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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年6月21日
令和6年3月28日
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）を有する成人患者を対象としたベリムマブ皮下投与の有効性及び安全性を評価する第 II/III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患を有する成人患者を対象としたベリムマブの有効性及び安全性をプラセボと比較する試験
岡正　有沙
グラクソ・スミスクライン株式会社
本治験は、標準治療を受けている SSc-ILD 患者に対する治療薬としてのベリムマブの有効性及び安全性を検討するようデザインされている。本治験では、ベリムマブの投与により SSc-ILD 患者の肺機能が維持及び／又は改善され、その安全性プロファイルは許容可能であるか否かを評価する。更に、皮膚硬化や QoL に影響するその他症状の改善等、肺疾患以外の症状に対するベリムマブの有益な作用についても評価する
2-3
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患
募集中
ベリムマブ、Belimumab
ベンリスタ、BENLYSTA™
日本医科大学付属病院　薬物治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年3月26日
jRCT番号 jRCT2031230153

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）を有する成人患者を対象としたベリムマブ皮下投与の有効性及び安全性を評価する第 II/III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
 A Phase 2/3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Evaluate The Efficacy And Safety of Belimumab Administered Subcutaneously in Adults With Systemic Sclerosis Associated Interstitial Lung Disease (SSC-ILD)
(BLISSc-ILD )
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患を有する成人患者を対象としたベリムマブの有効性及び安全性をプラセボと比較する試験
 A Study of the Efficiency And Safety Study of Belimumab Compared To Placebo In Adults With Systemic Sclerosis Associated Interstitial Lung Disease

（２）治験責任医師等に関する事項

岡正　有沙 Okamasa Arisa
/ グラクソ・スミスクライン株式会社 GlaxoSmithKline K.K.
107-0052
/ 東京都港区赤坂1-8-1　赤坂インターシティAIR Akasaka Intercity AIR, 1-8-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo, Japan
0120-561-007
jp.gskjrct@gsk.com
岡正　有沙 Okamasa Arisa
グラクソ・スミスクライン株式会社 GlaxoSmithKline K.K.
107-0052
東京都港区赤坂1-8-1　赤坂インターシティAIR Akasaka Intercity AIR, 1-8-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo, Japan
0120-561-007
jp.gskjrct@gsk.com
令和5年5月25日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital

　

　
/

　

/

東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

群馬大学医学部附属病院

Gunma University Hospital

　

　
/

　

/

北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人神奈川県立病院機構　神奈川県立循環器呼吸器病センター

Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center

　

　
/

　

/

札幌医科大学附属病院

Sapporo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

浜松医科大学附属病院

Hamamatsu University Hospital

　

　
/

　

/

徳島大学病院

Tokushima University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験は、標準治療を受けている SSc-ILD 患者に対する治療薬としてのベリムマブの有効性及び安全性を検討するようデザインされている。本治験では、ベリムマブの投与により SSc-ILD 患者の肺機能が維持及び／又は改善され、その安全性プロファイルは許容可能であるか否かを評価する。更に、皮膚硬化や QoL に影響するその他症状の改善等、肺疾患以外の症状に対するベリムマブの有益な作用についても評価する
2-3
2023年06月29日
2023年06月29日
2027年03月05日
300
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
同意説明文書署名時に年齢が 18 歳以上の被験者。
ACR/EULAR 基準（2013 年）で SSc と診断された被験者。
dcSSc：Day 1 に遠位病変に加えて肘関節及び／又は膝関節の近位に 1 ヵ所以上の皮膚硬化（mRSS が 1 以上）があると定義
Day 1 の mRSS の合計スコアが 15 以上である被験者。
中央読影されるスクリーニング時の HRCT 画像で間質性肺疾患が確認された被験者。
スクリーニング時に抗セントロメア抗体陰性（中央測定）の被験者。
活動性又は進行性
非罹患領域及び軽度の皮膚硬化を有し、治験責任（分担）医師の判断で、腹部、又は大腿の前部及び中間部に SC 投与を行うことができる被験者。
治験薬の自己投与を行うことができ、行う意思がある被験者、又は試験期間を通じて治験薬の投与を行うことができ、行う意思がある介護者がいる被験者。
女性被験者は、妊娠中や授乳中でなく、以下の条件のいずれかに該当する場合は治験参加に適格とする。
妊娠不可能な女性（WONCBP）である又は妊娠可能な女性（WOCBP）は、極めて有効な避妊方法を用いる。
 Participant is 18 years of age inclusive, or older at the time of signing the informed consent.
Documented diagnosis of SSc as defined by the American College of Rheumatology / European League Against Rheumatism 2013 SSc classification criteria.
Diffuse cutaneous disease, defined as presence of thickened skin with mRSS >0 over at least one skin area proximal to elbows and/or knees in addition to distal areas involvement on Day 1.
Total mRSS >-15 on Day 1.
Evidence of interstitial lung disease on centrally read screening HRCT.
Anticentromere antibody negative on central test at screening.
Evidence for active or progressive disease
Participant has an area of uninvolved or mildly thickened skin that, in the opinion of the investigator, would allow SC injection at the abdomen or the front, middle region of the thigh.
Participant is capable and willing to self-administer the study medication or has a caregiver who is capable and willing to administer the study medication throughout the study.
A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding, and one of the following conditions applies:
Is a Woman of Non-Childbearing Potential (WONCBP) OR Is a Woman of Childbearing Potential (WOCBP) and using a contraceptive method that is highly effective.
Capable of giving signed informed consent.
全身性強皮症様疾患がある被験者：限局性強皮症（モルフィア）、好酸球性筋膜炎、強皮症性移植片対宿主病、線維ムチン沈着症（浮腫性硬化症、硬化性粘液水腫）、環境化学物質及び薬物［例：毒性菜種油、塩化ビニル、ブレオマイシン、ガドリニウムベースの造影剤（腎原性全身性線維症）］への曝露に関連しているか、代謝性疾患に起因する強皮症様症状が含まれるがこれらに限定されない。
治験責任（分担）医師の診断により dcSSc 以外の自己免疫性リウマチ性疾患の主要診断を受けている被験者：関節リウマチ、全身性エリテマトーデス、多発性筋炎、皮膚筋炎、全身性脈管炎、シェーグレン症候群、抗合成酵素症候群、又は混合性結合組織病が含まれるがこれらに限定されない。
FVC が予測値の 45%以下、又は DLco（Hb 補正）が予測値の 40%以下、又はスクリーニング時点で酸素療法が必要である被験者。
初回投与日（Day 1）又はそれより以前に治験責任（分担）医師により肺動脈性肺高血圧症と診断された被験者。
初回投与日（Day 1）前 6 ヵ月以内に SSc 腎クリーゼの既往がある被験者。
薬物の吸収、代謝、排泄が大幅に変化しうる心血管系、呼吸器系、肝臓、腎臓、消化器系、内分泌系、血液系、又は神経系の障害の既往があるか、現在罹患している被験者。このため治験薬投与時にリスクがあるかデータの解釈が妨げられる。
閉塞性肺疾患（気管支拡張薬吸入前の FEV1/FVC が 0.7 未満）のある被験者。
スクリーニング時 HRCT で顕著な肺気腫（肺気腫の程度が ILD の程度を超える）を認める被験者。
主要臓器（例：心臓、肺、腎臓、肝臓）移植又は骨髄移植（例：自家幹細胞移植）の既往又は予定のある被験者。
投与前の 3 ヵ月又は半減期の 5 倍のいずれか長い方の期間内に生物学的製剤（市販品を含む、免疫グロブリン／モノクローナル抗体の静注等）による治療を受けた被験者。
Day 1 前 6 ヵ月以内にリツキシマブによる治療を受けた被験者。
Day 1 前 3 ヵ月以内に、ミコフェノール酸、メトトレキサート又はアザチオプリン以外の非生物製剤全身性免疫抑制薬［シクロスポリン A、タクロリムス、レフルノミド、経口又は非経口の金製剤、ヤヌスキナーゼ（JAK）阻害剤を含むがこれらに限定されない］による治療を受けた被験者。
Day 1 前 6 ヵ月以内にシクロホスファミドによる治療（経口又は静脈内投与）を受けた被験者。
Day 1 前 4 週間以内に抗線維化薬による治療［コルヒチン、D-ペニシラミン、ピルフェニドン又はチロシンキナーゼ阻害薬（ニンテダニブ、ニロチニブ、イマチニブ、ダサチニブ等）を受けた被験者。
Day 1 の 6 ヵ月以内に細胞傷害性薬剤、例えばクロラムブシル、ナイトロジェンマスタード、その他のアルキル化薬による治療を受けた被験者。
Day 1 前 1 ヵ月以内にステロイド治療（IM 又は IV 投与）を受けた被験者。
 Systemic sclerosis-like illness, including but not limited to localized scleroderma (morphoea), eosinophilic fasciitis, sclerodermoid graft-versus-host disease, fibro mucinous conditions (scleroedema, scleromyxoedema), scleroderma-like conditions that are associated with environmental chemical and drug exposure (e.g., toxic rapeseed oil, vinyl chloride, bleomycin, gadolinium-based contrast agents [nephrogenic systemic fibrosis], or due to metabolic disease).
Primary diagnosis of a rheumatic autoimmune disease other than dcSSc, including but not limited to rheumatoid arthritis, systemic lupus erythematosus, polymyositis, dermatomyositis, systemic vasculitis, Sjogren's syndrome, antisynthetase syndrome, or mixed connective tissue disease, as determined by the investigator.
FVC <-45% of predicted, or a DLco (corrected for hemoglobin) <-40% of predicted or requiring supplemental oxygen at screening.
Pulmonary arterial hypertension, as determined by the investigator at, or prior to first day of dosing (Day 1).
SSc renal crisis within 6 months prior to the first day of dosing (Day 1).
History or presence of cardiovascular, respiratory, hepatic, renal, gastrointestinal, endocrine, hematologic, or neurological disorders capable of significantly altering the absorption, metabolism, or elimination of drugs; constituting a risk when taking the study intervention or interfering with the interpretation of data.
Obstructive pulmonary disease (pre-bronchodilator FEV1/FVC <0.7). Significant emphysema on screening HRCT (extent of emphysema exceeds extent of ILD).
Previous or planned major organ transplant (e.g., heart, lung, kidney, liver) or bone marrow transplant (e.g., autologous stem cell transplant).
Treatment with biologic agents, such as intravenous immunoglobulin or monoclonal antibodies, including marketed drugs, within 3 months or 5 half-lives (whichever is longer) prior to dosing.
Treatment with rituximab within 6 months prior to Day 1.
Treatment with non-biologic systemic immunosuppressive medication, other than mycophenolate, methotrexate or azathioprine (including, but not limited to cyclosporine A, tacrolimus, leflunomide, oral or parenteral gold, Janus kinase (JAK) inhibitors) within 3 months prior to Day 1.
Treatment with cyclophosphamide (oral or intravenous) within 6 months prior to Day 1.
Use of anti-fibrotic agents including colchicine, D-penicillamine, pirfenidone or tyrosine kinase inhibitors (e.g., nintedanib, nilotinib, imatinib, dasatinib) within 4 weeks prior to Day 1.
Cytotoxic drugs such as, chlorambucil, nitrogen mustard, or other alkylating agents within 6 months of Day 1.
Treatment with IM or IV corticosteroids within 1 month prior to Day 1.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患 Systemic Sclerosis Associated Interstitial Lung Disease
あり
生物製剤：Belimumab（GSK1550188)
Belimumabは皮下注射で投与される。
商品名：BENLYSTA™、LymphoStat-B™

その他：プラセボ
プラセボは皮下注射で投与される。
 Biological: Belimumab
Belimumab will be administered.
Other Name: BENLYSTA_trademark, GSK1550188, LymphoStat-B_trademark

Other: Placebo
Placebo will be administered.
52 週時の努力性肺活量（FVC）ミリリットル（mL）のベースラインからの絶対変化
 Absolute change from baseline in Forced Vital Capacity (FVC) millilitre (mL) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
52 週時の mRSS のベースラインからの絶対変化
・mRSS の合計スコアは 17 部位のスコアの合計として求める。以下に従って 0～3 の mRSS スコアを部位ごとに記録する：0 - 正常な皮膚、1 - 皮膚硬化を認めるが軽度、2 - 皮膚硬化が中等度、3 - 皮膚硬化が重度。各部位のスコアを合算した値を皮膚の合計スコア（0~51)とする。合計スコアに皮膚硬化の程度が反映される。
52 週時の FACIT-Fatigue スコアのベースラインからの絶対変化
・FACIT-fatigue 質問票は、個々のがん患者における疲労感の評価を行うために開発された質問票で、患者報告アウトカムの評価法としてバリデート済みの方法である。FACIT-fatigueはその後 SSc を含む数多くの慢性疾患で使用され、検証されている。FACIT-fatigue 質問票のスコア範囲は0～52である（高いスコアが疲労感の程度の低さを示す)。
SSc の進行又は死亡までの時間
・SScの進行又は死亡は、主要な臓器における合併症が発生した時点、または被験者が死亡した時点と定義される
52 週時の%FVC 予測値のベースラインからの絶対変化
52 週時の FVC（mL）のベースラインからの相対的な（5%以上の）減少
52 週時の FVC（mL）のベースラインからの相対的な（10%以上の）減少
26 週時の mRSS のベースラインからの絶対変化
26 及び 52 週時に mRSS の 20%以上の増加を達成
52 週時の QILD-WL のベースラインからの絶対変化
52 週時の QLF-WL のベースラインからの絶対変化
52 週時に QILD の 2%以上の増加を達成
52 週時の DLco の予測値に対する割合（%）のベースラインからの絶対変化
52 週時の DLco の予測値に対する割合（%）のベースラインからの相対的な（15%以上の）減少
52 週時の Cough NRS のベースラインからの絶対変化
52 週時の SSPRO のベースラインからの絶対変化
52 週時の HAQ-DI のベースラインからの絶対変化
52 週時の SF-36 のベースラインからの絶対変化
52 週時の PtGA のベースラインからの絶対変化
52 週時の PhGA のベースラインからの絶対変化
52 週時の TDI のベースラインからの絶対変化
52 週時までの有害事象、AESI及び重篤な有害事象の発現状況		 Absolute change from baseline in modified Rodnan Skin Score (mRSS) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
The modified Rodnan Skin Score (mRSS) is an evaluation of the patients skin thickness rated by clinical palpation using a 0 to 3 scale. The scale differentiates between 0 = normal skin, 1 = mild thickness, 2 = moderate thickness, and 3 = severe thickness. The assessment is made across 17 pre-defined areas of the body, with total score ranging between 0 and 51. Higher scores indicate worse skin thickening.
Absolute change from baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue score at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
FACIT-fatigue is a validated patient-reported measure developed originally to assess fatigue in individuals with cancer and has subsequently been used and validated in numerous chronic conditions, including SSc. FACIT-Fatigue scores range from 0-52 (higher scores indicate less fatigue).
Time to Systemic sclerosis (SSc) progression or death [ Time Frame: From the date of assignment until the date of first documented progression or date of death from any cause, whichever comes first, assessed up to 52 Weeks ]
SSc progression or death is defined as the time when major organ-based complications develop, or the participant dies.
Absolute change from baseline in FVC percentage (%) predicted at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
Relative decline from baseline in FVC (mL) greater than or equal to (>-)5% at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
Relative decline from baseline in FVC (mL) >-10% at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
Absolute change from baseline in mRSS at Week 26 [ Time Frame: Baseline and Week 26 ]
The modified Rodnan Skin Score (mRSS) is an evaluation of the patients skin thickness rated by clinical palpation using a 0 to 3 scale. The scale differentiates between 0 = normal skin, 1 = mild thickness, 2 = moderate thickness, and 3 = severe thickness with inability to pinch the skin into a fold. The assessment is made across 17 pre-defined areas of the body and therefore the total score can range from 0 to 51. Higher scores indicate worse skin thickening.
Proportion of participants achieving >-20% increase in mRSS at Week 26 & 52 [ Time Frame: At Week 26 and Week 52 ]
Absolute change from baseline in Quantitative interstitial lung disease - whole lung (QILD-WL) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
Absolute change from baseline in Quantitative lung fibrosis - whole lung (QLF-WL) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
Proportion of participants achieving >-2% increase in QILD at Week 52 [ Time Frame: At Week 52 ]
Absolute change from baseline in Carbon monoxide diffusing capacity (DLco) % predicted at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
Relative decline from baseline in DLco % predicted >-15% at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
Absolute change from baseline in Cough Numeric Rating Scale (NRS) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
The cough NRS enables the participant to rate their cough on a defined scale from 0 to 10, where higher score indicating worse cough symptoms
Absolute change from baseline in Scleroderma Skin Patient-Reported Outcome (SSPRO) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
SSPRO a patient-reported outcome (PRO) instrument developed to assess the skin-related quality of life (QoL) in participants with SSc. SSPRO has 18 items that assess four SSc skin-related HRQoL domain (emotional effects, physical effects, physical limitations and social effects). The higher score indicates worse impact on QoL.
Absolute change from baseline in Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
The HAQ-DI is a 26-question instrument assessing the degree of difficulty in accomplishing tasks in eight functional areas: dressing and grooming, arising, eating, walking, hygiene, reach, grip, and common daily activities. Each question is scored 0-3 (where 0=without difficulty & 3=unable to do). Higher scores reflect worse disability
Absolute change from baseline in Short Form-36 Health Survey Questionnaire (SF-36) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
The SF-36 yields an 8-scale profile of functional health and well-being scores as well as physical and mental component health summary scores. The SF-36 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale on the assumption that each question carries equal weight. The lower the score the more disability.
Absolute change from baseline in Patient Global Assessment of SSc Disease Activity (PtGA) at Week 52. [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
PtGA is a patient reported outcome scale designed to capture the participants overall assessment of their disease. The participants are asked to score their disease on a scale from 0 to 10 where higher score indicates higher severity
Absolute change from baseline in Physician global assessment (PhGA) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
The PhGA is a score which enables the treating physician to rate the participants disease on a scale from 0 to 10, where higher score indicates greater severity.
Absolute change from baseline in Transition Dyspnea Index (TDI) at Week 52 [ Time Frame: Baseline and Week 52 ]
TDI assess dyspnea severity over 3 components: functional impairment, magnitude of task and magnitude of effort. Each component has 7 grades, ranging from -3 (major deterioration) to +3 (major improvement), which are summed to calculate a score, ranging between -9 and +9. The lower the score the more severely the participant is affected by dyspnea.
Number of participants with Adverse Events (AEs), Adverse Events of special interest (AESIs) and Serious AEs (SAEs) up to Week 52 [ Time Frame: Up to Week 52 ]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ベリムマブ、Belimumab
ベンリスタ、BENLYSTA™
22900AMX00988

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

グラクソ・スミスクライン株式会社
GlaxoSmithKline K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

日本医科大学付属病院　薬物治験審査委員会 Nippon Medical School Hospital IRB
東京都文京区千駄木一丁目１番５号 1-1-5 Sendagi, Bunkyo-ku, Tokyo
03-3822-2131
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05878717
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

GSK study ID: 218224
お問い合わせのご利用にあたっては、事前に「プライバシーポリシー」にご同意をいただいております。以下URLのプライバシーポリシーをお読みいただき、個人情報の取扱いについてご同意の上、お問い合わせください。 https://glaxosmithkline.co.jp/legal/inquire3_1.html
IRBメールアドレス登録なし（理由：IRBがメールアドレスを設けていないため）

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月28日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年1月26日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年6月21日 詳細
変更履歴一覧