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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年1月18日
令和6年3月28日
プリオン病患者を対象にION717の髄腔内投与の安全性、 忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第1/2a相試験
プリオン病患者を対象にION717の髄腔内投与の安全性、 忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第1/2a相試験
Deurell　Erik
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ION717の髄腔内投与の安全性及び忍容性を評価する
1-2
プリオン病
募集中
ION717
なし
公益財団法人脳血管研究所 美原記念病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年3月25日
jRCT番号 jRCT2031230574

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

プリオン病患者を対象にION717の髄腔内投与の安全性、 忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第1/2a相試験 A Phase 1/2a Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION717 in Patients with Prion Disease
プリオン病患者を対象にION717の髄腔内投与の安全性、 忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第1/2a相試験 A Phase 1/2a Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION717 in Patients with Prion Disease

（２）治験責任医師等に関する事項

Deurell　Erik Deurell Erik
/ Ionis Pharmaceuticals, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
92010
/ その他 2855 Gazelle Court, Carlsbad, CA 92010, USA
1-702-677-6851
Erikdeurell_contractor@ionisph.com
治験担当　窓口 Clinical trial contact
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka
06-4560-2001
ICONCR-Chiken@iconplc.com
令和5年11月28日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

　

　
/

　

/

医療法人茜会　よしみず病院

Neuromuscular Center Yoshimizu Hospital

　

　
/

　

/

美原記念病院

Mihara Memorial Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ION717の髄腔内投与の安全性及び忍容性を評価する
1-2
2024年01月31日
2024年03月18日
2023年12月01日
2025年10月31日
3
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/カナダ/ドイツ/イタリア/フランス/スペイン/イスラエル/オーストラリア United States/Canada/Germany/Italy/France/Spain/Israel/Australia
- プリオン病のほぼ確実例又は確実例と確定診断された患者。
- スクリーニング時点で早期のプリオン病の患者。
- 治験実施医療機関への移動、手順、評価及び来院等、治験の要件を全て守る意思がある患者。
- 18歳以上で、治験期間中、できる限り、患者の治験への参加を促す能力及び意思がある介護者（治験期間中、自身や患者の情報を提供する能力及び意思がある）がいる患者。
- 同意取得時に18歳以上の患者。		 - A confirmed diagnosis of probable or definite prion disease.
- Early-stage prion disease at the time of Screening.
- Willing to meet all study requirements, including travel to Study Center, procedures, measurements and visits.
- Patients must have a caregiver who is >= 18 years old and who is able and willing to facilitate the patient's involvement, to the best of their ability, for the duration of the trial; caregivers must also be able and willing to provide information about themselves and the patient for the duration of the trial.
- Aged >= 18 at the time of informed consent.
- 病歴、臨床検査、又は身体検査において臨床的に重要な異常があり、本治験への組み入れに適さないと判断される患者。
- MRIが禁忌とされる患者又はMRI検査を受ける意思がない患者。
- 閉塞性水頭症を有する患者、脳脊髄液（CSF）ドレナージ用の機能的な脳室腹腔シャント又は埋め込み型中枢神経系（CNS）カテーテルを留置した患者。
- LP処置、CSF循環又は安全性評価に支障を来す既知の脳脊髄疾患に罹患した患者。
- 本治験に組み入れるのに適していない、又は治験参加や治験完了の妨げになる恐れがあると治験責任（分担）医師が判断した状態にある患者。		 - Clinically significant abnormalities in medical history, laboratory tests or physical examination that would render a patient unsuitable for inclusion.
- Any contraindication or unwillingness to undergo an MRI.
- Obstructive hydrocephalus, presence of a functional ventriculoperitoneal shunt for the drainage of cerebrospinal fluid (CSF) or an implanted central nervous system (CNS) catheter.
- Known brain or spinal disease that would interfere with the LP process, CSF circulation or safety assessment.
- Have any other condition, which, in the opinion of the Investigator would make the patient unsuitable for inclusion or could interfere with the patient participating in or completing the study.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
プリオン病 prion disease
あり
レジメン1：ION717＋プラセボ
レジメン2：ION717＋プラセボ		 Regimen 1: ION717 + Placebo
Regimen 2: ION717 + Placebo
ベースラインからWeek 29までの治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）の発現率 Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline up to Week 29
- Day 1及びWeek 9におけるION717の最高血漿中濃度（Cmax）
- Day 1及びWeek 9におけるION717の血漿中濃度－時間曲線下面積（AUC）
- Day 1及びWeek 9におけるION717の血漿中の消失半減期
- Week 25までの投与前及び投与後の複数の時点におけるION717の脳脊髄液（CSF）中濃度
- Day 1における投与後のION717の尿中排泄量
- Week 25までの投与前及び投与後の複数の時点におけるプリオン蛋白（PrP）のCSF中濃度のベースラインからの変化率		 - Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of ION717 on Day 1 and Week 9
- Area Under the Plasma Concentration-time Curve (AUC) of ION717 on Day 1 and Week 9
- Half-life of ION717 in Plasma on Day 1 and Week 9
- Cerebrospinal fluid (CSF) Concentration of ION717 Pre-dose and at multiple points post-dose up to Week 25
- Amount of ION717 Excreted in Urine post-dose on Day 1
- Percent Change from Baseline in Prion Protein (PrP) Concentration in CSF pre-dose and at multiple points post-dose up to Week 25

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ION717
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

公益財団法人脳血管研究所 美原記念病院 治験審査委員会 Mihara Memorial Hospital Institutional Review Board
群馬県伊勢崎市太田町366 366 Otamachi, Isesaki-shi, Gunma
0270-24-3355
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06153966
Clinicaltrials.gov
2023-503355-98
EduraCT

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月28日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年2月8日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年1月18日 詳細
変更履歴一覧