数 ［評価期間：Week 24からWeek 109まで］ 11. ADAの発現割合及び抗体価 ［評価期間：Week 24からWeek 109まで］ 12. I-RODSスコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 13. 調整INCAT disability scoreのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 14. 握力（キロパスカル、利き手）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 15. MRC-SSのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 16. EQ-5D-5Lスコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ 17. RT-FSSのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 48まで］ |
1. Change from baseline in Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) score [Time Frame: Baseline to Week 24] 2. Change from baseline in adjusted INCAT disability score [Time Frame: Baseline to Week 24] 3. Change from baseline in grip strength (kilopascals; dominant hand) [Time Frame: Baseline to Week 24] 4. Change from baseline in Medical Research Council Sum Score (MRC-SS) [Time Frame: Baseline to Week 24] 5. Percentage of participants refractory to immunoglobulins experiencing a response [Time Frame: Baseline to Week 24] A response is defined as a decrease of >=1 point from baseline in adjusted INCAT disability score at Week 24 6. Change from baseline in the EuroQol 5 Dimension, 5-Level Health Scale (EQ-5D-5L) [Time Frame: Baseline to Week 24] 7. Change from baseline in the Rasch-built modified fatigue severity scale (RT-FSS) [Time Frame: Baseline to Week 24] 8. Number of participants with treatment-emergent adverse events (TEAEs), including serious adverse events (SAEs) and adverse events of special interest (AESIs) [Time Frame: Baseline to Week 24] 9. Incidence and titer of anti-riliprubart antibodies (ADA) [Time Frame: Baseline to Week 24] 10. Number of participants with TEAEs, including SAEs and AESIs [Time Frame: Week 24 to Week 109] 11. Incidence and titer of ADA [Time Frame: Week 24 to Week 109] 12. Change from baseline in I-RODS score [Time Frame: Baseline to Week 48] 13. Change from baseline in adjusted INCAT disability score [Time Frame: Baseline to Week 48] 14. Change from baseline in grip strength (kilopascals; dominant hand) [Time Frame: Baseline to Week 48] 15. Change from baseline in MRC-SS [Time Frame: Baseline to Week 48] 16. Change from baseline in EQ-5D-5L score [Time Frame: Baseline to Week 48] 17. Change from baseline in RT-FSS [Time Frame: Baseline to Week 48] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Riliprubart（SAR445088） | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| プラセボ | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 承認後記載 | After approval | |
| 東京都承認後記載 | After approval, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06290128 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2023-506503-26 | |
| CTIS | |
| CTIS |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号：EFC17236 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |