小児gMG患者においてラブリズマブのPK及びPDを評価すること | |||
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2023年07月01日 | |||
2023年07月21日 | |||
2023年06月01日 | |||
2025年12月31日 | |||
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12 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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非対照 | uncontrolled control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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あり | ||
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アメリカ/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/セルビア/スペイン/スイス | United States of America/France/Germany/Italy/Netherlands/Serbia/Spain/Switzerland | |
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・スクリーニング時又はスクリーニング期期間で行った血清学的検査で抗AChR抗体が陽性であること、及び次のいずれか1つ以上を認めることで、gMGの診断が確定された患者。 a. 単一線維筋電図又は反復神経刺激法に基づく神経筋伝達試験で異常所見の既往を有する、又は b. 抗コリンエステラーゼ試験(塩化エドロホニウム又はネオスチグミン試験など)で陽性所見の既往がある、又は c. 治験担当医師の評価に基づいて、経口AChI投与でMG徴候の改善が確認されている。 ・QMG総スコアが以下に示すとおりの患者。 a. 12歳以上、18歳未満の補体阻害薬未治療の患者では、スクリーニング時及びDay 1にQMG総スコアが12以上であること。 b. 6歳以上、12歳未満の補体阻害薬未治療の患者については、組入れのために必要な最低QMGスコアは設けない。ただし、患者の1肢以上に四肢脱力が認められる必要があること。 ・スクリーニング時のMGFA臨床分類がクラスII~IVであること。 |
Diagnosis of gMG confirmed by a positive serologic test for anti AChr antibodies (Abs) obtained at Screening and / or during Screening Period and at least 1 of the following: - History of abnormal neuromuscular transmission test demonstrated by single-fiber electromyography or repetitive nerve stimulation - History of positive anticholinesterase test - Demonstrated improvement in MG signs on oral AChIs, as assessed by the Investigator Must have QMG total score as outlined below: - Complement inhibitor treatment-naive participants 12 to less than 18 years of age must have QMG total score over 12 at Screening and on Day1 - Complement inhibitor treatment-naive participants 6 to less than 12 years of age have no minimum QMG required for inclusion; however, parti must have documented limb weakness in at least 1 limb Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification of Class II to Class IV at Screening |
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・スクリーニング期間又は次の期間で、MGクリーゼ/増悪又は臨床的悪化と一致すると治験担当医師が判断する臨床的特徴が認められる。 a. 補体阻害薬未治療の患者の場合、スクリーニング前28日以内 b. エクリズマブ治療歴を有する患者の場合、スクリーニング前6ヵ月以内 |
Clinical features that, in the opinion of the Investigator, are consistent with MG crisis / exacerbation or Clinical Deterioration during the Screening Period or within: - under 28 days prior to Screening for complement inhibitor treatment-naive participants - under 6 months prior to Screening for eculizumab-experienced participants |
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6歳 以上 | 6age old over | |
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18歳 未満 | 18age old not | |
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男性・女性 | Both | |
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・重度のコントロールできない感染症 ・重篤な注入に伴う反応又は過敏症反応 ・妊娠又は計画的妊娠 さらに、以下のいずれかの理由により治験薬の投与を中止することがある。 ・治験担当医師の判断で、試験への参加を継続することで許容できないリスクをもたらすと考えられるAE ・併用禁止薬の使用 ・治験実施計画書からの逸脱 ・重大な不遵守 ・Alexion社又は治験担当医師が、患者にとって必要とみなした場合 ・試験の終了 |
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全身型重症筋無力症(gMG) | Generalized Myasthenia Gravis (gMG) | |
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あり | ||
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治験薬:ラブリズマブ(ALXN1210) 用法・用量:通常、ラブリズマブ(遺伝子組換え)として、患者の体重を考慮し、1回600~3,000mgを開始用量とし、初回投与2週後に1回600~3,600mg、以降4週又は8週ごとに1回600~3,600mgを点滴静注する。 投与期間:総投与期間は最長122週間である(18週間の主要投与期間と、それに続く最長104週間の継続期間)。日本人患者での総投与期間は最長66週間である。 |
Compound: Ravulizumab (ALXN1210) Dosage and administration: The usual starting dose of Ravulizumab (genetical recombination) is 600-3,000 mg per dose, taking into account the patient's body weight, followed by 600-3,600 mg per dose intravenously 2 weeks after the first dose and 600-3,600 mg per dose every 4 or 8 weeks thereafter. Dosing period: The total treatment duration is up to 122 weeks (18-week Primary Treatment Period followed by an Extension Period of up to 104 weeks). For participants in Japan, the total duration is up to 66 weeks. |
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PK及びPD解析対象集団に含まれる小児gMG患者の各種PK及びPD | Various PK and PD of pediatric gMG patients included in the population for PK and PD analysis | |
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・ベースラインからWeek 18までのQMG総スコアの変化量 ・ベースラインからWeek 18までのMG-ADL総スコアの変化量 ・ベースラインからWeek 18までのMGCスコアの変化量 ・Week 18までのMGFA-PIS |
- Change from baseline in QMG total score through Week 18 - Change from baseline in MG-ADL total score through Week 18 - Change from baseline in MGC score through Week 18 - MGFA-PIS through Week 18 |
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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ラブリズマブ |
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ユルトミリス | ||
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30100AMX00022000 | ||
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アレクシオンファーマ合同会社 | |
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東京都 港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN |
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募集中 |
Recruiting |
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あり | |
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あり |
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アレクシオンファーマ合同会社 |
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Alexion Pharma GK |
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なし |
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なし | |
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帝京大学医学部附属病院治験審査委員会 | Teikyo University Hospital IRB |
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東京都板橋区加賀2-11-1 | 2-11-1 Kaga, Itabashi-Ku, Tokyo 173-8606, Tokyo |
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03-3964-1211 | |
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承認 |
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NCT:05644561 |
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ClinicalTrials.gov |
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ClinicalTrials.gov |
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無 | No |
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設定されていません |
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設定されていません |