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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年3月11日
令和6年4月12日
aHUS患者を対象として抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性を評価する多施設共同，単群，非盲検試験
非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）患者を対象とした抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性
岩崎　亮平
ノバルティス ファーマ株式会社
本治験の目的は，抗C5抗体薬の治療効果を示す臨床的エビデンスが得られている成人aHUS患者（18歳以上）を対象として抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性を評価することである。本治験では，ピボタル第III相試験CLNP023F12301で示されたiptacopanのベネフィット・リスク関係の裏付けとなるエビデンスを，抗C5抗体薬から切り替えたaHUS患者から得る。本治験は単群，非盲検試験として計画され，被験者にiptacopan 200 mg b.i.d.を24ヵ月間投与する。主要評価項目は，iptacopanの投与を開始した後の最初の12ヵ月間に血栓性微小血管症（TMA）の発症が認められなかった被験者の割合である。
3
非典型溶血性尿毒症症候群
募集中
iptacopan
なし
東京大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年4月11日
jRCT番号 jRCT2031230686

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

aHUS患者を対象として抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性を評価する多施設共同，単群，非盲検試験 A Multicenter, Single-Arm, Open-label Study to Evaluate Efficacy and Safety of Switching From Anti-C5 Antibody Treatment to Iptacopan Treatment in Study Participants With aHUS (CLNP023F12302)
非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）患者を対象とした抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性 Efficacy and Safety of Switching From Anti-C5 Antibody Treatment to Iptacopan Treatment in Study Participants With Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) (CLNP023F12302)

（２）治験責任医師等に関する事項

岩崎　亮平 Iwasaki Ryohei
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
岩崎　亮平 Iwasaki Ryohei
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
令和6年2月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

東京都 文京区本郷七丁目3番1号

　

　
/

　

/

埼玉医科大学病院

Saitama Medical University Hospital

埼玉県 入間郡毛呂山町毛呂本郷38

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の目的は，抗C5抗体薬の治療効果を示す臨床的エビデンスが得られている成人aHUS患者（18歳以上）を対象として抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性を評価することである。本治験では，ピボタル第III相試験CLNP023F12301で示されたiptacopanのベネフィット・リスク関係の裏付けとなるエビデンスを，抗C5抗体薬から切り替えたaHUS患者から得る。本治験は単群，非盲検試験として計画され，被験者にiptacopan 200 mg b.i.d.を24ヵ月間投与する。主要評価項目は，iptacopanの投与を開始した後の最初の12ヵ月間に血栓性微小血管症（TMA）の発症が認められなかった被験者の割合である。
3
2024年03月15日
2024年03月23日
2024年01月01日
2029年01月31日
1
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
中国/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/トルコ/英国/米国 China/France/Germany/Italy/Spain/Turkey/United Kingdom/United Status
- aHUSと診断され，他の種類のTMAの病因及びaHUS以外の腎疾患が否定されている18歳以上の男女の成人患者
- スクリーニング来院の3ヵ月以上前から現在まで，抗C5抗体薬による治療を体重に基づく推奨用法・用量で受けている患者
- スクリーニング期開始前3ヵ月以上にわたり，（PE / PI非使用下で）以下に定義する抗C5抗体薬の治療効果を示す臨床的エビデンスが認められる患者：
1. 150 × 109/L以上の血小板数及び基準値上限（ULN）未満のLDH値の血液学的正常化，かつ
2. 腎機能の安定又は改善（血清クレアチニンの増加が15%以下と定義）
- 髄膜炎菌及び肺炎球菌感染に対するワクチン接種をiptacopan投与開始前に受けている患者。
- 入手可能でかつ各国の規制により許容される場合は，過去にワクチン接種を受けていない場合又は追加接種が必要な場合に，インフルエンザ菌感染のワクチン接種を受けるべきである。		 - Male and female adult participants >= 18 years of age with diagnosis of aHUS for whom etiologies of other types of TMA and non-aHUS kidney disease have been excluded.
- Currently on the recommended weight-based dosage regimen of anti-C5 antibody treatment for at least 3 months prior to the screening visit.
- Clinical evidence of response to anti-C5 antibody treatment (in absence of PE/PI) for at least 3 months prior to entering the screening period as defined by:
1. Hematological normalization in platelet count >=150 x 109/L and LDH below upper limit of normal [ULN], and
2. Stable or improving kidney function as defined by =<15% increase in serum creatinine.
- Vaccination against Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae infections is required prior to the start of treatment with iptacopan.
- If not received previously or if a booster is required, vaccination against Haemophilus influenzae infection, should be given, if available and according to local regulations.
- 抗C5抗体薬による治療中にaHUSが再発した患者
- eGFRが30 mL/min/1.73m2未満の患者
- 莢膜を有する細菌［すなわち髄膜炎菌，肺炎球菌（例：N. meningitidis，S. pneumoniae），又はインフルエンザ菌］による活動性感染症を合併しているか，これらの細菌による反復性の侵襲性感染症の既往歴がある患者
- 治験薬投与前14日以内に敗血症，又は細菌，ウイルス（COVID-19を含む），若しくは真菌による活動性の全身性感染症に罹患した患者
- 腎臓移植，骨髄移植（BMT）／造血幹細胞移植（HSCT），心臓，肺，小腸，膵，若しくは肝移植，又はその他の細胞若しくは実質臓器移植を受けた患者
- 妊娠中若しくは授乳中の女性患者，又は治験期間中に妊娠を希望する女性患者
- 本治験への参加を妨げる可能性が高いと考えられる医学的状態の患者		 - History of aHUS disease relapse while on anti-C5 antibody treatment.
- eGFR < 30 ml/min/1.73m^2
- Active infection or history of recurrent invasive infections caused by encapsulated bacteria, i.e., meningococcus, pneumococcus (eg., N. meningitidis, S. pneumoniae) or H. influenzae.
- Participants with sepsis or active systemic bacterial, viral (including COVID-19) or fungal infection within 14 days prior to study treatment administration.
- Kidney, bone marrow transplant (BMT)/hematopoietic stem cell transplant (HSCT), heart, lung, small bowel, pancreas, liver transplantation or any other cell or solid organ transplantation
- Female patients who are pregnant or breastfeeding, or intending to conceive during the course of the study
- Any medical condition deemed likely to interfere with the patient's participation in the study
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
非典型溶血性尿毒症症候群 Atypical Hemolytic Uremic Syndrome
あり
非盲検下でiptacopan 200 mgを1日2回経口投与 Experimental: iptacopan 200 mg b.i.d.
-open label arm of iptacopan 200 mg b.i.d.
- Interventions:
-Drug: Iptacopan
iptacopanの投与を開始した後の最初の12ヵ月間に血栓性微小血管症（TMA）の発症が認められなかった被験者の割合
抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた後の12ヵ月間のiptacopan投与期間中における抗C5抗体薬非投与下でのTMAの発症がないこと		 Percentage of participants free of TMA manifestation [Time Frame: 12 months]
Absence of thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation, without use of anti-C5 antibody, during the 12 months of iptacopan treatment following the switch of treatment from an anti-C5 antibody to iptacopan treatment.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
iptacopan
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京大学医学部附属病院治験審査委員会 the Institutional Review Board, the University of Tokyo Hospital
東京都文京区本郷７－３－１ 7-3-1, Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-5800-8743
IRBjimu-tokyo@umin.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05935215
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年4月12日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年3月28日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年3月11日 詳細
変更履歴一覧