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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和5年9月4日
令和6年4月5日
限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性の検討を目的とする第Ⅲ相試験（医師主導治験）
限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性の検討を目的とする第Ⅲ相試験（医師主導治験）
加藤　光広
昭和大学病院
限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作患者を対象にシロリムスの有効性、安全性を検討する
3
限局性皮質異形成Ⅱ型
募集中
シロリムス
なし
昭和大学病院臨床試験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年4月5日
jRCT番号 jRCT2031230317

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性の検討を目的とする第Ⅲ相試験（医師主導治験） A phase III study (physician-initiated clinical trial) to evaluate the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures with focal cortical dysplasia type II
限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性の検討を目的とする第Ⅲ相試験（医師主導治験） A phase III study (physician-initiated clinical trial) to evaluate the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures with focal cortical dysplasia type II

（２）治験責任医師等に関する事項

加藤　光広 Kato Mituhiro
/ 昭和大学病院 Showa University Hospital
小児科
142-8555
/ 東京都品川区旗の台1-5-8 1-5-8,Hatanodai,Shinagawa-ku,Tokyo
03-3784-8000
mkato@med.showa-u.ac.jp
治験調整事務局　 Coordinating Office Clinical Trial
株式会社CTD CTD Inc.
医薬推進部
104-0042
東京都中央区入船1-2-9 1-2-9Irifune,Chuo-ku,Tokyo
03-6228-4835
03-6228-4843
fcd-office@c-ctd.co.jp
相良　　博典
あり
令和5年8月16日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

加藤　光広

Kato Mituhiro

/

昭和大学病院

Showa University Hospital

小児科

142-8555

東京都 品川区旗の台1-5-8

03-3784-8000

　

相良　　博典
あり
令和5年8月16日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている
/

植田　　佑樹

Ueda Yuki

/

国立大学法人北海道大学北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

小児科

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

　

渥美　　達也
あり
令和5年8月15日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている
/

中川　　栄二

Nakagawa　 Eiji

/

国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

脳神経小児科

187-8551

東京都 小平市小川東町4-1-1

042-341-2711

　

中込　　和幸
あり
令和5年8月28日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている
/

遠山　　潤

Tohyama　 Jun

/

国立病院機構西新潟中央病院

National Hospital Organization Nishiniigata Chuo Hospital

小児神経センター

950-2085

新潟県 新潟市西区真砂1-14-1

025-265-3171

　

大平　　徹郎
あり
令和5年9月14日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている
/

岡崎　　伸

Okazaki　 Shin

/

地方独立行政法人大阪市民病院機構大阪市立総合医療センター

Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospita

小児脳神経・言語療法内科

534-0021

大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221

　

西口　　幸雄
あり
令和5年9月19日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている
/

岡成　　和夫

Okanari　 Kazuo

/

大分県立病院

Oita Prefectual Hospital

小児科

870-8511

大分県 大分市豊饒二丁目8番1

097-546-7111

　

佐藤　昌司
あり
令和5年10月6日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている
/

植松　貢

Uematsu Mitsugu

/

東北大学病院

National University Corporation Tohoku University Tohoku University Hospital

小児科

980-8574

宮城県 仙台市青葉区星陵町1番1号

022-717-7000

　

張替　秀郎
あり
令和5年12月1日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている
/

下野　九理子

Shimono Kuriko

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

小児科

565-0871

大阪府 吹田市山田丘2番15号

06-6879-5111

　

竹原　徹郎
あり
令和5年12月26日
自施設に治験で必要な救急医療が整備されている

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

限局性皮質異形成Ⅱ型のてんかん発作患者を対象にシロリムスの有効性、安全性を検討する
3
2023年09月07日
2023年09月07日
2025年06月30日
20
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし
なし none
(1) 本登録前156週以内の頭部MRIによる神経画像所見または本登録前の脳病理検査により限局性皮質異形成II型（片側巨脳症含む）と診断された患者
(2) 同意取得時の年齢が1歳以上の患者
(3) 国際抗てんかん連盟（International League Against Epilepsy, ILAE）の2017年てんかん発作型分類に基づきFCDに伴う焦点運動起始発作（運動徴候を持ち他覚的に確認できる）又は焦点起始両側強直間代発作を有すると診断された患者
(4) てんかんと診断後、のべ2剤以上の抗てんかん薬で26週以上治療を受けている患者
(5) 同意取得時に1～4剤の抗てんかん薬で治療中の患者
(6) 本登録前8週より抗てんかん薬の用法・用量が一定である患者
(7) 本登録前8週より迷走神経反射療法の刺激条件が一定である患者
(8) ベースライン観察期28日間に焦点運動起始発作（運動徴候を持ち他覚的に確認できる）又は焦点起始両側強直間代発作を2回以上有する患者
(9) 本治験参加について、患者本人又は代諾者（保護者または法定代理人）より文書で同意が得られる患者		 (1) Patients with a diagnosis of focal cortical dysplasia type II (including hemimegalencephaly) based on neuroimaging findings by head MRI within 156 weeks prior to enrollment or brain pathology prior to enrollment
(2) Patients aged 1 year or older at the time of consent
(3) Patients diagnosed with focal motor onset seizures (with motor signs which are able to be confirmed by others) or focal to bilateral tonic-clonic seizures associated with FCD based on the operational classification of seizure types by the International League Against Epilepsy (ILAE) 2017 (Appendix 1)
(4) Patients who have been treated with at least 2 antiepileptic drugs for at least 26 weeks since the diagnosis of epilepsy
(5) Patients on treatment with 1 to 4 antiepileptic drugs at the time of consent
(6) Patients whose dosage and administration of antiepileptic drugs has been constant for 8 weeks prior to enrollment
(7) Patients whose vagal nerve stiumulation therapy stimulation conditions have been constant for 8 weeks prior to enrollment
(8) Patients with at least 2 focal motor onset seizures (with motor signs which are able to be confirmed by others) or focal to bilateral tonic-clonic seizures during the 28-day baseline observation period
(9) Patients who provide written consent to participate in this study from the patient or a surrogate (parent or legal guardian).
(1) 同意取得前12週以内に他の治験に参加していた患者
(2) シロリムスまたはエベロリムスを本登録前52週以内に内服したことがある患者
(3) 患者本人と代諾者のどちらもてんかん発作の回数、時間を正確に記録できない患者
(4) これまで実施したコンピューター断層撮影（Computed Tomography：CT）や磁気共鳴画像（Magnetic Resonance Imaging: MRI）で頭部の進行性の病変が疑われる患者
(5) 本登録前26週以内にてんかんに対する脳外科手術（焦点切除術、皮質切除術、機能性半球離断術、脳梁離断術、迷走神経刺激術、電極埋め込み術）を受けた患者
(6) フェルバメートやビガバトリンを内服しているか、本登録前26週以内に内服した患者
(7) ケトン食療法中の患者
(8) 過去に自殺企図のある患者
(9) 薬物乱用（アルコール乱用を含む）の既往または合併症がある患者
(10) 妊娠可能な患者又は妊娠可能なパートナーを持つ男性患者で同意取得から治験薬服用終了12週後まで避妊することに同意できない患者、妊娠中や授乳中の患者、妊娠している可能性がある患者
(11) ベースライン観察期の臨床検査で、以下のいずれかに該当する患者
・ ASTまたはALT値が基準値の2.5倍以上を示す患者
・ 白血球数が3000個/mm3未満またはHt 30% 未満または血小板 8万/mm3 未満または好中球数 1000/mm3未満の患者
・ HBs抗原陽性患者、B型肝炎ワクチン接種後を除くHBs抗体陽性もしくはHBc抗体陽性患者、または、C型活動性肝炎患者（HCV抗体陽性患者は、非活動性かつ、肝機能値が正常の場合は除く）
・ コントロール不良の脂質異常症の患者。すなわち、脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上またはLDLコレステロールが190 mg/dL以上
・ 腎機能異常を有する患者。すなわち、推測糸球体濾過量（eGFR）が30mL/min/1.73m2未満
(12) 治療が必要な不整脈を合併している患者
(13) 血行動態に影響を及ぼすような心不全や腎不全を合併している患者
(14) 免疫不全症を合併している患者
(15) 38℃以上の発熱または活動性の感染巣を有する患者
(16) 本登録時に間質性肺炎を合併している患者
(17) 本登録前12週以内に手術（体腔内への侵襲または3針以上の縫合を要する手術。生検を含む）を受けた患者
(18) 治験責任（分担）医師が、本治験の対象として不適当と判断した患者		 (1)Patients who have participated in another clinical trial within 12 weeks prior to obtaining consent
(2)Patients who have taken sirolimus or everolimus within 52 weeks prior to enrollment
(3)Patients in whom neither the patient nor a surrogate can accurately record the number and duration of seizures
(4)Patients suspected of having progressive brain lesions on computed tomography(CT)or magnetic resonance imaging(MRI)performed to date
(5)Patients who have undergone neurosurgery for epilepsy(focal resection, cortical resection, functional hemispherectomy, corpus callosotomy, vagus nerve stimulation, or electrode implantation)within 26 weeks prior to enrollment
(6)Patients who are taking or have taken felbamate or vigabatrin within 26 weeks prior to enrollment
(7)Patients on a ketogenic diet
(8)Patients with previous suicide attempts
(9)Patients with a history or complications of substance abuse(including alcohol abuse)
(10)Patients of childbearing potential or male patients with a partner of childbearing potential who cannot agree to use contraception from the time of consent until 12 weeks after completion of study medication, patients who are pregnant or lactating, or patients who may be pregnant
(11)Patients with any of the following on clinical examination during the baseline observation period
-Patients whose AST or ALT levels are 2.5 times or more than the reference value
-Leukocytes count less than 3000 cells/mm3 or Ht less than 30%, platelets less than 80,000/mm3 or neutrophils less than 1000/mm3
-HBs antigen-positive patients, HBs antibody-positive or HBc antibody-positive patients except after hepatitis B vaccination, or patients with active hepatitis C(HCV antibody-positive patients are excluded if they are inactive and have normal liver function values)
-Patients with poorly controlled dyslipidemia, i.e., serum triglycerides >= 500 mg/dL or LDL cholesterol >= 190 mg/dL despite treatment for dyslipidemia
-Patients with abnormal renal function. That is, estimated glomerular filtration rate(eGFR)less than 30 mL/min/1.73 m2
(12)Patients with concomitant arrhythmias requiring treatment
(13)Patients with concomitant cardiac or renal insufficiency that may affect hemodynamics
(14)Patients with concomitant immunodeficiency
(15)Patients with fever over 38 degree celsius or active infection
(16)Patients with interstitial pneumonia at the time of enrollment
(17)Patients who have undergone surgery(surgery requiring intracorporeal invasion or more than 3 stitches, including biopsy)within 12 weeks prior to enrollment.
(18)Patients who are judged to be inappropriate for this study by the investigator(s).
1歳 以上 1age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
(1) 治験薬の投与を中止した場合（休薬を除く）
(2) 有害事象が発生し治験責任（分担）医師が治験の継続を不適切と判断した場合
(3) 死亡した場合
(4) 追跡不能になった場合
(5) 治験責任（分担）医師により中止が適切と判断された場合
(6) 妊娠した場合
(7) 選択基準から逸脱、除外基準に抵触、又は治験実施計画書から逸脱することが判明し、治験継続が不適切と考えられる場合
(8) 当該医療機関での治験実施が中止された場合
(9) 治験全体が中止された場合
(10) 被験者又は代諾者による同意撤回があった場合
限局性皮質異形成Ⅱ型 focal cortical dysplasia type II
限局性皮質異形成Ⅱ型 FCD
あり
治験薬（シロリムス又はプラセボ）を1日1回52週間経口投与する。なお、治験薬は、食後又は空腹時（治験薬投与期間中は原則一定）に投与する。 The study drug (sirolimus or placebo) will be administered orally once daily for 52 weeks. The investigational drug should be administered after meals or on an empty stomach (in principle, constant during the period of administration of the study drug).
薬物療法 Drug Therapy
投与後21～24週（回/28日）のベースライン（－4～0週）からのてんかん発作回数の相対減少率 Relative reduction in the frequency of epileptic seizures from baseline (-4 to 0 weeks) for 21 to 24 weeks (times/28 days) after treatment
（二重盲検期）
• 各投与期 （投与後21～24週を除く）のベースラインからのてんかん発作回数の相対減少率
• ベースラインからの投与後1週から24週までのてんかん発作回数の相対減少率
• 各投与期におけるてんかん発作回数のベースラインからの減少率
• 各投与期におけるてんかん発作回数のベースラインからの奏効率
• 各投与期におけるてんかん発作がない被験者の消失割合
• てんかん性スパズムやミオクロニー発作などの群発発作（重積発作含む）における各投与期の総持続時間のベースラインからの変化
• 各投与期のベースラインからの焦点非運動起始発作回数の相対減少率

（継続投与期）
• ベースラインと比較した各投与期 のてんかん発作回数　
• ベースラインと比較した各投与期 のてんかん性スパズムやミオクロニー発作などの群発発作（重積発作含む）における各投与期の総持続時間
• ベースラインと比較した各投与期 の焦点非運動起始発作回数 		(Double-blind period)
-Relative reduction in the number of epileptic seizures from baseline during each treatment period(excluding 21-24 weeks post-treatment)
-Relative reduction in the number of epileptic seizures from baseline from 1 to 24 weeks post-treatment
-Percent reduction from baseline in the number of epileptic seizures in each treatment period
-Response rate from baseline in the number of epileptic seizures in each treatment period
-Percentage of subjects lost without epileptic seizures in each treatment period
-Change from baseline in total duration of cluster seizures(including superimposed seizures)such as epileptic spasms and myoclonic seizures in each treatment period
-Percent relative decrease from baseline in the number of focal non-motor initiated seizures in each dosing period(continuous dosing period)

(Continuous administration period)
-Number of epileptic seizures in each treatment period compared to baseline
-Total duration of cluster seizures such as epileptic spasms and myoclonic seizures(including superimposed seizures)during each treatment period compared to baseline during each treatment period
-Number of focal non-motor onset seizures in each treatment period compared to baseline

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
シロリムス
なし
なし
ノーベルファーマ株式会社
東京都 中央区日本橋小舟町12 番10 号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金（死亡補償・後遺障害補償）、医療費・医療手当（既知・未知の副作用）
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
ノーベルファーマ株式会社

６　IRBの名称等

昭和大学病院臨床試験審査委員会 Institutional Review Board of Showa University Hospital
東京都品川区旗の台1-5-8 1-5-8,Hatanodai,Shinagawa-ku,Tokyo, Tokyo
03-3784-8000
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年4月5日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年4月3日 詳細 変更内容
変更 令和6年1月9日 詳細 変更内容
変更 令和5年10月18日 詳細 変更内容
変更 令和5年9月5日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年9月4日 詳細
変更履歴一覧