臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年4月18日 | ||
| 令和6年8月26日 | ||
| 18 歳以上の活動性を有する特発性炎症性筋疾患患者を対象に efgartigimod PH20 SC の有効性、安全性、忍容性、薬力学、薬物動態および免疫原性を評価するoperationally シームレスデザインの第 II/III 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2 群並行群間、多施設共同試験 | ||
| 活動性を有する成人特発性炎症性筋疾患患者を対象にefgartigimod PH20 SC の有効性および安全性を検討する試験 | ||
| Sabine Coppieters | ||
| argenx BV | ||
| 特発性炎症性筋疾患を有する被験者においてefgartigimod PH20 SCの治療反応をプラセボと比較して評価すること | ||
| 2-3 | ||
| 特発性炎症性筋疾患 | ||
| 募集中 | ||
| エフガルチギモド アルファ(遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ アルファ(遺伝子組換え） | ||
| Vyvgart Hytrulo (米国), VYVGART (ドイツ) | ||
| 北里大学相模原治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年8月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240039 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 18 歳以上の活動性を有する特発性炎症性筋疾患患者を対象に efgartigimod PH20 SC の有効性、安全性、忍容性、薬力学、薬物動態および免疫原性を評価するoperationally シームレスデザインの第 II/III 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2 群並行群間、多施設共同試験 | A Phase 2/3, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Parallel-Group, 2-Arm, Multicenter, Operationally Seamless Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Participants Aged 18 Years and Older With Active Idiopathic Inflammatory Myopathy (Alkivia) |
||
| 活動性を有する成人特発性炎症性筋疾患患者を対象にefgartigimod PH20 SC の有効性および安全性を検討する試験 | A study to investigate the efficacy and safety of efgartigimod PH20 SC in adult participants with active idiopathic inflammatory myopathy (Alkivia) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Sabine Coppieters | Sabine Coppieters | ||
| / | argenx BV | argenx BV | |
| 541-0056 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyuutaromachi, Chuo-ku, Osaka, 541-0056, Japan | |
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 治験担当窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICON クリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyutaro-cho, Chuuou-ku, Osaka-city, Osaka, 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和6年2月21日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人 北里研究所 北里大学病院 |
Kitasato University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 特発性炎症性筋疾患を有する被験者においてefgartigimod PH20 SCの治療反応をプラセボと比較して評価すること | |||
| 2-3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年05月08日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2027年09月30日 | |||
| 22 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブルガリア/カナダ/キプロス/デンマーク/フランス/ジョージア/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/アイルランド/イタリア/韓国/リトアニア/メキシコ/オランダ/ペルー/ポーランド/ポルトガル/セルビア/スペイン/スウェーデン/スイス/台湾/タイ/トルコ | US/Argentina/Australia/Austria/Belgium/Bulgaria/Canada/Cyprus/Denmark/France/Georgia/Germany/Greece/Hungary/Ireland/Italy/Republic of Korea/Lithuania/Mexico/Netherlands/Peru/Poland/Portugal/Serbia/Spain/Sweden/Switzerland/Taiwan/Thailand/Turkey | ||
| - 同意説明文書（informed consent form: ICF）に署名する能力を有する者 - 特発性炎症性筋疾 患（IIM）の確定診断又は臨床診断を有する - 皮膚筋炎(DM)、若年性DM(JDM)、多発性筋炎(PM)（抗合成酵素症候群(ASyS)を含む）又は免疫介在性壊死性ミオパチー(IMNM)の診断を有する - 以下の基準を1以上満たすことにより定義される、活動性の疾患を有する a. 以下の酵素のうち1つ以上がプロトコルで規定されている異常値：中央検査機関に基づく CK、 アルドラーゼ、LDH、AST、ALT b. 過去3ヵ月以内の筋電図が活動性の疾患を示す c. 活動性のDM皮疹 d. 過去3ヵ月以内の筋生検が活動性IIMを示す e. 過去3ヵ月以内のMRIが活動性の炎症を示す - 筋力低下 - IIM対して許可された基礎治療を受けている。 - 実施国の規制に従って避妊の実施が可能な患者。 妊娠可能な女性は、スクリーニング時の血清妊娠検査及び治験薬(IMP)投与前のベースライン時の尿妊娠検査が陰性でなければならない。 |
- Ability to consent in the jurisdiction in which the study is taking place and capable of giving signed informed consent. - A definite or probable clinical diagnosis of idiopathic inflammatory myopathy (IIM) - One of the following medical histories: Diagnosis of dermatomyositis (DM) or juvenile dermatomyositis (JDM), Diagnosis of polymyositis (PM) (including antisynthetase syndrome (ASyS)), Diagnosis of immune-mediated necrotizing myopathy (IMNM) - Diagnosed with active disease as defined by the presence of at least 1 of the following criteria: a. Abnormal levels of at least 1 of the following enzymes: creatine kinase (CK), aldolase, lactate dehydrogenase, aspartate aminotransaminase (AST), alanine aminotransferase (ALT), based on central laboratory results b. Electromyography demonstrating active disease within the past 3 months c. Active dermatomyositis (DM) skin rash d. Muscle biopsy indicative of active idiopathic inflammatory myopathy (IIM) in the past 3 months e. Magnetic resonance imaging within the past 3 months indicative of active inflammation - Muscle weakness - Receiving a permitted background treatment for idiopathic inflammatory myopathy. - Contraceptive use consistent with local regulations, where available, for individuals participating in clinical studies. Women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test during screening and a negative urine pregnancy test at baseline before receiving investigational medicinal product (IMP). |
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| - スクリーニング時に臨床的に重要な活動性感染症を有する者 - 組み入れ前に実施したCOVID-19のPCR検査で陽性が示された者 - IIMの臨床症状の正確な評価を妨げる、又は被験者を過度なリスクにさらすと治験責任医師が判断した、他の自己免疫疾患の既往を有する者 - 悪性腫瘍の既往歴があるもの。ただし、適切な治療により治癒したと考えられ、IMPの初回投与前3年以上再発が見られない場合は除く。以下の癌に関しては適切に治療されている患者は組入れ可能：基底細胞癌または皮膚扁平上皮癌、子宮頚部非浸潤癌、乳房非浸潤癌、前立腺癌の偶発的な組織学的所見 - 重度の筋損傷 - 筋力低下または永続的な筋力低下の主な原因が IIM 以外にあると治験責任医師が判断した、グルココルチコイド誘発性のミオパチー - スクリーニングの 5 年よりも前に JDM と診断された者、顕著な石灰沈着または重度の石灰沈着を伴う JDM を有する者 - コントロール不能な間質性肺疾患またはその他のコントロール不能な IIM 症状を有し、治験中に併用禁止薬の投与を要する可能性があると治験責任医師が判断した者 - その他の炎症性または非炎症性ミオパチー：封入体筋炎、感染性ミオパチー、オーバーラップ筋炎、代謝性ミオパチー、筋ジストロフィーまたは筋ジストロフィーの家族歴、薬剤誘発性または内分泌異常に基づく筋炎、若年性筋炎（JDM 以外） - 最近大手術を受けた者（スクリーニング前 3 ヵ月以内）または治験期間中に手術を受ける意志がある者、臨床的に重要な疾患を有する者、または試験結果の解釈を困難にする、または被験者を過度の危険にさらす可能性があると治験責任医師が判断したその他の状態を有する者 - IMP またはその賦形剤のいずれか 1 つに対し過敏症反応の既往がある者 - スクリーニング前 4 週以内に生ワクチンまたは弱毒生ワクチンを接種した者。 - スクリーニング時に、以下のいずれかの病態を伴う活動性ウイルス感染の血清検査が陽性であった者: HBV、HCV、HIV - 過去に efgartigimod の臨床試験に参加し、IMP を 1 回以上投与された者 - 非介入試験を含む他の clinical study に参加している者 - アルコール、薬物または医薬品を現在乱用している、または過去（例：スクリーニング前 12 ヵ月以内）に乱用していた者。 - 現在妊娠中または授乳中の者、または治験期間中に妊娠を予定している者 - 重度の腎機能障害を有する者 - 裁判所または政府の命令により収容中の者、治験依頼者または治験責任医師と従属的関係にある者 |
- A clinically significant active infection at screening - A COVID-19 polymerase chain reaction (PCR)-positive test before enrollment - Any other known autoimmune disease that, in the investigator's opinion, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of idiopathic inflammatory myopathy (IIM) or put the patient at undue risk - A history of malignancy unless considered cured by adequate treatment, with no evidence of recurrence for >= 3 years before the first administration of the investigational medicinal product (IMP). Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer ; Carcinoma in situ of the cervix; Carcinoma in situ of the breast; Incidental histological finding of prostate cancer - Severe muscle damage - Glucocorticoid-induced myopathy that the investigator considers the primary cause of muscle weakness or permanent weakness linked to a non-idiopathic inflammatory myopathy (IIM) cause - Juvenile myositis (JDM) diagnosed > 5 years from screening or juvenile myositis with extensive calcinosis or severe calcinosis. - Uncontrolled interstitial lung disease or any other uncontrolled idiopathic inflammatory myopathy (IIM) manifestation that, in the opinion of the investigator, would be likely to require treatment with prohibited medication during the study - Other inflammatory and noninflammatory myopathies: inclusion body myositis, overlap myositis), metabolic myopathies, muscle dystrophies or a family history of muscle dystrophy, drug-induced or endocrine induced myositis, and juvenile myositis (other than juvenile dermatomyositis (JDM)) - Clinically significant disease, recent major surgery or intends to have surgery during the study, or has any other condition in the opinion of the investigator that could confound the results of the trial or put the patient at undue risk - Known hypersensitivity reaction to investigational medicinal product (IMP) or 1 of its excipients - Received a live or live-attenuated vaccine less than 4 weeks before screening. - Positive serum test at screening for active viral infection with any of the following conditions: Hepatitis B virus (HBV); Hepatitis C virus (HCV); HIV - Participant has previously participated in an efgartigimod clinical trial and received at least 1 dose of investigational medicinal product (IMP). - Participant is concurrently participating in any other clinical study, including a noninterventional study. - Participant has a current or history (ie, within 12 months of screening) of alcohol, drug, or medication abuse. - Participant is pregnant or lactating or intends to become pregnant during the study. - Participant has severe renal impairment . - Participant is institutionalized by a court or other governmental order or is in a dependent relationship with the sponsor or investigator. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 特発性炎症性筋疾患 | Idiopathic inflammatory myopathy | ||
| あり | |||
| 実薬投与群：基礎治療に加えてエフガルチギモドPH20 SCを投与 プラセボ投与群： 基礎治療に加えてプラセボを投与 |
- Experimental: participants receiving efgartigimod PH20 SC on top of background treatment - Placebo Comparator: participants receiving Placebo on top of background treatment |
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| 総改善スコア (TIS); 0から100で算出する。スコアが高いほど改善度の程度が大きい事を示す。0の場合は改善していない又は悪化を示す | Total improvement score (TIS); measured on a [0,100] scale. Higher scores represent improvement; zero indicates no improvement or worsening | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| エフガルチギモド アルファ(遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ アルファ(遺伝子組換え） | |||
| Vyvgart Hytrulo (米国), VYVGART (ドイツ) | |||
| 30600AMX00007000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| argenx BV（治験国内管理人：アイコンクリニカルリサーチ合同会社） | |
| argenx BV (ICCC: ICON Clinical Research GK) | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 北里大学相模原治験審査委員会 | Kitasato University Sagamihara IRB | |
| 神奈川県神奈川県相模原市南区北里１－１５－１ | 1-15-1, Kitazato, Minami, Sagamihara, Kanagawa, Kanagawa | |
| cicjimu@kitasato-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |