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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年10月12日
CALIBRATE：常染色体顕性（優性）低カルシウム血症1型（ADH1）患者を対象とした、encaleretの有効性及び安全性を標準治療と比較評価する、第3相、ランダム化、非盲検試験
ADH1患者を対象とした、encaleretの有効性及び安全性を標準治療と比較評価する試験 (CALIBRATE)
Mathew　Arun
Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio Company
ADH1 を有する被験者を対象に、encaleret（CLTX-305）の有効性、安全性、及び忍容性を、標準治療（SoC）と比較して評価すること
3
常染色体顕性（優性）低カルシウム血症 1 型（ADH1）
募集中
CLTX-305
なし
東京大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年10月10日
jRCT番号 jRCT2031230392

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

CALIBRATE：常染色体顕性（優性）低カルシウム血症1型（ADH1）患者を対象とした、encaleretの有効性及び安全性を標準治療と比較評価する、第3相、ランダム化、非盲検試験 CALIBRATE: A Phase 3, Randomized, Open-Label Study Evaluating the Efficacy and Safety of Encaleret Compared to Standard of Care in Participants with Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1) (CALIBRATE)
ADH1患者を対象とした、encaleretの有効性及び安全性を標準治療と比較評価する試験 (CALIBRATE) Efficacy and Safety of Encaleret Compared to Standard of Care in Participants With ADH1 (CALIBRATE) (CALIBRATE)

（２）治験責任医師等に関する事項

Mathew　Arun Mathew Arun
/ Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio Company Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio Company
94158
/ その他 1800 Owens Street, Suite C-1200, San Francisco, CA, USA
1-650-600-3610
MedInfo@bridgebio.com
山田　　勇也 Yamada Yuya
メドペイス・ジャパン株式会社 Medpace Japan KK
150-0001
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku
080-7749-2473
rsjapan1@medpace.com
令和5年8月1日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
/

　

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ADH1 を有する被験者を対象に、encaleret（CLTX-305）の有効性、安全性、及び忍容性を、標準治療（SoC）と比較して評価すること
3
2023年09月26日
2023年08月31日
2028年12月15日
3
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
あり
あり
米国/台湾/オランダ/イタリア/フランス/デンマーク/チェコ/カナダ/ブラジル/オーストラリア United States/Taiwan/Netherlands/Italy/France/Denmark/Czech Republic/Canada/Brazil/Australia
1. インフォームドコンセント又はアセントへの署名時に、16歳以上でなければならない。
2. 被験者は、副甲状腺機能低下症の生化学的所見に関連する、活性化された CASR 遺伝子病的バリアント又は同遺伝子の意義が定まっていないバリアントの記録を有していなければならない。
3. 被験者はADH1の症状又は徴候の既往歴に関する記録がなければならない。
4. 16歳以上18歳未満の被験者は、手のX線写真で成長板が閉鎖していなければならない。
5. サイアザイド系利尿薬を投与されている被験者は、スクリーニングの少なくとも14日前からWeek 24（期間 3）までそれらの投与を中止しなければならない。サイアザイド系利尿薬が降圧薬として使用されている場合、治験責任医師又は治験分担医師は必要に応じて代替療法を処方する。
6. リン吸着薬を投与されている被験者は、スクリーニング来院の少なくとも1日前にリン吸着薬の投与を中止しなければならない。
7. マグネシウム又はカリウムの補充投与を受けている被験者は、encaleretの初回投与前にそれらの投与を中止することを承諾していなければならない。
8. カリウム保持性利尿薬を投与されている被験者は、encaleretの初回投与前にそれらの投与を中止することを承諾していなければならない。
9. 被験者は治験実施計画書に定義された SoC 最適化基準を満たさなければならない。
10. 男性被験者は、膣性交中、極めて効果の高い避妊法（例：コンドームと殺精子剤［ゲル又はフォーム］の併用）を使用しなければならず、encaleretの服用中及びencaleretの最終投与後3ヵ月間は子供をもうけたり精子提供を行わないこと。被験者が精管切除術を受けている場合、又は被験者のパートナーが妊娠可能な女性ではない場合は、コンドームは不要である。
11. 閉経後の女性及び妊娠する可能性のない女性は、避妊法を使用せずに本治験に参加することができる。
12. 妊娠可能な女性（生理的に妊娠可能なすべての女性と定義）は、スクリーニング時からencaleret最終投与の3ヵ月後まで、極めて効果の高い2種類の避妊法を使用しなければならない。男性及び女性での避妊法の使用は、臨床試験に参加する被験者に対する避妊法に関する各国の規制に合致したものであること。
13. 同意文書及び本治験実施計画書記載の要件及び制限事項の遵守を含む内容が書かれた、インフォームドコンセント又はアセント文書への署名が可能である。		 1. Participant must be at least 16 years of age, at the time of signing the informed consent or assent.
2. Participants must have a documented pathogenic activating variant, or variant of uncertain significance, of the CASR gene associated with biochemical findings of hypoparathyroidism
3. Participants must have a documented history of symptoms or signs of ADH1.
4. Participants 16 to less than 18 years old must have closed growth plates on hand radiograph.
5. Participants treated with thiazide diuretics must discontinue thiazides for at least 14 days prior to Screening through Week 24 (Period 3). When the thiazide is being used as an antihypertensive, alternative therapy will be prescribed by the Investigator as needed.
6. Participants treated with phosphate binders must discontinue the phosphate binders at least one day prior to the Screening Visit.
7. Participants treated with magnesium or potassium supplements must be willing to discontinue such treatment prior to the first dose of encaleret.
8. Participants treated with potassium-sparing diuretics must be willing to discontinue such treatment prior to the first dose of encaleret.
9. Participants must meet SoC Optimization criteria as defined in the protocol
10. Male participants must use a highly effective contraceptive method (eg, condoms with spermicidal gel or foam) during vaginal intercourse and should not father a child nor donate sperm while taking encaleret and for 3 months after the last dose of encaleret. Condoms are not required if the participant is vasectomized or if the participant's partner is not a female of childbearing potential.
11. Postmenopausal females and females not of childbearing potential may participate in this study without use of contraception
12. Females of childbearing potential, defined as all females physiologically capable of becoming pregnant, must use two highly effective methods of contraception starting at Screening and for 3 months following the last dose of encaleret.
13. Capable of giving signed informed consent or assent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol
1. スクリーニング前3ヵ月以内における低カルシウム血症によるてんかん発作の既往。
2. 甲状腺又は副甲状腺の手術歴がある。
3. 妊娠中又は授乳中の女性。妊娠はβ-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（β-hCG）の臨床検査結果が陽性であることによって確認されている。
4. スクリーニング前2ヵ月以内にPTH 1-84又は1-34による治療歴があり、PTHによる治療前の1日の総投与量の1.2倍を超えるSoCの用量を必要とする、又は骨代謝マーカーであるCTx及びP1NPが、性別、年齢（男性のみ）、及び閉経状態（女性のみ）での基準値上限を超えている。
5. 本治験初日前の30日間又は半減期の5倍のいずれか長い方の期間内にencaleret以外の治験薬の投与を受けた被験者、若しくはスクリーニング中に他の介入臨床試験の追跡調査が行われている被験者。治験薬の半減期が不明な場合は、スクリーニング前30日以内とする。
6. 血中25-OHビタミンD濃度が25 ng/mL未満。
7. 人種変数を用いないCKD-EPI式（CKD-EPIcr_R）（18歳未満の被験者にはBedside Schwartzの推算式を用いること）によって算出した推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m2未満である。
8. 臨床的に重要な異常を伴う安静時12誘導心電図（臨床上低カルシウム血症に起因するQTc延長で無症候性のものを除く）。
9. スクリーニング来院時にB型肝炎表面抗原（HBsAg）、A型肝炎免疫グロブリンM（IgM）、又はヒト免疫不全ウイルス（HIV）のウイルス血清学的検査が陽性であった被験者。C型肝炎ウイルス（HCV）治療完了の12週間後以降に、高感度アッセイで得られたエビデンスによってC型肝炎からの完全寛解が示された被験者は、本治験に参加することができる。
10. 長期延長期間の前に妊娠を計画している男性又は女性被験者。
11. Encaleretの有効成分又は添加物に対する過敏症。
12. 治験責任医師又は治験分担医師が、被験者の安全に影響を及ぼすと判断する、若しくは被験者の治療遵守が不十分となる又は治験を完了しないリスクが高くなると判断する、疾患又は状態（薬物依存、アルコール依存など）を過去に有していた又は現在有する。		 1. History of hypocalcemic seizure within the past 3 months preceding Screening.
2. History of thyroid or parathyroid surgery.
3. Pregnant or nursing (lactating) women, where pregnancy is confirmed by a positive beta-human chorionic gonadotropin (B-hCG) laboratory test.
4. History of treatment with PTH 1-84 or 1-34 within the 2 months preceding Screening and requiring SoC exceeding more than 1.2x their pre-PTH treatment total daily doses or bone turnover markers, CTx and P1NP, over upper limit of normal for sex, age (men only) and menopausal status (women only).
5. Received any investigational medicinal product other than encaleret within 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to the first day on study, or are in follow-up for another interventional clinical study during Screening. If the half-life of an investigational medicinal product is unknown, then 30 days prior to Screening.
6. Blood 25-OH Vitamin D level less than 25 ng/mL
7. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) less than 30 mL/minute/1.73 m2 using CKD-EPI creatinine equation refit without the race variable (CKD-EPIcr R) (for participants less than 18 years old the Bedside Schwartz equation should be used).
8. 12-lead resting ECG with clinically important abnormalities except for asymptomatic QT interval corrected (QTc) prolongation clinically ascribed to hypocalcemia.
9. Participants with positive Hepatitis B surface antigen (HBsAg), Hepatitis A immunoglobulin M (IgM), or human immunodeficiency virus (HIV) viral serology test at the Screening Visit. Participants who are in complete remission from Hepatitis C virus (HCV) as evidenced by sensitive assay more than 12 weeks after completion of HCV therapy may participate in the study
10. Male or female participants planning to conceive a child prior to the LTE
11. Hypersensitivity to any active substance or excipient of encaleret.
12. Presence or history of any disease or condition (eg, drug or alcohol dependency) that, in the view of the Investigator, would affect the participants safety or places the participant at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.
16歳 以上 16age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
常染色体顕性（優性）低カルシウム血症 1 型（ADH1） Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1)
あり
Encaleret群に割り付けられた患者は、CLTX-305をencareletとして4.5 mg、9 mg、27 mg、又は54 mg のうちの決められた用量を1日2回経口投与する。 Determined dose of encarelet (CLTX-305) from 4.5 mg, 9 mg, 27 mg or 54 mg is orally administered BID for participants in encarelet group.
維持投与期間の終了時に以下の基準の両方を満たした奏効例の割合とする：
1) アルブミン補正血中カルシウム（cCa）が8.3～10.7 mg/dL の範囲内、及び 2) 24時間尿中カルシウム（UCa）が基準範囲内（男性：300 mg/日未満、女性：250 mg/日未満）		 The proportion of responders who meet both of the following criteria at the completion of the maintenance dosing period:
1) cCa within 8.3-10.7 mg/dL and
2) 24-hr UCa within the reference range (<300 mg/day for men, <250 mg/day for women)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
CLTX-305
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio Company
Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio Company

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京大学医学部附属病院治験審査委員会 The Institutional Review Board of the University of Tokyo Hospital
東京都文京区本郷7-3-1 7-3-1 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-5800-8743
IRBjimu-tokyo@umin.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05680818
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません