臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年9月21日 | ||
| 令和5年12月27日 | ||
| 小児クローン病におけるIL-23 p19阻害の有効性を検証する第III相、多施設共同、ランダム化プラットフォーム試験 | ||
| 中等度から重度の活動期クローン病の小児患者を対象としたグセルクマブの試験 | ||
| 中間 貴弘 | ||
| ヤンセンファーマ株式会社 | ||
| 本試験の目的は、12週時点でグセルクマブに対する臨床的反応を示したクローン病（CD）を有する小児被験者において，維持期終了時（Week52）のグセルクマブの臨床的及び内視鏡的有効性を評価することである。 | ||
| 3 | ||
| クローン病 | ||
| 募集前 | ||
| グセルクマブ、プラセボ | ||
| TREMFYA ベルギー、アメリカ、スイス、ドイツ、インド、中国、なし | ||
| 公立大学法人横浜市立大学附属市民総合医療センター 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2031230352 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児クローン病におけるIL-23 p19阻害の有効性を検証する第III相、多施設共同、ランダム化プラットフォーム試験 | A Phase 3, Multicenter, Randomized, Platform Study of p19 Inhibition of the IL-23 Pathway to Establish Efficacy in Pediatric Crohn's Disease (MACARONI-23) | ||
| 中等度から重度の活動期クローン病の小児患者を対象としたグセルクマブの試験 | A Study of Guselkumab in Pediatric Participants with Moderately to Severely Active Crohn's Disease (MACARONI-23) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 中間 貴弘 | Nakama Takahiro | ||
| / | ヤンセンファーマ株式会社 | Janssen Pharmaceutical K.K. | |
| 101-0065 | |||
| / | 東京都千代田区西神田3-5-2 | 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 0120-183-275 | |||
| DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com | |||
| メディカルインフォメーションセンター | Medical Information Center | ||
| ヤンセンファーマ株式会社 | Janssen Pharmaceutical K.K. | ||
| 101-0065 | |||
| 東京都千代田区西神田3-5-2 | 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo | ||
| 0120-183-275 | |||
| DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com | |||
| あり | |||
| 令和5年10月13日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 医療法人社団 康喜会 辻中病院柏の葉 |
Kokikai Tsujinaka Hospital Kashiwanoha |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 弘前大学医学部附属病院 |
Hirosaki University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 宮城県立こども病院 |
Miyagi Children's Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 公立大学法人横浜市立大学附属市民総合医療センター |
Yokohama City University Medical Center, Center of IBD |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 佐賀大学医学部附属病院 |
Saga University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は、12週時点でグセルクマブに対する臨床的反応を示したクローン病（CD）を有する小児被験者において，維持期終了時（Week52）のグセルクマブの臨床的及び内視鏡的有効性を評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2023年12月22日 | |||
| 2023年05月26日 | |||
| 2027年12月31日 | |||
| 120 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/スイス/チェコ/スペイン/フランス/イギリス/イスラエル/イタリア/韓国/オランダ/ノルウェー/ポーランド/ポルトガル/アメリカ合衆国 | Australia/Belgium/Brazil/Canada/Switzerland/Czechia/Spain/France/United Kingdom Of Great Britain/Israel/Italy/Korea.Republic Of/Netherlands/Norway/Poland/Portugal/United States Of America | ||
| ・クローン病（CD）又は瘻孔形成を伴うCDと診断されており、過去いずれかの時点で臨床的、内視鏡的及び組織学的基準により活動性の大腸炎、回腸炎又は回結腸炎が確認されている被験者。 ・中等症から重症の活動期CDを有する（ベースライン時のPediatric Crohn's Disease Activity Index[PCDAI]スコアが30超と定義）被験者。 ・本治験のスクリーニング期間中に、内視鏡検査で活動期CDであることが確認され、Simple Endoscopic Score for Crohn’s Disease （SESCD）スコアが6以上（又は病変が回腸のみに認められる被験者では4以上）であることと定義されている被験者。 ・CDの前治療歴として、又は現治療として免疫調節薬もしくは経口又は静脈内（IV）コルチコステロイドの効果不十分、効果減弱もしくは不耐性、又はCDの治療のために生物学的製剤／JAK阻害剤の投与を受け、生物学的製剤／JAK阻害剤による治療効果が不十分、効果減弱（LOR）又は不耐性となった旨が記録されている被験者。 |
-Participants must have a diagnosis of Crohn's Disease (CD) or fistulizing CD, with active colitis, ileitis, or ileocolitis, confirmed at any time in the past by clinical, endoscopic, and histologic criteria. - Participants must have moderately to severely active CD (as defined by a baseline Pediatric Crohn's Disease Activity Index [PCDAI] score greater than [>] 30) - Participants must have endoscopy with evidence of active CD defined as Simple Endoscopic Score for Crohn's Disease (SES-CD) score greater than or equal to (>=) 6 (or >=4 for participants with isolated ileal disease) during screening into this study - Participants must have a prior or current CD medication history that includes either inadequate response, loss of response to or failure to tolerate current treatment immunomodulators or with oral or intravenously (IV) corticosteroids or have received biologic therapy/JAK inhibitor for the treatment of CD and have a documented history of inadequate response, loss of response (LOR), or intolerance to the biologic therapy/JAK inhibitor |
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| ・症候性の狭窄、短腸症候群の他、手術が必要になると予想される症状のCDの合併症を有する被験者。 ・被験者は膿瘍があってはならない ・ベースライン前26週間以内に何らかの腸切除を受けた、又はベースライン前12週間以内に他の腹腔内手術を受けてた被験者。 |
- Participants has complications of CD such as symptomatic strictures or stenosis, short gut syndrome, or any other manifestation that might be anticipated to require surgery. - Participants must not have an abscess - Participants must not have any kind of bowel resection within 26 weeks or any other intra-abdominal surgery within 12 weeks of baseline |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| クローン病 | Crohn's Disease | ||
| あり | |||
| グセルクマブ；以下の関連する群でグセルクマブを静脈内（IV）投与又は皮下（SC）投与する。 非盲検導入期：グセルクマブ静脈内（IV）投与 非盲検導入期：グセルクマブ皮下（SC）投与 二重盲検維持期：グセルクマブSCまたはグセルクマブSCおよびプラセボSC 非盲検維持期：グセルクマブSC プラセボ；12週時点でのレスポンダーには盲検性を保つため治験実施計画書で規定されている時点にプラセボ（48週までのグセルクマブと一致）をSCで投与される。 二重盲検維持期：グセルクマブSCまたはグセルクマブSCおよびプラセボSC |
Guselkumab:Open-label induction phase:Guselkuma bIntravenously (IV) Open-label induction phase:Guselkumab Subcutaneously(SC) Double-blind maintenance phase:Guselkumab SC or Guselkumab SC and Placebo SC Open-label maintenance phase:Guselkumab SC:Guselkumab will be administered either intravenously or subcutaneously. Placebo:Double-blindmaintenance phase:Guselkumab SC or Guselkumab SC and Placebo SC:Week 12 induction responders will be administered placebo (matching guselkumab up to Week 48) SC at protocol specified time points to maintain the blind. |
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| ・52週時点での臨床的寛解を示した被験者の割合：52週時点での臨床的寛解を示した被験者の割合を評価する。臨床的寛解とはpediatric Crohn's Disease activity index（PCDAI）スコアが10以下と定義。 ・52週時点での内視鏡的反応を得られた被験者の割合：52週時点での内視鏡的反応を得られた被験者の割合を評価する。ベースライン時のSimple Endoscopic Score for Crohn’s Disease （SES-CD）スコアから50%以上低下と定義。 |
-Percentage of Participants with Clinical Remission at Week 52:Percentage of participants with clinical remission at Week 52 will be assessed. Clinical remission is defined as pediatric Crohn's Disease activity index (PCDAI) less than or equal to (<=) 10. -Percentage of Participants Who Achieve Endoscopic Response at Week 52::Percentage of participants who achieve endoscopic response at Week 52 will be assessed. Endoscopic response is defined as greater than or equal to (>=) 50 percent (%) reduction from simplified endoscopic score-Crohn's Disease (SES-CD) score at baseline. |
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| ・12週時点での臨床的反応を示した被験者の割合： 12週時点での臨床的反応を示した被験者の割合を評価する。臨床的反応はPCDAIスコアがベースライン／効果減弱（LOR）基準から12.5以上低下、合計PCDAIスコアが30以下と定義する。 ・52週時点での臨床的反応を示した被験者の割合： 52週時点での臨床的反応を示した被験者の割合を評価する。臨床的反応はPCDAIスコアがベースライン／LOR基準から12.5以上低下、合計PCDAIスコアが30以下と定義する。 ・12週時点での臨床的寛解を達成した被験者の割合： 12週時点での臨床的寛解を達成した被験者の割合を評価する。臨床的寛解はPCDAIスコアが10以下と定義する。 ・12週時点での内視鏡的反応を達成した被験者の割合：12週時点での内視鏡的反応を達成した被験者の割合を評価する。内視鏡的反応は、ベースライン時のSES-CDスコアから50%以上の減少と定義する。 ・52週時点での内視鏡的寛解を達成した被験者の割合： 52週時点での内視鏡的寛解を達成した被験者の割合を評価する。内視鏡的寛解は、SES-CDの合計スコアが4以下であり、ベースラインから少なくとも2ポイント減少、かつ1を超えるサブスコアがない場合と定義する。 ・52週時点でのコルチコステロイド不使用の臨床的寛解が得られた被験者の割合： 52週時点でのコルチコステロイド不使用の臨床的寛解が得られた被験者の割合を評価する。コルチコステロイド不使用の臨床的寛解は、52週時点でPCDAIスコアが10以下、かつ52週目の少なくとも90日前からコルチコステロイドを投与していないことと定義する。 ・12、24及び52週後時点で持続的臨床的寛解が得られた被験者の割合： 12週目、24週目及び52週目に持続的臨床的寛解が認められた被験者の割合を評価する。持続的臨床的寛解は、12週目、2週目4及び52週目のPCDAIが10以下と定義する。 ・患者報告アウトカム（PRO）別の臨床的寛解率：12週目及び/又は52週目にPROによる臨床的寛解を達成した被験者の割合を評価する。PROによる臨床的寛解は、排便回数（SF）が3回以下かつ腹痛（AP）が1回以下で、SF及びAPがベースラインから悪化していないことと定義する。 ・血清中グセルクマブ濃度導入期：0～12週目に血清中グセルクマブ濃度を評価する。血清中グセルクマブ濃度の測定のため、バリデートされた特異的、かつ、高感度な免疫学的測定法により血清検体を分析する。 ・維持期中のグセルクマブの血漿中トラフ濃度（Ctrough）：Ctroughとは、16週、24週、36週、48週および52週時の次の薬剤投与の直前（投与前）のグセルクマブの血漿中濃度と定義する。 ・12、24、52週目における体重のベースラインからの変化：ベースライン、12週目、24週目、52週目における体重のベースラインからの変化を評価する。 ・12、24、52週目における体重のパーセンタイルのベースラインからの変化：12週目、24週目、52週目における体重のパーセンタイルのベースラインからの変化を評価する。 ・12、24、52週目における体重のzスコアのベースラインからの変化：12週目、24週目、52週目における体重のzスコアのベースラインからの変化を評価する。 ・12、24、52週目における身長のベースラインからの変化：12週目、24週目、52週目における身長のベースラインからの変化を評価する。 ・12、24、52週目における身長のパーセンタイルのベースラインからの変化：12週目、24週目、52週目における身長のパーセンタイルのベースラインからの変化を評価する。 ・12、24、52週目における身長のzスコアのベースラインからの変化：12週目、24週目、52週目における身長のzスコアのベースラインからの変化を評価する。 ・12、24、52週目における身長の変化速度のベースラインからの変化： 12週目、24週目、52週目における身長の変化速度のベースラインからの変化を評価する。 ・臨床的寛解が認められた被験者の割合：４週ごとの維持療法に割り付けられ、52週時点でレスキュー治療を受けていない被験者で臨床的寛解が認められた割合を評価する。臨床的寛解はPCDAIスコアが10以下と定義する。 ・内視鏡的反応が得られた被験者の割合：4週ごとの維持療法に割り付けられ、52週時点でレスキュー治療を受けていない被験者で内視鏡的反応が認められた割合を評価する。内視鏡的反応とはベースライン時のSES-CDスコアから50%以上低下と定義する。 |
- Percentage of Participants with Clinical Response at Week 12: Percentage of participants with clinical response at Week 12 will be assessed. Clinical responder is defined as a decrease from baseline/loss of response (LOR) in the PCDAI score of >=12.5 points with a total PCDAI score <=30. - Percentage of Participants with Clinical Response at Week 52: Percentage of participants with clinical response at Week 52 will be assessed. Clinical responder is defined as a decrease from baseline/LOR in the PCDAI score of >=12.5 points with a total PCDAI score <=30. - Percentage of Participants with Clinical Remission at Week 12: Percentage of participants with clinical remission at Week 12 will be assessed. Clinical remission is defined as PCDAI score <=10. - Percentage of Participants Who Achieve Endoscopic Response at Week 12: Percentage of participants who achieve endoscopic response at Week 12 will be assessed. Endoscopic response is defined as >=50% reduction from SES-CD score at baseline. - Percentage of Participants with Endoscopic Remission at Week 52: Percentage of participants with endoscopic remission at Week 52 will be assessed. Endoscopic remission is defined as SES-CD total score <=4 and at least a 2-point reduction from baseline and no subscore >1. - Percentage of Participants with Corticosteroid-free Remission at Week 52: Percentage of participants with corticosteroid-free remission at Week 52 will be assessed. Corticosteroid-free remission is defined as PCDAI score <=10 at Week 52 and not receiving corticosteroids for at least 90 days before Week 52. - Percentage of Participants with Sustained Clinical Remission at Weeks 12, 24, and 52: Percentage of participants with sustained clinical remission at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. Sustained clinical remission is defined as PCDAI <=10 at Weeks 12, 24, and 52. - Percentage of Participants with Clinical remission by Patient-Reported Outcome (PRO):Week 12 and/or Week 52:Percentage of participants with clinical remission by PRO will be assessed. Clinical remission by PRO is defined as stool frequency (SF) <=3 and abdominal pain (AP) <=1 and no worsening of SF and AP from baseline. - Serum Concentration of Guselkumab During Induction Phase:From Week 0 to Week 12:Serum concentrations of guselkumab will be assessed. Serum samples will be analyzed to determine concentrations of guselkumab using a validated, specific, and sensitive immunoassay method. - Trough Plasma Concentration (Ctrough) of Guselkumab During Maintenance Phase:At Weeks 16, 24, 36, 48 and 52:Ctrough is defined as the serum concentration of guselkumab immediately prior (pre-dose) to the next drug administration. - Change from Baseline in Body Weight at Weeks 12, 24, and 52: Change from baseline in body weight at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. - Change from Baseline in Body Weight Percentiles at Weeks 12, 24, and 52: Change from baseline in body weight percentiles at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. - Change from Baseline in Body Weight z-scores at Weeks 12, 24, and 52: Change from baseline in body weight z-scores at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. - Change from Baseline in Height at Weeks 12, 24, and 52: Change from baseline in height at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. - Change from Baseline in Height Percentiles at Weeks 12, 24, and 52: Change from baseline in height percentiles at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. - Change from Baseline in Height z-scores at Weeks 12, 24, and 52: Change from baseline in height z-scores at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. - Change from Baseline in Height Velocity at Weeks 12, 24, and 52: Change from baseline in height velocity at Weeks 12, 24, and 52 will be assessed. - Percentage of Participants with Clinical Remission:Week 52:Percentage of participants with clinical remission who were assigned to q4w maintenance therapy and did not receive rescue therapy at Week 52 will be assessed. Clinical remission is defined as PCDAI score <=10. - Percentage of Participants Who Achieve Endoscopic Response:Week 52:Percentage of participants who achieve endoscopic response who were assigned to q4w maintenance therapy and did not receive rescue therapy at Week 52 will be assessed. Endoscopic response is defined as >=50% reduction from SES-CD score at baseline. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| グセルクマブ | |||
| TREMFYA ベルギー、アメリカ、スイス、ドイツ、インド、中国 | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| プラセボ | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ヤンセンファーマ株式会社 | |
| Janssen Pharmaceutical K.K. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公立大学法人横浜市立大学附属市民総合医療センター 臨床試験審査委員会 | Yokohama City University Medical Center Institutional Review Board | |
| 神奈川県横浜市南区浦舟町四丁目57番地 | 4-57 Urafune-cho, Minami-ku, Yokohama-shi, Kanagawa 232-0024, Japan, Kanagawa | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2021-006282-37 | |
| EudraCT | |
| EudraCT | |
| NCT05923073 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ジョンソン・エンド・ジョンソングループのヤンセンファーマのデータ共有ポリシーは，https://www.janssen.com/ja/clinical-trials/transparencyで入手できます。 当サイトに記載の通り，Yale Open Data OpenAccess(YODA)プロジェクトサイト:yoda.yale.eduより研究データへのアクセスをリクエストすることができます | The data sharing policy of the Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson is available at www.janssen.com/clinical-trials/transparency. As noted on this site, requests for access to the study data can be submitted through Yale Open Data Access (YODA) Project site at yoda.yale.edu. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| CNTO1959PBCRD3007 | |
| IRBの電話番号やe-mailアドレスがなし | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |