jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年6月16日
令和6年2月28日
日本人のretinitis pigmentosa GTPase regulator（RPGR）遺伝子の病的バリアントを原因とするX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の安全性及び有効性を評価する第3 相試験
日本人のX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の試験
沼口　裕隆
ヤンセンファーマ株式会社
非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）の血清型5 カプシドを有するウイルスベクター（AAV5）を基盤とした，遺伝子治療用製品（AAV5-hRKp.RPGR）の両眼網膜下投与の安全性及び忍容性を評価すること。
3
X 連鎖性網膜色素変性
募集中
JNJ-74765340 (Low Dose)、JNJ-74765340 (High Dose)
なし、なし
独立行政法人国立病院機構東京医療センター治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年2月26日
jRCT番号 jRCT2031230141

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

日本人のretinitis pigmentosa GTPase regulator（RPGR）遺伝子の病的バリアントを原因とするX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の安全性及び有効性を評価する第3 相試験

 Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of Japanese X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Pathogenic Variants in Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
日本人のX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の試験
 A Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of
Japanese Participants with X-linked Retinitis Pigmentosa

（２）治験責任医師等に関する事項

沼口　裕隆 Numaguchi Hirotaka
/ ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
101-0065
/ 東京都千代田区西神田3-5-2 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-183-275
DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com
メディカルインフォメーションセンター　 Medical Information Center
ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
101-0065
東京都千代田区西神田3-5-2 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-183-275
DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com
あり
令和4年8月1日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

独立行政法人国立病院機構東京医療センター

National Hospital Organization Tokyo Medical Center

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）の血清型5 カプシドを有するウイルスベクター（AAV5）を基盤とした，遺伝子治療用製品（AAV5-hRKp.RPGR）の両眼網膜下投与の安全性及び忍容性を評価すること。
3
2023年09月25日
2023年12月25日
2023年07月19日
2029年05月10日
4
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
用量比較 dose comparison control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
あり
あり
なし none
- 5歳以上の日本人男性又は女性
- Retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator（RPGR）遺伝子の病的バリアントを原因とするX 連鎖性網膜色素変性（XLRP）（定型的な杆体-錐体ジストロフィ）と診断されている
- 両眼に，Octopus 静的視野測定によるRetinal Function（平均網膜感度が2 dB 以上と定義）及びスペクトラルドメイン光干渉断層計（SD-OCT）による網膜構造保持のエビデンス（識別可能な楕円体領域が存在する）が確認できた
- Octopus 静的視野測定による平均網膜感度が20 dB 以下
- スクリーニング時の身体所見，病歴，及びバイタルサインに基づき，本治験の対象疾患以外の点は健康である。異常が認められても，治験対象集団の基礎疾患から予測されるものであれば組み入れても差し支えない。治験責任（分担）医師は，この決定を被験者の原資料に記録し，署名する。
- スクリーニング時の臨床検査に基づき，本治験の対象疾患以外の点は健康である。血液生化学検査又は血液学的検査の結果が基準範囲から逸脱している場合でも，治験責任（分担）医師が当該被験者の異常値又は基準範囲からの逸脱を臨床的に重要でないと判断するか，あるいは当該被験者は本治験の対象集団として適切，かつ，妥当であると判断する場合に限り，組み入れることができる。治験責任（分担）医師は，この決定を被験者の原資料に記録し，署名する。
 - Paticipants who are Japanese male or female aged 5 years or older
-Participants diagnosed as X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) (generalized rod-cone dystrophy) associated with pathogenic variants in the retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator(RPGR) gene
- Has evidence of preserved retinal function as defined by a mean retinal sensitivity of greater than or equal to (>=) 2 decibel (dB) by Octopus static perimetry and evidence of preserved outer retinal structure (namely the presence of discernible ellipsoid zone) as determined by spectral domain-optical coherence tomography (SD-OCT) in both eyes
- Has a mean retinal sensitivity of less than or equal to (<=)20 dB by Octopus static perimetry
- Otherwise, healthy participant on the basis of physical examination, medical history, and vital signs, performed at screening. Any abnormalities, must be consistent with the underlying illness in the study population and this determination must be recorded in the participant's source documents and initialed by the investigator
- Otherwise, healthy participant on the basis of clinical laboratory tests performed at screening. If the results of the serum chemistry panel or hematology outside the normal reference ranges, the participant may be included only if the investigator judges the abnormalities or deviations from normal to be not clinically significant or to be appropriate and reasonable for the population under study. This determination must be recorded in the participant's source documents and initialed by the investigator
- スクリーニング前3 カ月以内に眼の手術を受けていた，又はAAV5-hRKp.RPGR 投与後6 カ月以内に眼の手術を要することが予想される。
- 有効性結果の解釈を混乱させる又は被験者の来院スケジュールの遵守に影響を及ぼす可能性のある眼の治験治療又はその他の眼の治療。
- 黄斑を含む網膜手術，硝子体切除，黄斑レーザー光凝固，外照射療法，経瞳孔温熱療法，緑内障ろ過手術，又は角膜手術（白内障手術を除く）を過去に受けたことがある。
- 眼内レンズを除く眼内インプラントの治療歴。
- スクリーニング時の収縮期血圧が140 mmHg 以上又は拡張期血圧が90 mmHg 以上として定義されるコントロール不良の高血圧。
 - Has had ocular surgery within 3 months prior to screening or is anticipated to require ocular surgery within 6 months after the AAV5-hRKp.RPGR administration
- Any investigational ocular treatment or any other ocular treatment that could confound the interpretation of the efficacy results or affect participant compliance with the visit schedule
- Has undergone prior retinal surgery involving the macula, vitrectomy, macular laser photocoagulation, external-beam radiation therapy, transpupillary thermotherapy, glaucoma filtration surgery or corneal surgery (except cataract surgery)
- History of an ocular implant, with the exception of an intraocular lens
- Uncontrolled hypertension defined as a systolic value greater than or equal to >=140 millimeter of mercury (mm Hg) or diastolic value >=90 mm Hg at screening
5歳 以上 5age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
X 連鎖性網膜色素変性 X-Linked Retinitis Pigmentosa
あり
Group 1:AAV 5-hRKp.RPGR 低用量
AAV 5-hRKp.RPGRは、標準化された外科的手技を用いて網膜下に投与する

Group 2:AAV 5-hRKp.RPGR 高用量
AAV 5-hRKp.RPGRは、標準化された外科的手技を用いて網膜下に投与する。
 Group 1:AAV5-hRKp.RPGR Low Dose
AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure.

Group 2:AAV5-hRKp.RPGR High Dose
AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure.
有害事象（AE）発現例数:
最長60カ月
AEとは，治験中に医薬品（治験製品を含む）が投与された被験者に生じた，あらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。AEは必ずしも医薬品の投与との因果関係が認められるもののみを指すわけではない。

臨床検査値異常が認められた被験者数:
最長60ヵ月
臨床検査（血液学的検査及び血液生化学的検査）で異常が認められた被験者数を評価する。
 Number of Participants with Adverse Event (AEs):
Up to 60 Months
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a investigational or non-investigational medicinal product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment.

Number of Participants with Abnormalities in Clinical Laboratory Assessments:
Up to 60 Months
Number of participants with abnormalities in clinical laboratory assessment (hematology and serum chemistry) will be reported.
Week 52の静的視野測定において、盲点を除くMRS 10のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52の静的視野測定において、盲点を除くMRS 10のベースラインからの変化量を報告する。

Week 52の静的視野測定において、機能の低下している眼の盲点を除くMRS10のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52の静的視野測定において、機能の低下している眼の盲点を除くMRS10のベースラインからの変化量を報告する

Week 52の全視野における、静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の全視野における、静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する

Week 52の全視野における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の全視野における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する

Week 52の中心視野30°における静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の中心視野30°における静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する

Week 52の中心視野30°における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の中心視野30°における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する

Week 52の静的視野計測において、盲点を除くMRS 90 のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52の静的視野計測において、盲点を除くMRS 90 のベースラインからの変化量を報告する

Week 52の患者報告アウトカムにおける照度に応じた活動レベルを評価する質問票（mLLQ）－「Extreme lighting」ドメインの評価スコアのベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のmLLQ－「Extreme lighting」ドメインの評価スコアののベースラインからの変化量を報告する

Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study（ETDRS）文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する

Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study文字数スコアによる各眼の最高矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼のBCVA のベースラインからの変化量を報告する

Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study文字数スコアによる、機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のETDRS文字数スコアによる、機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する

 Chang From Baseline in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degrees (MRS10) Excluding Scotoma in Static Perimetry at Week 52
Baseline - Week 52
Change from baseline in MRS10 excluding scotoma in static perimetry will be reported.

Change From Baseline in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degrees Excluding Scotoma of Worse-seeing Eye in Static Perimetry at Week 52
Baseline - Week 52
Change from baseline in MRS10 excluding scotoma of worse-seeing eye in static perimetry at week 52 will be reported.

Pointwise Response in Full Visual Field at Week 52
Week 52
Pointwise response in full visual field at week 52 will be reported.

Pointwise Response in Worse-seeing Eye in Full Visual Field at Week 52
Week 52
Pointwise response in worse-seeing eye in full visual field at week 52 will be reported.

Pointwise Response in the Central 30 Degrees Visual Field at Week 52
Week 52
Pointwise response in the central 30 degrees visual field at week 52 will be reported.

Pointwise Response in Worse-seeing Eye in the Central 30 Degrees Visual Field at Week 52
Week 52
Pointwise response in worse-seeing eye in the central 30 degrees visual field at week 52 will be reported.

Change From Baseline in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry at Week 52
Baseline - Week 52
Change from baseline in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry at week 52 will be reported.

Change From Baseline in the Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ) in Patient Reported Outcome - Extreme Lighting Domain Score at Week 52
Baseline - Week 52
Change from baseline in mLLQ in patient reported outcome - extreme lighting domain score at week 52 will be reported.

Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52
Baseline - Week 52
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart score in monocular assessment at week 52 will be reported.

Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52
Baseline - Week 52
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment at week 52 will be reported.

Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Worse-seeing Eye at Week 52
Baseline - Week 52
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in worse-seeing eye at week 52 will be reported.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
JNJ-74765340 (Low Dose)
なし
なし
医薬品
未承認
JNJ-74765340 (High Dose)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ヤンセンファーマ株式会社
Janssen Pharmaceutical K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

独立行政法人国立病院機構東京医療センター治験審査委員会 " National Hospital Organization Tokyo Medical Center IRB"
東京都目黒区東が丘2-5-1 2-5-1,Higashigaoka, Meguro-ku, Tokyo
03-3411-0111
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05926583
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
ジョンソン・エンド・ジョンソングループのヤンセンファーマのデータ共有ポリシーは，https://www.janssen.com/ja/clinical-trials/transparencyで入手できます。 当サイトに記載の通り，Yale Open Data OpenAccess(YODA)プロジェクトサイト:yoda.yale.eduより研究データへのアクセスをリクエストすることができます The data sharing policy of the Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson is available at www.janssen.com/clinical-trials/transparency. As noted on this site, requests for access to the study data can be submitted through Yale Open Data Access (YODA) Project site at yoda.yale.edu.

（５）全体を通しての補足事項等

74765340RPG3001
IRBのe-mailアドレスなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年2月28日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年6月16日 詳細
変更履歴一覧