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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年7月29日
令和6年1月31日
日本人真性多血症（PV）患者を対象として、P1101の有効性及び安全性を評価する、単群、多施設共同、至適用量探索デザインによる第III b相試験
日本人PV患者を対象としてP1101を評価する第Ⅲ b相試験
河瀬　弘明
ファーマエッセンシアジャパン株式会社
日本人PV患者の治療において、急速増量（250 - 350 - 500 mcg）におけるropeginterferon α-2b（P1101）の有効性及び安全性を評価することである。
3
真性多血症
募集終了
Ropeginterferon alfa-2b, P1101
ベスレミ　Besremi
順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年1月30日
jRCT番号 jRCT2031230267

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

日本人真性多血症（PV）患者を対象として、P1101の有効性及び安全性を評価する、単群、多施設共同、至適用量探索デザインによる第III b相試験 A Phase III b, single-arm, multicenter, optimal dose finding study to assess the efficacy and safety of P1101 in Japanese patients with polycythemia vera (PV).
日本人PV患者を対象としてP1101を評価する第Ⅲ b相試験 A Phase III b study to evaluate P1101 in Japanese PV patients

（２）治験責任医師等に関する事項

河瀬　弘明 Kawase Hiroaki
/ ファーマエッセンシアジャパン株式会社 PharmaEssentia Japan KK
クリニカルオペレーション部/Clinical Operation
107-0051
/ 東京都港区元赤坂1-3-13 1-3-13 Motoakasaka, Minato-ku, Tokyo
03-6910-5103
hiroaki_kawase@pharmaessentia.com
河瀬　弘明 Kawase Hiroaki
ファーマエッセンシアジャパン株式会社 PharmaEssentia Japan KK
クリニカルオペレーション部/Clinical Operation
107-0051
東京都港区元赤坂1-3-13 1-3-13 Motoakasaka, Minato-ku, Tokyo
03-6910-5103
03-6910-5109
hiroaki_kawase@pharmaessentia.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

Brightech International LLC
エイツーヘルスケア株式会社
エイツーヘルスケア株式会社
Brightech International LLC

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
/

　

/

関西医科大学附属病院

Kansai Medical University Hospital

　

　
/

　

/

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

日本人PV患者の治療において、急速増量（250 - 350 - 500 mcg）におけるropeginterferon α-2b（P1101）の有効性及び安全性を評価することである。
3
実施計画の公表日
2023年07月21日
2024年11月30日
20
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 今回の治験への参加同意取得時点で18歳以上の男女
2. WHO 2008又はWHO 2016の基準に従ってPVと診断された患者
3. 既存治療による効果が不十分、又は既存治療の適用が不適切なPV患者
4. 本試験の参加について文書により同意した患者		 1. Male or female patients >=18 years old at the time of informed consent to participate in the study
2. Patients diagnosed with PV according to the WHO 2008 or 2016 criteria
3. Patients with PV who have the inadequate response to an existing therapy or whom the existing therapy is inappropriate to apply
4. Patients who have given written informed consent to participate in this study
1. IFN-αに対する禁忌を有する、又はIFN-αに対して過敏症がある患者
2. IFN-αの使用歴のある、又はruxolitinib治療歴のある患者
3. 患者の治験参加に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する、重度の又は重篤な病態を伴う併存疾患を有する患者
4. 主要臓器の移植歴のある患者
5. 妊婦又は授乳婦 		1. Any contraindications to interferon alfa or hypersensitivity to interferon alfa
2. Subjects who stopped prior to interferon alfa therapy due to low efficacy or poor tolerability
3. Subjects with severe or serious diseases that the Investigator determines may affect the subject's participation in this study
4. History of major organ transplantation
5. Pregnant or breastfeeding women
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
以下の理由に該当する場合、治験を中止する。
• 疾患進行 本試験では、疾患進行を以下のように定義する。
　- 原因を問わない死亡
　- 骨髄生検などにより証明された二次性のMFの発現
　- 骨髄生検により証明された急性骨髄性白血病又は骨髄異形成症候群への移行
• 患者による同意の撤回
• 著しい不遵守
• 基礎疾患の悪化がみられ、（用量を調節して）本治験への参加を継続しても、患者に十分な医療を提供できないと予想される場合
• 治験薬との因果関係が否定できない有害事象（AE）が発現し、治験薬中断から事前に規程した期間内に回復しなかった場合
• 追跡不能
治験薬との因果関係が否定できない有害事象又は臨床検査値異常により治験薬投与を中止した被験者は、当該事象が消失又は安定するまで、少なくとも週1回、8週間（その後は2週間隔で）追跡調査する。
真性多血症 Polycythemia Vera
骨髄増殖性腫瘍 Myeloproliferative nemoplasms
あり
被験者は250 µgを開始用量としてP1101を投与する。2週間後に350 µg、更に2週間後に500 µgの用量で投与後、投与期間中は500 µgの固定用量を投与する。安全性や忍容性の理由により、一つ前の用量レベルに用量をさらに調節することができるが、望ましくは、増量後の用量を、投与期間中は固定すること。 なお、本試験中のP1101投与量は最大500 µgまでの範囲で病態により適宜増減する。 The subjects will be treated with P1101, starting at a dose of 250 micrograms. The dose of P1101 will be increased to 350 micrograms 2 weeks later and to 500 micrograms another 2 weeks later, and then P1101 will be administered at a fixed dose of 500 micrograms throughout the treatment period. Although the dose may be reduced to the prior dose for reasons related to the safety or tolerability, the increased dose should be preferably maintained throughout the treatment period.
The dose of P1101 will be increased or decreased appropriately depending on the pathological condition in the range up to 500 micrograms.
有効性主要評価項目は、24週時点での｢瀉血を要しない血液学的完全奏効（CHR）率｣である。 ｢瀉血を要しない血液学的完全奏効率｣については、CHRが得られ、かつ過去12週間に瀉血を必要としなかった患者の割合と定義する。 主要評価項目における奏効例とは、24週時点で以下の基準をすべて満たした患者とする。
• Hct値が45%未満であり、かつ瀉血を要さなかった（過去12週間に瀉血を実施しなかった）
• PLT数が400 x 10^9/L以下
• WBC数が10 x 10^9/L以下 		Primary Efficacy Endpoint (at Week 24):
The primary efficacy endpoint is "the rate of phlebotomy-free complete hematologic response (CHR)" at Week 24.
"The rate of phlebotomy-free complete hematologic response" is defined as the percentage of patients who have a CHR and have not required phlebotomy in the previous 12 weeks.
A responder for the primary endpoint is defined as a patient who meets all of the following criteria at Week 24.
- Hct <45% and did not require phlebotomy (no phlebotomy was performed in the previous 12 weeks)
- PLT =<400 x 10^9/L
- WBC =<10 x 10^9/L
副次評価項目は以下のとおりである。
• 12週時点及び24週時点の両方で｢瀉血を要しない血液学的完全奏効（CHR）率｣（有効性主要評価項目と同じ評価基準）を達成した率
• CHRが得られるまでの期間 • 奏効維持用量（同一用量が3回連続した場合）までの期間
• Hct値、WBC数、PLT数のベースライン時から最終来院時までの変化
• 12週にわたり瀉血が不要となるまでに要した期間 • 瀉血を要した回数及びベースライン時において瀉血を要した回数からの変化
• 最初の末梢血球数（Hct値、WBC数、PLT数）奏効までの期間 • 末梢血球数（Hct値、WBC数、PLT数）の奏効期間
• 12週から24週までの末梢血球数（Hct値、WBC数、PLT数）の奏効持続期間 • 各来院時においてMPN-SAF TSSによって評価された症状の改善
• 12週時及び24週時における血栓性及び出血性イベントのない被験者の割合
• JAK2 V617Fアレルバーデン値のベースライン時と24週時の変化
• 薬物動態（PK）の評価		 Secondary efficacy endpoint:
- Rate of achieving "phlebotomy-free complete hematologic response (CHR)" (the same criteria as for the primary efficacy endpoint) at both Week 12 and Week 24.
- Time to achieve CHR
- Time to reach response maintenance dose (three consecutive doses of the same dose)
- Numbers of phlebotomy required and changes in numbers of phlebotomy required from baseline
- Time to first response in peripheral blood count (Hct, WBC, and PLT)
- Duration of response in peripheral blood count (Hct, WBC, and PLT)
- Duration of response maintenance on peripheral blood count (Hct, WBC, and PLT) from Week 12 through Week 24
- Improvement of symptoms assessed by MPN-SAF TSS at each visit
- Proportion of subjects without thrombotic or hemorrhagic events at Weeks 12 and 24
- Change from baseline to Week 24 in JAK2 V617F allele burden level
- Pharmacokinetics (PK) assessment

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
Ropeginterferon alfa-2b, P1101
ベスレミ　Besremi
30500AMX00115000/30500AMX00116000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファーマエッセンシア ジャパン株式会社
PharmaEssentia Japan KK
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会 Institutional Review Board of Juntendo University Hospital
東京都文京区本郷３丁目１番３号 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8431, Tokyo
03-3814-5672
jcrtc_operation@juntendo.ac.jp
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

ClinicalTrials.gov (U.S. National Institutes of Health)
ClinicalTrials.gov (U.S. National Institutes of Health)

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年1月31日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年7月29日 詳細
変更履歴一覧