臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年12月18日 | ||
| 令和6年3月15日 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）成人患者を対象にアミロイド除去薬ALXN2220の有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 | ||
| ATTR-CM成人患者を対象にALXN2220とプラセボを比較する試験 | ||
| 広瀬 博史 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 標準治療を受けているATTR-CM成人患者を対象にALXN2220の有効性及び安全性を評価する | ||
| 3 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス | ||
| 募集中 | ||
| ALXN2220 | ||
| 未定 | ||
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月13日 |
| jRCT番号 | jRCT2031230517 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）成人患者を対象にアミロイド除去薬ALXN2220の有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 | A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Amyloid Depleter ALXN2220 in Adult Participants with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) (DepleTTR-CM) | ||
| ATTR-CM成人患者を対象にALXN2220とプラセボを比較する試験 | Study of ALXN2220 versus Placebo in Adults with ATTR-CM (DepleTTR-CM) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 広瀬 博史 | Hirose Hiroshi | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦3-1-1田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo | |
| 03-3457-9559 | |||
| hiroshi.hirose@alexion.com | |||
| 広瀬 博史 | Hirose Hiroshi | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦3-1-1田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo | ||
| 03-3457-9559 | |||
| 03-3549-9569 | |||
| hiroshi.hirose@alexion.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 標準治療を受けているATTR-CM成人患者を対象にALXN2220の有効性及び安全性を評価する | |||
| 3 | |||
| 2024年01月04日 | |||
| 2023年12月27日 | |||
| 2028年02月29日 | |||
| 1000 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/カナダ/中国/フランス/ドイツ/イタリア/ポーランド/韓国/スペイン/台湾/トルコ/イギリス/アメリカ合衆国/オーストリア/ベルギー/チェコ共和国/デンマーク/ギリシャ/ハンガリー/アイルランド/イスラエル/オランダ/ニュージーランド/ノルウェー/スイス | Argentina/Australia/Brazil/Canada/China/France/Germany/Italy/Poland/South Korea/Spain/Taiwan/Turkey/United Kingdom/United States of America/Austria/Belgium/Czech Republic/Denmark/Greece/Hungary/Ireland/Israel/Netherlands/New Zealand/Norway/Switzerland | ||
| 1. ランダム化時点で18歳以上90歳以下の男 2. 野生型TTR又は変異型TTRの遺伝子型を有するATTR-CMと中央判定で確定診断されている者 3. スクリーニング時の心エコーによる拡張末期の心室中隔壁厚が、11 mm以上（女性の場合）又は12 mm以上（男性の場合）である者 4. 中央検査機関によるスクリーニング時の測定でNT-proBNPが2000 pg/mLを超えている者 5. スクリーニング時点の30日間以上前からループ利尿薬を使用している者 6. スクリーニング前1年以内に心不全歴として、 a. 心不全による入院 b. 心不全による緊急来院 c. NT-proBNPが2000 pg/mLを超える（又は同等のBNP）容量負荷の記録が確認されている 7. スクリーニング時にニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類II～IVである者 8. 治験責任医師により平均余命6ヵ月以上と判定された者 |
1. Male or female over 18 years or more to 90 years or under of age at time of randomization 2. Centrally confirmed diagnosis of ATTR-CM with either wild-type or variant TTR genotype 3. End-diastolic interventricular septal wall thickness 11 mm or more for women or 12 mm or more for men on echocardiography measured at Screening 4. NT-proBNP > 2000 pg/mL measured by a central laboratory at Screening 5. Treatment with a loop diuretic for at least 30 days prior to Screening 6. History of heart failure as documented by one of the following events within 1 year prior to Screening: a. heart failure hospitalization b. urgent heart failure visit c. episode of volume overload documented by NT-proBNP > 2000 pg/mL (or equivalent BNP) 7. NYHA Class II-IV at Screening 8. Life expectancy of 6 months or more as per the Investigator's judgment |
||
| 1. 軟膜アミロイドーシスを有する者 2. 軽鎖（AL）若しくは続発性アミロイドーシス（AA）、又はその他の全身性アミロイドーシスを有する者 3. 多発性骨髄腫の既往がある者 4. ATTR-CMが主な原因ではない心筋症（例：主に高血圧、心臓弁膜症、又は虚血性心疾患による心筋症）（治験担当医師の評価による）を有する者 5. スクリーニング前3ヵ月以内に急性冠動脈症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈血行再建術、心臓機器植込術、心臓弁修復術、又は大手術を受けた者 6. コントロール不良の高血圧（スクリーニング時の平均収縮期血圧 > 160 mmHg又は平均拡張期血圧 > 100 mmHg［安静時］）を有する者 7. スクリーニング時の平均収縮期血圧（安静時）が < 90 mmHg、又は症候性起立性低血圧（治験担当医師の評価による）が認められる者 8. 臨床的に重要なコントロール不良の不整脈（治験担当医師の評価による）を有する者 9. 心エコーで左室駆出率（LVEF）が30%未満の者 10. スクリーニング時、中央検査機関による測定でヘモグロビンが8 g/dL未満の女性、又は9 g/dL未満の男性 11. スクリーニング時、中央検査機関による測定で血小板数が100,000/mm3未満の者又は臨床的に重要な血小板減少症に関連するその他の障害を有する者 12. 腎不全を有する者のうち、透析を要する者、又はスクリーニング時に中央検査機関で測定したChronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-Epi）式による推算糸球体濾過量（eGFR）が20 mL/min/1.73 m2未満の者 13. スクリーニング時の体重が40 kg未満の者 |
1. Known leptomeningeal amyloidosis 2. Known light chain (AL) or secondary amyloidosis (AA), or any other form of systemic amyloidosis 3. History of multiple myeloma 4. Cardiomyopathy not primarily caused by ATTR-CM, for example, cardiomyopathy primarily due to hypertension, valvular heart disease, or ischemic heart disease per Investigator's assessment 5. Acute coronary syndrome, unstable angina, stroke, transient ischemic attack, coronary revascularization, cardiac device implantation, cardiac valve repair, or major surgery within 3 months of Screening 6. Uncontrolled hypertension (average resting systolic BP > 160 mmHg or diastolic BP > 100 mmHg at Screening) 7. Average resting systolic BP < 90 mm Hg or symptomatic orthostatic hypotension at Screening per Investigator's assessment 8. Uncontrolled clinically significant cardiac arrhythmia, per Investigator's assessment 9. LVEF < 30% on echocardiography 10. Hemoglobin < 8 g/dL for women or < 9 g/dL for men measured by central laboratory at Screening 11. Platelet count < 100000/mm3 or other disorder associated with clinically significant thrombocytopenia measured by central laboratory at Screening 12. Participants with renal failure requiring dialysis or who have an eGFR by CKD-Epi formula < 20 mL/min/1.73 m2 measured by a central laboratory at Screening 13. Body weight < 40 kg at Screening |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス | Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy | ||
| あり | |||
| 被験薬群:ALXN2220 ランダム化評価期のDay 1から、ALXN2220群の被験者には、体重に応じた用量のALXN2220 2400 mg、3200mg又は4800mgを4週に1回24から最大48ヵ月静脈内投与する。 対照薬群:プラセボ ランダム化評価期のDay 1から、プラセボ群の被験者には、プラセボを4週に1回24から最大48ヵ月静脈内投与する。 |
Experimental: ALXN2220 Starting at Day 1 of the Randomized Evaluation Period participants will receive ALXN2220 for a total from 24 to 48 months. Participants will receive bodyweight dependent doses of either 2400mg, 3200mg or 4800mg of ALXN2220 once q4w via IV injection. Experimental: Placebo Starting at Day 1 of the Randomized Evaluation Period participants will receive placebo for a total from 24 to 48 months. Participants will receive placebo once q4w via IV injection. |
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| 複合評価項目であるACM及び全心血管系臨床イベントを指標としてALXN2220群とプラセボ群の差を評価することにより、成人ATTR-CM患者の治療でのALXN2220の有効性を評価する | To assess the efficacy of ALXN2220 in the treatment of adult participants with ATTR-CM by evaluating the difference between the ALXN2220 and placebo groups as assessed by the composite endpoint of ACM and total CV clinical events | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALXN2220 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦3-1-1 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Shinshu University Hospital | |
| 長野県松本市旭3-1-1 | 3-1-1, Asahi, Matsumoto-shi, Nagano | |
| 0263-37-3389 | ||
| chiken@shinshu-u.ac.jp | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |