臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年2月27日 | ||
| 令和6年5月16日 | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症又はX連鎖性プロトポルフィリン症の成人患者及び青年患者を対象としてMT-7117の有効性，安全性及び忍容性を評価する第3相，多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照試験 | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症又はX連鎖性プロトポルフィリン症の患者を対象としてMT-7117の有効性，安全性及び忍容性を評価する試験 （INcreased Sun exposure without Pain In Research participants with EPP or XLP：INSPIRE） |
||
| 近藤 和興 | ||
| ⽥辺三菱製薬株式会社 | ||
| EPP又はXLPの成人患者及び青年患者を対象に，日光曝露に伴う最初の前駆症状（灼熱感，ピリピリ感，そう痒感又は刺痛感）の発現までの時間及び重症度に対するMT-7117の有効性を検討する． | ||
| 3 | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP） | ||
| 募集中 | ||
| デルシメラゴン リン酸 | ||
| なし | ||
| 社会福祉法人 恩賜財団 済生会 中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年5月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2031230656 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 赤芽球性プロトポルフィリン症又はX連鎖性プロトポルフィリン症の成人患者及び青年患者を対象としてMT-7117の有効性，安全性及び忍容性を評価する第3相，多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照試験 | A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate Efficacy, Safety, and Tolerability of MT-7117 in Adults and Adolescents with Erythropoietic Protoporphyria or X-Linked Protoporphyria | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症又はX連鎖性プロトポルフィリン症の患者を対象としてMT-7117の有効性，安全性及び忍容性を評価する試験 （INcreased Sun exposure without Pain In Research participants with EPP or XLP：INSPIRE） |
A Study to Evaluate Efficacy, Safety, and Tolerability of MT-7117 in Subjects with Erythropoietic Protoporphyria or X-Linked Protoporphyria (INcreased Sun exposure without Pain In Research participants with EPP or XLP) (INSPIRE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 近藤 和興 | Kondou Kazuoki | ||
| / | ⽥辺三菱製薬株式会社 | Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation | |
| 100-8205 | |||
| / | 東京都千代⽥区丸の内1-1-1 | 1-1-1, Marunouchi Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 03-5960-9608 | |||
| cti-inq-ml@ml.mt-pharma.co.jp | |||
| 臨床試験 問合せ窓口 | Clinical Trials Information Desk | ||
| ⽥辺三菱製薬株式会社 | Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation | ||
| 100-8205 | |||
| 東京都千代⽥区丸の内1-1-1 | 1-1-1, Marunouchi Chiyoda-ku, Tokyo | ||
| 03-5960-9608 | |||
| cti-inq-ml@ml.mt-pharma.co.jp | |||
| 令和6年3月11日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 東京都済生会中央病院 |
Tokyo Saiseikai Central Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | マツダ株式会社 マツダ病院 |
Mazda Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 浜松医科大学医学部附属病院 |
Hamamatsu University Hospital |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| EPP又はXLPの成人患者及び青年患者を対象に，日光曝露に伴う最初の前駆症状（灼熱感，ピリピリ感，そう痒感又は刺痛感）の発現までの時間及び重症度に対するMT-7117の有効性を検討する． | |||
| 3 | |||
| 2024年04月01日 | |||
| 2024年04月16日 | |||
| 2024年01月20日 | |||
| 2026年06月30日 | |||
| 150 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/オーストラリア/イタリア/スペイン/イギリス/ポーランド/ブルガリア/チェコ/フランス/オランダ | United States of America/Australia/Italy/Spain/United Kingdom/Poland/Bulgaria/Czech Republic/France/Netherlands | ||
| 1.本試験への参加について，文書による同意を示した被験者．被験者が未成年の場合，被験者本人と親の文書による同意が必要である． 2.既往歴に基づきEPP又はXLPの確定診断が得られている被験者． 3.スクリーニング時の年齢が12歳以上75歳以下の被験者． 4.すべての規定来院のために実施医療機関に来院する意思があり，来院可能な被験者． 5.本試験の性質及び参加に伴うリスクを理解することができ，治験実施計画書の制限及び要件（来院のほか，直接的な日光曝露を可能な限り受けることを含む）に協力し，従う意思があると，治験責任（分担）医師が判断した被験者． 6.女性の被験者は，治験薬初回投与前のベースライン来院時の尿の妊娠検査で陰性であり，非授乳者である被験者． 7.妊娠・生殖可能な女性の被験者，また妊娠・生殖可能なパートナーを持つ男性被験者の場合，2種類の避妊法を使用しなければならない． |
1.Subjects provided written informed consent to participate. For minor subjects, both minor's assent and parental consent will be required. 2.Male and female subjects with a confirmed diagnosis of EPP or XLP based on medical history. 3.Subjects aged 12 years to 75 years, inclusive, at Screening. 4. Subjects are willing and able to travel to the study sites for all scheduled visits. 5.In the Investigator's opinion, subject can understand the nature of the study and any risks involved in participation, and willing to cooperate and comply with the protocol restrictions and requirements (including travel and receiving direct sunlight exposure as much as possible). 6.Female subjects who are non-lactating and have a negative urine pregnancy test at baseline visit prior to receiving the first dose of study drug. 7.Female subjects of childbearing potential and male subjects with partner of child-bearing potential currently using/willing to use 2 effective methods of contraception. |
||
| 1.EPP又はXLP以外の光線過敏症の既往歴又は現病歴を有する被験者． 2.本試験期間中，日照時間中（例：日の出後1時間から日没前1時間まで）に外出して日光を浴びる意思がない被験者又は外出できない被験者． 3.スクリーニング時に，治験責任（分担）医師が治験依頼者のメディカルモニターとの協議後に臨床的に重大と判断したあらゆる肝胆道系疾患（薬物性肝障害を含む）を有する被験者，又はその既往歴を有する被験者． 4.スクリーニング時に，アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST），アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT），アルカリホスファターゼ（ALP）が基準値上限（ULN）の2.0倍以上，又は総ビリルビンがULNの1.5倍超の被験者． 5.アルコール乱用若しくはその既往（過去2年間）又は違法薬物の乱用があると治験責任（分担）医師が判断した被験者． 6.黒色腫の既往がある被験者． 7.扁平上皮癌，基底細胞癌又はその他の悪性皮膚病変の現病歴を有する被験者．疑義のある部位又は母斑が認められる被験者．もし，疑義のある部位又は母斑が生検や切除によって改善しない場合，被験者は試験から除外される． 8.治験責任（分担）医師が臨床的に重大であり，試験の評価及び／又は被験者の安全性を妨げる可能性があると判断した精神疾患の既往歴又は現病歴を有する被験者． 9臨床的に重大な急性又は慢性腎疾患を有する，又は成人についてはChronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration（CKD-EPI）のクレアチニン式（2021年），青年についてはSchwartzのクレアチニン式（2009年）によって算出された推算糸球体濾過量（eGFR）が60 mL/分未満である被験者． 治験実施地域内の推奨によって，成人についてはModification of Diet in Renal Diseaseでの算出も可能とする． 10.治験の目的及び／又は被験者の安全性を妨げる可能性があると治験責任（分担）医師が判断した臨床的に重大な疾患又は臨床検査値異常が認められる被験者． 11.妊娠中又は授乳中の被験者．治験期間中に妊娠する意向のある被験者． 12.無作為化（Visit 2）前の各期間内に，以下の投薬又は治療法のいずれかによる治療を受けた被験者． -3ヵ月以内のafamelanotide -3ヵ月以内の光線療法 -4週間以内のシメチジン -4週間以内の試験の評価項目に影響を及ぼす可能性があると治験責任（分担）医師が判断する用量の抗酸化剤（βカロテン，システイン，ピリドキシン等を含むが，これらに限定されない） -4週以内に，CSA規制対象の鎮痛薬を慢性的に投与している被験者． 注意：無作為化の3ヵ月以上前のCSA規制対象の鎮痛薬の急性使用は可とする．非ステロイド性抗炎症薬，鎮痛目的のアスピリン又はスクリーニング前3ヵ月以内のCSA規制対象の鎮痛薬の一時的使用は可とする． 13.スクリーニング時に，日焼け剤など試験の目的又は被験者の安全性を妨げる可能性がある薬剤又はサプリメントによる皮膚科治療を受けていると治験責任（分担）医師が判断した被験者． 14.過去のMT-7117臨床試験に参加した被験者． 15.スクリーニング前12週以内又は治験薬の半減期の5倍に相当する期間内（いずれか長い方）に何らかの治験薬（bitopertinなど）の投与を受けた被験者． 16.酸化亜鉛を含有する日焼け止めを使用している被験者． 注意：酸化亜鉛非含有の日焼け止めの使用は可とするが，治験期間を通してその使用頻度，量及び体表面積を比較的一様に維持する必要がある． 17.有効成分及び/又は添加剤（ラクトース・一水和物，ヒドロキシプロピルセルロース，カルメロースカルシウム，ステアリン酸マグネシウム，ヒプロメロース，二酸化チタン，タルク，ポリエチレングリコール，黄色酸化鉄，赤色酸化鉄，黒色酸化鉄）に対する過敏症の既往歴を有する被験者．（EUのみ） 18.錠剤を飲み込むことができない被験者，又は吸収不良症候群，胃もしくは小腸の切除，肥満外科手術，症候性の炎症性腸疾患，又は部分的もしくは完全な腸閉塞など，消化管機能に重大な影響を及ぼす疾患を有する被験者．（EUのみ） 19.MT-7117治験薬に含まれる有効成分及び/又は添加剤（ラクトース・一水和物，ヒドロキシプロピルセルロース，カルメロースカルシウム，ステアリン酸マグネシウム，ヒプロメロース，二酸化チタン，タルク，ポリエチレングリコール，黄色酸化鉄，赤色酸化鉄，黒色酸化鉄）に対する過敏症の既往歴を有する被験者．（UKのみ） |
1.History or presence of photodermatoses other than EPP or XLP. 2.Subjects who are unwilling or unable to go outside in sunlight during daylight hours most days (e.g., between 1-hour post-sunrise and 1 hour pre-sunset) during the study. 3.Presence or history of any hepatobiliary disease, including druginduced liver injury at screening, determined as clinically significant by the Investigator after the discussion with the Sponsor Medical Monitor. 4.Subjects with aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT), alkaline phosphatase (ALP) >= 2.0 * upper limit of normal (ULN) or total bilirubin >1.5 * ULN at Screening. 5.History (in the last 2 years) or presence of alcohol abuse, or abuse of illicit drugs in the opinion of the Investigator. 6.History of melanoma. 7.Presence of squamous cell carcinoma, basal cell carcinoma, or other malignant skin lesions. Any suspicious lesions or nevi will be evaluated. If the suspicious lesion or nevi cannot be resolved through biopsy or excision, the subject will be excluded from the study. 8.History or presence of psychiatric disease judged to be clinically significant by the Investigator and which may interfere with the study evaluation and/or safety of the subjects. 9.Presence of clinically significant acute or chronic renal disease or subjects with an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <60 mL/min as calculated by the Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) creatinine equation (2021) for adults and by the Schwartz creatinine equation for adolescents (2009). Modification of Diet in Renal Disease can be used for adults per local recommendations. 10.Presence of any clinically significant disease or laboratory abnormality which, in the opinion of the Investigator, can interfere with the study objectives and/or safety of the subjects. 11.Female subjects who are pregnant, lactating, or intending to become pregnant during the study. 12.Treatment with any of the following medications or therapy within each period before Randomization (Visit 2); - Afamelanotide within 3 months - Phototherapy within 3 months - Cimetidine within 4 weeks - Antioxidant agents within 4 weeks, at doses which, in the opinion of the Investigator, may affect study endpoints (including but not limited to beta-carotene, cysteine, pyridoxine). - Chronic treatment with any scheduled analgesic agents including, but not limited to, opioids and opioid derivatives such as morphine, hydrocodone, oxycodone, fentanyl, or their combination with other unscheduled analgesics or non-steroidal anti-inflammatory drug (Percocet and Vicodin-like prescription drugs) within 4 weeks. Note: Acute use of scheduled narcotics more than 3 months prior to randomization are allowed. Non-steroidal anti-inflammatory drug, aspirin for analgesia, or prior temporary use of scheduled agents within 3 months of screening is allowed. 13.Dermatological treatments with any drugs or supplements which, in the opinion of the Investigator, can interfere with the objectives of the study or safety of the subjects at screening, such as, for example, tanning agents. 14.Subjects who participated in any previous MT-7117 clinical studies. 15.Previous treatment with any investigational agent such as bitopertin, within 12 weeks before Screening or 5 half-lives of the investigational product (whichever is longer). 16.Use of sunscreens with zinc oxide. Note: Sunscreens without zinc oxide are allowed, however their use, in frequency, quantity and body surface area should be maintained relatively stable throughout the duration of the study. 17.History of any hypersensitivity to the active ingredient and/or excipients (lactose monohydrate, hydroxypropylcellulose, carmellose calcium, magnesium stearate, hypromellose, titanium dioxide, talc, polyethylene glycol, iron oxide yellow, iron oxide red, and iron oxide black). (EU ONLY) 18.Subjects who are unable to swallow tablets or have diseases significantly affecting the gastrointestinal function such as malabsorption syndrome, resection of the stomach or small bowel, bariatric surgery procedures, symptomatic inflammatory bowel disease, or partial or complete bowel obstruction. (EU ONLY) 19.History of any hypersensitivity to the active ingredient and/or excipients contained in MT-7117 IMP (lactose monohydrate, hydroxypropyl cellulose, carmellose calcium, magnesium stearate, hypromellose, titanium dioxide, talc, polyethylene glycol, iron oxide yellow, iron oxide red, and iron oxide black). (UK ONLY) |
||
| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 75歳 以下 | 75age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）又はX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP） | Erythropoietic Protoporphyria (EPP) or X-Linked Protoporphyria (XLP) | ||
| あり | |||
| MT-7117又はプラセボ 投与経路：経口 投与頻度：1日1回 |
MT-7117 or placebo Route: Oral Frequency: Once daily |
||
| Week 16における，日の出後1時間から日没前1時間の間の日光曝露に伴う最初の前駆症状（灼熱感，ピリピリ感，そう痒感又は刺痛感）発現までの日光曝露時間の1日当たりの平均値（分）のベースラインからの変化量． | Change from baseline in average daily sunlight exposure time (in minutes) to first prodromal symptom (burning, tingling, itching, or stinging) associated with sunlight exposure between 1 hour post-sunrise and 1 hour pre-sunset at Week 16 | ||
| 1.Week 16におけるPatient Global Impression of Change（PGIC）． 2.16週間の二重盲検投与期間における日光曝露による，Likert scaleで1点～10点の疼痛スコアに該当する前駆症状（灼熱感，ピリピリ感，そう痒感又は刺痛感）と定義される疼痛イベントの合計回数． 3.16週間の二重盲検投与期間における，日光曝露による前駆症状ではない光線過敏反応の合計回数． |
1.Patient Global Impression of Change (PGIC) at Week 16. 2.Total number of sunlight-induced pain events defined as prodromal symptoms (burning, tingling, itching, or stinging) with pain rating of 1-10 on the Likert scale during the 16-week double-blind treatment period. 3.Total number of sunlight-induced non-prodrome, phototoxic reactions during the 16-week double-blind treatment period. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| デルシメラゴン リン酸 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 田辺三菱製薬株式会社 | |
| Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 社会福祉法人 恩賜財団 済生会 中央治験審査委員会 | Social Welfare Organization Saiseikai Imperial Gift Foundation,Inc. Central Institutional Review Board | |
| 東京都港区三田 1-4-28 | 1-4-28 Mita, Minato-ku, Tokyo | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06144840 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2023-506735-15-00 | |
| CTIS | |
| CTIS |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: MT-7117-A-302 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |