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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和5年4月17日
令和6年3月14日
Agiosが治験依頼者であるmitapivat試験を過去に完了した被験者を対象としたmitapivatの継続使用を提供する継続試験
Agiosが治験依頼者であるmitapivat試験を過去に完了した被験者を対象としたmitapivatの継続使用を提供する継続試験
西岡　毅
Ｆｏｒｔｒｅａ　Ｊａｐａｎ株式会社
本治験の目的は、Agiosが治験依頼者であるmitapivat試験を完了したが、mitapivatを市販品として入手できない被験者に対して、mitapivatの継続的使用を提供することである。
4
ピルビン酸キナーゼ欠乏症
募集中
Mitapivat
PYRUKYND（米国）
東邦大学医療センター大森病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年3月12日
jRCT番号 jRCT2031230034

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

Agiosが治験依頼者であるmitapivat試験を過去に完了した被験者を対象としたmitapivatの継続使用を提供する継続試験 A Rollover Study to Provide Continued Access to Mitapivat for Participants Who Previously Completed an Agios-Sponsored Mitapivat Study (AG348-C-025)
Agiosが治験依頼者であるmitapivat試験を過去に完了した被験者を対象としたmitapivatの継続使用を提供する継続試験 A Rollover Study to Provide Continued Access to Mitapivat for Participants Who Previously Completed an Agios-Sponsored Mitapivat Study (AG348-C-025)

（２）治験責任医師等に関する事項

西岡　毅 Nishioka Tsuyoshi
/ Ｆｏｒｔｒｅａ　Ｊａｐａｎ株式会社 Fortrea Japan K.K.
104-6108
/ 東京都中央区晴海1-8-11 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY 8階 Harumi Triton Square Office Tower Y 8F 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo 104-6108 Japan
080-2334-6812
Tsuyoshi.Nishioka@fortrea.com
西岡　毅 Nishioka Tsuyoshi
Ｆｏｒｔｒｅａ　Ｊａｐａｎ株式会社 Fortrea Japan K.K.
104-6108
東京都中央区晴海1-8-11 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY 8階 Harumi Triton Square Office Tower Y 8F 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo 104-6108 Japan
080-2334-6812
Tsuyoshi.Nishioka@fortrea.com
令和5年5月15日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

東邦大学医療センター大森病院

Toho University Omori Medical Center

　

　
/

　

/

国立大学法人東北大学　東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

社会福祉法人　京都社会事業財団　京都桂病院

Kyoto-Katsura Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の目的は、Agiosが治験依頼者であるmitapivat試験を完了したが、mitapivatを市販品として入手できない被験者に対して、mitapivatの継続的使用を提供することである。
4
2023年07月12日
2023年07月06日
2023年06月01日
2029年08月21日
4
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
カナダ Canada
・本継続試験への登録から1日以内に、Agiosが治験依頼者である成人を対象としたmitapivatのPK欠乏症試験を完了している者
・各国の規制又は市販品が入手できないため、mitapivatの投与を受けることができない者
・先行試験の完了時に、mitapivatの投与により臨床的ベネフィットを得ていたと治験責任（分担）医師が判断した者
・妊娠可能な女性については、通常の生活習慣の一環として妊娠に至る可能性のある性行為を控えるか、又は2種類の避妊法を使用することに同意しなければならない。そのうち1種類は効果が高いとみなされるものであり、期間は同意取得時から治験期間中及び治験薬の最終投与後28日間にわたる必要がある。2つ目の避妊法は、許容されるバリア法でよい。
・治験関連の手順を実施する前に文書による同意取得を提供し、治験期間中、全ての治験手順を遵守する意思がある者
・本治験への参加中は、mitapivatを対象とするものを含む他の介入試験に参加しないことに同意する者		 - Has completed an Agios-sponsored adult pyruvate kinase (PK) deficiency study of mitapivat within 1 day of enrollment in this rollover study;
- Is unable to obtain mitapivat treatment due to country regulations or lack of commercial access;
- Was deriving clinical benefit from mitapivat treatment at the completion of the antecedent study, in the opinion of the Investigator;
- For women of childbearing potential, must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use 2 forms of contraception, 1 of which must be considered highly effective, from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug. The second form of contraception can be an acceptable barrier method;
- Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study;
- Agrees not to participate in other interventional clinical studies, including other studies of mitapivat, during participation in this study.
・先行試験の完了前にmitapivatの投与を中止した患者
・mitapivat又はその添加剤（結晶セルロース、クロスカルメロースナトリウム、フマル酸ステアリルナトリウム、マンニトール、Opadry® II Blue［ヒプロメロース、二酸化チタン、乳糖一水和物、トリアセチン及び青色2号］）に対するアレルギー又はその他の禁忌が既知である患者
・医学的、血液学的、心理的又は行動的状態、又は前治療若しくは現在の治療により、本治験への参加に許容できないリスクが生じる可能性があると治験責任（分担）医師が判断した場合。以下についても除外の対象となる：
　・規制当局又は裁判所の命令により、施設に収容されている者
　・不当な影響を及ぼす可能性のある状態（拘置、精神科への停留措置、治験責任（分担）医師又は治験依頼者との金銭的又は家族的関係を含むが、これらに限定されない）を有する者		 - Has discontinued treatment with mitapivat before completing the antecedent study;
- Known allergy or other contraindication to mitapivat or its inactive ingredients (microcrystalline cellulose, croscarmellose sodium, sodium stearyl fumarate, mannitol, Opadry II Blue [hypromellose, titanium dioxide, lactose monohydrate, triacetin, and FD&C Blue #2]);
- Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study also excluded are:
- Participants who are institutionalized by regulatory or court order
- Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
ピルビン酸キナーゼ欠乏症 Pyruvate Kinase Deficiency
あり
先行試験で被験者が最後に服用した用量に基づき、5、20又は50 mgのmitapivatを1日2回経口投与する。mitapivatは、1日目から本治験の投与期間終了まで投与される。 Participants will receive mitapivat of 5, 20 or 50 milligrams (mg), orally, twice daily (BID), based on the last dose received by the participants in the antecedent study. Mitapivat will be administered from Day 1 up to end of treatment period of this study.
1. 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）が認められた被験者の割合
2. 重症度別にグレード分けしたAE及びSAEを発現した被験者の割合
3. 治験責任医師が治験薬と関連ありと判断したAEを発現した被験者の割合
4. 治験責任医師が治験薬と関連ありと判断したSAEを発現した被験者の割合
 1. Percentage of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
2. Percentage of Participants With AEs and SAEs, Graded by Severity
3. Percentage of Participants With AEs Considered by the Investigator to be Related to Study Drug
4. Percentage of Participants With SAEs Considered by the Investigator to be Related to Study Drug

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Mitapivat
PYRUKYND（米国）
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Agios Pharmaceuticals, Inc.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東邦大学医療センター大森病院治験審査委員会 Toho University Omori Medical Center IRB
東京都大田区大森西6-11-1 6-11-1 Omorinishi, Ota-ku, Tokyo
03-3762-4151
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05777993
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

IRBの電子メールアドレスはないため、該当箇所は空欄としている。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月14日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和5年4月17日 詳細
変更履歴一覧