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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年10月7日
令和6年2月14日
活動性特発性炎症性筋疾患（活動性皮膚筋炎または多発性筋炎を含む）患者を対象に，PF-06823859 の有効性および安全性を評価する第3相，多施設共同，二重盲検，無作為化，プラセボ対照試験（治験実施計画書番号：C0251006）
活動性特発性炎症性筋疾患（活動性皮膚筋炎または多発性筋炎を含む）患者を対象に，PF-06823859 の有効性および安全性を評価する第3相，多施設共同，二重盲検，無作為化，プラセボ対照試験
河合　統介
ファイザーR&D合同会社
皮膚筋炎および多発性筋炎を有する治験参加者を対象に，筋肉症状の軽減に関するPF-06823859の有効性をプラセボと比較評価する。
3
皮膚筋炎，多発性筋炎
募集中
PF-06823859
なし
特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年2月7日
jRCT番号 jRCT2031230382

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

活動性特発性炎症性筋疾患（活動性皮膚筋炎または多発性筋炎を含む）患者を対象に，PF-06823859 の有効性および安全性を評価する第3相，多施設共同，二重盲検，無作為化，プラセボ対照試験（治験実施計画書番号：C0251006） A PHASE 3, MULTICENTER, DOUBLE-BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY AND SAFETY OF PF-06823859 IN PARTICIPANTS WITH ACTIVE IDIOPATHIC INFLAMMATORY MYOPATHIES (INCLUDING PARTICIPANTS WITH ACTIVE DERMATOMYOSITIS OR POLYMYOSITIS) (A Study to Understand How the Study Medicine (PF-06823859) Works in People With Active Idiopathic Inflammatory Myopathies [Dermatomyositis (DM) and Polymyositis (PM)])
活動性特発性炎症性筋疾患（活動性皮膚筋炎または多発性筋炎を含む）患者を対象に，PF-06823859 の有効性および安全性を評価する第3相，多施設共同，二重盲検，無作為化，プラセボ対照試験 A Study to Understand How the Study Medicine (PF-06823859) Works in People With Active Idiopathic Inflammatory Myopathies [Dermatomyositis (DM) and Polymyositis (PM)] (A Study to Understand How the Study Medicine (PF-06823859) Works in People With Active Idiopathic Inflammatory Myopathies [Dermatomyositis (DM) and Polymyositis (PM)])

（２）治験責任医師等に関する事項

河合　統介 Kawai Norisuke
/ ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
/ 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
治験情報窓口担当　 Clinical Trials Information Desk
ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
令和5年8月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立大学法人 東北大学病院

Tohoku University Hospital

宮城県

　

宮城県

　
/

　

/

聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University School of Medicine Hospital

神奈川県

　

神奈川県

　
/

　

/

日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

国立大学法人 北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

北海道

　

北海道

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構 大阪南医療センター

National Hospital Organization Osaka Minami Medical Center

大阪府

　

大阪府

　
/

　

/

地方独立行政法人岡山市立総合医療センター 岡山市立市民病院

Okayama City General Medical Center Okayama City Hospital

岡山県

　

岡山県

　
/

　

/

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

国立大学法人 東京医科歯科大学病院

Tokyo Medical And Dental University Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構 旭川医科医療センター

National Hospital Organization Asahikawa Medical Center

北海道

　

北海道

　
/

　

/

滋賀医科大学医学部附属病院

Shiga University of Medical Science Hospital

滋賀県

　

滋賀県

　

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

皮膚筋炎および多発性筋炎を有する治験参加者を対象に，筋肉症状の軽減に関するPF-06823859の有効性をプラセボと比較評価する。
3
2023年10月31日
2023年10月31日
2023年10月31日
2025年12月04日
270
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国 United States
1. 成人（18 歳以上）の男性または女性
2.初発症状の生じた年齢が18歳以上で活動性の皮膚筋炎（ＤＭ）または多発性筋炎（ＰＭ）
3.組み入れ時に標準治療の基礎治療薬が安定用量で投与されていなければならない。		 Inclusion Criteria:
*Male or female adults (>=18 years old)
*Active dermatomyositis (DM) or polymyositis (PM) with age of onset
o 18 years old.
*Must be receiving a stable dose of standard of care (SOC) background medications at the time of enrollment.
除外基準
・特発性炎症性筋疾患（IIM）以外に起因する筋炎
・封入体筋炎（IBM）と診断されている
・免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）
・末期臓器障害を伴う筋炎
・活動性の細菌，ウイルス，真菌感染症または重篤な感染症の治療を目的とした第1日前60日以内の入院
・がんを有する，またはスクリーニング前5年いないのがんの既往歴
・study intervention への反応，安全性に影響を及ぼす可能性があると判断されたIIM 以外の重大な疾患または状態を併発しているまたはその既往歴を有する。以下を含むがこれらに限定されない。
　・主要臓器の移植歴
　・急性冠動脈症候群の併発またはスクリーニング前24 週間以内の重大な脳血管疾患の既往歴
　・多発性硬化症などの脱髄疾患またはその他の重度の神経障害の既往歴
　　・スクリーニング前4 週間以内の大手術または治験期間中の大手術の予定（診断的手術を除く）
　　・エプスタイン・バーウイルス関連リンパ増殖性障害などのリンパ増殖性障害の既往歴，リンパ腫もしくは白血病の既往歴，またはリンパ系もしくはリンパ性疾患の併発を示唆する徴候および症状
　　・重大な精神的状態を有する，および自殺念慮または自殺行動の最近または生涯における既往歴を有する
　　・医学的もしくは臨床検査値異常があり，治験参加により危険性が増す可能性がある治験参加者
　　・本治験のstudy intervention の初回投与が，過去の治験薬投与（薬剤またはワクチン）の30 日以内または半減期の5 倍以内である（いずれか長い方）。
　　・ 抗IFN-β抗体（PF-06823859）または抗IFN-β療法（種類を問わない）の治療歴を含む，併用禁止薬を現在使用している，またはその適切なウォッシュアウト期間が完了していない場合。
　　・基準に該当しない前治療薬（標準治療）を使用した場合
　　・スクリーニング時の臨床検査結果が治験への参加に影響を及ぼす可能性がある場合。
　　・本治験の実施に直接関わっている治験実施医療機関のスタッフ，およびその親類縁者，治験責任医師の指揮監督下にある治験実施医療機関のスタッフ，ならびに本治験の実施に直接関わっている治験依頼者およびその代理人の従業員，およびその親類縁者		 Exclusion Criteria:
*Myositis due to non-Idiopathic inflammatory myopathies (non-IIM)
*Existing diagnosis of inclusion body myositis (IBM)
*Presence of immune-mediated necrotizing myositis (IMNM)
*Myositis with end-stage organ involvement
*Active bacterial, viral or fungal infections or hospitalizations for serious infections within 60 days prior to enrollment
*Have cancer or a history of cancer within 5 years of screening
*Significant current or prior disease conditions that may interfere with the response to or safety of the study medicine, including but not l limited to:
*history of major organ transplant
*acute coronary syndrome or any history of significant cerebrovascular disease within 24 weeks of screening
*preexisting demyelinating disorder such as multiple sclerosis, or other severe neurological disorder
*major surgery within 4 weeks of screening, or scheduled to occur during the study, excluding diagnostic surgery
*history of any lymphoproliferative disorder such as Epstein Barr Virus, history of lymphoma, leukemia, or symptoms of current lymphatic or lymphoid disease
*Clinically significant depression, suicidal ideation, or previous history of suicidal behaviors
*Other medical or laboratory abnormality that may increase the risk of study participation
*Previous administration with an investigational product (drug or vaccine) within 30 days or of the first dose of study medicine
*Current use or incomplete appropriate washout period of any prohibited medication(s), including known exposure to anti-interferon beta (PF-06823859) or any type of anti-interferon beta therapy
*Prior SOC medication that does not fulfill the criteria
*Certain laboratory results from screening assessments that may interfere with study participation.
*Investigator site staff directly involved in the conduct of the study and their family members, site staff and sponsor and sponsor delegate employees directly involved in the conduct of the study and their family members
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
皮膚筋炎，多発性筋炎 Myositis
あり
Drug: PF-06823859
抗IFN-β抗体（PF-06823859）

Drug: Placebo
PF-068232859のプラセボ		 Drug: PF-06823859
anti-interferon beta therapy

Drug: Placebo
Placebo for PF-06823859
・全地域（米国を除く）：第24週のTIS の中等度改善
・米国：第52 週のTIS の中等度改善
TIS 0〜100で，スコアが高いほど結果が良好であることを示す		 Moderate change in Total Improvement Score (TIS) [Time Frame: 24 weeks outside of the United States (US) and 52 weeks in the US]
Total Improvement Score 0 to 100 with higher scores indicating a better outcome.
コホート1 :
全地域（米国を除く）
・第24 週のMMT-8 スコアのベースラインからの変化量
・ベースライン時のCDASI-A スコアが14 点以上の治験参加者における第24 週のCDASI-Aスコアのベースラインからの変化量
・52 週間の副腎皮質ステロイド投与量の標準化AUC
・第52 週のTIS の中等度改善*
・第24 週のPROMIS-PF スコアのベースラインからの変化量
・ベースライン時のCDASI-A スコアが14 点以上の治験参加者における第24 週の5-D ItchScale スコアのベースラインからの変化量
・第24 週のFACIT-F スコアのベースラインからの変化量

コホート2
・第24週のMMT-8 スコアのベースラインからの変化量
・52 週間の副腎皮質ステロイド投与量の標準化AUC
・第52 週のTIS の中等度改善
・第24 週のPROMIS-PF スコアのベースラインからの変化量
・第24 週のFACIT-F スコアのベースラインからの変化量		 Secondary Outcome Measures :
1. Change from baseline in Manual Muscle Testing - 8 designated muscles (MMT-8) [ Time Frame: 24 weeks outside of the US and 52 weeks in the US ]
Manual Muscle Testing (8 designated muscles) 0 to 150 with higher scores indicating a better outcome

2. Change from baseline in Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index Activity Score (CDASI-A) in participants with dermatomyositis (DM) [ Time Frame: Week 24 outside the US ]
Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index Activity Score 0 to 100 with higher scores indicating a worse outcome. Only participants with baseline CDASI-A score >14 will be assessed.

3. Change from baseline in Investigator Global Assessment severity scale (IGA) in participants with dermatomyositis [ Time Frame: 24 and 52 weeks in the US only ]
Investigator Global Assessment severity scale 0 to 4 with higher scores indicating a worse outcome. Only participants with baseline IGA >=2 will be assessed

4. Corticosteroid (CS) dose assessment [ Time Frame: 52 weeks ]
Normalized Area Under the Curve (AUC) of corticosteroid dose

5. Moderate change in Total Improvement Score [ Time Frame: 24 weeks in the US and 52 weeks outside of the US ]
Total Improvement Score 0 to 100 with higher scores indicating a better outcome.

6. Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System - Physical Function (PROMIS-PF) [ Time Frame: 24 weeks outside of the US and 52 weeks in the US ]
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System - Physical Function 0 to 100 with higher scores indicating a better outcome

7. Change from baseline in 5-D Itch Scale Score [ Time Frame: 24 weeks outside of the US and 52 weeks in the US ]
5-D Pruritis Scale 5 to 25 with higher scores indicating a worse outcome. Only participants with baseline CDASI-A score >14 will be assessed.

8. Change from baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F) [ Time Frame: 24 weeks outside of the US and 52 weeks in the US ]
Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue 0 to 52 with higher scores indicating a better outcome

9. Response in corticosteroid tapering [ Time Frame: 52 weeks US only ]
At least 50% reduction from baseline or reduction in corticosteroid (CS) dose to <7.5 mg/day at Week 52 for participants with baseline CS dose >=10 mg/day.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
PF-06823859
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファイザー株式会社
Pfizer Japan Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会 Review Board of Human Rights and Ethics for Clinical Studies Institutional Review Board
東京都中央区京橋二丁目２番１号 2-2-1 Kyobashi, Chuo-ku, Tokyo
03-5213-0028
soudan@hurecs.org
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05895786
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

（５）全体を通しての補足事項等

（１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年2月14日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年10月7日 詳細
変更履歴一覧