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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年6月19日
令和5年7月25日
全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者（6歳以上、18歳未満）を対象にラブリズマブ静脈内投与の薬物動態、薬力学、有効性、安全性及び免疫原性を評価する第3相、非盲検、単群、多施設共同試験
小児gMG患者を対象にラブリズマブ静脈内投与のPK及びPDを評価する第3相試験
金本　浩至
アレクシオンファーマ合同会社
小児gMG患者においてラブリズマブのPK及びPDを評価すること
3
全身型重症筋無力症（gMG）
募集中
ラブリズマブ
ユルトミリス
帝京大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年7月24日
jRCT番号 jRCT2031230150

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者（6歳以上、18歳未満）を対象にラブリズマブ静脈内投与の薬物動態、薬力学、有効性、安全性及び免疫原性を評価する第3相、非盲検、単群、多施設共同試験 A Phase 3, Open-label, Single-arm, Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, Safety, and Immunogenicity of Ravulizumab Administered Intravenously in Pediatric Participants (6 to less than 18 years of age) with Generalized Myasthenia Gravis (gMG)
小児gMG患者を対象にラブリズマブ静脈内投与のPK及びPDを評価する第3相試験 Phase 3 PK and PD Study of Ravulizumab IV in Pediatric Participants with gMG

（２）治験責任医師等に関する事項

金本　浩至 Kanemoto Koji
/ アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma GK
研究開発統括本部
108-0023
/ 東京都港区芝浦三丁目1番1号　田町ステーションタワーN Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
koji.kanemoto@alexion.com
金本　浩至 Kanemoto Koji
アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma GK
研究開発統括本部
108-0023
東京都港区芝浦三丁目1番1号　田町ステーションタワーN Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
03-3457-9569
koji.kanemoto@alexion.com
令和5年5月23日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

小児gMG患者においてラブリズマブのPK及びPDを評価すること
3
2023年07月01日
2023年07月21日
2023年06月01日
2025年12月31日
12
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
アメリカ/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/セルビア/スペイン/スイス United States of America/France/Germany/Italy/Netherlands/Serbia/Spain/Switzerland
・スクリーニング時又はスクリーニング期期間で行った血清学的検査で抗AChR抗体が陽性であること、及び次のいずれか1つ以上を認めることで、gMGの診断が確定された患者。
a. 単一線維筋電図又は反復神経刺激法に基づく神経筋伝達試験で異常所見の既往を有する、又は
b. 抗コリンエステラーゼ試験（塩化エドロホニウム又はネオスチグミン試験など）で陽性所見の既往がある、又は
c. 治験担当医師の評価に基づいて、経口AChI投与でMG徴候の改善が確認されている。
・QMG総スコアが以下に示すとおりの患者。
a. 12歳以上、18歳未満の補体阻害薬未治療の患者では、スクリーニング時及びDay 1にQMG総スコアが12以上であること。
b. 6歳以上、12歳未満の補体阻害薬未治療の患者については、組入れのために必要な最低QMGスコアは設けない。ただし、患者の1肢以上に四肢脱力が認められる必要があること。
・スクリーニング時のMGFA臨床分類がクラスII～IVであること。		 Diagnosis of gMG confirmed by a positive serologic test for anti AChr antibodies (Abs) obtained at Screening and / or during Screening Period and at least 1 of the following:
- History of abnormal neuromuscular transmission test demonstrated by single-fiber electromyography or repetitive nerve stimulation
- History of positive anticholinesterase test
- Demonstrated improvement in MG signs on oral AChIs, as assessed by the Investigator

Must have QMG total score as outlined below:
- Complement inhibitor treatment-naive participants 12 to less than 18 years of age must have QMG total score over 12 at Screening and on Day1
- Complement inhibitor treatment-naive participants 6 to less than 12 years of age have no minimum QMG required for inclusion; however, parti must have documented limb weakness in at least 1 limb

Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification of Class II to Class IV at Screening
・スクリーニング期間又は次の期間で、MGクリーゼ／増悪又は臨床的悪化と一致すると治験担当医師が判断する臨床的特徴が認められる。
a. 補体阻害薬未治療の患者の場合、スクリーニング前28日以内
b. エクリズマブ治療歴を有する患者の場合、スクリーニング前6ヵ月以内
 Clinical features that, in the opinion of the Investigator, are consistent with MG crisis / exacerbation or Clinical Deterioration during the Screening Period or within:
- under 28 days prior to Screening for complement inhibitor treatment-naive participants
- under 6 months prior to Screening for eculizumab-experienced participants
6歳 以上 6age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
・重度のコントロールできない感染症
・重篤な注入に伴う反応又は過敏症反応
・妊娠又は計画的妊娠
さらに、以下のいずれかの理由により治験薬の投与を中止することがある。
・治験担当医師の判断で、試験への参加を継続することで許容できないリスクをもたらすと考えられるAE
・併用禁止薬の使用
・治験実施計画書からの逸脱
・重大な不遵守
・Alexion社又は治験担当医師が、患者にとって必要とみなした場合
・試験の終了
全身型重症筋無力症（gMG） Generalized Myasthenia Gravis (gMG)
あり
治験薬：ラブリズマブ（ALXN1210）

用法・用量：通常、ラブリズマブ（遺伝子組換え）として、患者の体重を考慮し、1回600～3,000mgを開始用量とし、初回投与2週後に1回600～3,600mg、以降4週又は8週ごとに1回600～3,600mgを点滴静注する。

投与期間：総投与期間は最長122週間である（18週間の主要投与期間と、それに続く最長104週間の継続期間）。日本人患者での総投与期間は最長66週間である。		 Compound:
Ravulizumab (ALXN1210)

Dosage and administration:
The usual starting dose of Ravulizumab (genetical recombination) is 600-3,000 mg per dose, taking into account the patient's body weight, followed by 600-3,600 mg per dose intravenously 2 weeks after the first dose and 600-3,600 mg per dose every 4 or 8 weeks thereafter.

Dosing period:
The total treatment duration is up to 122 weeks (18-week Primary Treatment Period followed by an Extension Period of up to 104 weeks). For participants in Japan, the total duration is up to 66 weeks.
PK及びPD解析対象集団に含まれる小児gMG患者の各種PK及びPD Various PK and PD of pediatric gMG patients included in the population for PK and PD analysis
・ベースラインからWeek 18までのQMG総スコアの変化量
・ベースラインからWeek 18までのMG-ADL総スコアの変化量
・ベースラインからWeek 18までのMGCスコアの変化量
・Week 18までのMGFA-PIS		 - Change from baseline in QMG total score through Week 18
- Change from baseline in MG-ADL total score through Week 18
- Change from baseline in MGC score through Week 18
- MGFA-PIS through Week 18

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ラブリズマブ
ユルトミリス
30100AMX00022000
アレクシオンファーマ合同会社
東京都 港区芝浦三丁目1番1号　田町ステーションタワーN

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アレクシオンファーマ合同会社
Alexion Pharma GK
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

帝京大学医学部附属病院治験審査委員会 Teikyo University Hospital IRB
東京都板橋区加賀2-11-1 2-11-1 Kaga, Itabashi-Ku, Tokyo 173-8606, Tokyo
03-3964-1211
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT:05644561
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年7月25日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年6月19日 詳細
変更履歴一覧