臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年7月8日 | ||
| 令和5年8月1日 | ||
| ホモ及びヘテロ接合型福山型筋ジストロフィー患者を対象としたステロイドの臨床試験 | ||
| ホモ及びヘテロ接合型福山型筋ジストロフィー患者を対象としたステロイドの臨床試験 | ||
| 石垣 景子 | ||
| 東京女子医科大学病院 | ||
| ホモ及びヘテロ接合型福山型筋ジストロフィー（FCMD）患者に対するステロイドの安全性の検討を通して、FCMDに対する治療薬としてのステロイドの有用性を検討する。 | ||
| 2 | ||
| 福山型筋ジストロフィー | ||
| 募集中 | ||
| プレドニゾロン、プレドニゾロン | ||
| プレドニン錠5㎎、プレドニゾロン錠1㎎（旭化成） | ||
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年7月31日 |
| jRCT番号 | jRCT2031230211 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ホモ及びヘテロ接合型福山型筋ジストロフィー患者を対象としたステロイドの臨床試験 | A clinical trial of steroid therapy for patients with FCMD caused by a homozygous(hetrozygous) 3kb insertion in FKTN gene. | ||
| ホモ及びヘテロ接合型福山型筋ジストロフィー患者を対象としたステロイドの臨床試験 | A clinical trial of steroid therapy for patients with FCMD caused by a homozygous(hetrozygous) 3kb insertion in FKTN gene. | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 石垣 景子 | Ishigaki Keiko | ||
| / | 東京女子医科大学病院 | Tokyo Women's Medical University Hospital | |
| 小児科 | |||
| 162-8666 | |||
| / | 東京都新宿区河田町 8-1 | 8-1, Kawadacho, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3353-8111 | |||
| ishigaki.keiko@twmu.ac.jp | |||
| 原田 裕子 | Harada Hiroko | ||
| 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター病院 | National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry | ||
| 臨床研究・教育研修部門 臨床研究支援部 | |||
| 187-8551 | |||
| 東京都小平市小川東町4-1-1 | 4-1-1 Ogawa-higashi-cho, Kodaira-shi, Tokyo | ||
| 042-341-2711 | |||
| tmc-crso@ncnp.go.jp | |||
| 令和5年4月17日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センター 病院 | ||
| 波多野 賢二 | ||
| 臨床研究・教育研修部門 情報管理・解析部 | ||
| 国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センター 病院 | ||
| 小居 秀紀 | ||
| 臨床研究・教育研修部門 情報管理・解析部 | ||
| シミック株式会社 | ||
| 鈴木 徳昭 | ||
| クオリティマネジメント本部 | ||
| 国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センター 病院 | ||
| 大庭 真梨 | ||
| 臨床研究・教育研修部門 情報管理・解析部 | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター病院 |
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry |
|
脳神経小児科 |
|||
187-8551 |
|||
東京都 小平市小川東町 4-1-1 |
|||
042-341-2711 |
|||
|
|||
| 令和5年5月29日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
|
小児科 |
|||
650-0017 |
|||
兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2 |
|||
078-382-5111 |
|||
|
|||
| 令和5年5月29日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 名古屋市立大学医学部附属東部医療センター |
Nagoya City University East Medical Center |
|
小児科 |
|||
464-8547 |
|||
愛知県 名古屋市千種区若水一丁目2番23号 |
|||
052-721-7171 |
|||
|
|||
| 令和5年6月20日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo Medical University Hospital |
|
小児科 |
|||
663-8501 |
|||
兵庫県 西宮市武庫川町1-1 |
|||
0798-45-6111 |
|||
|
|||
| 令和5年6月20日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立病院機構東埼玉病院 |
Higashisaitama National Hospita |
|
臨床研究部 |
|||
349-0196 |
|||
埼玉県 蓮田市黒浜 4147 |
|||
048-768-1161 |
|||
|
|||
| 令和5年7月31日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | |||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ホモ及びヘテロ接合型福山型筋ジストロフィー（FCMD）患者に対するステロイドの安全性の検討を通して、FCMDに対する治療薬としてのステロイドの有用性を検討する。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2023年07月14日 | |||
| 2023年06月01日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| ホモ接合体患者 1） TWMU-FCMD-01試験を完了した患者 2） 参加について同意能力を有する代諾者から，本治験の内容について十分な理解の上で，文書による同意が得られた患者。なお、被験者本人に対しても，理解力に応じた説明を行い，本人の自由意思によるアセントを可能な限り得るよう努力する ヘテロ接合体患者 1） 福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）と遺伝学的検査で確定診断がついている複合ヘテロ接合型で片側アレルの遺伝子変異も同定されている患者 2） 同意取得時において3歳以上13歳以下までの患者 3） 参加について同意能力を有する代諾者から，本治験の内容について十分な理解の上で，文書による同意が得られた患者。なお、被験者本人に対しても，理解力に応じた説明を行い，本人の自由意思によるアセントを可能な限り得るよう努力する 4） 1年以上の生存が見込まれる患者 5） 前観察期とその3カ月以上前の2時点における上肢機能、シャフリングの距離又は座位保持時間の確認により、運動機能の明らかな退行が始まった患者 |
For patients with FCMD caused by a homozygous 1) Patients who completed the TWMU-FCMD-01 study 2) Patients whose legal guardian capable of providing informed consent has provided written informed consent upon thorough understanding of the study procedure. Efforts should be made so that the subjects themselves give voluntary assent after having been provided with an explanation according to their ability to understand. For patients with FCMD caused by a hetrozygous 1) Patient with FCMD and a compound heterozygous type with a confirmed diagnosis by genetic testing and a unilateral genetic mutation 2) Patients aged 3 to 13 at the time of consent 3) Patients whose legal guardian capable of providing informed consent has provided written informed consent upon thorough understanding of the study procedure. Efforts should be made so that the subjects themselves give voluntary assent after having been provided with an explanation according to their ability to understand. 4) Patients who are expected to survive over one year 5) Patients whose motor function has clearly deteriorated by confirming upper extremity function, shuffling distance, or sitting time at 2 points in the pre-observation period and at least 3 months before |
||
| 1） 使用するプレドニゾロン製剤の成分に対し過敏症の既往歴がある患者 2） 有効な抗菌剤の存在しない感染症、全身の真菌症の患者 3） 消化性潰瘍の患者 4） 結核性疾患の患者 5） 電解質異常のある患者 6） 血栓症の患者 7） 急性心筋梗塞を起こした患者 8） 不眠、パニックのある患者 9） プレドニゾロン投与開始前3カ月以内に他の治験薬又は試験薬、アスピリン製剤の投与を受けた患者 10）過去にステロイドによる治療歴のある患者。気管支喘息等、急性期治療としての短期間のステロイド治療歴、FCMD治療を目的としない短期間の外用剤の治療歴は除く。 11） その他、治験責任医師が被験者として不適当と判断した患者 |
1) History of hypersensitivity to the Prednisolone 2) Patients with infections or systemic mycoses for which there are no effective antibacterial agents 3) Patients with peptic ulcer 4) Patients with tuberculous infections 5) Patients with electrolyte abnormality 6) Patients with thrombosis 7) Patients with a history of acute myocardial infarction 8) Patients with insomnia and panic reaction 9) Patients who received other investigational drugs , study drugs or aspirin within 3 months before the start of administration of the Prednisolone 10) Previous exposure to Prednisolone (Short-term history of steroid treatment as acute treatment for bronchial asthma and short-term history of topical drug treatment not intended for FCMD treatment are excluded.) 11) Patients who are judged by the investigator (or subinvestigator) to be inappropriate for this clinical trial for any reason |
||
| 3歳 以上 | 3age old over | ||
| 13歳 以下 | 13age old under | ||
| 1） 被験者又は代諾者から同意の撤回があった場合 2） 有害事象の発現により治験の継続が困難と判断された場合 3） 通常の予想を超えて原疾患が悪化したと治験責任（分担）医師が判断した場合 4） 治験中に他の治験薬又は試験薬を投与した場合 5） 被験者が治験の手順を遵守する意思をなくした、又は遵守ができなくなった場合 6） 選択・除外基準違反の被験者が誤って登録されていることが判明した場合 7） その他、当該被験者に対する治験薬の継続投与の可否、並びに本治験の中止の必要性を検討すべきと治験責任（分担）医師が判断した場合 |
|||
| 福山型筋ジストロフィー | Fukuyama-type congenital muscular dystrophy | ||
| あり | |||
| ホモ接合体患者 プレドニゾロンを1mg/kg隔日（0.5mg/kg/日）で6カ月経口投与する。 ヘテロ接合体患者 プレドニゾロンを1mg/kg隔日（0.5mg/kg/日）で12カ月経口投与する。 |
For patients with FCMD caused by a homozygous 1.0mg/kg of prednisolone every other day for 6 months For patients with FCMD caused by a hetrozygous 1.0mg/kg of prednisolone every other day for 12 months |
||
| ・理学的検査 ・バイタルサイン ・12 誘導心電図検査 ・心エコー ・眼の検査 ・臨床検査 ・免疫学的検査 ・有害事象 |
Physical examination Vital signs Electrocardiogram Echocardiography Ophthalmological examination Clinical examination Immunological test Adverse events |
||
| ・粗大運動能力尺度 ・筋量の変化 |
Gross Motor Function Measure Change in muscle mass |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| プレドニゾロン | |||
| プレドニン錠5㎎ | |||
| 16000AMZ01740000 | |||
| 塩野義製薬株式会社 | |||
| 大阪府 中央区道修町３丁目１番８号 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| プレドニゾロン | |||
| プレドニゾロン錠1㎎（旭化成） | |||
| 21000AMZ00330000 | |||
| 旭化成ファーマ株式会社 | |||
| 東京都 千代田区有楽町一丁目1番2号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| 死亡・後遺障害補償金・医療費・医療手当 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | The Institutional Review Board, Tokyo Women's Medical University | |
| 東京都東京都新宿区河田町8-1 | 8-1, Kawadacho, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3353-8111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |