臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年3月29日 | ||
| 令和6年4月27日 | ||
| 小児及び青年期の造血幹細胞移植（HSCT）患者又は固形臓器移植（SOT）患者におけるサイトメガロウイルス（CMV）感染／感染症を対象にmaribavirの安全性及び忍容性、薬物動態並びに抗ウイルス活性を評価する第3相非盲検単群反復投与試験 | ||
| 小児及び青年期の移植患者におけるCMV感染／感染症を対象にmaribavirの安全性及び忍容性、薬物動態並びに抗ウイルス活性を評価する試験 | ||
| 河村 栄美子 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本治験の主な目的は、18歳未満の小児のHSCT患者及びSOT患者を対象に、CMV感染／感染症治療におけるmaribavirの安全性、忍容性及び薬物動態（PK）を評価し、成人用の200 mg錠又はその他の製剤を用いて、PKモデルに基づくmaribavirの至適用量を特定することである。 | ||
| 3 | ||
| サイトメガロウイルス（CMV）感染／感染症 | ||
| 募集中 | ||
| Maribavir | ||
| なし | ||
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年4月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2031230753 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児及び青年期の造血幹細胞移植（HSCT）患者又は固形臓器移植（SOT）患者におけるサイトメガロウイルス（CMV）感染／感染症を対象にmaribavirの安全性及び忍容性、薬物動態並びに抗ウイルス活性を評価する第3相非盲検単群反復投与試験 | A Phase 3, Open-label, Single-arm, Repeated-dose Study to Evaluate the Safety and Tolerability, Pharmacokinetics, and Antiviral Activity of Maribavir for the Treatment of Cytomegalovirus (CMV) Infection in Children and Adolescents Who Have Received a Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT) or a Solid Organ Transplant (SOT) | ||
| 小児及び青年期の移植患者におけるCMV感染／感染症を対象にmaribavirの安全性及び忍容性、薬物動態並びに抗ウイルス活性を評価する試験 | A Study to Evaluate the Safety and Tolerability, Pharmacokinetics, and Antiviral Activity of Maribavir for the Treatment of Children and Teenage Transplant Recipients With CMV Infection | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 河村 栄美子 | Koumura Emiko | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和6年2月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 兵庫県立こども病院 |
Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectural Children's Medical Center |
|
|
|||
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主な目的は、18歳未満の小児のHSCT患者及びSOT患者を対象に、CMV感染／感染症治療におけるmaribavirの安全性、忍容性及び薬物動態（PK）を評価し、成人用の200 mg錠又はその他の製剤を用いて、PKモデルに基づくmaribavirの至適用量を特定することである。 | |||
| 3 | |||
| 2023年11月13日 | |||
| 2023年11月13日 | |||
| 2023年11月13日 | |||
| 2026年11月22日 | |||
| 80 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/フランス/ドイツ/イスラエル/スペイン | United States/France/Germany/Israel/Spain | ||
| - 片親／両親又は法定代理人（LAR）は、本治験に関連する手順を実施する前に、同意説明文書に署名しなければならず、年齢に応じて、被験者はアセント文書を提供しなければならない。COVID-19による公衆衛生緊急事態下では、各国の法規制で認められている場合、治験に参加する可能性のある又は現在参加している被験者からの同意文書を、これらの被験者が治験実施医療機関に来院できない場合、電子同意機能又は電子的な同意面談によって取得することができる。 - 同意取得時に18歳未満の男女の小児又は青年。コホート3の被験者のみ、在胎期間が38週以上かつ体重が5 kg以上でなければならない。 - スクリーニング時に機能しているSOT又はHSCTのレシピエントである。 - CMV感染［1日以上間隔をあけた2回連続した評価でCMVデオキシリボ核酸（DNA）スクリーニング値が全血で>=1365 IU/mL又は血漿で>=455 IU/mL］が治験実施医療機関検査室又は中央専門検査機関の定量的ポリメラーゼ連鎖反応（qPCR）又は同等の定量的CMV DNA検査結果により確認されている。いずれの検体も、治験薬の初回投与前14日以内に採取する必要があり、2回目の検体は治験薬初回投与前5日以内に採取する。いずれの評価にも同一の検査機関及び同一の検体の種類（全血又は血漿）を使用しなければならない。 - スクリーニング時の臨床検査の一部として、以下のすべての結果を有する。 -- 好中球絶対数>=500/mm^3 (0.5 × 10^9/L) -- 血小板数>=15,000/mm^3 (15 × 10^9/L) -- ヘモグロビン>=8 g/dL - 推定糸球体濾過率>=30 mL/分/1.73 m^2（クレアチニン値に基づくBedside Schwartzの式） - 妊娠の可能性のない女性である。妊娠可能な女性の場合、スクリーニング時の血清ヒト絨毛性ゴナドトロピン（hCG）又はベータ-hCG（β-hCG）妊娠検査が陰性である。男性、又は妊娠・授乳しておらず性的にアクティブな女性は、治験薬投与期間中及び治験薬の最終投与後90日間、治験実施計画書の適用される避妊要件を遵守することに同意しなければならない。 - 8週間以上の生存が期待される。 - 治験実施計画書に規定された治験の手順及び制限事項を完全に遵守する意思及び能力がある。低年齢の小児については、片親／両親又はLARがこの基準を満たさなければならない。 |
- Parent/both parents or legally authorized representative (LAR) must provide signature of informed consent and there must be documentation of assent by the participant, as age appropriate, before completing any study-related procedures. During the COVID-19 public health emergency, informed consent from a potential or current trial participant may, if permitted by local laws and regulations, be obtained via electronic informed consent capabilities or an electronic face-to-face consent interview when these individuals are unable to travel to the site. - Be a male or female child or adolescent < 18 years of age at the time of consent. For participants in Cohort 3 only, must have a gestational age of at least 38 weeks and a minimum weight of 5 kg. - Be a recipient of an SOT or an HSCT that is functioning at the time of screening. - Have a documented CMV infection, with a CMV deoxyribonucleic acid (DNA) screening value of >= 1365 International Units per milliliter (IU/mL) in whole blood or >= 455 IU/mL in plasma in 2 consecutive assessments separated by at least 1 day, as determined by local or central specialty laboratory quantitative polymerase chain reaction (qPCR) or comparable quantitative CMV DNA results. Both samples must be taken within 14 days of first dose of study drug, with the second sample obtained within 5 days prior to first dose of study drug. The same laboratory and same sample type (whole blood or plasma) must be used for both assessments. - Have all the following results as part of screening laboratory assessments: -- Absolute neutrophil count >= 500 per cubic millimeter (/mm^3) (0.5*10^9 per liter [/L]) -- Platelet count >= 15,000/mm^3 (15*10^9/L) -- Hemoglobin >= 8 grams per deciliter (g/dL) - Have an estimated glomerular filtration rate (creatinine-based Bedside Schwartz equation) >= 30 milliliters per minute (mL/min) /1.73 meter square (m^2). - Be a female of nonchildbearing potential. If a female of childbearing potential, have a negative serum human chorionic gonadotropin (hCG) or beta-human chorionic gonadotropin (beta-hCG) pregnancy test at screening. Males, or nonpregnant, nonlactating females who are sexually active must agree to comply with the applicable contraceptive requirements of this protocol during the study treatment administration period and for 90 days after the last dose of study treatment. - Have life expectancy of >= 8 weeks. - Be willing and have an understanding and ability to fully comply with the study procedures and restrictions defined in the protocol. For younger children, the parent/both parents or LAR must meet this criterion. |
||
| - スクリーニング時に、治験担当医師の評価により、中枢神経系（CNS）又は網膜の組織浸潤性CMV感染症を有する。 - 登録日に、治験担当医師の評価により、他の種類のコントロール不良な感染症を有する。 - 治験担当医師の判断により、治験薬投与の遵守又は治験実施計画書の評価を妨げる可能性がある臨床的に重要なアルコール依存又は薬物乱用歴を有する。 - 治験薬の投与開始時にバルガンシクロビル、ガンシクロビル、cidofovir、ホスカルネット、レフルノミド、レテルモビル又はartesunateの投与を受けているか、8週間の投与期間中にこれらの薬剤のうち1剤が必要になると予想される。 - Maribavir又は添加剤に対する既知の過敏症を有する。 - 治験薬の初回投与前24時間以内に重度の嘔吐、下痢若しくはその他の重度の消化管（GI）疾患を有する、又は経口投与を妨げるGI吸収異常を有する。 - ベースライン時（Week 0）に血行動態補助のため人工呼吸又は昇圧剤が必要である。 - 妊娠中である（又は妊娠を予定している）又は授乳中である。 - 過去に本治験を完了したか中止した、又は本治験を中止している。 - 治験薬投与開始前30日以内に治験薬又は治験機器（CMVに特異的なT細胞を含む）の投与を受けた。追加の適応症について検討中の既承認薬は除外しない。 - Maribavirの投与歴又はCMVワクチンの接種歴（時期を問わない）を有する。 - 治験結果の解釈を妨げる可能性がある、治験薬の投与が禁忌となる、又は被験者の安全性や健康を損なう可能性がある、臨床的に重大な内科的又は外科的状態を有すると治験担当医師が判断している。 - 重度の肝疾患を有する（Child-Pughスコア>=10）。 - 治験実施医療機関検査室での分析で、スクリーニング時に血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼが基準値上限（ULN）の5倍を超える、スクリーニング時に血清アラニンアミノトランスフェラーゼがULNの5倍を超える、又はスクリーニング時に総ビリルビンがULNの3.0倍以上（ジルベール症候群が確認されている場合を除く）。 - ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の検査結果が陽性である。被験者は、治験登録前3ヵ月以内にHIV検査の結果が陰性であることが確認されていなければならない。HIV検査の結果が得られていない場合は、スクリーニング期間中に治験実施医療機関の検査室で検査する。 - 治験担当医師が確認した活動性の悪性腫瘍を有する。ただし、黒色腫以外の皮膚癌は除く。治験担当医師の判断により、背景の悪性腫瘍（HSCT又はSOT施行の原疾患）の再発又は進行が認められた被験者は登録しない。 - 急性又は慢性B型肝炎又はC型肝炎の治療を受けている。 - 強力なチトクロームP450（CYP）3A誘導薬の継続投与を現在必要としている、又は必要となることが予測される。 - 低体重により、治験参加中に必要な総血液量が、治験来院ごとに総血液量の1%、又は30日間で総血液量の3%を超える場合。 |
- Have CMV tissue invasive disease involving the central nervous system (CNS) or retina as assessed by the investigator at the time of screening. - Have uncontrolled other type of infection as assessed by the investigator on the date of enrollment. - Have a history of clinically relevant alcohol or drug abuse that may interfere with treatment compliance or assessments with the protocol as determined by the investigator. - Be receiving valganciclovir, ganciclovir, cidofovir, foscarnet, leflunomide, letermovir, or artesunate when study treatment is initiated, or anticipated to require one of these agents during the 8-week treatment period. - Have a known hypersensitivity to maribavir or to any excipients. - Have severe vomiting, diarrhea, or other severe gastrointestinal (GI) illness within 24 hours prior to the first dose of study treatment or a GI absorption abnormality that would preclude administration of oral medication. - Require mechanical ventilation or vasopressors for hemodynamic support at baseline (Week 0). - Be pregnant (or expecting to conceive) or nursing. - Have previously completed, discontinued, or have been withdrawn from this study. - Have received any investigational agent or device within 30 days before initiation of study treatment (includes CMV specific T-cells). Previously approved agents under investigation for additional indications are not exclusionary. - Have previously received maribavir or CMV vaccine at any time. - Have any clinically significant medical or surgical condition that, in the investigator's opinion, could interfere with interpretation of study results, contraindicate the administration of the study treatment, or compromise the safety or well-being of the participant. - Have severe liver disease (Child-Pugh score of >= 10). - Have serum aspartate aminotransferase greater than (>) 5 times upper limit of normal (ULN) at screening, or serum alanine aminotransferase > 5 times ULN at screening, or total bilirubin >= 3.0 times ULN at screening (except for documented Gilbert's syndrome), as analyzed by local laboratory. - Have positive results for human immunodeficiency virus (HIV). Participants must have a confirmed negative HIV test result within 3 months of study entry or, if unavailable, be tested by a local laboratory during the screening period. - Have active malignancy with the exception of nonmelanoma skin cancer, as determined by the investigator. Participants who experience relapse or progression of their underlying malignancy (for which HSCT or SOT was performed), as determined by the investigator, are not to be enrolled. - Be undergoing treatment for acute or chronic hepatitis B or hepatitis C. - Requiring ongoing treatment with or an anticipated need for treatment with a strong cytochrome P450 3A (CYP3A) inducer. - Have a low body weight where total blood volume (TBV) required during study participation will exceed 1 percent (%) TBV per study visit or 3% TBV over 30-day period. |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 17歳 以下 | 17age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| サイトメガロウイルス（CMV）感染／感染症 | Cytomegalovirus (CMV) Infection | ||
| あり | |||
| コホート1：Maribavir 400又は200 mg 12歳以上18歳未満の被験者において、体重25 kg以上の被験者にmaribavir 400 mg（2*200 mg錠）を1日2回（BID）、又は体重10 kg以上25 kg未満の被験者に200 mg錠をBID、8週間の治験薬投与期間（Day 0/Week 0~Day 56/Week 8）に経口投与する。投与レジメンは被験者の体重に基づく。また、各コホート5例以上の被験者のPK、安全性及び忍容性に関する社内中間解析に基づいて、治験期間中に投与レジメンを変更する場合がある。 コホート2：Maribavir 400又は200 mg 6歳以上12歳未満の被験者において、体重25 kg以上の被験者にmaribavir 400 mg（2*200 mg錠）を1日2回（BID）、又は体重10 kg以上25 kg未満の被験者に200 mg錠をBID、8週間の治験薬投与期間（Day 0/Week 0~Day 56/Week 8）に経口投与する。投与レジメンは被験者の体重に基づく。また、各コホート5例以上の被験者のPK、安全性及び忍容性に関する社内中間解析に基づいて、治験期間中に投与レジメンを変更する場合がある。 コホート3：Maribavir 0歳以上6歳未満の被験者にPKモデルに基づきmaribavirを投与する。 |
Cohort 1: Maribavir 400 or 200 mg Participants with greater than or equal to (>=) 12 to less than (<) 18 years of age will receive maribavir 400 milligrams (mg) (2*200 mg tablets) twice daily (BID) based on body weight >= 25 kilogram (kg) or 200 mg tablet BID based on body weight 10 to < 25 kg orally for up to 8 weeks treatment period (Day 0/Week 0 to Day 56/Week 8). The dosing regimen will be based on the participant's body weight and may be updated over the course of the study based on the internal interim analyses on PK, safety, and tolerability of at least 5 participants in each cohort. Cohort 2: Maribavir 400 or 200 mg Participants with >= 6 to < 12 years of age will receive maribavir 400 mg (2*200 mg tablets) BID based on body weight >= 25 kg or 200 mg tablet BID based on body weight 10 to < 25 kg orally for up to 8 weeks treatment period (Day 0/Week 0 to Day 56/Week 8). The dosing regimen will be based on the participant's body weight and may be updated over the course of the study based on the internal interim analyses on PK, safety, and tolerability of at least 5 participants in each cohort. Cohort 3: Maribavir Participants with 0 to < 6 years of age will receive maribavir based on PK modeling. |
||
| 1. Maribavirの最高血漿中濃度（Cmax） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1） MaribavirのCmaxを評価する。 2. Maribavirの最高血漿中濃度到達時間（Tmax） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1） MaribavirのTmaxを評価する。 3. Maribavirの最低血漿中濃度（Cmin） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1）、投与前（Day 28/Week 4）、投与前及び投与2～4時間後（Day 56/Week 8） MaribavirのCminを評価する。 4. Maribavirの定常状態における12時間の1投与間隔の血漿中濃度－時間曲線下面積（AUC0-tau） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1） MaribavirのAUC0-tauを評価する。 5. Maribavirの半減期（t1/2） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1） Maribavirのt1/2を評価する。 6. Maribavirの終末相消失速度定数（lambdaz） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1） Maribavirのlambdazを評価する。 7. Maribavirの見かけの分布容積（Vz/F） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1） MaribavirのVz/Fを評価する。 8. Maribavirの見かけの経口クリアランス（CL/F） 評価期間：投与前並びに投与0.5、1.5、3、4、6及び8時間後（Day 7/Week 1） MaribavirのCL/Fを評価する。 9. 治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）及び重篤なTEAEが発現した被験者数 評価期間：治験薬投与開始から追跡調査期間（Week 20）まで 有害事象（AE）とは、医薬品が投与された被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該治験薬又は医薬品の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。TEAEとは、治験薬若しくは医薬品の投与開始時点以降に発現したあらゆる事象、又は治験薬若しくは医薬品への曝露後に重症度若しくは頻度の点で悪化した既存のあらゆる事象と定義される。重篤な有害事象とは、投与量にかかわらず、治験薬が投与された際に生じたあらゆる好ましくない徴候、症状又は転帰（治験薬との因果関係を問わない）のうち、以下のものをいう：死に至るもの、生命を脅かすもの、治療のため入院又は入院期間の延長が必要となるもの、永続的又は顕著な障害・機能不全に陥るもの、先天異常を来すもの、医学的に重要な事象。TEAEには重篤及び非重篤なAEが含まれる。 |
1. Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1) Cmax of maribavir will be evaluated. 2. Time to Maximum Observed Concentration (Tmax) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1) Tmax of maribavir will be evaluated. 3. Minimum Plasma Concentration (Cmin) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1); Pre-dose on Day 28 (Week 4); Pre-dose and 2 to 4 hours post-dose on Day 56 (Week 8) Cmin of maribavir will be evaluated. 4. Area Under the Plasma Concentration-Time Curve Over the 1 Dosing Interval of 12 Hours at Steady State (AUC0-tau) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1) AUC0-tau of maribavir will be evaluated. 5. Half-Life (t1/2) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1) t1/2 of maribavir will be evaluated. 6. Terminal Elimination Rate Constant (lambdaz) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1) Lambdaz of maribavir will be evaluated. 7. Apparent Volume of Distribution (Vz/F) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1) Vz/F of maribavir will be evaluated. 8. Apparent Oral Clearance (CL/F) of Maribavir Time Frame: Pre-dose, 0.5, 1.5, 3, 4, 6, and 8 hours post-dose on Day 7 (Week 1) CL/F of maribavir will be evaluated. 9. Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs Time Frame: From start of study drug administration up to follow-up (Week 20) An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a pharmaceutical product and that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. A TEAE is defined as any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with an investigational product or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the investigational product or medicinal product. An SAE is any untoward medical occurrence (whether considered related to investigational product or not and at any dose) that at any dose results in death, life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital abnormality or birth defect, an important medical event. TEAEs included serious and non-serious AEs. |
||
| 1. Week 8にCMVウイルス血症の消失が確認された被験者の割合 評価期間：Week 8 確認されたCMVウイルス血症の消失とは、治験薬投与期間の長さを問わず、中央専門検査機関の評価により5日以上の間隔をあけて2回連続して採取した検体の血漿中CMV DNA量が定量下限（LLOQ）未満と定義する。Week 8にCMVウイルス血症の消失が確認された被験者の割合を評価する。 2. Week 8に達成されたCMVウイルス血症消失及び症状コントロールがWeek 12、Week 16及びWeek 20まで維持した被験者の割合 評価期間：Week 8からWeek 12、Week 16及びWeek 20まで 確認されたCMVウイルス血症の消失とは、治験薬投与期間の長さを問わず、中央専門検査機関の評価により5日以上の間隔をあけて2回連続して採取した検体の血漿中CMV DNA量が定量下限（LLOQ）未満と定義する。症状コントロールは、症状のある被験者におけるベースライン時（Visit 2/Day 0/Week 0）の組織侵襲性感染症又はCMV症候群の消失又は改善、又はベースライン時（Visit 2/Day 0/Week 0）に無症状であった被験者に新たな症状が認められないことと定義する。Week 8に達成されたCMVウイルス血症消失及び症状コントロールがWeek 12、Week 16及びWeek 20まで維持した被験者の割合を評価する。 3. 治験薬投与中及び治験薬投与中止後にCMVウイルス血症の再発が確認された被験者の割合 評価期間：Week 20まで 確認されたCMVウイルス血症の再発とは、確認されたウイルス血症の消失を達成後、5日以上の間隔をあけて2回連続して採取した検体の血漿中CMV DNA量がLLOQ以上と定義する。治験薬投与中及び治験薬投与中止後にCMVウイルス血症の再発が確認された被験者の割合を評価する。 4. CMVウイルス血症の消失が最初に確認されるまでの期間 評価期間：Week 20まで 確認されたCMVウイルス血症の消失とは、治験薬投与期間の長さを問わず、中央専門検査機関の評価により5日以上の間隔をあけて2回連続して採取した検体の血漿中CMV DNA量が定量下限（LLOQ）未満と定義する。治験期間中のいずれかの時点で最初に確認されたCMVウイルス血症の消失までの期間を、Kaplan-Meier法を用いて要約する。 5. Week 8にCMVウイルス血症の消失が確認された被験者のうち、12週間の追跡調査期間中、別のCMV薬による治療後にCMVウイルス血症の再発が確認された被験者の割合 評価期間：Week 8からWeek 20まで 確認されたCMVウイルス血症の再発とは、確認されたウイルス血症の消失を達成後、5日以上の間隔をあけて2回連続して採取した検体の血漿中CMV DNA量がLLOQ以上と定義する。Week 8にCMVウイルス血症の消失が確認された被験者のうち、12週間の追跡調査期間中、別のCMV薬による治療後にCMVウイルス血症の再発が確認された被験者の割合を評価する。 6. 血漿中CMVデオキシリボ核酸（DNA）量のベースラインからの変化量（Log 10） 評価期間：ベースラインからWeek 20まで 血漿中CMVデオキシリボ核酸（DNA）量のベースラインからの変化量（Log 10）を評価する。 7. Maribavirに対してCMV耐性を発現した被験者数 評価期間：Week 12まで 既存の抗CMV薬又はmaribavirに対する耐性をもたらすことが知られているUL97、UL54、UL56及びUL27遺伝子変異について、CMV遺伝子型解析を行う。maribavirに対してCMV耐性を発現した被験者数をWeek 12まで評価する。 8. Maribavirの嗜好性の評価の要約スコア 評価期間：Week 1、Week 4及びWeek 12 嗜好性（味、感じ、におい、飲み込みやすさ、後味）は、5段階のヘドニックのフェイススケールを用いて測定し、これを視覚アナログスケール（VAS）に関連付ける（0：非常に悪い～100：非常に良い）。スコアはWeek 1、4及び8時点で記述的に要約する。 |
1. Percentage of Participants With Confirmed CMV viremia Clearance at Week 8 Time Frame: At Week 8 Confirmed CMV viremia clearance is defined as plasma CMV DNA concentration below the lower limit of quantification (LLOQ) at a central specialty laboratory, in 2 consecutive postbaseline samples, separated by at least 5 days at Week 8 regardless of the length of study treatment. Percentage of participants with confirmed CMV viremia clearance at Week 8 will be reported. 2. Percentage of Participants who Achieve Maintenance of Confirmed CMV Viremia Clearance and Symptom Control at Week 8 Through Weeks 12, 16 and 20 Time Frame: At Week 8 through Weeks 12, 16, and 20 Confirmed CMV viremia clearance is defined as plasma CMV DNA concentration below the lower LLOQ at a central specialty laboratory, in 2 consecutive postbaseline samples, separated by at least 5 days regardless of the length of study treatment. CMV infection symptom control is defined as resolution or improvement of tissue invasive disease or CMV syndrome for symptomatic participants at baseline, or no new symptoms for asymptomatic participants at baseline. Percentage of participants who achieve maintenance of confirmed CMV viremia clearance and symptom control at Week 8 through Weeks 12, 16 and 20 will be reported. 3. Percentage of Participants With Confirmed Recurrence of CMV Viremia on Study Treatment and Off Study Treatment Time Frame: Up to Week 20 Confirmed recurrence of CMV viremia is defined as plasma CMV DNA concentration greater than or equal to (>=) LLOQ when assessed in 2 consecutive plasma samples at least 5 days apart, after achieving confirmed viremia clearance. Percentage of participants with confirmed recurrence of viremia on study treatment and off study treatment will be reported. 4. Time to First Confirmed Viremia Clearance Time Frame: Up to Week 20 Confirmed CMV viremia clearance is defined as plasma CMV DNA concentration below the lower LLOQ when assessed at a central specialty laboratory, in 2 consecutive postbaseline samples, separated by at least 5 days. Time to first confirmed viremia clearance at any time during the study will be summarized using the Kaplan-Meier method. 5. Percentage of Participants With Confirmed Recurrence of CMV Viremia Treated With Alternative Anti-CMV Treatment During 12-Week Follow-up Period in Participants With Confirmed Viremia Clearance at Week 8 Time Frame: From Week 8 through Week 20 Confirmed recurrence of CMV viremia is defined as plasma CMV DNA concentration >= LLOQ when assessed in 2 consecutive plasma samples at least 5 days apart, after achieving confirmed viremia clearance. Percentage of participants with confirmed recurrence of CMV viremia treated with alternative anti-CMV treatment in the 12-Week follow-up period in participants with confirmed viremia clearance at Week 8 will be reported. 6. Change From Baseline in Log10 Plasma CMV Deoxyribonucleic Acid (DNA) Load Time Frame: Baseline up to Week 20 Change from baseline in log10 plasma CMV DNA on study after receiving study treatment by study week will be reported. 7. Number of Participants who Develop CMV Resistance to Maribavir Time Frame: Up to Week 12 CMV DNA genotyping will be performed for the UL97, UL54, UL56, and UL27 genes known to confer resistance to conventional anti-CMV therapies or Maribavir. Number of participants who developed post-baseline CMV resistance to maribavir up to Week 12 will be reported. 8. Summary Scores for Palatability Assessment of Maribavir Time Frame: At Weeks 1, 4, and 8 Palatability (taste, feel, smell, ease of swallowing and after-taste) is being measured using a 5-point facial hedonic scale correlated with a 100-point linear visual analogue scale (VAS) ranges from 0: very bad to 100: very good. Scores will be summarized descriptively at Weeks 1, 4 and 8. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Maribavir | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | Pediatric Clinical Trials Network Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵 2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| jctn@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05319353 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| 2021-004279-15 | |
| EudraCT Number | |
| EudraCT Number |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 | Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-620-2004 | |
| 症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数・進捗状況は試験全体の情報を記載しています。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |